Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Romiplostim versus rhTPO voor trombocytenengraftment na transplantatie bij MDS en AA (PROMPT)

12 april 2026 bijgewerkt door: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Een gerandomiseerde fase II-studie van Romiplostim versus rhTPO voor bloedplaatjesengraftment na Allo-HSCT bij patiënten met MDS en aplastische anemie (PROMPT)

Deze studie is voor volwassenen van 18-65 jaar met myelodysplastisch syndroom (MDS) of ernstige aplastische anemie (AA) die een donorstamceltransplantatie (allogene hematopoëtische stamceltransplantatie) zullen ondergaan. Na de transplantatie is het cruciaal dat het lichaam weer zijn eigen bloedcellen gaat aanmaken. Een veelvoorkomend en ernstig probleem is een vertraging in het herstel van bloedplaatjes (de cellen die helpen bij het stoppen van bloedingen), wat het risico op bloedingen, infecties en overlijden verhoogt.

Deze studie heeft als doel te onderzoeken of een nieuwe behandeling kan helpen om bloedplaatjes sneller en veiliger te laten herstellen na de transplantatie. We vergelijken twee geneesmiddelen:

Romiplostim: Een langwerkende injectie die slechts één keer per week wordt toegediend. rhTPO (Recombinant Humaan Thrombopoëtine): Een standaard injectie die dagelijks wordt toegediend. Beide geneesmiddelen zijn ontworpen om het lichaam te helpen meer bloedplaatjes aan te maken. De hoofdvraag is of de eenmaal per week toegediende romiplostim even goed of beter werkt dan de dagelijkse rhTPO, en of het veilig is.

Ongeveer 66 patiënten zullen deelnemen. Door willekeurige toewijzing (zoals het opgooien van een munt), krijgt elke deelnemer ofwel romiplostim ofwel rhTPO. De behandeling begint enkele dagen na de transplantatie en gaat door totdat de bloedplaatjes tot een veilig niveau zijn hersteld of maximaal 8 weken. Artsen zullen alle deelnemers gedurende 100 dagen nauwlettend volgen om het herstel van bloedplaatjes, de behoefte aan transfusies, bijwerkingen en de algehele gezondheid bij te houden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, single-center, gerandomiseerde, open-label, parallel-gecontroleerde fase II klinische studie. Het primaire doel is om een voorlopige werkzaamheidsschatting te geven en de veiligheid van romiplostim te evalueren in vergelijking met recombinant humaan trombopoëtine (rhTPO) voor het bevorderen van bloedplaatjesengraftment na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) bij patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS) of aplastische anemie (AA).

Studieopzet en populatie:

De studie zal ongeveer 74 patiënten includeren om 66 evalueerbare proefpersonen te bereiken, gerandomiseerd in een 1:1 verhouding naar de romiplostimgroep of de rhTPO-groep. Randomisatie wordt gestratificeerd op basis van de onderliggende ziekte (MDS versus AA). In aanmerking komende patiënten zijn 18-65 jaar oud, gediagnosticeerd met MDS of ernstige/zeer ernstige AA (SAA/VSAA), en komen in aanmerking voor allo-HSCT van een gematchte broer of zus, haplo-identieke, of onverwante donor (inclusief navelstrengbloed). Belangrijke inclusiecriteria vereisen een bloedplaatjestelling <20×10⁹/L met transfusieafhankelijkheid tussen dag +4 en dag +10 post-transplantatie. Belangrijke exclusiecriteria zijn ongecontroleerde actieve infectie, significante voorgeschiedenis van trombose, actieve transplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (TA-TMA), pre-transplantatie beenmergfibrose ≥ MF-2 graad, en bekende allergie voor de studiemedicatie.

Interventies:

Experimentele groep (n≈33): Romiplostim subcutaan toegediend in een startdosis van 5,0 µg/kg eenmaal per week, beginnend op transplantatiedag +4. Volgende doses (vanaf dag +18) worden wekelijks aangepast op basis van bloedplaatjestellingen.

Actieve controlegroep (n≈33): rhTPO subcutaan toegediend in een vaste dosis van 15000 U eenmaal daags, beginnend op transplantatiedag +4.

