异基因干细胞移植与CAR-T疗法中的患者报告结局 (QOL-ONE PRO-CT)
2025年12月4日 更新者：Associazione Qol-one
关于异基因干细胞移植（Allo-SCT）与CAR-T疗法患者报告结局的真实世界观察性研究
3.1.
概述 这是一项前瞻性、多中心、观察性队列研究，比较两个暴露组之间使用HM-PRO测量的短期患者报告结局（PROs）：接受异基因干细胞移植（allo-SCT）的患者和接受CAR-T细胞治疗的患者。
患者将在入院进行索引住院手术时入组，并随访至住院期间（入院→出院）。
该研究为非随机化设计，旨在描述症状和健康相关生活质量（HRQoL）的变化轨迹，并估计HM-PRO评分恶化情况在组间的差异（主要估计指标：CAR-T组与allo-SCT组变化评分的平均差异）。
研究概览
地位
尚未招聘
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
162
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
成人（≥18岁）患有血液系统恶性肿瘤，因（a）异基因造血干细胞移植或（b）CAR-T细胞疗法入院。
描述
纳入标准：
- 诊断为血液系统恶性肿瘤（例如：白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤）
- 正在接受异基因造血干细胞移植或CAR-T细胞治疗
- 能够并愿意提供书面知情同意
- 具备足够的意大利语能力以完成HM-PRO问卷
- 签署知情同意书
排除标准：
- 存在认知或身体障碍，无法完成问卷
- 入院时预计生存期<7天
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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CAR-T
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ALLO-SCT
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用HM-PRO问卷（影响量表、症状量表）评估并比较接受异基因造血干细胞移植（allo-SCT）与嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的患者从入院到出院期间的短期患者报告结局[PROs（症状负担与生活质量影响）]
大体时间：3个月
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主要结局旨在通过特定问卷（HM-PRO）评估CAR-T疗法和异基因移植对患者生活质量的影响，该问卷评估血液病患者PRO（生活质量和症状），目的是确定两个患者群体之间是否存在差异。 在HM-PRO问卷中，数值范围为0至100。较低的值对应于更好的生活质量和更低的症状负担。 |
3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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描述住院期间的患者报告结局（PRO）轨迹
大体时间：3个月
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患者报告结局将使用血液恶性肿瘤患者报告结局（HM-PRO）量表进行评估，该量表包括影响量表和症状量表。
HM-PRO评估将在住院期间的五个预定时间点进行：T1（入院时）、T2（输注当天）、T3（输注后第3天）、T4（输注后第10天）和T5（出院当天）。
次要结局将描述患者在这些时间点上HM-PRO评分的个体变化轨迹。
数据将通过总分和领域分的平均分及相对于基线（T1）的平均变化进行汇总，以描述整个住院期间症状负担和生活质量影响的变化特征。
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3个月
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评估基于疾病类型（例如，白血病、淋巴瘤、骨髓瘤）的PRO差异
大体时间：3 个月
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由于涉及不同的血液疾病患者，每种疾病的生活质量和症状结果可能有所不同。
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3 个月
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评估基于疾病状态（缓解期与进展期）的患者报告结局差异
大体时间：3个月
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入组时患者可能处于缓解期或疾病进展期。
生活质量和症状结果可能因每种状况而异。
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3个月
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评估基于治疗线（一线治疗 vs 多线治疗）的PRO差异
大体时间：3个月
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在入组时，患者可能已接受一线或多线治疗。
每种情况下的生活质量和症状结果可能有所不同。
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3个月
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为了验证 HM-PRO 在晚期疗法住院护理背景下的应用。
大体时间：3 个月
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该结果将评估血液恶性肿瘤患者报告结局（HM-PRO）问卷在高级细胞疗法（异体干细胞移植和CAR-T）住院环境中的心理测量学特性。 HM-PRO评估在住院期间的五个时间点收集：T1（入院）、T2（输注日）、T3（输注后第3天）、T4（输注后第10天）和T5（出院）。 心理测量学分析将评估： 影响量表与症状量表的内部一致性信度（克隆巴赫系数α）。 结构效度，通过已知组别比较（异体干细胞移植 vs CAR-T；缓解 vs 进展）进行评估。 对临床变化的响应性，通过HM-PRO评分随时间变化与临床状态及不良事件的关系进行评估。 这些分析将确定HM-PRO是否适用于高级疗法常规住院临床实践。 |
3 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年2月15日
初级完成 (估计的)
2027年3月1日
研究完成 (估计的)
2027年4月1日
研究注册日期
首次提交
2025年11月17日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月4日
首次发布 (实际的)
2025年12月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月4日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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