Efficacia, sicurezza e farmacocinetica dell'iniezione LP-005 nei pazienti affetti da EPN.
14 gennaio 2026 aggiornato da: Longbio Pharma
Uno studio di fase II, multicentrico, randomizzato, in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell'iniezione LP-005 in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna.
Si tratta di uno studio clinico di Fase II multicentrico, randomizzato, in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell'iniezione di LP-005 in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
30
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Nanjing, Cina
- The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 65 anni.
- Diagnosi di EPN basata sulla citometria a flusso con dimensione del clone > 10% da parte dei granulociti.
- Presenza di uno o più segni o sintomi correlati alla EPN nei 3 mesi precedenti lo screening o storia di trasfusioni dovute a EPN.
- Livello LDH ≥2,0×limite superiore dell'intervallo normale (ULN).
- Livello di emoglobina <100 g/L allo screening.
Criteri di esclusione:
- Infezione virale, batterica, fungina o parassitaria attiva o sospetta attiva nei 14 giorni precedenti lo screening.
- Storia di infezione da meningococco.
- Storia di splenectomia o asplenia congenita.
- Storia di malattia autoimmune sistemica o immunodeficienza nota/sospetta.
- Storia del trapianto di cellule staminali emopoietiche.
- Uso di qualsiasi inibitore del complemento entro 3 mesi prima dello screening o entro 5 emivite del farmaco (a seconda di quale sia il periodo più lungo).
- Donne incinte o che allattano o donne che pianificano una gravidanza durante lo studio o il periodo di follow-up.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: LP-005 1200 mg
I pazienti riceveranno un'infusione endovenosa di LP-005 Injection alla dose di 1200 mg una volta ogni 4 settimane.
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Infusione endovenosa, ogni 4 settimane
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Sperimentale: LP-005 1500 mg
I pazienti riceveranno un'infusione endovenosa di LP-005 Injection alla dose di 1500 mg una volta ogni 4 settimane.
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Infusione endovenosa, ogni 4 settimane
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Sperimentale: LP-005 900 mg
I pazienti riceveranno un'infusione endovenosa di LP-005 Injection alla dose di 900 mg una volta ogni 4 settimane.
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Infusione endovenosa, ogni 4 settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di lattato deidrogenasi (LDH).
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 12.
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Al basale e alla settimana 12.
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Proporzione di partecipanti con aumento ≥ 2 g/dl del livello di emoglobina rispetto al basale in assenza di trasfusione.
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 24.
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Al basale e alla settimana 24.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nell'attività emolitica del complemento sierico.
Lasso di tempo: Osservazione dalla predose del giorno 1 fino a 337 giorni dopo la somministrazione.
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Osservazione dalla predose del giorno 1 fino a 337 giorni dopo la somministrazione.
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE).
Lasso di tempo: Baseline fino a circa 13 mesi.
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Baseline fino a circa 13 mesi.
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Concentrazioni sieriche di LP-005.
Lasso di tempo: Osservazione dalla predose del giorno 1 fino a 337 giorni dopo la somministrazione.
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Osservazione dalla predose del giorno 1 fino a 337 giorni dopo la somministrazione.
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Numero di partecipanti con anticorpi antifarmaco (ADA) emergenti dal trattamento e anticorpi neutralizzanti (Nab) Risposta a LP-005.
Lasso di tempo: Osservazione dalla predose del giorno 1 fino a 337 giorni dopo la somministrazione.
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Osservazione dalla predose del giorno 1 fino a 337 giorni dopo la somministrazione.
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Proporzione di partecipanti con un aumento dell'emoglobina ≥2 g/dL rispetto al basale in assenza di trasfusione.
Lasso di tempo: Baseline e alle settimane 12 e 48
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Baseline e alle settimane 12 e 48
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Proporzione di partecipanti che sono esenti da trasfusione.
Lasso di tempo: Da baseline a settimana 12, 24 e 48
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Da baseline a settimana 12, 24 e 48
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Variazione rispetto al basale nel numero di trasfusioni di globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 24 e 48.
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Dalla baseline alla settimana 24 e 48.
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Variazione rispetto al basale dei livelli di emoglobina.
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, 24 e 48
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Baseline, settimana 12, 24 e 48
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Proporzione di partecipanti che raggiungono livelli di emoglobina ≥100 g/L in assenza di trasfusione.
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, 24 e 48
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Baseline, settimana 12, 24 e 48
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Proporzione di partecipanti con livelli di LDH normalizzati.
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, 24 e 48
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Baseline, settimana 12, 24 e 48
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Variazione rispetto al basale della fatica misurata mediante Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-F)
Lasso di tempo: Al basale e alle settimane 12, 36 e 48.
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FACIT-F è una misura di 40 elementi che valuta l'affaticamento auto-riferito e il suo impatto sulle attività quotidiane e sulla funzionalità.
Più alto è il punteggio, migliore è la QOL.
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Al basale e alle settimane 12, 36 e 48.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Guangsheng He, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 novembre 2024
Completamento primario (Stimato)
6 maggio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
31 marzo 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 settembre 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 settembre 2025
Primo Inserito (Stimato)
8 ottobre 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
16 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- P10-LP005-02
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .