Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Romiplostim versus rhTPO a vérlemezkék beültetés utáni megtelepedéséhez MDS és AA esetén (PROMPT)

2026. április 12. frissítette: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Egy randomizált II. fázisú vizsgálat a romiplostim vs. rhTPO alkalmazásáról a trombocita beültetése után allogén őssejt-transzplantációt követően MDS-ben és aplasztikus anémiában szenvedő betegeknél (PROMPT)

Ez a tanulmány 18-65 éves, myelodysplasztikus szindrómával (MDS) vagy súlyos aplasztikus anémiával (AA) rendelkező felnőttek számára készült, akik donor őssejt-transzplantációra (allogén hematopoetikus őssejt-transzplantációra) várnak. A transzplantáció után kritikus fontosságú, hogy a szervezet újra elkezdjen saját vérsejteket termelni. Gyakori és súlyos probléma a trombociták (a vérzés megállításában segítő sejtek) lassú regenerációja, ami növeli a vérzés, a fertőzés és a halál kockázatát.

Ez a tanulmány azt vizsgálja, hogy egy új kezelés segíthet-e a trombociták gyorsabb és biztonságosabb regenerálásában a transzplantáció után. Két gyógyszert hasonlítunk össze:

Romiplostim: Hosszú hatású injekció, amelyet csak hetente egyszer adnak be. rhTPO (Rekombináns Humán Trombopoietin): Szabványos injekció, amelyet minden nap adnak be. Mindkét gyógyszer arra tervezték, hogy segítse a szervezetet több trombocita előállításában. A fő kérdés az, hogy a hetente egyszer adott romiplostim ugyanolyan hatékony vagy hatékonyabb-e, mint a napi rhTPO, és hogy biztonságos-e.

Körülbelül 66 beteg vesz részt. Véletlenszerűen (például érmefeldobással) minden résztvevő vagy romiplostimot, vagy rhTPO-t kap. A kezelés néhány nappal a transzplantáció után kezdődik, és addig folytatódik, amíg a trombociták biztonságos szintre nem regenerálódnak, vagy legfeljebb 8 hétig. Az orvosok szorosan figyelik az összes résztvevőt 100 napon át, hogy nyomon kövessék a trombociták regenerációját, a transzfúziók szükségességét, a mellékhatásokat és az általános egészségi állapotot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív, egy központos, randomizált, nyílt címkéjű, párhuzamos kontrollált II. fázisú klinikai vizsgálat. A fő cél a romiplostim hatásosságának előzetes becslése és biztonságának értékelése a rekombináns humán trombopoietin (rhTPO) szerekhez képest a vérlemezkék beültetés elősegítésére allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (allo-HSCT) után myelodysplasia (MDS) vagy aplasztikus anémia (AA) betegeknél.

Vizsgálati Tervezet és Populáció:

A vizsgálat körülbelül 74 beteget fog felvenni, hogy elérje a 66 értékelhető alanyt, akiket 1:1 arányban randomizálnak a romiplostim csoportba vagy az rhTPO csoportba. A randomizációt az alapbetegség szerint rétegzik (MDS vs. AA). A jogosult betegek 18-65 évesek, MDS vagy súlyos/nagyon súlyos AA (SAA/VSAA) diagnózissal rendelkeznek, és allogén HSCT-re alkalmasak megfelelő testvér, haploidentikus vagy nem rokon donor (beleértve a köldökzsinór vért) felől. A kulcsfontosságú bevonási kritérium a vérlemezkeszám <20×10⁹/L transzfúzió-függőséggel a transzplantáció utáni +4. és +10. nap között. A fő kizárási kritériumok közé tartozik a nem kontrollált aktív fertőzés, jelentős thrombosis előzmény, aktív transzplantációhoz társított trombosztikus mikroangiopátia (TA-TMA), transzplantáció előtti csontvelő fibrosis ≥ MF-2 fok, és ismert allergia a vizsgálati szerekre.

Intervenciók:

Kísérleti Csoport (n≈33): Romiplostim subcután alkalmazva 5,0 µg/kg kezdő adaggal hetente egyszer, a transzplantáció utáni +4. naptól kezdve. A későbbi adagokat (a +18. naptól) hetente a vérlemezkeszámok alapján állítják be.

Aktív Kontroll Csoport (n≈33): rhTPO subcután alkalmazva fix 15000 U adaggal naponta egyszer, a transzplantáció utáni +4. naptól kezdve.

