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MDS와 AA 환자에서 이식 후 혈소판 조혈 회복을 위한 로미플로스팀 대 rhTPO (PROMPT)

2026년 4월 12일 업데이트: The First Affiliated Hospital of Soochow University

MDS 및 재생불량빈혈 환자의 동종조혈모세포이식 후 혈소판 이식에 대한 Romiplostim 대 rhTPO 무작위 2상 연구 (PROMPT)

이 연구는 공여자 줄기세포 이식(동종 조혈모세포 이식)을 예정 중인 골수이형성증후군(MDS) 또는 중증 재생불량성 빈혈(AA)을 가진 18~65세 성인을 대상으로 합니다. 이식 후, 신체가 다시 자체적으로 혈액세포를 생성하기 시작하는 것이 매우 중요합니다. 일반적이면서도 심각한 문제는 혈소판(출혈을 멈추는 데 도움을 주는 세포)의 회복 지연으로, 이는 출혈, 감염 및 사망 위험을 증가시킵니다.

이 연구는 새로운 치료법이 이식 후 혈소판을 더 빠르고 안전하게 회복시키는 데 도움이 될 수 있는지 확인하는 것을 목표로 합니다. 우리는 두 가지 약물을 비교하고 있습니다:

로미플로스팀: 일주일에 단 한 번 투여되는 장기작용 주사제입니다. rhTPO(재조합 인간 혈소판생성인자): 매일 투여되는 표준 주사제입니다. 두 약물 모두 신체가 더 많은 혈소판을 생성하도록 돕도록 설계되었습니다. 주요 질문은 일주일에 한 번 투여하는 로미플로스팀이 매일 투여하는 rhTPO만큼 효과적이거나 더 나은지, 그리고 안전한지 여부입니다.

약 66명의 환자가 참여할 예정입니다. 무작위(동전 던지기와 같은 방식)로 각 참가자는 로미플로스팀 또는 rhTPO를 투여받도록 배정됩니다. 치료는 이식 후 며칠 뒤에 시작하여 혈소판이 안전한 수준으로 회복될 때까지 또는 최대 8주 동안 계속됩니다. 의사들은 모든 참가자를 100일 동안 면밀히 모니터링하여 혈소판 회복, 수혈 필요성, 부작용 및 전반적인 건강 상태를 추적할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 전향적, 단일기관, 무작위, 개방형, 병렬대조 2상 임상시험입니다. 주요 목적은 골수이형성증후군(MDS) 또는 재생불량성빈혈(AA) 환자에서 동종 조혈모세포이식(allo-HSCT) 후 혈소판 이식을 촉진하기 위해 romiplostim과 재조합 인간 혈소판생성인자(rhTPO)를 비교하여 예비 효능 추정치를 제공하고 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 설계 및 대상군:

본 연구는 약 74명의 환자를 등록하여 66명의 평가 가능한 대상자를 달성하며, romiplostim 군 또는 rhTPO 군에 1:1 비율로 무작위 배정됩니다. 무작위 배정은 기저 질환(MDS 대 AA)에 따라 층화됩니다. 적격 환자는 18-65세이며, MDS 또는 중증/극중증 AA(SAA/VSAA)로 진단받았고, 적합형 형제, 반상동형, 또는 무관련 공여자(제대혈 포함)로부터의 allo-HSCT 후보자입니다. 주요 포함 기준은 이식 후 +4일에서 +10일 사이에 수혈 의존성과 함께 혈소판 수 <20×10⁹/L을 요구합니다. 주요 제외 기준에는 조절되지 않은 활동성 감염, 혈전증의 유의한 병력, 활동성 이식 관련 혈전성 미세혈관병증(TA-TMA), 이식 전 골수 섬유화 ≥ MF-2 등급, 연구 약물에 대한 알려진 알레르기가 포함됩니다.

