Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Romiplostim versus rhTPO pro obnovu krevních destiček po transplantaci u MDS a AA (PROMPT)

12. dubna 2026 aktualizováno: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Randomizovaná studie fáze II srovnávající romiplostim vs. rhTPO pro dosažení trombocytární engraftment po allo-HSCT u pacientů s MDS a aplastickou anémií (PROMPT)

Tato studie je určena pro dospělé ve věku 18–65 let s myelodysplastickým syndromem (MDS) nebo těžkou aplastickou anémií (AA), kteří mají naplánovanou transplantaci kmenových buněk od dárce (alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk). Po transplantaci je klíčové, aby tělo opět začalo vytvářet vlastní krevní buňky. Častým a závažným problémem je zpoždění v obnově krevních destiček (buněk, které pomáhají zastavit krvácení), což zvyšuje riziko krvácení, infekce a úmrtí.

Tato studie si klade za cíl zjistit, zda nová léčba může pomoci k rychlejší a bezpečnější obnově krevních destiček po transplantaci. Porovnáváme dva léky:

Romiplostim: Dlouhodobě působící injekce podávaná pouze jednou týdně. rhTPO (rekombinantní lidský trombopoetin): Standardní injekce podávaná každý den. Oba léky jsou navrženy tak, aby pomohly tělu vytvářet více krevních destiček. Hlavní otázkou je, zda jednou týdně podávaný romiplostim funguje stejně dobře nebo lépe než denně podávané rhTPO, a zda je bezpečný.

Zúčastní se přibližně 66 pacientů. Náhodně (jako hod mincí) bude každý účastník zařazen do skupiny, která bude dostávat buď romiplostim, nebo rhTPO. Léčba začne několik dní po transplantaci a bude pokračovat, dokud se krevní destičky neobnoví na bezpečnou úroveň, nebo po dobu až 8 týdnů. Lékaři budou všechny účastníky po dobu 100 dnů pečlivě sledovat, aby sledovali obnovu krevních destiček, potřebu transfuzí, vedlejší účinky a celkový zdravotní stav.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní, jednocentrová, randomizovaná, otevřená, paralelně kontrolovaná klinická studie fáze II. Hlavním cílem je poskytnout předběžný odhad účinnosti a vyhodnotit bezpečnost romiplostimu ve srovnání s rekombinantním lidským trombopoetinem (rhTPO) pro podporu engraftmentu krevních destiček po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) u pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS) nebo aplastickou anémií (AA).

Design studie a populace:

Do studie bude zařazeno přibližně 74 pacientů, aby bylo dosaženo 66 vyhodnotitelných subjektů, randomizovaných v poměru 1:1 do skupiny romiplostimu nebo skupiny rhTPO. Randomizace bude stratifikována podle základního onemocnění (MDS vs. AA). Způsobilí pacienti jsou ve věku 18–65 let, diagnostikováni s MDS nebo těžkou/velmi těžkou AA (SAA/VSAA) a jsou kandidáty pro allo-HSCT od sourozeneckého dárce s plnou shodou, haploidenčního nebo nepříbuzného dárce (včetně pupečníkové krve). Klíčová inkluzní kritéria vyžadují počet krevních destiček <20×10⁹/l s transfuzní závislostí mezi dnem +4 a dnem +10 po transplantaci. Hlavní vylučovací kritéria zahrnují nekontrolovanou aktivní infekci, významnou anamnézu trombózy, aktivní transplantací asociovanou trombotickou mikroangiopatii (TA-TMA), pretransplantační fibrózu kostní dřeně ≥ stupně MF-2 a známou alergii na studované léky.

Intervence:

Experimentální skupina (n≈33): Romiplostim podávaný subkutánně v počáteční dávce 5,0 μg/kg jednou týdně, počínaje transplantací dnem +4. Následující dávky (od dne +18) budou upravovány týdně na základě počtu krevních destiček.

Aktivní kontrolní skupina (n≈33): rhTPO podávaný subkutánně v pevné dávce 15000 U jednou denně, počínaje transplantací dnem +4.

Léčba pro obě skupiny pokračuje, dokud počet krevních destiček není ≥50×10⁹/l bez transfuzní podpory po 7 po sobě jdoucích dnů, do dne +60 po transplantaci, nebo maximálně po dobu 8 týdnů, podle toho, co nastane dříve. Všichni pacienti budou dostávat standardizovanou podpůrnou péči spojenou s transplantací.

Koncové body:

Primární koncové body:

Doba engraftmentu krevních destiček, definovaná jako první ze tří po sobě jdoucích dnů s počtem krevních destiček ≥20×10⁹/l bez transfuze krevních destiček v předchozích 7 dnech.

Výskyt nežádoucích účinků (AE) stupně ≥3 do 100 dnů po transplantaci, se specifickým zaměřením na onemocnění štěpu proti hostiteli (GVHD) a trombotické události.

Sekundární koncové body: Míra engraftmentu krevních destiček v den 60 (≥50×10⁹/l), celkové jednotky transfuze krevních destiček od dne 0 do 60, celkové přežití (OS), přežití bez progrese (PFS) a mortalita bez relapsu (NRM).

Exploratorní koncové body: Imunitní rekonstituce (subpopulace lymfocytů), biomarkery související s megakaryocyty a farmakoekonomické hodnocení.

Dohled a bezpečnost:

Bude zřízen nezávislý výbor pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB), který bude pravidelně přezkoumávat nahromaděná bezpečnostní data. Bezpečnost bude aktivně monitorována prostřednictvím týdenních klinických a laboratorních hodnocení během léčebného období, se specifickým zaměřením na trombotické události, GVHD a potenciální klonální evoluci. Studie bude provedena na Oddělení hematologie, První přidružené nemocnice Univerzity Soochow v Číně, po schválení její institucionální etickou komisí.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

66

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Depei Wu Professor, Director of Hematology Department, MD
  • Telefonní číslo: +86-512-67972861
  • E-mail: depeiwu@suda.edu.cn

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Xiaojin Wu Associate Professor, MD
  • Telefonní číslo: +86-512-67972861
  • E-mail: wuxiaojin@suda.edu.cn

Studijní místa

  • Čína
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University, Department of Hematology
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator, Hematology Department
          • Telefonní číslo: +8651267780111
          • E-mail: wuxiaojin@suda.edu.cn

