Laajennettu pääsyohjelma Garetosmabille aikuispotilaille, joilla on fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)
keskiviikko 10. joulukuuta 2025 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Laajennettu pääsyohjelma Garetosmabista Fibrodysplasia Ossificans Progressiva -potilaille
Tämän laajennetun pääsyohjelman (EAP) tavoitteena on tarjota garetosmabia Fibrodysplasia Ossificans Progressivan (FOP) potilaille, jotka ovat suorittaneet kaksosokkojakson emostudion OPTIMA (R2477-FOP-2175 [NCT05394116]) aikana ennen markkinoillelupahyvitystä, ellei harvinaisiin sairauksiin liittyvät maakohtaiset säännökset toisin määrää.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei tilapäisesti saatavilla
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ohjelmaan rekrytoidaan maailmanlaajuisesti noin 55 potilasta.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Tärkeimmät sisällytyskriteerit:
- Aikuiset potilaat, joilla on FOP ja jotka ovat suorittaneet emotutkimuksen OPTIMA (R2477-FOP-2175 [NCT05394116]) kaksoissokkohoitojakson, kuten määritelty tutkimussuunnitelmassa
- Jos potilaalla on sairauden eteneminen, ja Cumulative Analogue Joint Involvement Scale (CAJIS) >19 EAP-rekisteröitymisen aikaan, tapaus vaatii keskustelun ja arvioinnin hoitavan lääkärin ja EAP:n lääketieteellisen johtajan välillä lopullisen kelpoisuuden määrittämiseksi
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
1. OPTIMA-tutkimukseen osallistuvat potilaat, joita hoitava lääkäri pitää sopimattomina tähän ohjelmaan mistä tahansa syystä
HUOM: Muut tutkimussuunnitelmassa määritellyt sisällytys-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 24. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 24. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- R2477-FOP-2081
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .