Werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van LP-005-injectie bij PNH-patiënten.
14 januari 2026 bijgewerkt door: Longbio Pharma
Een fase II, multicenter, gerandomiseerde, open-label studie om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van LP-005-injectie te evalueren bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie.
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, open-label, klinische fase II-studie om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van LP-005-injectie bij volwassen patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Nanjing, China
- The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw, in de leeftijd van 18 tot 65 jaar.
- Diagnose van PNH op basis van flowcytometrie met kloongrootte > 10% door granulocyten.
- Aanwezigheid van een of meer PNH-gerelateerde tekenen of symptomen binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening of een voorgeschiedenis van transfusie als gevolg van PNH.
- LDH-niveau ≥2,0×bovengrens van het normale bereik (ULN).
- Hemoglobinegehalte <100 g/l bij screening.
Uitsluitingscriteria:
- Actieve of vermoedelijke actieve virale, bacteriële, schimmel- of parasitaire infectie binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening.
- Geschiedenis van meningokokkeninfectie.
- Geschiedenis van splenectomie of congenitale asplenie.
- Voorgeschiedenis van systemische auto-immuunziekte of bekende/vermoedelijke immuundeficiëntie.
- Geschiedenis van hematopoietische stamceltransplantatie.
- Gebruik van een complementremmer binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening of binnen de 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel (welke van de twee langer is).
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven, of vrouwen die van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek of de follow-upperiode.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: LP-005 1200 mg
Patiënten zullen een intraveneuze infusie van LP-005-injectie ontvangen in een dosering van 1200 mg eenmaal per 4 weken.
|
IV-infusie, elke 4 weken
|
|
Experimenteel: LP-005 1500 mg
Patiënten krijgen een intraveneuze infusie van LP-005-injectie toegediend in een dosering van 1500 mg eenmaal per 4 weken.
|
IV-infusie, elke 4 weken
|
|
Experimenteel: LP-005 900 mg
Patiënten zullen een intraveneuze infusie van LP-005 Injectie ontvangen in een dosering van 900 mg eens per 4 weken.
|
IV-infusie, elke 4 weken
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumlactaatdehydrogenase (LDH)-waarden.
Tijdsspanne: Basislijn en in week 12.
|
Basislijn en in week 12.
|
|
Percentage deelnemers met een stijging van het hemoglobineniveau van ≥ 2 g/dl ten opzichte van de basislijn zonder transfusie.
Tijdsspanne: Basislijn en in week 24.
|
Basislijn en in week 24.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in serum complementeren de hemolytische activiteit.
Tijdsspanne: Observatie vanaf predosis op dag 1 tot en met 337 dagen na toediening.
|
Observatie vanaf predosis op dag 1 tot en met 337 dagen na toediening.
|
|
|
Percentage deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's).
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 13 maanden.
|
Basislijn tot ongeveer 13 maanden.
|
|
|
Serumconcentraties van LP-005.
Tijdsspanne: Observatie vanaf predosis op dag 1 tot en met 337 dagen na toediening.
|
Observatie vanaf predosis op dag 1 tot en met 337 dagen na toediening.
|
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende anti-medicijn-antilichamen (ADA) en neutraliserende antilichamen (Nab)-reactie op LP-005.
Tijdsspanne: Observatie vanaf predosis op dag 1 tot en met 337 dagen na toediening.
|
Observatie vanaf predosis op dag 1 tot en met 337 dagen na toediening.
|
|
|
Aandeel deelnemers met een toename van ≥2 g/dL in hemoglobinegehalte ten opzichte van de uitgangswaarde zonder transfusie.
Tijdsspanne: Baseline en op Week 12 en 48
|
Baseline en op Week 12 en 48
|
|
|
Aandeel deelnemers die transfusievrij zijn.
Tijdsspanne: Baseline tot week 12, 24 en 48
|
Baseline tot week 12, 24 en 48
|
|
|
Verandering ten opzichte van de baseline in het aantal transfusies van rode bloedcellen (RBC).
Tijdsspanne: Baseline tot week 24 en 48.
|
Baseline tot week 24 en 48.
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hemoglobinegehalten.
Tijdsspanne: Baseline, week 12, 24 en 48
|
Baseline, week 12, 24 en 48
|
|
|
Aandeel deelnemers dat hemoglobinewaarden ≥100 g/L bereikt zonder transfusie.
Tijdsspanne: Baseline, week 12, 24 en 48
|
Baseline, week 12, 24 en 48
|
|
|
Aandeel deelnemers met genormaliseerde LDH-waarden.
Tijdsspanne: Baseline, week 12, 24 en 48
|
Baseline, week 12, 24 en 48
|
|
|
Verandering vanaf de uitgangswaarde in vermoeidheid gemeten met de Functionele Beoordeling van Chronische Ziekte Therapie - Vermoeidheid (FACIT-F)
Tijdsspanne: Baseline en bij Week 12, 36 en 48.
|
FACIT-F is een vragenlijst met 40 items die zelfgerapporteerde vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functioneren meet.
Hoe hoger de score, hoe beter de kwaliteit van leven.
|
Baseline en bij Week 12, 36 en 48.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Guangsheng He, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 november 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
6 mei 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 maart 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 september 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 september 2025
Eerst geplaatst (Geschat)
8 oktober 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
16 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 januari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- P10-LP005-02
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .