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儿童难治性/复发性狼疮肾炎的嵌合抗原受体T细胞 (CAR-T)

2025年3月27日 更新者：Guangzhou Women and Children's Medical Center

CAR-T对难治性/复发性狼疮性肾炎病儿童的安全性和功效的探索性临床研究

这项前瞻性，开放，单臂临床试验的目的是评估CAR T细胞疗法在难治性/复发性狼疮性肾炎儿童中的安全性和潜在功效。 治疗后，评估了体内CAR-T细胞和与CAR-T治疗相关的炎症因子的持久性和细胞表型。 为了探索新的治疗方法，以减少传统治疗药物的副作用，增加治愈作用，并最终使患者获得长期生存并提高生存质量。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

50

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510000
        • 招聘中
        • Guangzhou Women and Children Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Xia Gao

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 6-18岁（包括临界价值）；
  2. 根据2019年Eular/ACR SLE分类标准被诊断为SLE；
  3. 根据2018年的ISN/RPS LN标准，被诊断为有活性III类或IV级LN，有或没有膜成分，并且活检必须在筛查前6个月内进行；
  4. SLEDAI-2000评分≥8分；

  5. 满足难治性狼疮肾炎的诊断，

    1. 定义为用两种或多个免疫抑制剂（包括糖皮质激素，环磷酰胺，他克莫司，霉酚酸类似物，Leflunomide和Cyclosporine）的治疗，持续了6个月以上
    2. 伴随着蛋白尿而无需缓解；
  6. 通过流式细胞术确定的外周血B细胞中CD19的阳性表达；
  7. 参与者有良好的静脉通道，没有针对细胞收集的禁忌症；
  8. 参与者及其监护人签署知情同意，了解研究程序并自愿参加临床研究；

  9. 重要器官的功能基本上是正常的：

    1. 造血功能（血液常规应满足）：

      • 淋巴细胞计数≥1×109/L，
      • 白细胞计数≥3×109/l，
      • 中性粒细胞计数≥1×109/L（在检查前2周内没有刺激性因子治疗），
      • 血红蛋白≥60g/L;

    2. 肝功能：

      • Alt≤3×ULN（炎症性肌病引起的ALT升高），
      • AST≤3×ULN（除了炎症肌病引起的AST升高），
      • TBIL≤1.5×ULN（Gilbert综合征除外，总胆红素≤3.0×ULN）;
    3. 肾功能：EGFR≥30mL/（Min.1.73M2） （SHWARTZ公式，除了SLE异常的肾功能）；

    4. 凝血功能：

      • 国际标准化比率（INR）≤1.5×uln，
      • 凝血酶原时间（PT）≤1.5×ULN;
    5. 心脏功能：血液动力学稳定性；
  10. 抗核抗体（ANA）≥1：80;
  11. 东部癌症合作小组（ECOG）身体状况得分0至2。

排除标准：

  1. 以前接受过肾脏移植；
  2. 严重的药物过敏史或过敏；
  3. 无法控制或需要治疗的真菌，细菌，病毒或其他感染的真菌，细菌，病毒或其他感染；
  4. 心脏，肝脏，肺或凝血功能障碍的严重器官功能障碍复杂；
  5. 先天性免疫球蛋白缺乏症复杂；

  6. 感染性疾病的参与者：

    1. 丙型肝炎表面抗原（HBSAG）或丙型肝炎核心抗体（HBC AB）阳性和外周血肝炎病毒（HBV）DNA滴度大于正常参考值范围；
    2. 丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性和外周血肝炎病毒（HCV）RNA滴度大于正常参考值范围；
    3. 人免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；
    4. 梅毒阳性；
  7. 在过去五年中，被诊断出患有恶性肿瘤。
  8. 患有严重的中枢神经系统疾病，精神疾病和严重的认知功能障碍；
  9. 入学前3个月内参加了其他临床试验；
  10. 以前接受过CAR-T治疗；
  11. 研究人员认为不适合包容的其他情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：大车
符合纳入标准的儿童获得了CAR-T细胞的输血
生物：低剂量CAR-T细胞组
这组患者接受了低剂量的新型嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞治疗，输注剂量约为5×100,000细胞/kg。
生物：高剂量CAR-T细胞组
这组患者接受了嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞治疗的高剂量新结构，输注剂量约为1×1000,000细胞/kg。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
与CAR-T细胞治疗相关的不良事件（AE）的参与者数量
大体时间：2年
CTCAE v5.0评估，与治疗相关的AE的发病率和严重程度，包括特殊关注的不良事件（AESI）。
2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总体肾脏反应（ORR）rete
大体时间：2年
ORR利率：参与者的数量符合完整的肾脏反应（CRR）或部分肾脏反应（PRR），占参与者总数的百分比。 在研究设定的时间点（第3个月，第6个月，第12个月，第24个月或参与者退出研究）后，CAR-T细胞在重新灌注，监测和记录的ORR后2年进行随访。
2年
SRI-4响应的参与者数量
大体时间：2年
Number of participants with SLE response Index 4(SRI-4) response: including Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index(SLEDAI) 2000 scores decreased by ≥4 points from baseline, PGA with no worsening (VAS increased by <0.30 points from baseline), British Isles Lupus Assessment Group(BILAG) 2004 with no new A domain score and no more than 1 new B domain scores. CAR-T细胞在研究设定时间点（第3个月，第6个月，第12个月，第24个月或参与者退出研究）后，对SRI-4响应进行了监测和记录2年的随访。
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Guangzhou Women and Children's Medical Center

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2025年5月1日

初级完成 (估计的)

2029年4月30日

研究完成 (估计的)

2029年4月30日

研究注册日期

首次提交

2025年2月26日

首先提交符合 QC 标准的

2025年3月27日

首次发布 (实际的)

2025年4月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年4月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年3月27日

最后验证

2025年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • [2025]040A01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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