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Résultats rapportés par les patients dans la transplantation de cellules souches allogéniques et la thérapie CAR-T (QOL-ONE PRO-CT)

4 décembre 2025 mis à jour par: Associazione Qol-one

Une étude observationnelle en vie réelle sur les résultats rapportés par les patients dans la transplantation de cellules souches allogéniques (Allo-SCT) et la thérapie CAR-T

3.1. Aperçu Étude de cohorte observationnelle, prospective et multicentrique comparant les résultats rapportés par les patients (PRO) à court terme mesurés avec le HM-PRO entre deux groupes d'exposition : les patients subissant une greffe de cellules souches allogéniques (allo-SCT) et les patients recevant une thérapie par cellules CAR-T. Les patients seront recrutés lors de l'admission à l'hôpital pour la procédure d'hospitalisation index et suivis tout au long du séjour hospitalier (admission → sortie). L'étude est non randomisée et conçue pour décrire les trajectoires des symptômes et de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) et pour estimer la différence entre les groupes dans la détérioration des scores HM-PRO (estimation primaire : différence moyenne du score de changement, CAR-T vs allo-SCT).

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

162

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Adultes (≥18 ans) atteints d'une hémopathie maligne admis pour soit (a) une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-SCT) ou (b) une thérapie par cellules CAR-T.

La description

Critères d'inclusion :

Diagnostic d'un cancer hématologique (par exemple, leucémie, lymphome, myélome multiple)
Subissant soit une greffe de cellules souches allogéniques soit une thérapie CAR-T
Capable et disposé à fournir un consentement éclairé écrit
Maîtrise suffisante de l'italien pour compléter le HM-PRO
Consentement éclairé signé

Critères d'exclusion :

Troubles cognitifs ou physiques empêchant la capacité à remplir les questionnaires
Espérance de vie estimée < 7 jours au moment de l'admission

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
CAR-T
ALLO-SCT

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Évaluer et comparer les résultats rapportés par les patients à court terme [PROs (charge symptomatique et impact sur la QdV)] entre les patients recevant une allo-SCT et une thérapie CAR-T à l'aide du questionnaire HM-PRO (Échelle d'impact, Échelle des symptômes) de l'admission à la sortie de l'hôpital Délai: 3 MOIS	L'objectif principal vise à évaluer l'impact de la thérapie CAR-T et de la transplantation allogénique sur la qualité de vie des patients en utilisant un questionnaire spécifique (HM-PRO), qui évalue les PROs (qualité de vie et symptômes) chez les patients hématologiques, dans le but de déterminer s'il existe des différences entre les deux groupes de patients. Dans le questionnaire HM-PRO, les valeurs vont de 0 à 100. Les valeurs inférieures correspondent à une meilleure qualité de vie et à une charge symptomatique plus faible.	3 MOIS

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Pour décrire les trajectoires des PRO pendant l'hospitalisation Délai: 3 MOIS	Les résultats rapportés par les patients seront évalués à l'aide de l'instrument Hematological Malignancy Patient-Reported Outcome (HM-PRO), qui comprend une échelle d'impact et une échelle de symptômes. Les évaluations HM-PRO seront réalisées à cinq moments prédéfinis pendant l'hospitalisation : T1 (admission à l'hôpital), T2 (jour de la perfusion), T3 (jour 3 après la perfusion), T4 (jour 10 après la perfusion) et T5 (jour de la sortie). Le critère d'évaluation secondaire décrira les trajectoires intra-patients des scores HM-PRO sur ces moments. Les données seront résumées en utilisant les scores moyens et les changements moyens par rapport à la ligne de base (T1) pour les scores totaux et par domaine, afin de caractériser les changements dans la charge des symptômes et l'impact sur la qualité de vie tout au long de l'hospitalisation.	3 MOIS
Pour évaluer les différences dans les résultats rapportés par les patients en fonction du type de maladie (par exemple, leucémie, lymphome, myélome) Délai: 3 MOIS	Comme les patients atteints de différentes maladies hématologiques sont impliqués, les résultats concernant la qualité de vie et les symptômes peuvent varier pour chaque affection.	3 MOIS
Pour évaluer les différences dans les PRO en fonction du statut de la maladie (rémission vs progression) Délai: 3 MOIS	Les patients à l'inclusion peuvent être en rémission ou en progression de la maladie. Les résultats sur la qualité de vie et les symptômes peuvent varier pour chaque condition.	3 MOIS
Pour évaluer les différences dans les PRO en fonction de la ligne de traitement (première ligne vs lignes multiples) Délai: 3 MOIS	À l'inclusion, les patients peuvent avoir reçu une première ligne de traitement contre plusieurs lignes de traitement. Les résultats de qualité de vie et symptomatiques peuvent varier pour chaque affection.	3 MOIS
Pour valider l'utilisation du HM-PRO dans le contexte des soins hospitaliers pour les thérapies avancées. Délai: 3 MOIS	Ce résultat évaluera les propriétés psychométriques du questionnaire sur les résultats rapportés par les patients atteints d'hémopathies malignes (HM-PRO) dans le contexte hospitalier des thérapies cellulaires avancées (allo-SCT et CAR-T). Les évaluations HM-PRO sont recueillies à cinq moments pendant l'hospitalisation : T1 (admission), T2 (jour de la perfusion), T3 (jour 3 après la perfusion), T4 (jour 10 après la perfusion) et T5 (sortie). Les analyses psychométriques évalueront : La fiabilité de la cohérence interne des échelles d'Impact et de Symptômes (alpha de Cronbach). La validité de construit, évaluée par des comparaisons de groupes connus (allo-SCT vs CAR-T ; rémission vs progression). La sensibilité au changement clinique, évaluée par les variations des scores HM-PRO au fil du temps en relation avec l'état clinique et les événements indésirables. Ces analyses détermineront si le HM-PRO fonctionne de manière adéquate pour une utilisation dans la pratique clinique hospitalière de routine pour les thérapies avancées.	3 MOIS

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Associazione Qol-one

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

15 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 décembre 2025

Première publication (Réel)

17 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)