A kezelés mindkét csoportban addig folytatódik, amíg a vérlemezkeszám ≥50×10⁹/L transzfúziós támogatás nélkül 7 egymást követő napig, a transzplantáció utáni +60. napig, vagy legfeljebb 8 hétig, ami előbb következik be. Minden beteg standardizált transzplantációs támogató ellátást kap.

Végpontok:

Elsődleges Végpontok:

Vérlemezke beültetési idő, amely a három egymást követő nap elsőjeként definiálható, amikor a vérlemezkeszám ≥20×10⁹/L vérlemezkék transzfúziója nélkül az előző 7 napban.

≥3. fokozatú káros események (AEs) előfordulása a transzplantáció utáni 100 napon belül, különös figyelemmel a graft-versus-host betegségre (GVHD) és trombosztikus eseményekre.

Másodlagos Végpontok: Vérlemezke beültetési arány a 60. napon (≥50×10⁹/L), teljes vérlemezke transzfúziós egységek a 0. és 60. nap között, teljes túlélés (OS), progressziómentes túlélés (PFS) és nem relapszus halálozás (NRM).

Feltáró Végpontok: Immun rekonstitúció (limfocita szubcsoportok), megakariocitához kapcsolódó biomarker-ek és farmaközgazdasági értékelés.

Felügyelet és Biztonság:

Egy Független Adatbiztonsági Figyelő Bizottság (DSMB) lesz létrehozva a felgyülemlett biztonsági adatok időszakos áttekintésére. A biztonságot aktívan figyelik heti klinikai és laboratóriumi értékelésekkel a kezelési időszak alatt, különös figyelemmel a trombosztikus eseményekre, GVHD-re és potenciális klonális evolúcióra. A vizsgálat a Szucsou Egyetem Első Kórházának Hematológiai Osztályán, Kínában kerül lebonyolításra, intézményi Etikai Bizottsága jóváhagyása után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

66

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Depei Wu Professor, Director of Hematology Department, MD
  • Telefonszám: +86-512-67972861
  • E-mail: depeiwu@suda.edu.cn

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kína, 215006
        • Toborzás
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University, Department of Hematology
        • Kapcsolatba lépni:
          • Clinical Trial Coordinator, Hematology Department
          • Telefonszám: +8651267780111
          • E-mail: wuxiaojin@suda.edu.cn

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. Életkor 18-65 év (beleértve).
  2. Mielodiszpláziás szindróma (MDS) diagnózisa a WHO kritériumai szerint, vagy súlyos/nagyon súlyos aplasztikus anémia (SAA/VSAA) a Camitta kritériumai szerint, és alkalmasnak minősítve allogén hematopoetikus őssejt-transzplantációra (allo-HSCT).
  3. Allo-HSCT tervezése illeszkedő testvér, haploidentikus vagy nem rokon donor felől (beleértve a köldökvért).
  4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítményállapot 0-2.
  5. Perzisztáló trombocitaszám <20×10⁹/L transzfúziófüggőséggel a transzplantáció utáni +4. és +10. nap között. A transzfúziófüggőség azt jelenti, hogy a trombocitaszám nem duplázódik 24-48 órán belül a transzfúzió után, vagy folyamatosan szükség van profilaktikus transzfúzióra.
  6. Megfelelő szív-, máj- és vesefunkció, ahogyan azt a transzplantációhoz szükséges, a vizsgálóorvos értékelése szerint.
  7. Önkéntes részvétel írásos tájékoztatott beleegyezéssel, amelyet minden vizsgálatspecifikus eljárás előtt megszereznek.

Kizárási kritériumok:

