Romiplostim与rhTPO在MDS和AA移植后血小板植入中的比较 (PROMPT)
2026年4月12日 更新者：The First Affiliated Hospital of Soochow University
一项关于罗米司亭对比重组人血小板生成素用于MDS和再生障碍性贫血患者异基因造血干细胞移植后血小板植入的随机II期研究（PROMPT）
本研究针对年龄在18-65岁之间、患有骨髓增生异常综合征（MDS）或重度再生障碍性贫血（AA），并计划接受供者干细胞移植（异基因造血干细胞移植）的成人患者。 移植后，身体重新开始制造自身的血细胞至关重要。 一个常见且严重的问题是血小板（帮助止血的细胞）恢复延迟，这会增加出血、感染和死亡的风险。
本研究旨在探讨一种新疗法是否能帮助移植后血小板更快、更安全地恢复。 我们正在比较两种药物：
罗米司亭：一种长效注射剂，每周仅需注射一次。 rhTPO（重组人血小板生成素）：一种标准注射剂，需每日注射。 这两种药物均旨在帮助身体制造更多血小板。 主要问题是每周一次的罗米司亭是否与每日注射的rhTPO效果相当或更好，以及其安全性如何。
约有66名患者将参与本研究。 通过随机分配（如抛硬币），每位参与者将被分配接受罗米司亭或rhTPO治疗。 治疗将在移植后几天开始，并持续至血小板恢复至安全水平或最长8周。 医生将在100天内密切监测所有参与者，追踪血小板恢复情况、输血需求、副作用及整体健康状况。
研究概览
详细说明
这是一项前瞻性、单中心、随机、开放标签、平行对照的II期临床试验。 主要目的是初步评估罗米司亭与重组人血小板生成素（rhTPO）相比，在促进骨髓增生异常综合征（MDS）或再生障碍性贫血（AA）患者接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后血小板植入的疗效，并评价其安全性。
研究设计与人群：
本研究计划招募约74名患者，以获得66名可评估受试者，按1:1比例随机分配至罗米司亭组或rhTPO组。 随机分组将按基础疾病（MDS vs. AA）进行分层。 符合条件的患者年龄为18-65岁，诊断为MDS或重型/极重型AA（SAA/VSAA），且计划接受来自匹配同胞、单倍体相合或无关供者（包括脐带血）的allo-HSCT。 关键纳入标准要求移植后第+4天至第+10天期间血小板计数<20×10⁹/L且依赖输注。 主要排除标准包括未控制的活动性感染、显著的血栓形成史、活动性移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）、移植前骨髓纤维化≥MF-2级，以及对研究药物已知过敏。
干预措施：
试验组（n≈33）：从移植后第+4天开始，皮下注射罗米司亭，起始剂量为5.0 μg/kg，每周一次。 后续剂量（从第+18天起）将根据血小板计数每周调整。
阳性对照组（n≈33）：从移植后第+4天开始，皮下注射rhTPO，固定剂量为15000 U，每日一次。
两组治疗将持续至血小板计数≥50×10⁹/L且连续7天无需输注支持、移植后第+60天或最长8周（以先发生者为准）。 所有患者均将接受标准化的移植支持治疗。
终点指标：
主要终点：
血小板植入时间，定义为血小板计数≥20×10⁹/L且前7天内未输注血小板，连续三天中的第一天。
移植后100天内≥3级不良事件（AEs）的发生率，重点关注移植物抗宿主病（GVHD）和血栓事件。
次要终点：第60天血小板植入率（≥50×10⁹/L）、第0天至第60天的总血小板输注量、总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和非复发死亡率（NRM）。
探索性终点：免疫重建（淋巴细胞亚群）、巨核细胞相关生物标志物和药物经济学评估。
监督与安全性：
将设立独立数据安全监查委员会（DSMB），定期审查累积的安全性数据。 在治疗期间，将通过每周的临床和实验室评估积极监测安全性，重点关注血栓事件、GVHD和潜在的克隆演变。 本研究将在苏州大学附属第一医院血液科进行，并已获得其机构伦理委员会的批准。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
66
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Depei Wu Professor, Director of Hematology Department, MD
- 电话号码：+86-512-67972861
- 邮箱：depeiwu@suda.edu.cn
研究联系人备份
- 姓名：Xiaojin Wu Associate Professor, MD
- 电话号码：+86-512-67972861
- 邮箱：wuxiaojin@suda.edu.cn
学习地点
-
-
Jiangsu
-
Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- 招聘中
- The First Affiliated Hospital of Soochow University, Department of Hematology
-
接触：
- Clinical Trial Coordinator, Hematology Department
- 电话号码：+8651267780111
- 邮箱：wuxiaojin@suda.edu.cn
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
入选标准：
- 年龄18-65岁（含）。
- 根据WHO标准诊断为骨髓增生异常综合征（MDS），或根据Camitta标准诊断为重型/极重型再生障碍性贫血（SAA/VSAA），且符合异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）条件。
- 计划接受来自配型相合兄弟姐妹、半相合或无关供者（包括脐带血）的allo-HSCT。
- 东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分为0-2分。
- 移植后第+4天至+10天期间血小板计数持续<20×10⁹/L且存在血小板输注依赖。 输注依赖定义为输注后24-48小时内血小板计数未翻倍，或仍需预防性输注。
- 根据研究者评估，具备移植所需足够的心、肝、肾功能。
- 自愿参与研究，并在任何研究特定程序前签署书面知情同意书。
排除标准：
- 入组时存在活动性、未控制的细菌、真菌或病毒感染。
- 有动脉血栓形成史，或过去6个月内发生静脉血栓栓塞（除非已治愈或稳定超过6个月）。
- 活动性移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）。
- 移植前骨髓活检显示纤维化分级≥MF-2（根据WHO标准）。
- 已知对罗米司亭、重组人血小板生成素（rhTPO）或其任何辅料过敏。
- 妊娠或哺乳期女性。
- 有生育能力的女性或有生育能力伴侣的男性，在研究期间及末次研究药物给药后至少3个月内不愿使用高效避孕措施。
- 研究者认为可能使患者不适合参与研究的任何其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：rhTPO (重组人血小板生成素)
参与者将从移植后第+4天开始，每天一次接受固定剂量为15000 U的皮下注射重组人血小板生成素（rhTPO）。
治疗将持续至血小板计数≥50×10⁹/L且无需输血维持7天、移植后第+60天或最长8周（以先发生者为准）。
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重组人血小板生成素是一种细胞因子，通过与巨核细胞上的TPO受体结合来刺激血小板生成。
在本研究中，它以每日一次皮下注射的方式给药。
其他名称：
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实验性的：罗米司亭
受试者将从移植后第+4天开始，每周一次皮下注射罗米司亭，起始剂量为5.0 µg/kg。
剂量将根据血小板计数每周进行调整。
治疗将持续至血小板计数≥50×10⁹/L且无需输血维持7天，或直至移植后第+60天，或最长8周，以先发生者为准。
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Romiplostim 是一种血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)，可刺激血小板生成。
它是一种融合蛋白（肽体），可与 TPO 受体结合并激活，促进巨核细胞增殖和分化。
在本研究中，它通过皮下注射每周给药一次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第+60天血小板植入率（血小板≥50×10^9/L且连续7天无需输注）
大体时间：从移植开始至移植后第60天（或直至满足植入标准）。
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初步评估和比较罗米司亭与重组人血小板生成素在促进异基因造血干细胞移植后血小板恢复方面的疗效。
植入定义为连续7天在不依赖输血支持的情况下达到血小板计数≥50×10^9/L。
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从移植开始至移植后第60天（或直至满足植入标准）。
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移植后100天内≥3级不良事件（包括GVHD和血栓事件）发生率
大体时间：从移植开始至移植后第100天。
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评估并比较罗米司亭与重组人血小板生成素的安全性特征，重点关注严重不良事件。特别关注的事件包括急性/慢性移植物抗宿主病（按NIH标准分级）和血栓事件（例如，移植相关血栓性微血管病、深静脉血栓形成）。
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从移植开始至移植后第100天。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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60天血小板植入率
大体时间：移植后第60天。
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移植后第60天前，在不依赖血小板输注支持的情况下，血小板成功植入（定义为血小板计数≥50×10⁹/L）的受试者比例。
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移植后第60天。
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血小板输注要求（第0-60天）
大体时间：从移植当天（第0天）至移植后第60天。
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从移植当天（第0天）到移植后第60天期间输注的血小板单位总数（包括预防性和治疗性输血）。
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从移植当天（第0天）至移植后第60天。
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总生存期（OS）
大体时间：从移植之日起至任何原因导致的死亡，评估时间最长可达2年。
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从移植日期至任何原因导致死亡的时间。
随访结束时仍存活的参与者将被删失。
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从移植之日起至任何原因导致的死亡，评估时间最长可达2年。
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无进展生存期（PFS）
大体时间：自移植之日起至疾病进展/复发或因任何原因死亡，评估时间长达2年。
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从移植日期起至疾病进展/复发或因任何原因导致的死亡，以先发生者为准。
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自移植之日起至疾病进展/复发或因任何原因死亡，评估时间长达2年。
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非复发死亡率 (NRM)
大体时间：从移植之日起至因非复发原因死亡，评估期最长为2年。
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除疾病复发/进展外其他原因导致的累积死亡率。
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从移植之日起至因非复发原因死亡，评估期最长为2年。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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免疫重建
大体时间：移植后第+30天和第+100天（±7天）
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免疫重建（淋巴细胞亚群，如CD4+ / CD8+ T细胞、NK细胞、B细胞计数）
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移植后第+30天和第+100天（±7天）
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骨髓中巨核细胞计数与成熟度
大体时间：在移植后第+14天（±3天）和第+28天（±3天）
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通过流式细胞术检测CD41+/CD61+（总计数）和CD41+/CD61+/CD36+（成熟度），评估移植后骨髓中巨核细胞的数量和成熟阶段
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在移植后第+14天（±3天）和第+28天（±3天）
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血清血小板生成素（TPO）水平
大体时间：移植后第+14天（±3天）和第+28天（±3天）
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移植后血清血小板生成素（TPO）浓度的测定。
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移植后第+14天（±3天）和第+28天（±3天）
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从移植开始（第0天）至移植后第+100天
大体时间：从移植开始（第0天）至移植后第+100天。
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比较治疗组之间的总直接医疗成本，包括住院治疗和研究药物（罗米司亭或重组人血小板生成素）的给药成本。
成本将以人民币（CNY）计算，并报告为每位参与者的平均成本。
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从移植开始（第0天）至移植后第+100天。
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增量成本效益比 (ICER)
大体时间：从移植开始（第0天）至移植后第+100天
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每增加一个单位的健康效益（例如，在第60天前实现血小板植入的每增加一名患者）的增量成本将通过比较组间总成本的差异与主要疗效结果（血小板植入率）的差异来计算。