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 18-65 let (včetně).
  2. Diagnóza myelodysplastického syndromu (MDS) podle kritérií WHO nebo těžké/velmi těžké aplastické anémie (SAA/VSAA) podle Camittových kritérií a pacient je považován za vhodného k provedení alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT).
  3. Plánovaná allo-HSCT od HLA shodného sourozence, haploidenčního nebo nepříbuzného dárce (včetně pupečníkové krve).
  4. Výkonnostní stav dle Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.
  5. Trvale snížený počet trombocytů <20×10⁹/l s nutností podání transfuze trombocytů mezi 4. a 10. dnem po transplantaci. Závislost na transfuzi je definována jako nedosažení zdvojnásobení počtu trombocytů do 24-48 hodin po podání transfuze nebo pokračující potřeba profylaktické transfuze.
  6. Dostatečná srdeční, jaterní a renální funkce vyžadovaná pro transplantaci dle posouzení vyšetřovatele.
  7. Dobrovolná účast s písemným informovaným souhlasem získaným před zahájením jakýchkoli procedur specifických pro studii.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Aktivní nekontrolovaná bakteriální, plísňová nebo virová infekce v době zařazení do studie.
  2. Anamnesticky arteriální trombóza nebo žilní tromboembolismus v posledních 6 měsících (pokud nebyla vyléčena nebo je stabilní déle než 6 měsíců).
  3. Aktivní transplantací asociovaná trombotická mikroangiopatie (TA-TMA).
  4. Předtransplantační biopsie kostní dřeně vykazující fibrózu stupně ≥ MF-2 (dle kritérií WHO).
  5. Známá přecitlivělost na romiplostim, rekombinantní lidský trombopoetin (rhTPO) nebo kteroukoli z jejich pomocných látek.
  6. Těhotné nebo kojící ženy.
  7. Ženy v reprodukčním věku nebo muži s partnery v reprodukčním věku, kteří nejsou ochotni používat vysoce účinnou antikoncepci během studie a po dobu alespoň 3 měsíců po poslední dávce studijního léku.
  8. Jakýkoli jiný stav, který by podle názoru vyšetřovatele činil pacienta nevhodným pro účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: rhTPO (rekombinantní lidský trombopoetin)
Účastníci budou dostávat subkutánní injekce rhTPO ve fixní dávce 15000 U jednou denně, počínaje transplantací den +4.
Léčba pokračuje, dokud počet krevních destiček není ≥50×10⁹/l bez transfuze po dobu 7 dnů, dokud den +60 po transplantaci, nebo maximálně po dobu 8 týdnů, podle toho, co nastane dříve.
Lék: Rekombinantní lidský trombopoetin
Rekombinantní lidský trombopoetin je cytokin, který stimuluje produkci krevních destiček vazbou na receptor TPO na megakaryocytech. V této studii je podáván jako subkutánní injekce jednou denně.
Ostatní jména:
  • rhTPO
Experimentální: Romiplostim
Účastníci obdrží subkutánní injekce Romiplostimu v počáteční dávce 5,0 µg/kg jednou týdně, počínaje 4. dnem po transplantaci. Dávka bude upravována týdně na základě počtu krevních destiček. Léčba pokračuje, dokud počet krevních destiček nedosáhne ≥50×10⁹/l bez transfuze po dobu 7 dnů, do 60. dne po transplantaci nebo maximálně po dobu 8 týdnů, podle toho, co nastane dříve.
Lék: Romiplostim
Romiplostim je agonista receptoru pro trombopoetin (TPO-RA), který stimuluje produkci trombocytů. Jedná se o fúzní protein (peptibody), který se váže na receptor TPO a aktivuje ho, čímž podporuje proliferaci a diferenciaci megakaryocytů. V této studii se podává jako subkutánní injekce jednou týdně.
Ostatní jména:
  • TPO-RA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra transplantace trombocytů do dne +60 (trombocyty ≥50×10^9/l bez transfuze po dobu 7 po sobě jdoucích dnů)
Časové okno: Od začátku transplantace do 60. dne po transplantaci (nebo dokud není splněno kritérium úspěšného uchycení).
Předběžně vyhodnotit a porovnat účinnost romiplostimu ve srovnání s rhTPO při podpoře obnovy krevních destiček po allo-HSCT. Engraftment je definován jako dosažení počtu krevních destiček ≥50×10^9/l bez transfuzní podpory po dobu 7 po sobě jdoucích dnů.
Od začátku transplantace do 60. dne po transplantaci (nebo dokud není splněno kritérium úspěšného uchycení).
Výskyt nežádoucích příhod stupně ≥ 3 do 100 dnů po transplantaci (včetně GVHD a trombotických příhod)
Časové okno: Od počátku transplantace do 100. dne po transplantaci.
Posoudit a porovnat bezpečnostní profil mezi romiplostimem a rhTPO se zaměřením na závažné nežádoucí příhody. Zvláště sledované příhody zahrnují akutní/chronickou GVHD (klasifikovanou podle NIH kritérií) a trombotické příhody (např. TA-TMA, hlubokou žilní trombózu).