  1. Aktív, nem kontrollált bakteriális, gombás vagy vírusos fertőzés a beválogatás időpontjában.
  2. Artériás trombózis, vagy vénás tromboembólia anamnézise az elmúlt 6 hónapban (hacsak nem gyógyult vagy stabil több mint 6 hónapja).
  3. Aktív transzplantációhoz társult trombosztikus mikroangiopátia (TA-TMA).
  4. Transzplantáció előtti csontvelő-biopszia, amely ≥ MF-2 fokú fibrózist mutat (a WHO kritériumai szerint).
  5. Ismert túlérzékenység Romiplostimra, rekombináns humán trombopoietinre (rhTPO) vagy bármelyikük tartószerére.
  6. Terhes vagy szoptató nők.
  7. Gyermekvállalásra képes nők, vagy gyermekvállalásra képes partnerekkel rendelkező férfiak, akik nem hajlandók magas hatékonyságú fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálati időszakban és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagjától számított legalább 3 hónapig.
  8. Bármely más állapot, amely a vizsgálóorvos véleménye szerint alkalmatlanná tenné a beteget a vizsgálatban való részvételre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: rhTPO (Rekombináns Humán Trombopoietin)
A résztvevők napi egyszer, fix 15000 U dózisban kapnak subcután rhTPO injekciókat, amelyek a transzplantáció utáni +4. napon kezdődnek.
A kezelés addig folytatódik, amíg a vérlemezkeszám ≥50×10⁹/L nem lesz 7 napig transzfúzió nélkül, a transzplantáció utáni +60. napig, vagy legfeljebb 8 hétig, attól függően, hogy melyik következik be először.
Drog: Rekombináns Humán Trombopoietin
A rekombináns humán trombopoietin egy citokin, amely a megakariociták TPO receptorához kötődve stimulálja a vérlemezkék termelését. Ebben a tanulmányban naponta egyszer, subcutan injekció formájában adják be.
Más nevek:
  • rhTPO
Kísérleti: Romiplosztim
A résztvevők hetente egyszer, 5,0 µg/kg kezdő dózisban kapnak subcután Romiplostim-injekciókat, a transzplantáció utáni +4. naptól kezdve. A dózist hetente a vérlemezkeszám alapján állítják be. A kezelés addig folytatódik, amíg a vérlemezkeszám 7 napon át 50×10⁹/L vagy annál magasabb lesz vérátömlesztés nélkül, vagy a transzplantáció utáni +60. napig, vagy legfeljebb 8 hétig, attól függően, hogy melyik következik be először.
Drog: Romiplosztim
A romiplostim egy trombopoetin receptor agonist (TPO-RA), amely serkenti a vérlemezkék termelődését. Ez egy fúziós fehérje (peptitest), amely kötődik és aktiválja a TPO receptort, elősegítve a megakariociták proliferációját és differenciálódását. Ebben a vizsgálatban hetente egyszer bőr alá beadott injekció formájában adják be.
Más nevek:
  • TPO-RA

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Rate of Platelet Engraftment by Day +60 (Platelets ≥50×10^9/L without transfusion for 7 consecutive days)
Időkeret: A transzplantáció kezdetétől a transzplantáció utáni 60. napig (vagy amíg a beültetési kritérium teljesül).
A romiplostim és a rhTPO hatékonyságának előzetes értékelése és összehasonlítása a thrombocyta regenerálódás elősegítésében allogén csontvelő-átültetés után. Az átültetés sikeresnek minősül, ha a thrombocyta szám eléri az 50×10^9/L-t 7 egymást követő napon át transzfúziós támogatás nélkül.
A transzplantáció kezdetétől a transzplantáció utáni 60. napig (vagy amíg a beültetési kritérium teljesül).
≥3-as fokozatú mellékhatások előfordulása 100 napon belül transzplantáció után (beleértve a GVHD-t és a trombózisos eseményeket)
Időkeret: A transzplantáció kezdetétől a transzplantáció utáni 100. napig.
A romiplostim és a rhTPO közötti biztonsági profil értékelése és összehasonlítása, különös tekintettel a súlyos mellékhatásokra. Kiemelt érdeklődésre számot tartó események közé tartozik a heveny/krónikus GVHD (NIH-kritériumok szerint osztályozva) és a trombózisesemények (pl. TA-TMA, mélyvénás trombózis).
A transzplantáció kezdetétől a transzplantáció utáni 100. napig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
60 napos vérlemezke-átültetési arány
Időkeret: A transzplantáció utáni 60. napon.
A résztvevők aránya, akik a transzplantáció utáni 60. napig trombocita-átültetést értek el (amely trombocitaszám ≥50×10⁹/L-ként van definiálva) trombocita-transzfúzió támogatás nélkül.
A transzplantáció utáni 60. napon.
Vérlemezke-transzfúzió igény (0-60. nap)
Időkeret: A 0. naptól (átültetés napja) a 60. napig az átültetést követően.
A 0. naptól (átültetés napja) az átültetést követő 60. napig beadott teljes vérlemezke-transzfúziós egységek száma (profilaktikus és terápiás transzfúziók egyaránt).
A 0. naptól (átültetés napja) a 60. napig az átültetést követően.
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: A transzplantáció dátumától bármilyen okból bekövetkezett halálig, legfeljebb 2 évig értékelve.
Az átültetés időpontjától a bármilyen okból bekövetkezett halál időpontjáig eltelt idő. A követés végén még életben lévő résztvevők cenzúrázva lesznek.
A transzplantáció dátumától bármilyen okból bekövetkezett halálig, legfeljebb 2 évig értékelve.
Progressziómentes Túlélés (PFS)
Időkeret: A transzplantáció dátumától a betegség progressziójáig/visszaeséséig vagy bármilyen okból bekövetkező halálig, legfeljebb 2 évig értékelve.
Az átültetés dátumától a betegség progressziója/visszaesése vagy bármilyen okból bekövetkező halál időpontjáig eltelt idő, attól függetlenül, hogy melyik következik be először.
A transzplantáció dátumától a betegség progressziójáig/visszaeséséig vagy bármilyen okból bekövetkező halálig, legfeljebb 2 évig értékelve.
Nem-relapszus mortalitás (NRM)
Időkeret: A transzplantáció dátumától a nem recidívából eredő halál időpontjáig, legfeljebb 2 évig értékelve.
A halál kumulatív incidenciája a betegség recidívájától/progressziójától eltérő okok miatt.
A transzplantáció dátumától a nem recidívából eredő halál időpontjáig, legfeljebb 2 évig értékelve.

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Immunrekonstitució
Időkeret: A poszt-transzplantációs nap +30 és nap +100 (±7 nap) után
Immunrekonstitúció (limfocita szubcsoportok, mint például CD4+/CD8+ T sejtek, NK sejtek, B sejtszámok)
A poszt-transzplantációs nap +30 és nap +100 (±7 nap) után
Csontvelői megakariocita szám és érettség
Időkeret: A poszttranszplantációs +14. nap (±3 nap) és a +28. nap (±3 nap) időpontjában
A csontvelőben lévő megakariociták mennyiségének és érettségi szintjének értékelése transzplantáció után, a CD41+/CD61+ (összes szám) és a CD41+/CD61+/CD36+ (érettség) áramlási citometriával történő mérésével
A poszttranszplantációs +14. nap (±3 nap) és a +28. nap (±3 nap) időpontjában
Szerum Trombopoietin (TPO) szint
Időkeret: A poszttranszplantációs +14. nap (±3 nap) és +28. nap (±3 nap)
A szérum Trombopoietin (TPO) koncentráció mérése transzplantáció után.
A poszttranszplantációs +14. nap (±3 nap) és +28. nap (±3 nap)
A transzplantáció kezdetétől (0. nap) a transzplantáció utáni +100. napig
Időkeret: A transzplantáció kezdetétől (0. nap) a transzplantáció utáni +100. napig.
Az összes közvetlen orvosi költség összehasonlítása a kezelési csoportok között, beleértve a kórházi kezelés és a vizsgálati gyógyszer beadásának (romiplostim vagy rhTPO) költségeit. A költségeket kínai jüanban (CNY) számítják ki, és résztvevőnkénti átlagos költségként jelentik.
A transzplantáció kezdetétől (0. nap) a transzplantáció utáni +100. napig.
Növekményes Költséghatékonysági Arány (ICER)
Időkeret: A transzplantáció kezdetétől (0. nap) a transzplantáció utáni +100. napig
Az egységnyi egészségügyi előnynövekedésre jutó növekményes költség (pl. nap 60-ig történő plazmagomba ültetést elérő további betegre vetítve) a csoportok közötti összköltség-különbség és az elsődleges hatékonysági eredmény (plazmagomba ültetési arány) különbségének összehasonlításával kerül kiszámításra.
A transzplantáció kezdetétől (0. nap) a transzplantáció utáni +100. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. január 31.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. január 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 3.

Első közzététel (Tényleges)

2026. február 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 12.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SOOCHOW-WXJ-2025-1294

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az egyedi, személyazonosságot nem feltáró résztvevői adatok, amelyek a közölt eredmények alapját képezik, cikk publikálása után ésszerű kérésre megoszthatók egy adatfelhasználási megállapodás aláírásával.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel