Effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af LP-005-injektion hos PNH-patienter.
14. januar 2026 opdateret af: Longbio Pharma
En fase II, multicenter, randomiseret, open-label-undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerhed og farmakokinetik af LP-005-injektion hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri.
Dette er et multicenter, randomiseret, åbent klinisk fase II-studie for at evaluere effektiviteten, sikkerhed og farmakokinetik af LP-005-injektion hos voksne patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH).
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Nanjing, Kina
- The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Mand eller kvinde, 18 til 65 år.
- Diagnose af PNH baseret på flowcytometri med klonstørrelse> 10% af granulocytter.
- Tilstedeværelse af et eller flere PNH-relaterede tegn eller symptomer inden for 3 måneder før screening eller en historie med transfusion på grund af PNH.
- LDH -niveau ≥2,0 × øvre grænse for det normale interval (ULN).
- Hemoglobinniveau <100 g/l ved screening.
Ekskluderingskriterier:
- Aktiv eller mistænkt aktiv viral, bakteriel, svamp eller parasitisk infektion inden for 14 dage før screening.
- Historie om meningokokkinfektion.
- Historie om splenektomi eller medfødt asplenia.
- Historie om systemisk autoimmun sygdom eller kendt/mistænkt immundefekt.
- Historie om hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
- Anvendelse af enhver komplementinhibitor inden for 3 måneder før screening eller inden for 5 lægemiddelhalveringstider (alt efter hvad der er længere).
- Gravide eller ammende kvinder eller kvinder, der planlægger at blive gravide i undersøgelsen eller opfølgningsperioden.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: LP-005 1200 mg
Patienterne vil modtage intravenøs infusion af LP-005-injektion med en dosis på 1200 mg en gang hver 4. uge.
|
IV infusion, hver 4. uge
|
|
Eksperimentel: LP-005 1500 mg
Patienterne vil modtage intravenøs infusion af LP-005-injektion i en dosis på 1500 mg én gang hver 4. uge.
|
IV infusion, hver 4. uge
|
|
Eksperimentel: LP-005 900 mg
Patienterne vil modtage intravenøs infusion af LP-005-injektion i en dosis på 900 mg én gang hver 4. uge.
|
IV infusion, hver 4. uge
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i serumlactatdehydrogenase (LDH) niveauer.
Tidsramme: Baseline og i uge 12.
|
Baseline og i uge 12.
|
|
Andelen af deltagere med ≥2 g/dl stigning i hæmoglobinniveau fra baseline i fravær af transfusion.
Tidsramme: Baseline og i uge 24.
|
Baseline og i uge 24.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i serumkomplement hæmolytisk aktivitet.
Tidsramme: Observation fra predose på dag 1 til 337 dage efter administration.
|
Observation fra predose på dag 1 til 337 dage efter administration.
|
|
|
Procentdel af deltagere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAE'er).
Tidsramme: Baseline op til cirka 13 måneder.
|
Baseline op til cirka 13 måneder.
|
|
|
Serumkoncentrationer af LP-005.
Tidsramme: Observation fra predose på dag 1 til 337 dage efter administration.
|
Observation fra predose på dag 1 til 337 dage efter administration.
|
|
|
Antal deltagere med behandlingsvingen anti-narkotika antistoffer (ADA) og neutraliserende antistoffer (NAB) respons på LP-005.
Tidsramme: Observation fra predose på dag 1 til 337 dage efter administration.
|
Observation fra predose på dag 1 til 337 dage efter administration.
|
|
|
Andel af deltagere med en stigning i hæmoglobinniveau på ≥2 g/dL fra baseline uden blodtransfusion.
Tidsramme: Baseline og ved uge 12 og 48
|
Baseline og ved uge 12 og 48
|
|
|
Andel af deltagere, der er transfusionsfrie.
Tidsramme: Baseline til uge 12, 24 og 48
|
Baseline til uge 12, 24 og 48
|
|
|
Ændring fra baseline i antallet af røde blodcelle (RBC) transfusioner.
Tidsramme: Baseline til uge 24 og 48.
|
Baseline til uge 24 og 48.
|
|
|
Ændring fra baseline i hæmoglobin-niveauer.
Tidsramme: Baseline, uge 12, 24 og 48
|
Baseline, uge 12, 24 og 48
|
|
|
Andel af deltagere, der opnår hæmoglobin-niveauer ≥100 g/L uden transfusion.
Tidsramme: Baseline, uge 12, 24 og 48
|
Baseline, uge 12, 24 og 48
|
|
|
Andel af deltagere med LDH-niveauer normaliseret.
Tidsramme: Baseline, uge 12, 24 og 48
|
Baseline, uge 12, 24 og 48
|
|
|
Ændring fra baseline i træthed målt med Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-F)
Tidsramme: Baseline og ved uge 12, 36 og 48.
|
FACIT-F er et 40-punkts værktøj, der måler selvrapporteret træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion.
Jo højere scoren er, desto bedre er livskvaliteten.
|
Baseline og ved uge 12, 36 og 48.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Guangsheng He, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
14. november 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
6. maj 2026
Studieafslutning (Anslået)
31. marts 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. september 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. september 2025
Først opslået (Anslået)
8. oktober 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
16. januar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. januar 2026
Sidst verificeret
1. januar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- P10-LP005-02
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .