Effektivitet, säkerhet och farmakokinetik för LP-005-injektion hos PNH-patienter.
14 januari 2026 uppdaterad av: Longbio Pharma
En fas II, multicenter, randomiserad, öppen etikettstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för LP-005-injektion hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri.
Detta är en multicenter, randomiserad, öppen etikett, fas II klinisk studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för LP-005-injektion hos vuxna patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
30
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Nanjing, Kina
- The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Manlig eller kvinna, i åldern 18 till 65 år.
- Diagnos av PNH baserat på flödescytometri med klonstorlek> 10% av granulocyter.
- Närvaro av en eller flera PNH-relaterade tecken eller symtom inom tre månader före screening eller en historia av transfusion på grund av PNH.
- LDH -nivå ≥2,0 × övre gräns för det normala området (ULN).
- Hemoglobinnivå <100 g/L vid screening.
Uteslutningskriterier:
- Aktiv eller misstänkt aktiv viral, bakteriell, svamp- eller parasitinfektion inom 14 dagar före screening.
- Historik om meningokockinfektion.
- Historia om splenektomi eller medfödd aspleni.
- Historik om systemisk autoimmun sjukdom eller känd/misstänkt immunbrist.
- Historik om hematopoietisk stamcelltransplantation.
- Användning av alla komplementhämmare inom tre månader före screening eller inom 5 läkemedelshalveringstid (beroende på vad som är längre).
- Gravida eller ammande kvinnor eller kvinnor som planerar att bli gravida under studien eller uppföljningsperioden.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: LP-005 1200 mg
Patienterna kommer att få intravenös infusion av LP-005-injektion i en dos av 1200 mg en gång var fjärde vecka.
|
IV-infusion, var 4:e vecka
|
|
Experimentell: LP-005 1500 mg
Patienterna får intravenös infusion av LP-005-injektion i en dos av 1500 mg en gång var fjärde vecka.
|
IV-infusion, var 4:e vecka
|
|
Experimentell: LP-005 900 mg
Patienterna kommer att få intravenös infusion av LP-005-injektion i en dos av 900 mg en gång var fjärde vecka.
|
IV-infusion, var 4:e vecka
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i serumlaktatdehydrogenasnivåer (LDH).
Tidsram: Baslinje och vid vecka 12.
|
Baslinje och vid vecka 12.
|
|
Andel deltagare med ≥2 g/dL ökning i hemoglobinnivå från baslinjen i frånvaro av transfusion.
Tidsram: Baslinje och vid vecka 24.
|
Baslinje och vid vecka 24.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i serum kompletterar hemolytisk aktivitet.
Tidsram: Observation från predos på dag 1 till 337 dagar efter administrering.
|
Observation från predos på dag 1 till 337 dagar efter administrering.
|
|
|
Procentandel av deltagare med biverkningar (AES) och allvarliga biverkningar (SAE).
Tidsram: Baslinjen upp till cirka 13 månader.
|
Baslinjen upp till cirka 13 månader.
|
|
|
Serumkoncentrationer av LP-005.
Tidsram: Observation från predos på dag 1 till 337 dagar efter administrering.
|
Observation från predos på dag 1 till 337 dagar efter administrering.
|
|
|
Antal deltagare med antikroppar av behandlings-emgent anti-läkemedel (ADA) och neutraliserande antikroppar (NAB) svar på LP-005.
Tidsram: Observation från predos på dag 1 till 337 dagar efter administrering.
|
Observation från predos på dag 1 till 337 dagar efter administrering.
|
|
|
Andel deltagare med ≥2 g/dL ökning av hemoglobinivå från baslinjen utan transfusion.
Tidsram: Baseline samt vecka 12 och 48
|
Baseline samt vecka 12 och 48
|
|
|
Andel deltagare som är transfusionsfria.
Tidsram: Baseline till vecka 12, 24 och 48
|
Baseline till vecka 12, 24 och 48
|
|
|
Förändring från baslinjen i antalet transfusioner av röda blodkroppar (RBC).
Tidsram: Från baseline till vecka 24 och 48.
|
Från baseline till vecka 24 och 48.
|
|
|
Förändring från baslinjenivå i hemoglobinvärden.
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24 och 48
|
Baslinje, vecka 12, 24 och 48
|
|
|
Andel deltagare som uppnår hemoglobinvärden ≥100 g/L utan transfusion.
Tidsram: Baseline, vecka 12, 24 och 48
|
Baseline, vecka 12, 24 och 48
|
|
|
Andel deltagare med normaliserade LDH-nivåer.
Tidsram: Baseline, vecka 12, 24 och 48
|
Baseline, vecka 12, 24 och 48
|
|
|
Förändring från baslinjen i trötthet mätt med Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-F)
Tidsram: Baseline och vid vecka 12, 36 och 48.
|
FACIT-F är ett 40-punkts mått som bedömer självrapporterad trötthet och dess inverkan på dagliga aktiviteter och funktion.
Ju högre poäng, desto bättre livskvalitet.
|
Baseline och vid vecka 12, 36 och 48.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Guangsheng He, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 november 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
6 maj 2026
Avslutad studie (Beräknad)
31 mars 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 september 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 september 2025
Första postat (Beräknad)
8 oktober 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
16 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 januari 2026
Senast verifierad
1 januari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- P10-LP005-02
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .