一项探索CT0991在复发/难治性急性髓系白血病中安全性和有效性的临床研究
2025年11月16日 更新者：MEI HENG
一项关于CT0991在复发/难治性急性髓系白血病患者中安全性与有效性的临床研究
一项关于CT0991在复发/难治性急性髓系白血病患者中的安全性和有效性的临床研究。
研究概览
详细说明
这是一项单臂、开放标签、剂量递增的临床试验，旨在评估CT0991在复发或难治性急性髓系白血病患者中的安全性、疗效及细胞药代动力学。
计划在本试验中招募3-24名受试者。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
24
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：HENG MEI MD,Ph.D., MD
- 电话号码：027-85726114
- 邮箱：hmei@hust.edu.cn
研究联系人备份
- 姓名：HENG MEI MD, MD
- 电话号码：027-85726114
- 邮箱：hmei@hust.edu.cn
学习地点
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430022
- Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
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接触：
- HENG MEI MD，Ph.D.
- 电话号码：027-85726114
- 邮箱：hmei@hust.edu.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 自愿参加本临床试验；充分了解并知情本研究，签署知情同意书；愿意遵循并能够完成所有试验程序。
- 年龄18-75岁（含），男女不限。
- 预计生存期＞12周。
- 符合《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南（2023年版）》定义的复发或难治性AML患者；
- 流式细胞术或免疫组织化学检测骨髓或外周血样本显示肿瘤细胞CD38阳性表达且表达率≥80%。
- ECOG评分0-2分。
受试者应符合以下检查结果（无持续支持治疗）：
- 左心室射血分数（LVEF）＞50%；
- ALT≤2.5×正常值上限，AST≤2.5×正常值上限，总胆红素≤2×正常值上限；
- 内生肌酐清除率≥30 mL/min（采用Cockcroft-Gault公式计算肌酐清除率）；
- 活化部分凝血活酶时间（APTT）≤1.5×正常值上限且凝血酶原时间（PT）≤1.5×正常值上限。
排除标准：
- 受试者存在可能影响接受或耐受计划试验治疗的任何严重疾病、实验室异常或精神障碍；或研究者判断受试者参与临床试验不符合其最佳利益（如健康状况受损），或可能妨碍、限制或混淆方案特定评估。
- 受试者被诊断为急性早幼粒细胞白血病（APL）、BCR-ABL阳性白血病（慢性髓系白血病急变期）、继发性AML（MDS除外）、中枢神经系统白血病。
- 有癫痫或其他中枢神经系统疾病史的受试者；
- 既往接受过自体或异体CAR-T治疗的受试者。
- 12周内接受过自体干细胞移植或异体干细胞移植的受试者。
- 既往接受过靶向CD38免疫治疗的受试者。
- 受试者存在具有临床意义的活动性移植物抗宿主病（GVHD），或正在因GVHD接受全身性皮质类固醇治疗。
- 筛选期受试者存在以下任一情况：
1) 活动性、未控制的全身性感染或需要静脉抗感染药物治疗。
2) 存在以下任一心脏情况，包括：
- 纽约心脏病学会（NYHA）心功能分级III-IV级心力衰竭；
- 清淋前6个月内有心梗、冠状动脉搭桥术或不稳定型心绞痛病史；
- 有具显著临床意义（经研究者判断）的未控制心律失常史，如室性心律失常；
- 严重非缺血性心肌病病史；
- 研究者认为可能危及受试者健康或影响其参与本临床试验的其他心脏疾病；3) 研究者判断具有临床意义的活动性出血；4) 需要辅助吸氧以维持血氧饱和度＞92%；5) 研究者认为患有严重慢性阻塞性肺疾病（COPD）或其他无法耐受CAR-T治疗的肺部疾病患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CAR-T细胞#嵌合抗原受体T细胞#
CT0991 CAR-T细胞输注
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CAR-T细胞#嵌合抗原受体T细胞#
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MTD和/或剂量范围
大体时间：CAR-T细胞输注后长达28天
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评估CT0991输注后剂量有限的毒性和建议的剂量范围。
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CAR-T细胞输注后长达28天
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CT0991输注后的不良事件（AE）
大体时间：CT0991输注后12个月
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将根据美国国家癌症研究所通用术语标准进行严重程度分级评估。
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CT0991输注后12个月
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剂量限制性毒性（DLT）
大体时间：输注CAR-T细胞后最多28天。
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剂量限制性毒性（DLT）的评估标准为：首次输注后，发生与CT0991相关且符合DLT事件标准的不良事件的患者比例。
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输注CAR-T细胞后最多28天。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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完全缓解（CR），部分血液学恢复的完全缓解（CRh）
大体时间：CT0991输注后12个月。
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以及血液学未完全恢复的完全缓解（CRi）。根据《急性髓系白血病新药临床开发技术指导原则》和ELN 2022标准中对实现CR、CRh和CRi的定义执行。
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CT0991输注后12个月。
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形态学无白血病状态（MLFS）与部分缓解（PR）
大体时间：CT0991输注后12个月
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依据《急性髓系白血病新药临床研发技术指导原则》及ELN 2022标准中关于实现完全血液学恢复（CRh）、形态学无白血病状态（MLFS）和部分缓解（PR）的AML定义执行。
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CT0991输注后12个月
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缓解持续时间（DOR）
大体时间：CT0991输注后12个月。
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达到完全缓解/完全缓解伴不完全血细胞恢复/完全缓解伴部分血细胞恢复的参与者将被纳入缓解持续时间分析集。
缓解持续时间定义为从确认缓解之日起至疾病复发或因任何原因死亡（以先发生者为准）的时间。
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CT0991输注后12个月。
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无事件生存期 (EFS)
大体时间：CT0991输注后12个月。
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定义为从接受输注之日起至治疗失败（两次疗效评估后均未达到CR/CRh/CRi/MLFS/PR）、或复发（达到CR/CRh/CRi后发生血液学复发或髓外复发）、或任何原因死亡（以先发生者为准）的时间。
当无事件生存期事件为“无效治疗”时，主要分析按1天为单位进行（即以接受治疗的时间作为事件发生时间）。
为进行更全面评估，敏感性分析可分别采用治疗失败实际日期、治疗结束日期或开启下一线抗白血病治疗日期作为治疗失败对应的无事件生存期终点。
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CT0991输注后12个月。
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总生存期
大体时间：CT0991输注后12个月。
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定义为从接受输注之日起至因任何原因死亡之日的时间。
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CT0991输注后12个月。
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微小残留病变（MRD）阴性率
大体时间：CT0991输注后12个月。
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在所有达到完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复/完全缓解伴不完全血液学恢复的参与者中进行检测。
微小残留病变阴性定义为通过流式细胞术检测到的异常细胞占CD45阳性细胞比例＜0.1%。
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CT0991输注后12个月。
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CT0991的药代动力学参数，包括CAR拷贝数、峰值、AUC（曲线下面积）、体内持久性等。
大体时间：CT0991输注后12个月。
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CT0991细胞输注后的血浆达峰扩张时间、峰值扩张程度、曲线下面积（AUC）及持续时间
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CT0991输注后12个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年11月18日
初级完成 (估计的)
2026年6月30日
研究完成 (估计的)
2027年5月30日
研究注册日期
首次提交
2025年11月13日
首先提交符合 QC 标准的
2025年11月16日
首次发布 (实际的)
2025年11月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年11月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月16日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
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