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在治疗难治性的全身性红斑狼疮相关的免疫血小板减少症中,侵蚀性自动核素注射治疗

2025年8月6日 更新者:Juventas Cell Therapy Ltd.

一项多中心的开放标签,单臂I期临床研究,用于评估易应苯甲油注射剂的安全性和耐受性,以治疗难治性的全身性狼疮性红斑lupus reyythematosus与免疫相关的免疫血小板细胞质

这是一项单臂开放标签,I期临床研究,可评估非甲酸苯丙胺自动甲苯注射在治疗难治性全身性红斑狼疮相关的免疫血栓性血小板减少症中的安全性和耐受性。

研究概览

详细说明

这是一个单臂,开放标签,非随机,剂量升级,I期研究,以确定非洲苯丙胺自动糖醇注射在治疗难治性全身性狼疮的安全性和耐受性中的安全性和耐受性( RP2D)。 该研究将具有以下顺序相:筛查,预处理(细胞产物制备和淋巴结疗法化疗),治疗和随访以及随访。 该研究的总持续时间为2年,距离非洲自动赛注射输注。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国
        • 招聘中
        • Peking Union Medical College Hospital
        • 接触:
          • Mengtao Li, Dr.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  1. 年龄范围:18-70岁(包括18岁和70岁),无论性别如何。
  2. 根据1997年ACR的修订标准或2019年的Eular/ACR,在临床上诊断为与与免疫血小板相关的免疫血小板减少症。 至少两个连续的血液常规测试,显示血小板计数<50×10^9/l;外周血涂片显微镜在血细胞的形态中没有明显的异常。骨髓细胞的形态特征与免疫血小板减少症一致。 接受了至少1种MP休克疗法或高剂量类固醇的治疗,结合了至少3个月的一种或多种免疫抑制剂(包括生物制剂),但不能实现部分缓解,或者在类固醇减少过程中无法保持功效。
  3. 在研究期间,应停止使用不超过10mg泼尼松或其当量的剂量使用皮质类固醇,所有免疫抑制剂(不包括羟基氯喹不包括)。
  4. 生育潜力的妇女必须在试验治疗前7天进行阴性血液妊娠试验;任何有生育潜力的男性和女性患者都必须同意在整个研究中使用有效的避孕方法,并在输注CAR-T细胞后至少2年。 生物学潜力在生物学上能够带有活生生的婴儿和性活跃。 没有生育潜力的女性患者(即符合以下标准的至少1个):

    • 子宫切除术或卵巢切除术或
    • 医学确认的卵巢衰竭或医学确认的绝经后(在没有病理或生理原因的情况下,连续12个月停止月经)。
  5. 根据以下标准足够的器官功能:

    • 天冬氨酸氨基转移酶(AST)≤3倍正常上限(ULN)的3倍;
    • 丙氨酸氨基转移酶(ALT)≤3倍ULN;
    • 除非患者记录了吉尔伯特综合症,否则总血清胆红素≤2倍ULN;吉尔伯特综合征患者的胆红素≤3.0倍,ULN≤3.0倍,直接胆红素≤1.5倍1.5倍;
    • 血清肌酐≤1.5倍ULN或肌酐清除率≥60mL/min(Cockcroft和Gault Formula),狼疮性肾炎患者可能会根据研究人员的判断而适当放松状况;
    • 必须在非氧化状态下具有最小的肺部储备和氧饱和度> 91%;
    • 淋巴细胞计数> 0.4×109/l。

排除标准:

  1. 严重的活动中枢神经系统(CNS)狼疮,包括癫痫发作,精神病,脑血管事故或中枢神经系统血管炎,需要在基线后60天内进行治疗干预。
  2. 透析患者或肌酐清除率小于30ml/min。
  3. 怀孕或母乳喂养。
  4. 合并活跃的感染(例如败血症,菌血症,霉菌病,不受控制的肺部感染和活跃的结核病)。
  5. 丙型肝炎表面抗原(HBSAG)和/或丙型肝炎抗原(HBEAG)为阳性;丙型肝炎抗体(HBE AB)和/或丙型肝炎核心抗体(HBCAB)为阳性,HBV-DNA拷贝的数量大于可测量的下限;丙型肝炎(HCV)抗体阳性;人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性;梅毒抗体(TP AB)阳性;
  6. 在筛查前4周内,研究人员评估了大型手术。
  7. 在过去的五年中,患有现有活性恶性肿瘤的患者,患有恶性肿瘤史但有才能的患者符合条件。
  8. 患者的心脏符合以下任何条件:

