Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Door Patiënten Gerapporteerde Uitkomsten bij Allogene Stamceltransplantatie en CAR-T Therapie (QOL-ONE PRO-CT)

4 december 2025 bijgewerkt door: Associazione Qol-one

Een observationele studie in de praktijk over door patiënten gerapporteerde uitkomsten bij allogene stamceltransplantatie (Allo-SCT) en CAR-T-therapie

3.1. Overzicht Prospectieve, multicenter, observationele cohortstudie die kortetermijn-PRO's gemeten met de HM-PRO vergelijkt tussen twee blootstellingsgroepen: patiënten die allogene stamceltransplantatie (allo-SCT) ondergaan en patiënten die CAR-T-celtherapie ontvangen. Patiënten worden ingeschreven bij ziekenhuisopname voor de indexbehandeling tijdens opname en gevolgd gedurende het verblijf in het ziekenhuis (opname → ontslag). De studie is niet-gerandomiseerd en ontworpen om trajecten van symptomen en HRQoL te beschrijven en om het verschil tussen de groepen in verslechtering van HM-PRO-scores te schatten (primaire estimand: gemiddeld verschil in veranderingsscore, CAR-T versus allo-SCT).

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

162

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Volwassenen (≥18 jaar) met een hematologische maligniteit die zijn opgenomen voor ofwel (a) allo-SCT of (b) CAR-T-celtherapie.

Beschrijving

Insluitingscriteria:

Gediagnosticeerd met een hematologische maligniteit (bijv. leukemie, lymfoom, multipel myeloom)
Ondergaat allogene stamceltransplantatie (SCT) of CAR-T-therapie
In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen
Voldoende beheersing van het Italiaans om de HM-PRO in te vullen
Ondertekende geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

Cognitieve of fysieke beperkingen die het invullen van vragenlijsten onmogelijk maken
Verwachte levensverwachting < 7 dagen bij opname

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
CAR-T
ALLO-SCT

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Om de kortetermijn-uitkomsten gerapporteerd door patiënten [PRO's (symptoomlast en impact op kwaliteit van leven)] te beoordelen en te vergelijken tussen patiënten die allo-SCT en CAR-T-therapie ontvangen met behulp van de HM-PRO-vragenlijst (Impactschaal, Symptoomenschaal) van opname tot ontslag uit het ziekenhuis Tijdsspanne: 3 MAANDEN	Het primaire doel is om de impact van CAR-T-therapie en allogene transplantatie op de kwaliteit van leven van patiënten te evalueren met behulp van een specifieke vragenlijst (HM-PRO), die PRO's (kwaliteit van leven en symptomen) bij hematologische patiënten beoordeelt, met als doel te bepalen of er verschillen zijn tussen de twee patiëntengroepen. In de HM-PRO vragenlijst variëren de waarden van 0 tot 100. Lagere waarden komen overeen met een betere kwaliteit van leven en een lagere symptoomlast.	3 MAANDEN

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Om PRO-trajecten tijdens ziekenhuisopname te beschrijven Tijdsspanne: 3 MAANDEN	De door patiënten gerapporteerde uitkomsten worden beoordeeld met behulp van het Hematological Malignancy Patient-Reported Outcome (HM-PRO) instrument, dat een Impactschaal en een Symptoomenschaal omvat. HM-PRO-beoordelingen worden uitgevoerd op vijf vooraf bepaalde tijdspunten tijdens de ziekenhuisopname: T1 (opname in het ziekenhuis), T2 (dag van infusie), T3 (dag 3 na infusie), T4 (dag 10 na infusie) en T5 (dag van ontslag). De secundaire uitkomst beschrijft de trajecten van HM-PRO-scores binnen patiënten over deze tijdspunten. Gegevens worden samengevat met gemiddelde scores en gemiddelde veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde (T1) voor totale en domeinscores, om veranderingen in symptoomlast en impact op kwaliteit van leven gedurende de ziekenhuisopname te karakteriseren.	3 MAANDEN
Om verschillen in PRO's te beoordelen op basis van ziekte type (bijvoorbeeld leukemie, lymfoom, multipel myeloom) Tijdsspanne: 3 MAANDEN	Aangezien patiënten met verschillende hematologische ziekten betrokken zijn, kunnen de kwaliteit van leven en symptoomresultaten variëren voor elke aandoening.	3 MAANDEN
Om verschillen in PRO's te beoordelen op basis van de ziektestatus (remissie versus progressie) Tijdsspanne: 3 MAANDEN	Patiënten bij inschrijving kunnen in remissie zijn of in ziekteprogressie. de kwaliteit van leven en symptoomuitkomsten kunnen variëren per aandoening.	3 MAANDEN
Om verschillen in PRO's te beoordelen op basis van de behandelingslijn (eerste lijn versus meerdere lijnen) Tijdsspanne: 3 MAANDEN	Bij inschrijving hebben patiënten mogelijk één versus meerdere behandelingslijnen ontvangen. de kwaliteit van leven en symptoomuitkomsten kunnen per aandoening variëren.	3 MAANDEN
Om het gebruik van de HM-PRO in de context van intramurale zorg voor geavanceerde therapieën te valideren. Tijdsspanne: 3 MAANDEN	Dit resultaat zal de psychometrische eigenschappen van de Hematologische Maligniteit Patiënt-Gerapporteerde Uitkomst (HM-PRO) vragenlijst evalueren in de intramurale setting van geavanceerde cellulaire therapieën (allo-SCT en CAR-T). HM-PRO-beoordelingen worden verzameld op vijf tijdstippen tijdens de ziekenhuisopname - T1 (opname), T2 (dag van infusie), T3 (dag 3 na infusie), T4 (dag 10 na infusie) en T5 (ontslag). Psychometrische analyses zullen beoordelen: Interne consistentiebetrouwbaarheid van de Impact- en Symptoom-schalen (Cronbach's alfa). Constructvaliditeit, geëvalueerd via bekende-groep-vergelijkingen (allo-SCT versus CAR-T; remissie versus progressie). Gevoeligheid voor klinische verandering, beoordeeld door veranderingen in HM-PRO-scores over tijd in relatie tot klinische status en bijwerkingen. Deze analyses zullen bepalen of HM-PRO adequaat presteert voor gebruik in routinematige intramurale klinische praktijk voor geavanceerde therapieën.	3 MAANDEN

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Associazione Qol-one

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

15 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)