Pasientrapporterte utfall ved allogen stamcelletransplantasjon og CAR-T-behandling (QOL-ONE PRO-CT)

CAR-T

ALLO-SCT

For å vurdere og sammenligne kortsiktige pasientrapporterte utfall [PROs (symptombelastning og påvirkning på livskvalitet)] mellom pasienter som mottar allo-SCT og CAR-T-terapi ved bruk av HM-PRO-spørreskjemaet (Impact Scale, Symptoms Scale) fra innleggelse til utskrivelse fra sykehus

Den primære utfallsmålet har som mål å evaluere virkningen av CAR-T-terapi og allogen transplantasjon på pasientenes livskvalitet ved hjelp av et spesifikt spørreskjema (HM-PRO), som vurderer PRO-er (livskvalitet og symptomer) hos hematologiske pasienter, med målet om å fastslå om det er forskjeller mellom de to pasientgruppene.

I HM-PRO-spørreskjemaet varierer verdiene fra 0 til 100. Lavere verdier tilsvarer en bedre livskvalitet og en lavere symptombelastning.

For å beskrive PRO-trajektorier under innleggelse

Pasientrapporterte utfall vil bli vurdert ved hjelp av Hematological Malignancy Patient-Reported Outcome (HM-PRO) instrumentet, som inkluderer en Impact Scale og en Symptoms Scale. HM-PRO-vurderinger vil bli utført på fem forhåndsdefinerte tidspunkt under innleggelsen: T1 (innleggelse på sykehus), T2 (infusjonsdagen), T3 (dag 3 etter infusjon), T4 (dag 10 etter infusjon) og T5 (utskrivningsdagen). Det sekundære utfallet vil beskrive pasientindividuelle forløp for HM-PRO-skårer over disse tidspunktene. Data vil bli oppsummert ved bruk av gjennomsnittsskårer og gjennomsnittlige endringer fra utgangspunktet (T1) for totale og domenespesifikke skårer, for å karakterisere endringer i symptombelastning og livskvalitetspåvirkning gjennom hele innleggelsen.

For å vurdere forskjeller i PRO basert på sykdomstype (f.eks. leukemi, lymfom, myelom)

Siden pasienter med forskjellige hematologiske sykdommer er involvert, kan kvaliteten på livet og symptomresultatene variere for hver tilstand.

For å vurdere forskjeller i pasientrapporterte resultater basert på sykdomsstatus (remisjon versus progresjon)

Pasienter ved inklusjon kan være i remisjon eller sykdomsprogresjon. kvalitet på liv og symptomresultater kan variere for hver tilstand.

For å vurdere forskjeller i PRO-er basert på behandlingslinje (førstelinje mot flere linjer)

Ved inkludering kan pasienter ha mottatt første vs flere behandlingslinjer. livskvalitets- og symptomutfall kan variere for hver tilstand.

For å validere bruken av HM-PRO i sammenheng med inneliggende behandling for avanserte terapier.

Denne utfallsmålingen vil evaluere de psykometriske egenskapene til Hematological Malignancy Patient-Reported Outcome (HM-PRO)-spørreskjemaet i inneliggende setting for avanserte celleterapier (allo-SCT og CAR-T). HM-PRO-vurderinger samles inn ved fem tidspunkter under innleggelsen – T1 (innleggelse), T2 (infusjonsdag), T3 (dag 3 etter infusjon), T4 (dag 10 etter infusjon) og T5 (utskrivning). Psykometriske analyser vil vurdere:

Intern konsistensreliabilitet for Impact- og Symptoms-skalaene (Cronbachs alfa).

Konstruktvaliditet, evaluert gjennom kjente gruppesammenligninger (allo-SCT vs CAR-T; remisjon vs progresjon).

Responsivitet til klinisk endring, vurdert gjennom endringer i HM-PRO-skårer over tid i forhold til klinisk status og bivirkninger.

Disse analysene vil fastslå om HM-PRO fungerer tilstrekkelig for bruk i rutinemessig inneliggende klinisk praksis for avanserte terapier.