    左心室射血分数(LVEF)≤45%;纽约心脏协会(NYHA)III级或IV级充血性心力衰竭或主动心脏病;需要治疗的严重心律不齐(不包括心房颤动和阵发性室外心动过速);男性的QTCB间隔≥450ms,女性≥470ms(QTCB = QT/RR1/2);在研究前的6个月内,已经进行了心肌梗塞,旁路或支架手术;由研究人员确定的其他心脏病不适合包容。

  9. 筛查期间患有临床明显胸腔积液的患者。
  10. 筛查前6周内,用活疫苗接种了接种的患者。
  11. 筛查前6个月内有深静脉血栓形成的患者或肺栓塞病史。
  12. 预期寿命少于6个月的患者。
  13. 参加任何其他介入的临床研究或接受活性研究药物的患者在3个月内或5个半衰期在插入式自动赛前注射之前发射药物的患者。
  14. 患有癫痫病史,脑缺血/出血,小脑疾病或其他活跃的中枢神经系统疾病的患者;
  15. 对非洲自动甲苯注射的成分的过敏反应患者。
  16. 患者先前接受了CAR-T细胞疗法。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:单剂量的ainaticabtagene自动赛注射
符合入学条件的受试者将在淋巴结血后接受CAR-T细胞的静脉输注。
Inaticabtagene自动纤维素注射,即自体第二代CD19导向的CAR-T细胞,将由静脉施用。 在输注CAR-T之前,患者将接受3-4天的淋巴结治疗,并使用氟达拉滨和环磷酰胺进行。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗相关不良事件的发生率
大体时间:输注后最长 28 天
治疗相关不良事件 (AE),包括严重不良事件 (SAE) 和具有临床意义的实验室异常值,将根据不良事件通用术语标准(CTCAE,版本 5.0)进行记录和评估
输注后最长 28 天
单次注射自动赛注射的安全剂量
大体时间:输入后长达28天
通过全面评估总体反应率(ORR)和不良事件的发生率(AES),将评估ITP患者的安全剂量。
输入后长达28天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总体缓解率(ORR)
大体时间:输入后最多6个月
通过inticabtagene自动核素注射在治疗后获得CR或PR的受试者的比例定义为血小板计数≥100×10^9/L。 PR定义为血小板计数≥30×10^9/L,至少与基线相比,没有活跃的出血。
输入后最多6个月
达到疾病缓解的受试者的比例(DORIS)
大体时间:输入后最多6个月
符合以下2个标准的受试者比例:1。绿狼疮疾病活性指数(SLEDAI)= 0。 2.如果允许使用血清学测试和低剂量的皮质类固醇,剂量为≤5mg/d(以泼尼松为例),则适用于0.5(标准分数为0-3点)(标准得分为0-3点)。 允许使用抗疟药,稳定的剂量免疫抑制剂,包括生物制剂。
输入后最多6个月
达到狼疮性不连续性状态(LLDAS)的受试者的比例
大体时间:输入后最多6个月

符合以下5个标准的受试者比例:

  1. SLEDAI评分≤4,没有重要器官的活性,没有溶血性贫血或胃肠道活动;
  2. 与以前的评估相比,没有新的狼疮活动。
  3. Selena-Sledai医师总体评估(PGA 0-3)≤1分;
  4. 泼尼松的当前剂量≤7.5mg/d;
  5. 具有标准维持剂量的免疫抑制剂和生物制剂的耐受性良好。
输入后最多6个月
全身性红斑狼疮分数的改善(Selena-Sledai)
大体时间:输入后长达24个月
0至4基本上没有疾病活动; 5至9是光活动; 10至14是中等活性;≥15被认为是重型活性。
输入后长达24个月
MOS项目的变化来自健康调查(SF-36)
大体时间:输入后长达24个月
输入后长达24个月
原发性免疫血小板减少症患者评估问卷(ITP-PAQ)的变化
大体时间:输入后长达24个月
输入后长达24个月
血清学标记的变化
大体时间:输入后长达24个月
与基线相比,IgG,IgM,IgA,IgA水平的变化。
输入后长达24个月
血清学标记的变化
大体时间:输入后长达24个月
与基线相比,SLE病血清学标记物(抗DS-DNA抗体,抗核抗体AG,补体C3,C4)水平的变化。
输入后长达24个月
减少组合疗法评估
大体时间:输入后长达24个月
与基线相比,患者停止或减少组合疗法的持续时间以及组合疗法的降低程度。
输入后长达24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Mengtao Li, Dr.、Peking Union Medical College

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年3月1日

初级完成 (估计的)

2026年3月31日

研究完成 (估计的)

2027年12月31日

研究注册日期

首次提交

2025年2月6日

首先提交符合 QC 标准的

2025年2月11日

首次发布 (实际的)

2025年2月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年8月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年8月6日

最后验证

2025年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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