중재:

실험군(n≈33): Romiplostim을 시작 용량 5.0 μg/kg으로 피하 주사하여 주 1회 투여하며, 이식 후 +4일에 시작합니다. 후속 용량(+18일부터)은 혈소판 수에 따라 매주 조정됩니다.

활성 대조군(n≈33): rhTPO를 고정 용량 15000 U로 피하 주사하여 매일 1회 투여하며, 이식 후 +4일에 시작합니다.

두 군 모두 혈소판 수가 7일 연속으로 수혈 지원 없이 ≥50×10⁹/L에 도달할 때까지, 이식 후 +60일까지, 또는 최대 8주까지(먼저 도래하는 조건) 치료를 계속합니다. 모든 환자는 표준화된 이식 지원 치료를 받게 됩니다.

종점:

주요 종점:

혈소판 이식 시간, 이전 7일 동안 혈소판 수혈 없이 혈소판 수 ≥20×10⁹/L인 연속 3일 중 첫 번째 날로 정의됩니다.

이식 후 100일 이내에 ≥3등급 이상의 이상반응(AEs) 발생률, 특히 이식편대숙주병(GVHD) 및 혈전성 사건에 중점을 둡니다.

2차 종점: 60일째 혈소판 이식률(≥50×10⁹/L), 0일부터 60일까지 총 혈소판 수혈 단위, 전체 생존율(OS), 무진행 생존율(PFS), 비재발 사망률(NRM).

탐색적 종점: 면역 재구성(림프구 아군), 거대핵세포 관련 생체표지자, 약물경제학적 평가.

감독 및 안전:

독립 데이터 안전 모니터링 위원회(DSMB)가 수립되어 누적된 안전 데이터를 정기적으로 검토합니다. 안전성은 치료 기간 동안 매주 임상 및 검사실 평가를 통해 적극적으로 모니터링되며, 특히 혈전성 사건, GVHD 및 잠재적 클론 진화에 중점을 둡니다. 본 연구는 중국 쑤저우대학 제1부속병원 혈액내과에서 해당 기관 윤리위원회의 승인을 받아 수행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

66

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Depei Wu Professor, Director of Hematology Department, MD
  • 전화번호: +86-512-67972861
  • 이메일: depeiwu@suda.edu.cn

연구 연락처 백업

  • 이름: Xiaojin Wu Associate Professor, MD
  • 전화번호: +86-512-67972861
  • 이메일: wuxiaojin@suda.edu.cn

연구 장소

  • 중국
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, 중국, 215006
        • 모병
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University, Department of Hematology
        • 연락하다:
          • Clinical Trial Coordinator, Hematology Department
          • 전화번호: +8651267780111
          • 이메일: wuxiaojin@suda.edu.cn

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연령 18~65세 (포함).
  2. WHO 기준에 따른 골수형성이상증후군(MDS) 진단, 또는 Camitta 기준에 따른 중증/초중증 재생불량성빈혈(SAA/VSAA) 진단, 그리고 동종 조혈모세포이식(allo-HSCT) 적합성 판정.
  3. 일치형 형제, 반일치형, 또는 비혈연 공여자(제대혈 포함)로부터 allo-HSCT를 받을 계획.
  4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 수행 상태 0-2.
  5. 이식 후 +4일부터 +10일 사이에 혈소판 수혈 의존성과 함께 지속적인 혈소판 수치 <20×10⁹/L. 혈소판 수혈 의존성은 수혈 후 24-48시간 이내에 혈소판 수치가 두 배로 증가하지 않거나, 예방적 수혈이 지속적으로 필요한 경우로 정의됩니다.
  6. 연구자 평가에 따라 이식에 필요한 충분한 심장, 간 및 신장 기능.
  7. 임상시험 특정 절차 전에 서면 동의서를 통한 자발적 참여.