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从移植开始（第0天）至移植后第+100天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Kanda Y, Chiba S, Hirai H, Sakamaki H, Iseki T, Kodera Y, Karasuno T, Okamoto S, Hirabayashi N, Iwato K, Maruta A, Fujimori Y, Furukawa T, Mineishi S, Matsuo K, Hamajima N, Imamura M. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation from family members other than HLA-identical siblings over the last decade (1991-2000). Blood. 2003 Aug 15;102(4):1541-7. doi: 10.1182/blood-2003-02-0430. Epub 2003 Apr 24.
- Wang H, Huang M, Zhao Y, Qi JQ, Chen C, Tang YQ, Qiu HY, Fu CC, Tang XW, Wu DP, Ruan CG, Han Y. Recombinant Human Thrombopoietin Promotes Platelet Engraftment and Improves Prognosis of Patients with Myelodysplastic Syndromes and Aplastic Anemia after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2017 Oct;23(10):1678-1684. doi: 10.1016/j.bbmt.2017.06.010. Epub 2017 Jun 19.
- Kuzmina Z, Eder S, Bohm A, Pernicka E, Vormittag L, Kalhs P, Petkov V, Stary G, Nepp J, Knobler R, Just U, Krenn K, Worel N, Greinix HT. Significantly worse survival of patients with NIH-defined chronic graft-versus-host disease and thrombocytopenia or progressive onset type: results of a prospective study. Leukemia. 2012 Apr;26(4):746-56. doi: 10.1038/leu.2011.257. Epub 2011 Sep 16.
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- Han TT, Xu LP, Liu DH, Liu KY, Wang FR, Wang Y, Yan CH, Chen YH, Sun YQ, Ji Y, Wang JZ, Zhang XH, Huang XJ. Recombinant human thrombopoietin promotes platelet engraftment after haploidentical hematopoietic stem cell transplantation: a prospective randomized controlled trial. Ann Hematol. 2015 Jan;94(1):117-28. doi: 10.1007/s00277-014-2158-1. Epub 2014 Jul 30.
- Blumberg N, Heal JM, Phillips GL, Phipps RP. Platelets--to transfuse or not to transfuse. Lancet. 2012 Oct 13;380(9850):1287-9. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60983-0. Epub 2012 Aug 8. No abstract available.
- Bolwell B, Pohlman B, Sobecks R, Andresen S, Brown S, Rybicki L, Wentling V, Kalaycio M. Prognostic importance of the platelet count 100 days post allogeneic bone marrow transplant. Bone Marrow Transplant. 2004 Feb;33(4):419-23. doi: 10.1038/sj.bmt.1704330.
- Yamazaki R, Kuwana M, Mori T, Okazaki Y, Kawakami Y, Ikeda Y, Okamoto S. Prolonged thrombocytopenia after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation: associations with impaired platelet production and increased platelet turnover. Bone Marrow Transplant. 2006 Sep;38(5):377-84. doi: 10.1038/sj.bmt.1705444.
- Mohty M, Kuentz M, Michallet M, Bourhis JH, Milpied N, Sutton L, Jouet JP, Attal M, Bordigoni P, Cahn JY, Boiron JM, Blaise D; Societe Francaise de Greffe de Moelle et de Therapie Cellulaire (SFGM-TC). Chronic graft-versus-host disease after allogeneic blood stem cell transplantation: long-term results of a randomized study. Blood. 2002 Nov 1;100(9):3128-34. doi: 10.1182/blood.V100.9.3128.
- Huang XJ. Current status of haploidentical stem cell transplantation for leukemia. J Hematol Oncol. 2008 Dec 31;1:27. doi: 10.1186/1756-8722-1-27.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年1月31日
初级完成 (估计的)
2028年1月31日
研究完成 (估计的)
2028年12月31日
研究注册日期
首次提交
2026年1月19日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月3日
首次发布 (实际的)
2026年2月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月12日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SOOCHOW-WXJ-2025-1294
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在文章发表后，经合理请求并签署数据使用协议，可共享支撑报告结果的个体去标识化参与者数据。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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