Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístupový program přípravku Garetosmab pro dospělé pacienty s fibrodysplasií ossificans progressiva (FOP)

10. prosince 2025 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Rozšířený přístupový program léčby garetosmabem u pacientů s fibrodysplasií ossificans progressiva

Cílem tohoto programu rozšířeného přístupu (EAP) je poskytnout garetosmab pacientům s fibrodysplasií ossificans progressiva (FOP), kteří dokončili dvojitě zaslepené léčebné období mateřské studie OPTIMA (R2477-FOP-2175 [NCT05394116]), a to před schválením registrace léku, pokud to neurčí jinak konkrétní předpisy pro vzácné onemocnění v dané zemi.

Přehled studie

Postavení

Dočasně nedostupné

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Program globálně zařadí přibližně až 55 pacientů.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti s FOP, kteří museli dokončit dvojitě zaslepené léčebné období mateřské studie OPTIMA (R2477-FOP-2175 [NCT05394116]), jak je definováno v protokolu
  2. Pokud má pacient v době zařazení do EAP progresi onemocnění s kumulativním analogovým skórem postižení kloubů (CAJIS) >19, bude případ vyžadovat diskusi a vyhodnocení mezi ošetřujícím lékařem a lékařským ředitelem EAP k určení konečné způsobilosti

Klíčová vylučovací kritéria:

1. Pacienti účastnící se studie OPTIMA, které ošetřující lékař považuje z jakéhokoli důvodu za nevhodné pro tento program

POZNÁMKA: Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. prosince 2025

První zveřejněno (Odhadovaný)

24. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

24. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R2477-FOP-2081

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Klinické studie na Garetosmab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit