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R/R自身免疫性溶血性贫血患者的靶向CD19/BCMA的UCAR T细胞疗法

2025年4月2日 更新者:He Huang、Zhejiang University

一项临床研究,评估靶向CD19和BCMA的通用同种异体车T细胞治疗的安全性和初步疗效

这是一项开放标签,单位点,剂量降低研究,其中18名患有复发或难治性自身免疫性溶血性贫血的参与者。 这项研究旨在评估通用CD19/BCMA CAR T细胞治疗的安全性和功效。

研究概览

详细说明

这是一项研究人员发起的试验,用于评估通用CD19/BCMA CAR T细胞在复发或难治性自身免疫性溶血性贫血中的安全性和功效。

研究干预措施由淋巴结疗法治疗方案后静脉内给予的通用汽车T细胞组成,该疗法由氟达滨和环磷酰胺组成。

当参与者在T-Cell输注后90天完成访问时,将进行临时分析。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

18

阶段

  • 第一阶段早期

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  1. 年龄≥18岁
  2. 流式细胞仪检测到患者外周血中B细胞CD19或BCMA阳性。
  3. 被诊断为AIHA的患者,包括温暖的抗体类型,冷凝集素疾病,混合类型和其他类型的AIHA,以及诊断标准,指的是“中国成人自身免疫性溶血性贫血诊断和治疗指南(2023 Edition)。
  4. 经过至少3种失败治疗的复发/难治性aiha的定义是有症状的贫血(血红蛋白<100g/L),在常规治疗周期至少6个月后持续存在,并且在缓解疾病后仍无效或重新服用。 The definition of conventional treatment: treatment with glucocorticoids and/or rituximab, as well as any 1-2 or more of the following immunomodulatory drugs: cyclophosphamide, azathioprine, mycophenolate mofetil, cyclosporine A, azathioprine, danazol, bendamustine, fludarabine, bortezomib, and biologics including daratumumab, BTK抑制剂,SYK抑制剂和补体抑制剂。
  5. 主要器官的功能要求如下:

    1. 骨髓功能需要满足:中性粒细胞计数≥0.5×10 ^ 9/L; b。 血小板≥30×10 ^ 9/l。
    2. 肝功能:Alt≤3×UL; AST≤3×ULN。
    3. 肾功能:肌酐清除率(CRCL)≥30ml/min(Cockcroft/Gault Formula)。
  6. ECOG≤2
  7. 在研究治疗期间,在研究治疗期结束后至少6个月内,具有育儿潜力伴侣的生育潜力和男性受试者的女性受生物的受试者必须使用医学批准的避孕或禁欲;生育潜力的女性受试者必须在研究入学前的7天内具有负人绒毛膜促性腺激素(HCG)测试。
  8. 愿意参加这项临床研究,签署知情同意书,具有良好的合规性并与后续行动合作。

排除标准:

  1. 具有严重药物过敏或过敏趋势的受试者。
  2. 存在或怀疑不受控制或治疗的真菌,细菌,病毒或其他感染。
  3. 由自身免疫性疾病或非自动免疫性疾病引起的中枢神经系统疾病的受试者(包括癫痫,精神病,有机脑综合征,脑血管事故,脑炎,中枢神经系统血管炎)。
  4. 心脏功能不足的受试者。
  5. 先天性免疫球蛋白缺陷的受试者。
  6. 五年内恶性肿瘤的历史。
  7. 末期肾衰竭的受试者。
  8. 对乙型肝炎表面抗原(HBSAG)或丙型肝炎核心抗体(HBCAB)呈阳性的受试者,外周血HBV DNA滴度高于检测的上限;受试者乙型肝炎病毒(HCV)抗体和外周血HCV RNA呈阳性;人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体呈阳性的个体;梅毒测试呈阳性的个体。
  9. 患有精神疾病和严重认知障碍的受试者。
  10. 使用免疫抑制剂或生物制剂的受试者在入学前五只半年寿命内对该疾病有治疗作用。
  11. 孕妇或计划怀孕的妇女。
  12. 主动感染,活性风湿性和免疫疾病,药物诱导和诊断为淋巴增生性肿瘤相关的继发性AIHA患者。
  13. 研究人员认为的受试者有其他原因使他们不适合将其纳入本研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:抗CD19/BCMA汽车T细胞
UCAR T细胞组
单一注射UCAR T细胞,称为通用同种异体抗CD19/BCMA CAR T细胞T细胞

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
剂量限制性毒性 (DLT) 事件的数量和严重程度
大体时间:UCAR T 细胞输注后 28 天内
DLT 将根据 NCI 不良事件通用术语标准 (CTCAE) 5.0 版以及细胞因子释放综合征和与免疫效应细胞相关的神经毒性的 ASTCT 共识分级进行分级。
UCAR T 细胞输注后 28 天内
AES的总数,发病率和严重程度
大体时间:UCAR T细胞输注后长达90天
UCAR T细胞输注后长达90天
临床反应
大体时间:UCAR T细胞输注后长达24个月
CR,CRI,PR,ORR的比率
UCAR T细胞输注后长达24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2025年4月3日

初级完成 (估计的)

2026年4月1日

研究完成 (估计的)

2027年11月1日

研究注册日期

首次提交

2025年4月2日

首先提交符合 QC 标准的

2025年4月2日

首次发布 (实际的)

2025年4月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年4月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年4月2日

最后验证

2025年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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