Eficacia, seguridad y farmacocinética de la inyección de LP-005 en pacientes con HPN.
14 de enero de 2026 actualizado por: Longbio Pharma
Un estudio de fase II, multicéntrico, aleatorizado y abierto para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de la inyección de LP-005 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna.
Este es un estudio clínico de fase II multicéntrico, aleatorizado y abierto para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de la inyección de LP-005 en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Nanjing, Porcelana
- The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer, de 18 a 65 años.
- Diagnóstico de HPN basado en citometría de flujo con tamaño de clon > 10% por granulocitos.
- Presencia de uno o más signos o síntomas relacionados con la HPN en los 3 meses anteriores a la detección o antecedentes de transfusión debido a la HPN.
- Nivel de LDH ≥2,0 × límite superior del rango normal (LSN).
- Nivel de hemoglobina <100 g/L en el momento de la selección.
Criterios de exclusión:
- Infección viral, bacteriana, fúngica o parasitaria activa o sospechada de infección activa dentro de los 14 días anteriores a la evaluación.
- Historia de infección meningocócica.
- Historia de esplenectomía o asplenia congénita.
- Historia de enfermedad autoinmune sistémica o inmunodeficiencia conocida/sospechada.
- Historia del trasplante de células madre hematopoyéticas.
- Uso de cualquier inhibidor del complemento dentro de los 3 meses anteriores a la selección o dentro de las 5 vidas medias del fármaco (lo que sea más largo).
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia, o mujeres que planeen quedar embarazadas durante el período de estudio o seguimiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: LP-005 1200 mg
Los pacientes recibirán una infusión intravenosa de la Inyección LP-005 a una dosis de 1200 mg una vez cada 4 semanas.
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Infusión intravenosa, cada 4 semanas
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Experimental: LP-005 1500 mg
Los pacientes recibirán una infusión intravenosa de la Inyección LP-005 a una dosis de 1500 mg una vez cada 4 semanas.
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Infusión intravenosa, cada 4 semanas
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Experimental: LP-005 900 mg
Los pacientes recibirán una infusión intravenosa de la inyección LP-005 a una dosis de 900 mg una vez cada 4 semanas.
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Infusión intravenosa, cada 4 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio con respecto al valor inicial en los niveles séricos de lactato deshidrogenasa (LDH).
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 12.
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Línea de base y en la semana 12.
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Proporción de participantes con un aumento de ≥2 g/dl en el nivel de hemoglobina desde el inicio en ausencia de transfusión.
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 24.
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Línea de base y en la semana 24.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Los cambios en la actividad hemolítica del complemento sérico.
Periodo de tiempo: Observación desde la predosis el día 1 hasta los 337 días posteriores a la administración.
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Observación desde la predosis el día 1 hasta los 337 días posteriores a la administración.
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Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG).
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 13 meses.
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Línea de base hasta aproximadamente 13 meses.
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Concentraciones séricas de LP-005.
Periodo de tiempo: Observación desde la predosis el día 1 hasta los 337 días posteriores a la administración.
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Observación desde la predosis el día 1 hasta los 337 días posteriores a la administración.
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Número de participantes con respuesta de anticuerpos antidrogas (ADA) y anticuerpos neutralizantes (Nab) emergentes del tratamiento a LP-005.
Periodo de tiempo: Observación desde la predosis el día 1 hasta los 337 días posteriores a la administración.
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Observación desde la predosis el día 1 hasta los 337 días posteriores a la administración.
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Proporción de participantes con un aumento ≥2 g/dL en el nivel de hemoglobina desde el valor basal sin transfusión.
Periodo de tiempo: Baseline y en la semana 12 y 48
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Baseline y en la semana 12 y 48
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Proporción de participantes que no requieren transfusiones.
Periodo de tiempo: De la línea basal a la semana 12, 24 y 48
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De la línea basal a la semana 12, 24 y 48
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Cambio desde el valor basal en el número de transfusiones de glóbulos rojos (RBC).
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta las semanas 24 y 48.
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Desde la línea basal hasta las semanas 24 y 48.
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Cambio desde el inicio del estudio en los niveles de hemoglobina.
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 12, 24 y 48
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Línea base, Semana 12, 24 y 48
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Proporción de participantes que alcanzan niveles de hemoglobina ≥100 g/L en ausencia de transfusión.
Periodo de tiempo: Línea basal, semanas 12, 24 y 48
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Línea basal, semanas 12, 24 y 48
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Proporción de participantes con niveles de LDH normalizados.
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 12, 24 y 48
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Baseline, Semana 12, 24 y 48
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Cambio desde el valor basal en fatiga medido mediante la Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas - Fatiga (FACIT-F)
Periodo de tiempo: Al inicio y en las semanas 12, 36 y 48.
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FACIT-F es una medida de 40 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y el funcionamiento diarios.
Cuanto mayor sea la puntuación, mejor será la CVRS.
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Al inicio y en las semanas 12, 36 y 48.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Guangsheng He, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
6 de mayo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de marzo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de septiembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de septiembre de 2025
Publicado por primera vez (Estimado)
8 de octubre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
16 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- P10-LP005-02
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .