Efficacité, sécurité et pharmacocinétique de l'injection de LP-005 chez les patients atteints d'HPN.
14 janvier 2026 mis à jour par: Longbio Pharma
Une étude de phase II, multicentrique, randomisée et ouverte pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de l'injection de LP-005 chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne.
Il s'agit d'une étude clinique de phase II multicentrique, randomisée et ouverte visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de l'injection de LP-005 chez les patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
30
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Nanjing, Chine
- The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'intégration :
- Homme ou femme, âgé de 18 à 65 ans.
- Diagnostic de l'HPN basé sur la cytométrie en flux avec taille de clone > 10 % par granulocytes.
- Présence d'un ou plusieurs signes ou symptômes liés à l'HPN dans les 3 mois précédant le dépistage ou antécédents de transfusion due à l'HPN.
- Niveau de LDH ≥2,0 × limite supérieure de la plage normale (ULN).
- Taux d'hémoglobine <100 g/L au moment du dépistage.
Critères d'exclusion :
- Infection virale, bactérienne, fongique ou parasitaire active ou suspectée dans les 14 jours précédant le dépistage.
- Antécédents d'infection à méningocoque.
- Antécédents de splénectomie ou d'asplénie congénitale.
- Antécédents de maladie auto-immune systémique ou d’immunodéficience connue/suspectée.
- Histoire de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques.
- Utilisation de tout inhibiteur du complément dans les 3 mois précédant le dépistage ou dans les 5 demi-vies du médicament (selon la période la plus longue).
- Femmes enceintes ou allaitantes, ou femmes envisageant de devenir enceintes pendant l'étude ou la période de suivi.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: LP-005 1200 mg
Les patients recevront une perfusion intraveineuse de l'injection LP-005 à une dose de 1200 mg une fois toutes les 4 semaines.
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Perfusion intraveineuse, Q4S
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Expérimental: LP-005 1500 mg
Les patients recevront une perfusion intraveineuse de l'injection LP-005 à une dose de 1500 mg une fois toutes les 4 semaines.
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Perfusion intraveineuse, Q4S
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Expérimental: LP-005 900 mg
Les patients recevront une perfusion intraveineuse de LP-005 Injection à la dose de 900 mg une fois toutes les 4 semaines.
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Perfusion intraveineuse, Q4S
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base des taux sériques de lactate déshydrogénase (LDH).
Délai: Au départ et à la semaine 12.
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Au départ et à la semaine 12.
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Proportion de participants présentant une augmentation ≥ 2 g/dL du taux d'hémoglobine par rapport au départ en l'absence de transfusion.
Délai: Au départ et à la semaine 24.
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Au départ et à la semaine 24.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Les modifications de l’activité hémolytique du sérum complètent.
Délai: Observation depuis la prédose du jour 1 jusqu'à 337 jours après l'administration.
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Observation depuis la prédose du jour 1 jusqu'à 337 jours après l'administration.
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Pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG).
Délai: Base de référence jusqu'à environ 13 mois.
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Base de référence jusqu'à environ 13 mois.
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Concentrations sériques de LP-005.
Délai: Observation depuis la prédose du jour 1 jusqu'à 337 jours après l'administration.
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Observation depuis la prédose du jour 1 jusqu'à 337 jours après l'administration.
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Nombre de participants présentant des anticorps anti-médicaments (ADA) et des anticorps neutralisants (Nab) apparus pendant le traitement en réponse au LP-005.
Délai: Observation depuis la prédose du jour 1 jusqu'à 337 jours après l'administration.
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Observation depuis la prédose du jour 1 jusqu'à 337 jours après l'administration.
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Proportion de participants présentant une augmentation ≥2 g/dL du taux d'hémoglobine par rapport à la valeur initiale en l'absence de transfusion.
Délai: Baseline et aux semaines 12 et 48
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Baseline et aux semaines 12 et 48
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Proportion de participants ne nécessitant pas de transfusion.
Délai: Du début à la semaine 12, 24 et 48
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Du début à la semaine 12, 24 et 48
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Évolution par rapport à la valeur initiale du nombre de transfusions de globules rouges (GR).
Délai: De la ligne de base à la semaine 24 et 48.
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De la ligne de base à la semaine 24 et 48.
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Variation par rapport au taux de base d'hémoglobine.
Délai: Baseline, Semaine 12, 24 et 48
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Baseline, Semaine 12, 24 et 48
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Proportion de participants atteignant des taux d'hémoglobine ≥100 g/L en l'absence de transfusion.
Délai: Baseline, Semaine 12, 24 et 48
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Baseline, Semaine 12, 24 et 48
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Proportion de participants avec des taux de LDH normalisés.
Délai: Baseline, Semaine 12, 24 et 48
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Baseline, Semaine 12, 24 et 48
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Variation par rapport à la valeur de base de la fatigue mesurée par l'échelle Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-F)
Délai: Au départ et aux semaines 12, 36 et 48.
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FACIT-F est une mesure de 40 items qui évalue la fatigue auto-déclarée et son impact sur les activités quotidiennes et le fonctionnement.
Plus le score est élevé, meilleure est la QOL.
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Au départ et aux semaines 12, 36 et 48.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Guangsheng He, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 novembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
6 mai 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 mars 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 septembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 septembre 2025
Première publication (Estimé)
8 octobre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
16 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 janvier 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- P10-LP005-02
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .