Patientrapporterade utfall vid allogen stamcellstransplantation och CAR-T-terapi (QOL-ONE PRO-CT)

CAR-T

ALLO-SCT

För att bedöma och jämföra korttids patientrapporterade utfall [PRO (symtombörda och QoL-påverkan)] mellan patienter som får allo-SCT och CAR-T-terapi med HM-PRO-frågeformuläret (Impact Scale, Symptoms Scale) från inläggning till utskrivning från sjukhus

Det primära utfallsmålet syftar till att utvärdera effekten av CAR-T-terapi och allogen transplantation på patienternas livskvalitet med hjälp av ett specifikt formulär (HM-PRO), som bedömer PRO (livskvalitet och symtom) hos hematologiska patienter, med målet att avgöra om det finns skillnader mellan de två patientgrupperna.

I HM-PRO-formuläret varierar värdena från 0 till 100. Lägre värden motsvarar en bättre livskvalitet och en lägre symtombörda.

Att beskriva PRO-trajektorier under sjukhusvistelsen

Patientrapporterade utfall kommer att bedömas med instrumentet Hematological Malignancy Patient-Reported Outcome (HM-PRO), som inkluderar en påverkningsskala och en symtomskala. HM-PRO-bedömningar kommer att utföras vid fem förutbestämda tidpunkter under sjukhusvistelsen: T1 (sjukhusinläggning), T2 (infusionsdag), T3 (dag 3 efter infusion), T4 (dag 10 efter infusion) och T5 (utskrivningsdag). Det sekundära utfallet kommer att beskriva patienternas individuella förlopp av HM-PRO-poäng över dessa tidpunkter. Data kommer att sammanfattas med medelpoäng och genomsnittliga förändringar från baslinjen (T1) för totalpoäng och domänpoäng, för att karakterisera förändringar i symtombörda och livskvalitetspåverkan under hela sjukhusvistelsen.

För att bedöma skillnader i PRO baserat på sjukdomstyp (t.ex. leukemi, lymfom, myelom)

Eftersom patienter med olika hematologiska sjukdomar är inblandade kan livskvalitets- och symtomutfall variera för varje tillstånd.

För att bedöma skillnader i PRO baserat på sjukdomsstatus (remission kontra progression)

Patienter vid inkludering kan vara i remission eller ha sjukdomsprogression. livskvalitets- och symtomutfall kan variera för varje tillstånd.

För att bedöma skillnader i patientrapporterade utfall baserat på behandlingslinje (första linjen kontra flera linjer)

Vid inkludering kan patienterna ha fått första kontra multipla behandlingslinjer.
Livskvalitets- och symtomutfallen kan variera för varje tillstånd.

För att validera användningen av HM-PRO inom ramen för slutenvård avancerade terapier.

Detta utfall kommer att utvärdera de psykometriska egenskaperna för Hematological Malignancy Patient-Reported Outcome (HM-PRO) frågeformuläret i den inpatientsbaserade miljön för avancerad cellterapi (allo-SCT och CAR-T). HM-PRO-bedömningar samlas in vid fem tidpunkter under sjukhusvistelsen-T1 (inläggning), T2 (infusionsdag), T3 (dag 3 efter infusion), T4 (dag 10 efter infusion) och T5 (utskrivning). Psykometriska analyser kommer att bedöma:

Intern konsistensreliabilitet för Impact- och Symptoms-skalan (Cronbachs alfa).

Konstruktvaliditet, utvärderad genom kända gruppjämförelser (allo-SCT vs CAR-T; remission vs progression).

Responsivitet för klinisk förändring, bedömd genom förändringar i HM-PRO-poäng över tid i förhållande till klinisk status och biverkningar.

Dessa analyser kommer att avgöra om HM-PRO fungerar tillräckligt bra för användning i rutinmässig klinisk vård inom inpatientsbaserad avancerad terapi.