제외 기준:

  1. 등록 시 활성화된 제어되지 않는 세균, 진균 또는 바이러스 감염.
  2. 동맥 혈전증 병력, 또는 과거 6개월 이내의 정맥 혈전색전증(치료 완료 또는 6개월 이상 안정된 경우 제외).
  3. 활성화된 이식 관련 혈전성 미세혈관병증(TA-TMA).
  4. 이식 전 골수 생검에서 섬유화 등급 ≥ MF-2(WHO 기준에 따름) 확인.
  5. 로미플로스팀, 재조합 인간 혈소판생성인자(rhTPO) 또는 이들의 부형제에 대한 알려진 과민 반응.
  6. 임신 중이거나 수유 중인 여성.
  7. 임신 가능 여성 또는 임신 가능한 파트너를 둔 남성으로, 임상시험 기간 동안 및 연구 약물 최종 투여 후 최소 3개월 동안 고효율 피임법 사용을 원치 않는 경우.
  8. 연구자의 판단에 따라 환자가 임상시험 참여에 부적합하게 만드는 기타 조건.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: rhTPO (재조합 인간 혈소판생성인자)
참가자는 이식 후 +4일에 시작하여 하루에 한 번 15000 U의 고정 용량으로 피하 rhTPO 주사를 받게 됩니다. 치료는 혈소판 수가 수혈 없이 7일 동안 ≥50×10⁹/L에 도달하거나, 이식 후 +60일까지, 또는 최대 8주까지 중 먼저 도래하는 조건까지 계속됩니다.
의약품: 재조합 인간 트롬보포이에틴
재조합 인간 혈소판생성인자는 거대핵세포의 TPO 수용체에 결합하여 혈소판 생산을 자극하는 사이토카인입니다. 이 연구에서는 하루에 한 번 피하 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • rhTPO
실험적: 로미플로스팀
참가자들은 이식 후 +4일부터 주 1회 5.0 µg/kg의 시작 용량으로 피하 로미플로스팀 주사를 투여받게 됩니다. 용량은 혈소판 수치에 따라 매주 조정됩니다. 치료는 혈소판 수치가 50×10⁹/L 이상으로 수혈 없이 7일간 유지되거나, 이식 후 +60일까지, 또는 최대 8주까지 계속되며, 이 중 먼저 도달하는 조건에 따라 종료됩니다.
의약품: 로미플로스팀
로미플로스팀은 혈소판 생성을 자극하는 혈소판 생성소 수용체 작용제(TPO-RA)입니다. 이것은 TPO 수용체에 결합하여 활성화시키는 융합 단백질(펩티바디)로, 거대핵세포의 증식과 분화를 촉진합니다. 이 연구에서는 주 1회 피하 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • TPO-RA

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
60일차까지 혈소판 이식률 (혈소판 수 ≥50×10^9/L, 7일 연속 수혈 없이)
기간: 이식 시작부터 이식 후 60일까지(또는 이식 성공 기준이 충족될 때까지).
동종 조혈모세포 이식(allo-HSCT) 후 혈소판 회복을 촉진하는 데 있어 로미플로스팀 대 재조합 인간 혈소판생성소(rhTPO)의 효능을 예비적으로 평가하고 비교합니다. 착상은 7일 연속 수혈 지원 없이 혈소판 수가 ≥50×10^9/L에 도달하는 것으로 정의됩니다.
이식 시작부터 이식 후 60일까지(또는 이식 성공 기준이 충족될 때까지).
이식 후 100일 이내에 발생한 등급 3 이상의 이상반응 (GVHD 및 혈전성 사건 포함) 발생률
기간: 이식 시작부터 이식 후 100일까지.
로미플로스팀과 rhTPO 간의 안전성 프로필을 평가 및 비교하며, 중증 이상반응에 중점을 둡니다. 특별 관심사 사건에는 급성/만성 GVHD(NIH 기준에 따른 등급) 및 혈전성 사건(예: TA-TMA, 심부정맥혈전증)이 포함됩니다.
이식 시작부터 이식 후 100일까지.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
60일 혈소판 이식 성공률
기간: 이식 후 60일째에.
이식 후 60일까지 혈소판 수혈 지원 없이 혈소판 이식(혈소판 수 ≥50×10⁹/L로 정의)을 달성한 참가자 비율
이식 후 60일째에.
혈소판 수혈 요구량 (0-60일)
기간: 이식일(이식일)부터 이식 후 60일까지.
이식일(0일차)부터 이식 후 60일차까지 투여된 혈소판 수혈 단위의 총 수(예방적 수혈 및 치료적 수혈 모두 포함).
이식일(이식일)부터 이식 후 60일까지.
전체 생존율 (OS)
기간: 이식 날짜부터 모든 원인으로 인한 사망까지, 최대 2년 동안 평가됨.
이식일로부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간. 추적 관찰 종료 시점까지 생존한 참가자는 중도절단됩니다.
이식 날짜부터 모든 원인으로 인한 사망까지, 최대 2년 동안 평가됨.
무진행 생존기간(PFS)
기간: 이식일로부터 질병 진행/재발 또는 어떠한 원인으로 인한 사망까지로, 최대 2년까지 평가됨.
이식 날짜부터 질병 진행/재발 또는 모든 원인에 의한 사망 중 먼저 발생하는 시점까지의 시간.
이식일로부터 질병 진행/재발 또는 어떠한 원인으로 인한 사망까지로, 최대 2년까지 평가됨.
비재발 사망률 (NRM)
기간: 이식일부터 비재발성 원인으로 인한 사망까지, 최대 2년까지 평가됨.
질환 재발/진행 이외의 원인으로 인한 사망의 누적 발생률.
이식일부터 비재발성 원인으로 인한 사망까지, 최대 2년까지 평가됨.

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
면역 재구성
기간: 이식 후 +30일 및 +100일 (±7일)
면역 재구성 (림프구 하위 집단, 예: CD4+/CD8+ T 세포, NK 세포, B 세포 수)
이식 후 +30일 및 +100일 (±7일)
골수 내 거핵구 수 및 성숙도
기간: 이식 후 14일(±3일) 및 28일(±3일)
이식 후 골수에서 CD41+/CD61+ (총 수) 및 CD41+/CD61+/CD36+ (성숙도)에 대한 유세포 분석으로 측정한 거대핵세포의 수량과 성숙 단계 평가
이식 후 14일(±3일) 및 28일(±3일)
혈청 혈소판생성인자(TPO) 수치
기간: 이식 후 +14일 (±3일) 및 +28일 (±3일)
이식 후 혈청 혈소판생성인자(TPO) 농도 측정
이식 후 +14일 (±3일) 및 +28일 (±3일)
이식 시작 시점(0일차)부터 이식 후 +100일차까지
기간: 이식 시작 시점(0일차)부터 이식 후 +100일차까지.
치료 그룹 간 총 직접 의료비 비교, 입원 치료 비용 및 연구 약물 투여(로미플로스팀 또는 rhTPO) 비용을 포함합니다. 비용은 중국 위안(CNY)으로 계산되며 참가자당 평균 비용으로 보고됩니다.
이식 시작 시점(0일차)부터 이식 후 +100일차까지.
점증적 비용 효과 비율(ICER)
기간: 이식 시작 시점(0일)부터 이식 후 +100일까지
추가 건강 효과 단위당 증분 비용(예: 60일 이내에 혈소판 이식이 성공적으로 이루어진 추가 환자당)은 그룹 간 총 비용 차이를 주 효능 결과(혈소판 이식률) 차이와 비교하여 계산됩니다.
이식 시작 시점(0일)부터 이식 후 +100일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The First Affiliated Hospital of Soochow University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 1월 31일

기본 완료 (추정된)

2028년 1월 31일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 3일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SOOCHOW-WXJ-2025-1294

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

보고된 결과의 근거가 되는 개인 식별 정보가 제거된 참가자 데이터는 논문 발표 후 합리적인 요청이 있을 경우 데이터 사용 계약에 따라 공유될 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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