Behandeling voor beide groepen gaat door totdat de bloedplaatjestelling ≥50×10⁹/L is zonder transfusieondersteuning voor 7 opeenvolgende dagen, tot dag +60 post-transplantatie, of voor maximaal 8 weken, wat zich het eerst voordoet. Alle patiënten krijgen gestandaardiseerde transplantatieondersteunende zorg.

Eindpunten:

Primaire eindpunten:

Bloedplaatjesengraftmenttijd, gedefinieerd als de eerste van drie opeenvolgende dagen met een bloedplaatjestelling ≥20×10⁹/L zonder bloedplaatjestransfusie in de voorgaande 7 dagen.

Incidentie van ≥ Graad 3 bijwerkingen (AE's) binnen 100 dagen post-transplantatie, met specifieke focus op graft-versus-host ziekte (GVHD) en trombotische gebeurtenissen.

Secundaire eindpunten: Bloedplaatjesengraftmentpercentage op dag 60 (≥50×10⁹/L), totale bloedplaatjestransfusie-eenheden van dag 0 tot 60, algehele overleving (OS), progressievrije overleving (PFS), en niet-recidief mortaliteit (NRM).

Exploratieve eindpunten: Immuunreconstitutie (lymfocytsubsets), megakaryocyten-gerelateerde biomarkers, en een farmacoeconomische evaluatie.

Toezicht en veiligheid:

Er wordt een Onafhankelijke Data Safety Monitoring Committee (DSMB) opgericht om periodiek geaccumuleerde veiligheidsgegevens te beoordelen. Veiligheid wordt actief gemonitord door wekelijkse klinische en laboratoriumbeoordelingen tijdens de behandelperiode, met specifieke focus op trombotische gebeurtenissen, GVHD, en potentiële clonale evolutie. De studie wordt uitgevoerd bij de afdeling Hematologie van het Eerste Geaffilieerde Ziekenhuis van de Soochow Universiteit, China, na goedkeuring door de institutionele ethische commissie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

66

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Depei Wu Professor, Director of Hematology Department, MD
  • Telefoonnummer: +86-512-67972861
  • E-mail: depeiwu@suda.edu.cn

Studie Contact Back-up

  • Naam: Xiaojin Wu Associate Professor, MD
  • Telefoonnummer: +86-512-67972861
  • E-mail: wuxiaojin@suda.edu.cn

Studie Locaties

  • China
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University, Department of Hematology
        • Contact:
          • Clinical Trial Coordinator, Hematology Department
          • Telefoonnummer: +8651267780111
          • E-mail: wuxiaojin@suda.edu.cn

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 18-65 jaar (inclusief).
  2. Diagnose van Myelodysplastisch Syndroom (MDS) volgens WHO-criteria, of Ernstige/Zeer Ernstige Aplastische Anemie (SAA/VSAA) volgens Camitta-criteria, en geschikt bevonden voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT).
  3. Gepland om allo-HSCT te ontvangen van een gematchte broer of zus, haplo-identieke of onverwante donor (inclusief navelstrengbloed).
  4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van 0-2.
  5. Aanhoudend trombocytenaantal <20×10⁹/L met trombocytentransfusieafhankelijkheid tussen post-transplantatiedagen +4 en +10. Transfusieafhankelijkheid wordt gedefinieerd als een trombocytenaantal dat niet binnen 24-48 uur na transfusie verdubbelt of een voortdurende behoefte aan profylactische transfusie.
  6. Voldoende cardiale, hepatische en renale functie zoals vereist voor transplantatie, volgens beoordeling van de onderzoeker.
  7. Vrijwillige deelname met schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen vóór enige studie-specifieke procedures.

Exclusiecriteria:

  1. Actieve, ongecontroleerde bacteriële, schimmel- of virusinfectie op het moment van inclusie.
  2. Geschiedenis van arteriële trombose of veneuze trombo-embolie in de afgelopen 6 maanden (tenzij genezen of stabiel gedurende meer dan 6 maanden).
  3. Actieve transplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (TA-TMA).
  4. Pre-transplantatie beenmergbiopsie die fibrose graad ≥ MF-2 toont (volgens WHO-criteria).
  5. Bekende overgevoeligheid voor Romiplostim, recombinant humaan trombopoëtine (rhTPO) of een van hun hulpstoffen.
  6. Zwangere of borstvoedinggevende vrouwen.
  7. Vrouwen met kinderwens of mannen met partners met kinderwens die niet bereid zijn zeer effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de studieperiode en gedurende ten minste 3 maanden na de laatste dosis van het studiegeneesmiddel.
  8. Elke andere aandoening die, naar mening van de onderzoeker, de patiënt ongeschikt maakt voor deelname aan de studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: rhTPO (Recombinant Humaan Trombopoëtine)
Deelnemers krijgen dagelijks eenmaal een subcutane injectie met rhTPO in een vaste dosis van 15000 U, te beginnen op transplantatiedag +4. De behandeling gaat door totdat het aantal bloedplaatjes ≥50×10⁹/L is zonder transfusie gedurende 7 dagen, tot dag +60 na de transplantatie, of maximaal 8 weken, afhankelijk van wat het eerst optreedt.
Geneesmiddel: Recombinant Humaan Trombopoëtine
Recombinant humaan trombopoëtine is een cytokine dat de productie van bloedplaatjes stimuleert door zich te binden aan de TPO-receptor op megakaryocyten. In deze studie wordt het toegediend als een subcutane injectie eenmaal per dag.
Andere namen:
  • rhTPO
Experimenteel: Romiplostim
Deelnemers krijgen subcutane Romiplostim-injecties met een startdosis van 5,0 µg/kg één keer per week, beginnend op transplantatiedag +4. De dosis wordt wekelijks aangepast op basis van de bloedplaatjestelling. De behandeling gaat door totdat de bloedplaatjestelling ≥50×10⁹/L is zonder transfusie gedurende 7 dagen, tot dag +60 na transplantatie, of maximaal 8 weken, afhankelijk van wat het eerst gebeurt.
Geneesmiddel: Romiplostim
Romiplostim is een trombopoëtine-receptoragonist (TPO-RA) die de productie van bloedplaatjes stimuleert. Het is een fusie-eiwit (peptibody) dat bindt aan en activeert de TPO-receptor, waardoor de proliferatie en differentiatie van megakaryocyten wordt bevorderd. In deze studie wordt het eenmaal per week toegediend als een subcutane injectie.
Andere namen:
  • TPO-RA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van trombocytenengraftment op dag +60 (trombocyten ≥50×10^9/L zonder transfusie gedurende 7 opeenvolgende dagen)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de transplantatie tot dag 60 na de transplantatie (of totdat het engraftmentcriterium is bereikt).
Om voorlopig de werkzaamheid van romiplostim versus rhTPO te evalueren en te vergelijken bij het bevorderen van de bloedplaatjesherstel na allo-HSCT. Engraftment wordt gedefinieerd als het bereiken van een bloedplaatjestelling van ≥50×10^9/L zonder transfusieondersteuning gedurende 7 opeenvolgende dagen.
Vanaf het begin van de transplantatie tot dag 60 na de transplantatie (of totdat het engraftmentcriterium is bereikt).
Incidentie van ≥ graad 3 bijwerkingen binnen 100 dagen na transplantatie (inclusief GVHD en trombotische gebeurtenissen)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de transplantatie tot dag 100 na de transplantatie.
Om het veiligheidsprofiel van romiplostim en rhTPO te beoordelen en te vergelijken, met de nadruk op ernstige bijwerkingen. Speciale aandachtspunten zijn acute/chroniche GVHD (gegradeerd volgens NIH-criteria) en trombotische gebeurtenissen (bijv. TA-TMA, diepe veneuze trombose).
Vanaf het begin van de transplantatie tot dag 100 na de transplantatie.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
60-dagen bloedplaatjes-engraftmentpercentage
Tijdsspanne: Op dag 60 na transplantatie.
Aandeel deelnemers dat trombocytenengraftment bereikt (gedefinieerd als trombocytenaantal ≥50×10⁹/L) tegen dag 60 na transplantatie zonder ondersteuning van trombocytentransfusie.
Op dag 60 na transplantatie.
Plaatjestransfusiebehoeften (Dagen 0-60)
Tijdsspanne: Van dag 0 (dag van de transplantatie) tot dag 60 na de transplantatie.
Totaal aantal toegediende eenheden bloedplaatjestransfusie (zowel profylactische als therapeutische transfusies) van dag 0 (dag van transplantatie) tot dag 60 na transplantatie.
Van dag 0 (dag van de transplantatie) tot dag 60 na de transplantatie.
Overall Survival (OS)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van transplantatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 2 jaar.
Tijd vanaf de datum van transplantatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook. Deelnemers die aan het einde van de follow-up in leven zijn, worden gecensureerd.
Vanaf de datum van transplantatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 2 jaar.
Progressievrije Overleving (PFS)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van transplantatie tot ziekteprogressie/terugval of overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 2 jaar.
Tijd vanaf de datum van transplantatie tot ziekteprogressie/recidief of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Vanaf de datum van transplantatie tot ziekteprogressie/terugval of overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 2 jaar.
Non-relapse mortaliteit (NRM)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van transplantatie tot overlijden door niet-recidiverende oorzaken, geëvalueerd tot 2 jaar.
Cumulatieve incidentie van overlijden door andere oorzaken dan ziekte-terugval/progressie.
Vanaf de datum van transplantatie tot overlijden door niet-recidiverende oorzaken, geëvalueerd tot 2 jaar.

