一项针对成年进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的Garetosmab扩大可及性计划
2025年12月10日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
针对进行性骨化性纤维发育不良患者的Garetosmab扩大可及性计划
本次扩展性获取计划（EAP）的目的是向已完成母研究OPTIMA（R2477-FOP-2175 [NCT05394116]）双盲治疗期的进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者提供garetosmab，除非罕见疾病的国家特定法规另有规定，否则将在上市许可批准前提供。
研究概览
详细说明
该计划将在全球范围内招募约55名患者。
研究类型
扩展访问
扩展访问类型
- 治疗 IND/方案
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
描述
关键入选标准：
- 已完成母研究OPTIMA（R2477-FOP-2175 [NCT05394116]）双盲治疗期的成年FOP患者，具体定义见研究方案
- 若患者在参与扩展访问计划时疾病进展且累积模拟关节受累量表（CAJIS）评分>19，需经主治医师与EAP医学总监讨论评估后确定最终入选资格
关键排除标准：
1. 参与OPTIMA研究但被主治医师认为因任何原因不适合本项目的患者
注：其他方案定义的入选/排除标准同样适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2025年2月11日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月10日
首次发布 (实际的)
2025年12月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月10日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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