Od počátku transplantace do 100. dne po transplantaci.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
60denní míra zaoštění trombocytů
Časové okno: 60. den po transplantaci.
Podíl účastníků dosahujících transplantace krevních destiček (definováno jako počet krevních destiček ≥50×10⁹/L) do 60. dne po transplantaci bez podpory transfuze krevních destiček.
60. den po transplantaci.
Požadavky na transfuzi trombocytů (dny 0-60)
Časové okno: Od Dne 0 (den transplantace) do Dne 60 po transplantaci.
Celkový počet jednotek transfuze krevních destiček (včetně profylaktických i terapeutických transfuzí) podaných od 0. dne (den transplantace) do 60. dne po transplantaci.
Od Dne 0 (den transplantace) do Dne 60 po transplantaci.
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Od data transplantace do úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno až 2 roky.
Čas od data transplantace do úmrtí z jakékoli příčiny. Účastníci, kteří jsou na konci sledování naživu, budou cenzurováni.
Od data transplantace do úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno až 2 roky.
Bezprogresivní přežití (PFS)
Časové okno: Od data transplantace až do progrese onemocnění/relapsu nebo úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno až po dobu 2 let.
Čas od data transplantace do progrese onemocnění/relapsu nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve.
Od data transplantace až do progrese onemocnění/relapsu nebo úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno až po dobu 2 let.
Mortalita bez relapsu (NRM)
Časové okno: Od data transplantace do úmrtí z důvodů nesouvisejících s relapsem, sledováno až 2 roky.
Kumulativní incidence úmrtí z jiných příčin než relaps/progrese onemocnění.
Od data transplantace do úmrtí z důvodů nesouvisejících s relapsem, sledováno až 2 roky.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Obnova imunitního systému
Časové okno: V den +30 a den +100 po transplantaci (±7 dní)
Imunitní rekonstituce (subpopulace lymfocytů, jako jsou CD4+/CD8+ T buňky, NK buňky, počet B buněk)
V den +30 a den +100 po transplantaci (±7 dní)
Počet a zralost megakaryocytů v kostní dřeni
Časové okno: 14. den po transplantaci (±3 dny) a 28. den po transplantaci (±3 dny)
Hodnocení počtu megakaryocytů a stadia jejich zrání v kostní dřeni po transplantaci, měřeno průtokovou cytometrií pro CD41+/CD61+ (celkový počet) a CD41+/CD61+/CD36+ (zralost)
14. den po transplantaci (±3 dny) a 28. den po transplantaci (±3 dny)
Hladina trombopoetinu (TPO) v séru
Časové okno: V den po transplantaci +14 (±3 dny) a den +28 (±3 dny)
Měření koncentrace trombopoetinu (TPO) v séru po transplantaci.
V den po transplantaci +14 (±3 dny) a den +28 (±3 dny)
Od začátku transplantace (den 0) do dne +100 po transplantaci
Časové okno: Od začátku transplantace (den 0) do dne +100 po transplantaci.
Porovnání celkových přímých zdravotních nákladů mezi léčebnými skupinami, včetně nákladů na hospitalizaci a podávání studijního léku (romiplostim nebo rhTPO). Náklady budou vypočteny v čínských jüanech (CNY) a uvedeny jako průměrné náklady na účastníka.
Od začátku transplantace (den 0) do dne +100 po transplantaci.
Přírůstkový poměr nákladové efektivnosti (ICER)
Časové okno: Od začátku transplantace (den 0) do dne +100 po transplantaci
Přírůstkové náklady na každou další jednotku zdravotního přínosu (např. na každého dalšího pacienta, který dosáhne engraftmentu trombocytů do 60. dne) se vypočítají porovnáním rozdílu celkových nákladů s rozdílem v primárním ukazateli účinnosti (míra engraftmentu trombocytů) mezi skupinami.
Od začátku transplantace (den 0) do dne +100 po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

10. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SOOCHOW-WXJ-2025-1294

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Individuální anonymizovaná data účastníků, na kterých jsou založeny uvedené výsledky, mohou být sdílena na základě odůvodněné žádosti po publikaci článku, a to za podmínky uzavření dohody o užití dat.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MDS (myelodysplastický syndrom)

Klinické studie na Rekombinantní lidský trombopoetin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit