Účinnost, bezpečnost a farmakokinetika injekce LP-005 u pacientů s PNH.
14. ledna 2026 aktualizováno: Longbio Pharma
Fáze II, multicentrická, randomizovaná studie s otevřeným označením pro vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky injekce LP-005 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií.
Jedná se o multicentrickou, randomizovanou klinickou studii otevřené, fáze II k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky injekce LP-005 u dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Nanjing, Čína
- The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku 18 až 65 let.
- Diagnóza PNH na základě průtokové cytometrie s velikostí klonu> 10% granulocyty.
- Přítomnost jednoho nebo více příznaků nebo symptomů souvisejících s PNH do 3 měsíců před screeningem nebo anamnézou transfúze v důsledku PNH.
- Hladina LDH ≥ 2,0 × horní hranice normálního rozsahu (ULN).
- Hladina hemoglobinu <100 g/l při screeningu.
Kritéria pro vyloučení:
- Aktivní nebo podezření na aktivní virovou, bakteriální, plísňovou nebo parazitickou infekci do 14 dnů před screeningem.
- Historie meningokokové infekce.
- Historie splenektomie nebo vrozené asplenia.
- Historie systémového autoimunitního onemocnění nebo známé/podezřelé imunodeficience.
- Historie transplantace hematopoetických kmenových buněk.
- Použití jakéhokoli inhibitoru komplementu do 3 měsíců před screeningem nebo do 5 poločasů léčiva (podle toho, co je delší).
- Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které plánují otěhotnět během období nebo sledování.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: LP-005 1200 mg
Pacienti dostanou intravenózní infuzi přípravku LP-005 Injection v dávce 1200 mg jednou za 4 týdny.
|
IV infuze, každé 4 týdny
|
|
Experimentální: LP-005 1500 mg
Pacienti budou dostávat nitrožilní infuzi přípravku LP-005 Injection v dávce 1500 mg jednou za 4 týdny.
|
IV infuze, každé 4 týdny
|
|
Experimentální: LP-005 900 mg
Pacienti obdrží intravenózní infuzi injekčního přípravku LP-005 v dávce 900 mg jednou za 4 týdny.
|
IV infuze, každé 4 týdny
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty v hladinách sérové laktát dehydrogenázy (LDH).
Časové okno: Základní a 12. týden.
|
Základní a 12. týden.
|
|
Podíl účastníků s ≥ 2 g/dl zvýšení hladiny hemoglobinu od výchozí hodnoty v nepřítomnosti transfúze.
Časové okno: Základní a 24. týden.
|
Základní a 24. týden.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny v sérovém doplňování hemolytické aktivity.
Časové okno: Pozorování z předložení 1. den až 337 dní po podávání.
|
Pozorování z předložení 1. den až 337 dní po podávání.
|
|
|
Procento účastníků s nežádoucími účinky (AES) a vážnými nežádoucími událostmi (SAES).
Časové okno: Základní hodnota až přibližně 13 měsíců.
|
Základní hodnota až přibližně 13 měsíců.
|
|
|
Koncentrace séra LP-005.
Časové okno: Pozorování z předložení 1. den až 337 dní po podávání.
|
Pozorování z předložení 1. den až 337 dní po podávání.
|
|
|
Počet účastníků s protilátkami proti léčbě proti léčbě (ADA) a neutralizujícími protilátkami (NAB) na LP-005.
Časové okno: Pozorování z předložení 1. den až 337 dní po podávání.
|
Pozorování z předložení 1. den až 337 dní po podávání.
|
|
|
Podíl účastníků s nárůstem hladiny hemoglobinu o ≥2 g/dL oproti výchozí hodnotě bez podání transfuze.
Časové okno: Na začátku a v týdnu 12 a 48
|
Na začátku a v týdnu 12 a 48
|
|
|
Podíl účastníků, kteří jsou bez transfuze.
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12., 24. a 48. týdne
|
Od výchozí hodnoty do 12., 24. a 48. týdne
|
|
|
Změna oproti výchozímu stavu v počtu transfuzí červených krvinek (RBC).
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24. a 48. týdne.
|
Od výchozí hodnoty do 24. a 48. týdne.
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty hladiny hemoglobinu.
Časové okno: Výchozí stav, 12., 24. a 48. týden
|
Výchozí stav, 12., 24. a 48. týden
|
|
|
Podíl účastníků dosahujících hladiny hemoglobinu ≥100 g/L bez transfuze.
Časové okno: Výchozí stav, 12. týden, 24. a 48. týden
|
Výchozí stav, 12. týden, 24. a 48. týden
|
|
|
Podíl účastníků s normalizovanou hladinou LDH.
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 12, 24 a 48
|
Výchozí hodnota, týden 12, 24 a 48
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty únavy měřené pomocí Funkčního hodnocení léčby chronických onemocnění - Únava (FACIT-F)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12., 36. a 48. týdnu.
|
FACIT-F je 40položkové měřítko, které hodnotí hlášenou únavu a její dopad na každodenní činnosti a funkce.
Čím vyšší skóre, tím lepší kvalita života.
|
Výchozí stav a ve 12., 36. a 48. týdnu.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Guangsheng He, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. listopadu 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
6. května 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. března 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. září 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. září 2025
První zveřejněno (Odhadovaný)
8. října 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
16. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- P10-LP005-02
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .