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Klotho 和 Follistatin 基因疗法的安全性和有效性

2026年8月26日 更新者：Minicircle

评估可注射Klotho与Follistatin质粒基因联合疗法在人体中的安全性和有效性——一项干预性、非安慰剂对照的初步阶段研究

本研究旨在通过非病毒质粒递送方式，在健康成年志愿者中研究klotho和follistatin联合基因疗法的安全性和有效性。 此外，本研究还旨在了解该基因疗法对认知和健康的益处。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

健康参与者将在接受质粒递送的非病毒性Klotho和Follistatin基因疗法前后参加认知和健康测试。 给药方式为皮下注射至腹部脂肪沉积处。 Klotho和Follistatin质粒基因疗法有潜力改善身体功能、认知功能、肾功能、身体成分、表观遗传年龄和主观幸福感。

请注意，研究产品将在美国境外非FDA管辖的场所进行给药，美国场所仅进行非治疗性前后结果评估（例如认知评估或血液样本采集）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

14

阶段

  • 第一阶段早期

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 洪都拉斯
    • Bay Islands
      • Roatán、Bay Islands、洪都拉斯
        • Global Alliance of Regenerative Medicine (GARM) Clinic
  • 美国
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78701
        • Apeiron Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

是的

描述

纳入标准：

  • 50至80岁的成年人
  • 总体健康状况良好
  • 愿意遵守所有与研究相关的程序和访视
  • 参与者对形态变化持开放态度
  • 若为女性，参与者同意维持避孕措施
  • 若为女性，参与者同意进行妊娠测试
  • 若为女性，参与者同意签署妊娠豁免书

排除标准：

  • 目前正在参加另一项临床试验
  • 有癌症、自身免疫性疾病或慢性肾脏/肝脏疾病史
  • 使用免疫抑制治疗
  • 怀孕或哺乳期
  • 有生育能力的女性在研究期间不愿意或无法使用有效避孕措施
  • 定期使用NMDA（N-甲基-D-天冬氨酸）拮抗剂（如美金刚、氯胺酮等）
  • 定期使用抗血小板药物（如阿司匹林）
  • 任何可能干扰参与或构成安全问题的医疗或精神状况
  • 不愿意或无法提供知情同意

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：干预前后进行认知/健康评估
该组包括基因治疗干预前后的认知和健康评估系列
遗传的：Follistatin和klotho基因疗法
注射非病毒质粒递送的卵泡抑素和克洛托基因疗法

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过酶联免疫吸附试验（ELISA）测量的血清α-Klotho浓度（pg/mL）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
血清α-Klotho蛋白浓度将使用经过验证的ELISA法进行定量。 结果将以皮克/毫升（pg/mL）为单位，针对每位参与者在每个时间点进行测定。 较高或较低的值本身没有方向性，将在研究背景下进行解释。
从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
采用酶联免疫吸附试验（ELISA）测量的血清卵泡抑素浓度（皮克/毫升）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
血清卵泡抑制素浓度将使用经过验证的酶联免疫吸附测定法（ELISA）进行定量。 结果将以皮克/毫升（pg/mL）为单位报告每位参与者在每个时间点的数据。 较高或较低数值本身没有方向性，将在研究背景下进行解释。
从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
根据患者报告的不良事件通用术语标准（PRO-CTCAE）评估的发生治疗期间不良事件的参与者的数量和百分比
大体时间：治疗后1周内，然后治疗后1个月、2个月和3个月
通过PRO-CTCAE清单版本进行评估，每个症状选项为无、轻度、中度或重度。 项目将分别计为0、1、2、3分。 项目回答将按系统/器官类别汇总为经历每种不良事件的参与者人数和百分比。 高分表示症状最严重，低分表示无症状。
治疗后1周内，然后治疗后1个月、2个月和3个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
世界卫生组织生活质量简表（WHOQOL-BREF）各领域评分（0-100）相对于基线的变化
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
WHOQOL-BREF 是一份自评问卷，包含四个领域：身体健康、心理状态、社会关系和环境。 每个领域得分将转换为 0-100 分制，分数越高表示生活质量越好。 将按领域检查相对于基线的变化。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
模式比较处理速度测试T值相对于基线的变化（平均值 50 ± 10）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（4个时间点）
模式比较处理速度测试使用年龄调整T分数（平均值50，标准差10）来衡量处理速度。 分数越高反映认知处理速度越快。 将按参与者和时间点分析相对于基线的变化。
从治疗前1个月至治疗后3个月（4个时间点）
图片序列记忆测试T分数（A表和B表）相对于基线的变化（平均值50 ± 10）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共4个时间点）
图片序列记忆测试评估情景记忆。 每种形式（A和B）都会得出一个年龄调整后的T分数（平均值50，标准差10）。 分数越高表示记忆表现越好。 形式A和B将取平均值。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共4个时间点）
Flanker抑制控制与注意力测试T分数相对于基线的变化（均值50 ± 10）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共4个时间点）
侧翼抑制控制和注意力测试用于测量抑制控制和注意力。 分数为年龄调整后的T分数（平均值50，标准差10）。 分数越高表示表现越好。 将按参与者和时间点分析相对于基线的变化。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共4个时间点）
基线Dimensional Change Card Sort测试T-分数变化（均值50 ± 10）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共4个时间点）
维度变化卡片分类测试用于评估认知灵活性。 分数为年龄调整后的T分数（均值50，标准差10）。 分数越高表明执行功能越好。 将按参与者和时间点分析相对于基线的变化。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共4个时间点）
相对于基线的图片词汇测试T分数变化（平均值 50 ± 10）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
图片词汇测试用于测量接受性词汇能力。 结果以年龄调整后的T分数表示（均值50，标准差10），分数越高表示表现越好。 将按参与者和时间点分析相对于基线的变化。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
基于全基因组脱氧核糖核酸（DNA）甲基化谱评估的表观遗传学生物学年龄（相对于基线的变化）（年）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
全血DNA甲基化将通过Generation Lab进行的亚硫酸氢盐测序进行测量。 表观遗传生物年龄将使用经过验证的算法从这些甲基化数据中计算得出。 年龄估计将以年为单位表示。 相对于实际年龄更低的表观遗传年龄表明更年轻的生物状态。
从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
与基线相比的单腿站立时间变化（秒）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（4个时间点）
参与者分别用左腿和右腿保持无支撑单腿站立的持续时间（秒），从脚抬起开始测量，直至失去平衡或脚接触地面。
从治疗前1个月至治疗后3个月（4个时间点）
深蹲次数相对于基线的变化（计数）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共4个时间点）
参与者在一次连续、无辅助的试验中，以正确姿势能够完成的完整深蹲总数，测量从动作开始直到参与者停止或无法继续为止。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共4个时间点）
与基线相比，俯卧撑完成数量（次数）的变化
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共4个时间点）
在连续试验中以正确姿势完成的标准俯卧撑总数，从第一次重复开始计数，直到参与者停止或无法继续为止。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共4个时间点）
仰卧起坐完成次数（与基线相比的变化）（次数）
大体时间：从治疗前1个月到治疗后3个月（4个时间点）
参与者在连续试验中能以正确姿势完成的仰卧起坐总次数，从第一次重复开始测量，直至参与者停止或无法继续为止。
从治疗前1个月到治疗后3个月（4个时间点）
相较于基线：通过免疫比浊法测得的高敏C反应蛋白（hs-CRP）浓度（mg/L）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
hs-CRP将采用免疫比浊法检测，结果以mg/L表示。hs-CRP是系统性炎症和心血管风险的标志物。
从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
通过离子选择电极测量的离子化钙浓度（mmol/L）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
离子钙将使用离子选择性电极分析仪进行测量。 结果将以毫摩尔每升（mmol/L）为单位报告，代表生理活性钙分数。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
免疫测定法测定的血清胱抑素C浓度（mg/L）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
将采用标准化免疫测定法测量每位参与者和每个时间点的血清胱抑素C，并以mg/L为单位报告。 胱抑素C是肾小球滤过率的生物标志物，为α-Klotho活性与肾功能之间的机制联系提供依据。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
通过临床化学分析仪测量的血清磷浓度 (mg/dL)
大体时间：从治疗前1个月到治疗后3个月（共5个时间点）
血清无机磷将在标准临床化学分析仪上进行测量。 每个参与者和时间点的结果将以mg/dL报告。 磷水平反映了受α-Klotho和FGF23活性影响的全身磷酸盐稳态。
从治疗前1个月到治疗后3个月（共5个时间点）
通过临床化学检测测量的尿磷酸盐排泄量（毫克/24小时或毫克/克肌酐）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
尿磷酸盐将使用经过验证的化学检测方法进行评估。 将表示为24小时内总磷酸盐排泄量（毫克/24小时）或磷酸盐与肌酐比值（每克肌酐的磷酸盐毫克数）。 该指标反映了肾脏对磷酸盐的处理以及α-Klotho对磷酸盐排泄的功能影响。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
