LP-005 注射液在 PNH 患者中的功效、安全性和药代动力学。
2026年1月14日 更新者：Longbio Pharma
一项 II 期、多中心、随机、开放标签研究，旨在评估 LP-005 注射液对阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的疗效、安全性和药代动力学。
这是一项多中心、随机、开放标签的 II 期临床研究，旨在评估 LP-005 注射液对阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 成年患者的疗效、安全性和药代动力学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Nanjing、中国
- The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男女不限，年龄18岁至65岁。
- 基于流式细胞术诊断 PNH，粒细胞克隆大小 > 10%。
- 筛查前 3 个月内出现一种或多种 PNH 相关体征或症状，或有因 PNH 导致的输血史。
- LDH水平≥2.0×正常范围上限（ULN）。
- 筛查时血红蛋白水平<100 g/L。
排除标准：
- 筛查前 14 天内存在活动性或疑似活动性病毒、细菌、真菌或寄生虫感染。
- 有脑膜炎球菌感染史。
- 有脾切除史或先天性无脾史。
- 系统性自身免疫性疾病或已知/疑似免疫缺陷病史。
- 造血干细胞移植的历史。
- 筛选前 3 个月内或 5 个药物半衰期内（以较长者为准）使用过任何补体抑制剂。
- 孕妇或哺乳期妇女，或计划在研究或随访期间怀孕的妇女。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：LP-005 1200毫克
患者将每4周接受一次LP-005注射剂的静脉输注，剂量为1200毫克。
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静脉输注，每4周一次
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实验性的：LP-005 1500毫克
患者将每4周一次静脉输注LP-005注射液，剂量为1500毫克。
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静脉输注，每4周一次
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实验性的：LP-005 900毫克
患者将每4周接受一次剂量为900 mg的LP-005注射液静脉输注。
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静脉输注，每4周一次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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血清乳酸脱氢酶 (LDH) 水平相对于基线的变化。
大体时间：基线和第 12 周。
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基线和第 12 周。
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在没有输血的情况下，血红蛋白水平较基线增加 ≥2 g/dL 的参与者比例。
大体时间：基线和第 24 周。
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基线和第 24 周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清补体溶血活性的变化。
大体时间：从给药前第 1 天到给药后 337 天的观察。
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从给药前第 1 天到给药后 337 天的观察。
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发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者的百分比。
大体时间：基线长达约 13 个月。
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基线长达约 13 个月。
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LP-005 的血清浓度。
大体时间：从给药前第 1 天到给药后 337 天的观察。
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从给药前第 1 天到给药后 337 天的观察。
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对 LP-005 产生治疗中出现的抗药物抗体 (ADA) 和中和抗体 (Nab) 反应的参与者数量。
大体时间：从给药前第 1 天到给药后 337 天的观察。
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从给药前第 1 天到给药后 337 天的观察。
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在未输血的情况下，血红蛋白水平较基线增加≥2 g/dL的受试者比例。
大体时间：基线、第12周和第48周
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基线、第12周和第48周
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不需要输血的参与者比例。
大体时间：基线至第12、24和48周
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基线至第12、24和48周
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与基线相比的红细胞（RBC）输注次数变化。
大体时间：基线至第24周和第48周。
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基线至第24周和第48周。
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血红蛋白水平相对于基线的变化。
大体时间：基线、第12、24和48周
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基线、第12、24和48周
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未输血情况下血红蛋白水平≥100 g/L的参与者比例。
大体时间：基线、第12周、24周和48周
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基线、第12周、24周和48周
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LDH水平恢复正常的参与者比例。
大体时间：基线、第12周、24周和48周
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基线、第12周、24周和48周
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根据慢性病治疗功能评估-疲劳量表(FACIT-F)测量的疲劳相对于基线的变化
大体时间：基线及第12周、36周和48周。
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FACIT-F是一个包含40个条目的测量工具，用于评估自我报告的疲劳及其对日常活动和功能的影响。
得分越高，生活质量（QOL）越好。
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基线及第12周、36周和48周。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Guangsheng He、The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年11月14日
初级完成 (估计的)
2026年5月6日
研究完成 (估计的)
2028年3月31日
研究注册日期
首次提交
2025年9月30日
首先提交符合 QC 标准的
2025年9月30日
首次发布 (估计的)
2025年10月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2026年1月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月14日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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