Eficácia, segurança e farmacocinética da injeção de LP-005 em pacientes com HPN.
14 de janeiro de 2026 atualizado por: Longbio Pharma
Um estudo de fase II, multicêntrico, randomizado e aberto para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética da injeção de LP-005 em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna.
Este é um estudo clínico multicêntrico, randomizado e aberto de Fase II para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética da injeção de LP-005 em pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Nanjing, China
- The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Homem ou mulher, com idade entre 18 e 65 anos.
- Diagnóstico de HPN baseado em citometria de fluxo com tamanho de clone > 10% por granulócitos.
- Presença de um ou mais sinais ou sintomas relacionados à HPN nos 3 meses anteriores à triagem ou história de transfusão por HPN.
- Nível de LDH ≥2,0×limite superior da faixa normal (ULN).
- Nível de hemoglobina <100 g/L na triagem.
Critérios de exclusão:
- Infecção viral, bacteriana, fúngica ou parasitária ativa ou suspeita ativa nos 14 dias anteriores à triagem.
- História de infecção meningocócica.
- História de esplenectomia ou asplenia congênita.
- História de doença autoimune sistêmica ou imunodeficiência conhecida/suspeita.
- História de transplante de células-tronco hematopoiéticas.
- Uso de qualquer inibidor do complemento nos 3 meses anteriores à triagem ou nas 5 meias-vidas do medicamento (o que for mais longo).
- Mulheres grávidas ou amamentando, ou mulheres que planejam engravidar durante o estudo ou período de acompanhamento.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: LP-005 1200 mg
Os doentes receberão uma infusão intravenosa da Injeção LP-005 numa dose de 1200 mg uma vez a cada 4 semanas.
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Infusão IV, Q4W
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Experimental: LP-005 1500 mg
Os doentes receberão uma infusão intravenosa da Injeção LP-005 na dose de 1500 mg uma vez a cada 4 semanas.
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Infusão IV, Q4W
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Experimental: LP-005 900 mg
Os doentes receberão uma infusão intravenosa da Injeção LP-005 na dose de 900 mg uma vez a cada 4 semanas.
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Infusão IV, Q4W
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base nos níveis séricos de lactato desidrogenase (LDH).
Prazo: Linha de base e na semana 12.
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Linha de base e na semana 12.
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Proporção de participantes com aumento ≥2 g/dL no nível de hemoglobina desde o início na ausência de transfusão.
Prazo: Linha de base e na semana 24.
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Linha de base e na semana 24.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações na atividade hemolítica do complemento sérico.
Prazo: Observação desde a pré-dose no dia 1 até 337 dias após a administração.
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Observação desde a pré-dose no dia 1 até 337 dias após a administração.
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Porcentagem de Participantes com Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (EAGs).
Prazo: Linha de base até aproximadamente 13 meses.
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Linha de base até aproximadamente 13 meses.
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Concentrações séricas de LP-005.
Prazo: Observação desde a pré-dose no dia 1 até 337 dias após a administração.
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Observação desde a pré-dose no dia 1 até 337 dias após a administração.
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Número de participantes com anticorpos antidrogas emergentes do tratamento (ADA) e anticorpos neutralizantes (Nab) Resposta ao LP-005.
Prazo: Observação desde a pré-dose no dia 1 até 337 dias após a administração.
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Observação desde a pré-dose no dia 1 até 337 dias após a administração.
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Proporção de participantes com aumento de ≥2 g/dL no nível de hemoglobina em relação à Linha de Base na ausência de transfusão.
Prazo: Baseline e na Semana 12 e 48
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Baseline e na Semana 12 e 48
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Proporção de participantes que estão livres de transfusão.
Prazo: Baseline até às Semanas 12, 24 e 48
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Baseline até às Semanas 12, 24 e 48
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Alteração em relação à linha de base no número de transfusões de glóbulos vermelhos (RBC).
Prazo: Da linha de base para a Semana 24 e 48.
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Da linha de base para a Semana 24 e 48.
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Alteração em relação à Linha de Base nos níveis de hemoglobina.
Prazo: Linha de base, Semana 12, 24 e 48
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Linha de base, Semana 12, 24 e 48
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Proporção de participantes que atingem níveis de hemoglobina ≥100 g/L na ausência de transfusão.
Prazo: Baseline, Semana 12, 24 e 48
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Baseline, Semana 12, 24 e 48
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Proporção de participantes com níveis de LDH normalizados.
Prazo: Linha de base, Semana 12, 24 e 48
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Linha de base, Semana 12, 24 e 48
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Alteração em Relação ao Valor Basal da Fadiga, Medida pela Avaliação Funcional da Terapia para Doenças Crónicas - Fadiga (FACIT-F)
Prazo: Na linha de base e nas semanas 12, 36 e 48.
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FACIT-F é uma medida de 40 itens que avalia a fadiga auto-reportada e o seu impacto nas atividades diárias e função.
Quanto maior a pontuação, melhor a QOL. |
Na linha de base e nas semanas 12, 36 e 48.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Guangsheng He, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de novembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
6 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de março de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de setembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de setembro de 2025
Primeira postagem (Estimado)
8 de outubro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
16 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- P10-LP005-02
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .