早期识别和治疗罕见的心肌病队列 (EARLY-MYO-RARE)
2025年1月21日 更新者：RenJi Hospital
通过多模式成像对稀有心肌的早期鉴定和处理
这项研究旨在进一步发展基于现有数据库的稀有心肌病的成像引导队列。
研究人员将标准化一个整合临床数据存储库，血清生物库，心肌组织库和成像数据库的队列的构建。
在当前的队列中，研究人员将系统地筛选出生物标志物，以表明挑战性心肌病的病理变化。
多维数据将集成以建立和优化心力衰竭风险评估模型，然后在前瞻性队列中进行验证。
该模型在评估不同风险组方面的有效性将得到评估，目的是精确预防从源头上进行心力衰竭。
研究概览
地位
尚未招聘
详细说明
为了回答罕见心肌病的患者的关键临床问题是什么导致不良后果的高风险和需要加强治疗，这项研究将系统地完善并扩大同伴。
这项研究将将多模式成像与临床数据，血样，心肌组织样品结合起来，以追溯性地识别与罕见心肌病的病理变化相关的生物标志物；从而整合多维数据，以开发和验证预后风险评估模型，并评估通过该模型通过前瞻性随机对照试验引导的治疗的有效性。
最终，这项研究旨在提供综合解决方案，用于诊断和治疗罕见的心肌病。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
300
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Meng Jiang, MD, PhD
- 电话号码：13788912766 13788912766
- 邮箱：jiangmeng0919@163.com
学习地点
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200030
- Renji Hospital
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接触：
- Zi Wang, MD,PHD
- 电话号码：15000765160 15000765160
- 邮箱：wangziz10@126.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄18-75岁。
- 由心脏病学部门评估后，先初步诊断出患有心力衰竭的患者，并计划接受药物治疗。
- 没有结构性心脏病的病史和弗雷明汉评分<5（对于弗雷明汉评分≥5的患者，冠状动脉血管造影/冠状动脉造影CT/运动血小板将排除冠状动脉疾病）。
- 肌酐清除率≥50ml/min（Cockcroft-Gault Formula）。
- 通过超声心动图评估LVEF≥50％。
- QT间隔<470毫秒。
- 提供书面知情同意书。
排除标准：
- 存在急性/慢性肾功能障碍（GFR <50/ml/min/1.73m2）。
- 心血管疾病的史，如确认的冠状动脉疾病，瓣膜疾病，心肌病，先天性心脏病和心力衰竭。
- CMR的禁忌症。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：基于非模型的预测组
心脏病患者组未通过多模式成像诊断，他们将接受传统的药理治疗心力衰竭。传统抗心力衰竭药物治疗包括利尿剂，血管紧张素转换酶抑制剂（ACEIS）/血管紧张病抑制剂/血管紧张素受体抑制剂（ARBS），β受体阻滞剂，β受体阻滞剂，β受体阻滞剂，β受体阻滞剂，β受体阻滞剂，β受体抑制剂，beta抑制剂，beta剂。阳性肌力药物，醛固酮受体阻滞剂（MRA），葡萄糖共转运蛋白2抑制剂（SGLT2I）和类维生素类动物。
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该组中的患者将接受心力衰竭的药理治疗。
其他名称：
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实验性的：模型引导的优化处理
通过多模式成像在罕见的心脏瘤中被诊断出心力衰竭的患者。
他们将获得有关心力衰竭和早期康复指导的严密随访，加强的药理学治疗。
传统的抗心力衰竭药物治疗：利尿剂，血管紧张素转化酶抑制剂（ACEIS）/血管紧张素受体受体拮抗剂（ARB），β受体阻滞剂，阳性肌瘤药物受体阻滞剂，醛固酮受体阻滞剂（MRA），葡萄糖葡萄糖cotransporer 2 。
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该组中的患者将接受心力衰竭的药理治疗。
其他名称：
高风险患者接受紧密随访
早期康复指导，例如心肺运动测试和心脏康复疗法
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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罕见心肌病的心力衰竭发病率
大体时间：从招募之日起，心力衰竭将在24小时内评估，然后在随访期内每六个月（长达24个月）进行评估。
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心力衰竭的发生率将通过识别生物标志物与临床数据，血液样本，心肌组织样本相结合的生物标志物来诊断。
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从招募之日起，心力衰竭将在24小时内评估，然后在随访期内每六个月（长达24个月）进行评估。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估心脏形态特征的变化
大体时间：从招募之日起，心力衰竭将在24小时内评估，然后在随访期内每六个月（长达24个月）进行评估。
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心脏形态特征的变化将使用多模式成像技术进行评估，包括： 结果度量1：超声心动图（ECHO），评估参数，例如：左心室射血分数（LVEF）（以百分比为百分比），壁厚（以毫米为单位测量），左心室末端 - 舒张末端和终极尺寸（以毫米的测量毫米测量），右心尺寸和功能（以毫米和百分比进行测量）。 结果度量2：心脏磁共振成像（CMR），评估参数，例如：心肌质量（以克测量），左心室体积（末端 - 舒张和终端 - 施加量），以毫升和左心室的（测量）（测量）在毫升中），心肌菌株（以百分比为单位），左心室心肌纤维化（以心肌的百分比测量）。 |
从招募之日起，心力衰竭将在24小时内评估，然后在随访期内每六个月（长达24个月）进行评估。
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定量评估心脏组织特征的变化
大体时间：从招募之日起，心力衰竭将在24小时内评估，然后在随访期内每六个月（长达24个月）进行评估。
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CMR T1映射衍生的细胞外体积（ECV）将用于检测心肌间质基质的变化。
ECV将根据由T1映射值组成的ECV公式计算。
CMR T2映射值将用于描绘心肌水肿的变化。
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从招募之日起，心力衰竭将在24小时内评估，然后在随访期内每六个月（长达24个月）进行评估。
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NT-Probnp
大体时间：从招募之日起，心力衰竭将在24小时内评估，然后在随访期内每六个月（长达24个月）进行评估。
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验血
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从招募之日起，心力衰竭将在24小时内评估，然后在随访期内每六个月（长达24个月）进行评估。
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Vo2max
大体时间：从招募之日起，心力衰竭将在24小时内评估，然后在随访期内每六个月（长达24个月）进行评估。
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心肺运动测试（CPET）
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从招募之日起，心力衰竭将在24小时内评估，然后在随访期内每六个月（长达24个月）进行评估。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Meng Jiang, MD, PhD、RenJi Hospital, School of Medicine, Shanghai Jiantong University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年2月1日
初级完成 (估计的)
2027年5月30日
研究完成 (估计的)
2027年9月30日
研究注册日期
首次提交
2024年12月30日
首先提交符合 QC 标准的
2025年1月21日
首次发布 (实际的)
2025年3月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月21日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RARE2024
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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