Resultados Reportados pelos Doentes no Transplante Alogénico de Células Estaminais e na Terapia CAR-T (QOL-ONE PRO-CT)

CAR-T

ALLO-SCT

Para avaliar e comparar os resultados reportados pelos doentes [PROs (carga de sintomas e impacto na QV)] a curto prazo entre doentes que recebem alo-TPH e terapia CAR-T utilizando o questionário HM-PRO (Escala de Impacto, Escala de Sintomas) desde a admissão até à alta hospitalar

O objetivo principal visa avaliar o impacto da terapia CAR-T e do transplante alogénico na qualidade de vida dos pacientes através de um questionário específico (HM-PRO), que avalia os PROs (qualidade de vida e sintomas) em pacientes hematológicos, com o objetivo de determinar se existem diferenças entre os dois grupos de pacientes.

No questionário HM-PRO, os valores variam entre 0 e 100. Valores mais baixos correspondem a uma melhor qualidade de vida e a uma menor carga de sintomas.

Para descrever as trajetórias dos PRO durante a hospitalização

Os resultados relatados pelos pacientes serão avaliados através do instrumento Hematological Malignancy Patient-Reported Outcome (HM-PRO), que inclui uma Escala de Impacto e uma Escala de Sintomas. As avaliações HM-PRO serão realizadas em cinco momentos pré-definidos durante a hospitalização: T1 (admissão hospitalar), T2 (dia da infusão), T3 (dia 3 pós-infusão), T4 (dia 10 pós-infusão) e T5 (dia da alta). O resultado secundário descreverá as trajetórias intra-paciente das pontuações HM-PRO ao longo destes momentos. Os dados serão resumidos utilizando pontuações médias e mudanças médias em relação à linha de base (T1) para as pontuações totais e por domínio, para caracterizar as mudanças na carga de sintomas e no impacto na QV ao longo da hospitalização.

Para avaliar diferenças em PROs com base no tipo de doença (por exemplo, leucemia, linfoma, mieloma)

Dado que estão envolvidos doentes com diferentes doenças hematológicas, os resultados de qualidade de vida e sintomas podem variar para cada condição.

Para avaliar diferenças nos PROs com base no estado da doença (remissão vs progressão)

Os doentes no momento da inscrição podem estar em remissão ou em progressão da doença. Os resultados de qualidade de vida e sintomas podem variar em cada condição.

Para avaliar as diferenças nos PROs com base na linha de tratamento (primeira linha vs múltiplas linhas)

Na inscrição, os doentes podem ter recebido uma primeira linha versus múltiplas linhas de tratamento. Os resultados de qualidade de vida e sintomas podem variar para cada condição.

Para validar o uso do HM-PRO no contexto dos cuidados hospitalares para terapias avançadas.

Este resultado avaliará as propriedades psicométricas do questionário Hematological Malignancy Patient-Reported Outcome (HM-PRO) no contexto de internamento de terapias celulares avançadas (alo-SCT e CAR-T). As avaliações HM-PRO são recolhidas em cinco momentos durante o internamento: T1 (admissão), T2 (dia da infusão), T3 (dia 3 pós-infusão), T4 (dia 10 pós-infusão) e T5 (alta). As análises psicométricas avaliarão:

A fiabilidade da consistência interna das Escalas de Impacto e Sintomas (alfa de Cronbach).

A validade de constructo, avaliada através de comparações de grupos conhecidos (alo-SCT vs CAR-T; remissão vs progressão).

A capacidade de resposta à mudança clínica, avaliada através de alterações nos resultados do HM-PRO ao longo do tempo em relação ao estado clínico e eventos adversos.

Estas análises determinarão se o HM-PRO apresenta um desempenho adequado para utilização na prática clínica de rotina em internamento para terapias avançadas.