通过双位点免疫分析法测定的完整甲状旁腺激素浓度 (pg/mL)
大体时间：从治疗前1个月到治疗后3个月（5个时间点）
完整甲状旁腺激素（PTH）将采用双位点免疫分析法在血清中进行检测，该方法可识别全长分子。 结果将以每名参与者及每个时间点的皮克/毫升（pg/mL）为单位进行报告。 PTH反映了α-Klotho-FGF23-维生素D反馈通路中的甲状旁腺活性。
从治疗前1个月到治疗后3个月（5个时间点）
采用液相色谱-串联质谱法（LC-MS/MS）测定的血清1,25-二羟基维生素D（骨化三醇）浓度（pg/mL）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
血清 1,25-二羟基维生素 D（骨化三醇）将采用液相色谱-串联质谱法（LC-MS/MS）进行定量分析。 浓度将以皮克/毫升（pg/mL）表示。 该激素调节钙磷平衡，是 α-Klotho-FGF23-PTH 轴调节的下游标志物。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
综合代谢功能检查（安全性实验室评估）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
将采集标准综合代谢组（CMP）以评估整体代谢及器官功能，用于安全性监测。 标准检测包含14项指标：葡萄糖、钙、钠、钾、氯化物、碳酸氢盐、血尿素氮、肌酐（血清）、白蛋白、总蛋白、碱性磷酸酶、丙氨酸氨基转移酶、天冬氨酸氨基转移酶和总胆红素。 各组分将通过临床评估以确保健康状况无重大变化，但不会作为具体研究终点进行分析。
从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
通过酶联免疫吸附试验（ELISA）测定的血小板因子4（PF4）浓度（纳克/毫升或OD单位）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
血小板因子4（PF4）将使用经过验证的酶联免疫吸附试验（ELISA）进行测量，并以纳克/毫升（ng/mL）或光密度（OD）单位报告。
PF4是血小板活化和潜在免疫介导凝血效应的标志物。
从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
Cardio IQ® 纤维蛋白原抗原 (mg/dL)
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
纤维蛋白原抗原浓度将通过使用Cardio IQ®检测的比浊法进行测量。
以毫克每分升（mg/dL）报告。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
糖化血红蛋白（%）相对于基线的变化
大体时间：从治疗前1个月到治疗后3个月（5个时间点）
血红蛋白A1c（HbA1c）将通过标准化检测方法测量，并以百分比（%）报告。 估计平均葡萄糖（eAG）将仅为了可解释性与HbA1c一同报告，并将使用经过验证的转换公式从HbA1c值推导得出。 eAG并非独立测量。 与基线HbA1c相比的变化将以百分比报告，相应的eAG值将包含在内以便解释。
从治疗前1个月到治疗后3个月（5个时间点）
同型半胱氨酸较基线的变化（μmol/L）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
血浆同型半胱氨酸浓度将通过免疫测定或色谱法进行测量，并以微摩尔每升（µmol/L）为单位报告。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
非对称与对称二甲基精氨酸（ADMA/SDMA）较基线的变化（µmol/L）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
血浆ADMA和SDMA将通过基于质谱的检测方法进行定量，并以微摩尔每升（µmol/L）为单位报告。
从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
血清白细胞介素-6 (IL-6) 较基线的变化 (pg/mL)
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
血清IL-6水平将通过高灵敏度免疫分析法进行测量，并以皮克每毫升（pg/mL）为单位报告。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
肿瘤坏死因子-α (TNF-α) 较基线的变化 (pg/mL)
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
血清 TNF-α 浓度将通过免疫分析法测定，并以皮克/毫升 (pg/mL) 报告。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
血清白细胞介素-1β (IL-1β) 相对于基线的变化 (pg/mL)
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
血清IL-1β水平将通过细胞因子免疫测定法进行定量，并以皮克每毫升（pg/mL）为单位报告。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
血清干扰素-γ (IFN-γ) (pg/mL)
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
将使用免疫测定法测量血浆IFN-γ浓度，并以皮克每毫升（pg/mL）为单位报告。
从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
血清白细胞介素-10 (IL-10) (pg/mL)
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
血清IL-10水平将通过细胞因子免疫测定法测量，并以皮克每毫升(pg/mL)报告。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
肌肉生长抑制素（纳克/毫升）
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
血清肌肉生长抑制素浓度将使用经过验证的免疫测定法进行测量，并以纳克/毫升（ng/mL）为单位报告。
从治疗前1个月至治疗后3个月（共5个时间点）
Activin A (皮克/毫升)
大体时间：从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
血清激活素A将通过免疫测定法进行定量，并以皮克每毫升（pg/mL）报告。
从治疗前1个月至治疗后3个月（5个时间点）
胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) (纳克/毫升)
大体时间：从治疗前1个月到治疗后3个月（5个时间点）
血清IGF-1将采用经年龄校正校准的标准化免疫测定法进行测量，并以纳克/毫升（ng/mL）为单位报告。
从治疗前1个月到治疗后3个月（5个时间点）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Minicircle

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年12月16日

初级完成 (实际的)

2026年4月30日

研究完成 (实际的)

2026年4月30日

研究注册日期

首次提交

2025年11月27日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月15日

首次发布 (实际的)

2025年12月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月26日

最后验证

2025年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GIFIRB202507313

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

个体参与者数据将与描述每个变量的数据字典一同提供。 如果研究产生多项出版物，每项出版物中报告的措施对应的IPD将在该出版物发布时共享。 完整的试验数据集（如有剩余）将在所有结果发布后提供。 共享的支持文件将包括研究方案、统计分析计划、知情同意书和分析代码。

IPD 共享时间框架

数据将在发表后提供，并将无限期可用。

IPD 共享访问标准

数据将在 Zenodo (https://zenodo.org/) 的在线存储库中向任何希望访问的人提供。 共享的数据类型将包括以下指标的预处理和治疗后值的去识别化数据：血清 Klotho 水平；血清 Follistatin 水平；肾脏和血液安全面板；问卷和不良事件报告数据（所有复选框问题；然而，任何开放式回答数据将经过审查，以确保它们不能用于识别个体参与者——最终判断将由研究中央协调员做出）；定量肌肉功能结果；所有 NIH-toolbox 指标；表观遗传年龄。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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