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Immuunreconstitutie
Tijdsspanne: Op post-transplantatie dag +30 en dag +100 (±7 dagen)
Immuunreconstitutie (lymfocytsubgroepen, zoals CD4+/CD8+ T-cellen, NK-cellen, B-celaantallen)
Op post-transplantatie dag +30 en dag +100 (±7 dagen)
Megakaryocytenaantal en -rijpheid in Beenmerg
Tijdsspanne: Op post-transplantatie dag +14 (±3 dagen) en dag +28 (±3 dagen)
Beoordeling van de hoeveelheid en het rijpingsstadium van megakaryocyten in het beenmerg na transplantatie, gemeten door middel van flowcytometrie voor CD41+/CD61+ (totaal aantal) en CD41+/CD61+/CD36+ (rijpheid)
Op post-transplantatie dag +14 (±3 dagen) en dag +28 (±3 dagen)
Serum Thrombopoietine (TPO)-niveau
Tijdsspanne: Op dag +14 na transplantatie (±3 dagen) en dag +28 na transplantatie (±3 dagen)
Meting van de serum trombopoëtine (TPO)-concentratie na transplantatie.
Op dag +14 na transplantatie (±3 dagen) en dag +28 na transplantatie (±3 dagen)
Vanaf het begin van de transplantatie (Dag 0) tot Dag +100 na de transplantatie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de transplantatie (Dag 0) tot Dag +100 na de transplantatie.
Vergelijking van de totale directe medische kosten tussen behandelingsgroepen, inclusief de kosten van klinische opname en toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (romiplostim of rhTPO). Kosten worden berekend in Chinese Yuan (CNY) en gerapporteerd als gemiddelde kosten per deelnemer.
Vanaf het begin van de transplantatie (Dag 0) tot Dag +100 na de transplantatie.
Incrementele Kosten-Effectiviteitsratio (ICER)
Tijdsspanne: Vanaf de start van de transplantatie (Dag 0) tot Dag +100 na de transplantatie
De incrementele kosten per extra eenheid gezondheidsvoordeel (bijvoorbeeld per extra patiënt die trombocytenengraftment bereikt tegen dag 60) worden berekend door het verschil in totale kosten te vergelijken met het verschil in de primaire werkzaamheidsuitkomst (percentage trombocytenengraftment) tussen de groepen.
Vanaf de start van de transplantatie (Dag 0) tot Dag +100 na de transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 januari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 januari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 april 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SOOCHOW-WXJ-2025-1294

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens die ten grondslag liggen aan de gerapporteerde resultaten kunnen op redelijk verzoek worden gedeeld na publicatie van het artikel, onder voorbehoud van een gegevensgebruiksovereenkomst.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren