Ett utökat tillgångsprogram för Garetosmab hos vuxna patienter med fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)
10 december 2025 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals
Ett utökat åtkomstprogram med Garetosmab för patienter med fibrodysplasia ossificans progressiva
Syftet med detta utökade tillgångsprogram (EAP) är att tillhandahålla garetosmab till patienter med fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) som har avslutat den dubbelblinda behandlingsperioden i den ursprungliga studien, OPTIMA (R2477-FOP-2175 [NCT05394116]), före godkännande av marknadsföringstillstånd, om inte annat anges i landspecifika föreskrifter för sällsynta sjukdomar.
Studieöversikt
Status
Tillfälligt inte tillgänglig
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Programmet kommer att inkludera cirka upp till 55 patienter, globalt.
Studietyp
Utökad åtkomst
Utökad åtkomsttyp
- Behandling IND/Protokoll
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
N/A
Beskrivning
Viktiga inklusionskriterier:
- Vuxna patienter med FOP som måste ha genomfört den dubbelblinda behandlingsperioden i huvudstudien OPTIMA (R2477-FOP-2175 [NCT05394116]), enligt definitionen i protokollet
- Om patienten har sjukdomsförlopp med Cumulative Analogue Joint Involvement Scale (CAJIS) >19 vid tidpunkten för EAP-anmälan, kommer fallet att kräva diskussion och utvärdering mellan behandlande läkare och EAP:s medicinska direktör för att fastställa slutlig behörighet
Viktiga exklusionskriterier:
1. Patienter som deltar i OPTIMA och som av behandlande läkare anses olämpliga för detta program av någon anledning
OBS: Andra protokolldefinierade inklusions-/exklusionskriterier tillämpas
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 februari 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 december 2025
Första postat (Faktisk)
24 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- R2477-FOP-2081
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .