Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Romiplostim kontra rhTPO w przeszczepieniu płytek krwi po transplantacji w MDS i AA (PROMPT)

12 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Randomizowane badanie fazy II porównujące romiplostym z rhTPO w zakresie wszczepiania płytek krwi po allo-HSCT u pacjentów z MDS i niedokrwistością aplastyczną (PROMPT)

To badanie dotyczy dorosłych w wieku 18-65 lat z zespołem mielodysplastycznym (MDS) lub ciężką niedokrwistością aplastyczną (AA), którzy mają zaplanowany przeszczep komórek macierzystych od dawcy (allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych). Po przeszczepie kluczowe jest, aby organizm ponownie zaczął wytwarzać własne komórki krwi. Powszechnym i poważnym problemem jest opóźnienie w odzyskiwaniu płytek krwi (komórek, które pomagają zatrzymać krwawienie), co zwiększa ryzyko krwawienia, infekcji i śmierci.

To badanie ma na celu sprawdzenie, czy nowe leczenie może pomóc w szybszym i bezpieczniejszym odzyskaniu płytek krwi po przeszczepie. Porównujemy dwa leki:

Romiplostym: Długodziałający zastrzyk podawany tylko raz w tygodniu. rhTPO (Rekombinowana ludzka trombopoetyna): Standardowy zastrzyk podawany codziennie. Oba leki są zaprojektowane, aby pomóc organizmowi wytwarzać więcej płytek krwi. Głównym pytaniem jest, czy podawany raz w tygodniu romiplostym działa równie dobrze lub lepiej niż codziennie podawana rhTPO oraz czy jest bezpieczny.

Weźmie udział około 66 pacjentów. Przypadkowo (jak rzut monetą) każdy uczestnik zostanie przydzielony do otrzymywania romiplostymu lub rhTPO. Leczenie rozpocznie się kilka dni po przeszczepie i będzie kontynuowane do momentu odzyskania płytek krwi do bezpiecznego poziomu lub przez okres do 8 tygodni. Lekarze będą ściśle monitorować wszystkich uczestników przez 100 dni, aby śledzić odzyskiwanie płytek krwi, potrzebę transfuzji, skutki uboczne i ogólny stan zdrowia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, jednocentrowe, randomizowane, otwarte, równoległe kontrolowane badanie kliniczne II fazy. Głównym celem jest uzyskanie wstępnej oceny skuteczności oraz ocena bezpieczeństwa romiplostimu w porównaniu z rekombinowaną ludzką trombopoetyną (rhTPO) w promowaniu wszczepienia płytek krwi po allogenicznym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) lub niedokrwistością aplastyczną (AA).

Projekt badania i populacja:

Badanie obejmie około 74 pacjentów, aby osiągnąć 66 ocenianych uczestników, randomizowanych w stosunku 1:1 do grupy romiplostimu lub grupy rhTPO. Randomizacja będzie warstwowana według choroby podstawowej (MDS vs. AA). Kwalifikujący się pacjenci mają 18-65 lat, zdiagnozowani z MDS lub ciężką/bardzo ciężką AA (SAA/VSAA) i są kandydatami do allo-HSCT od dopasowanego rodzeństwa, haploidentycznego lub niespokrewnionego dawcy (w tym krwi pępowinowej). Kluczowe kryteria włączenia wymagają liczby płytek krwi <20×10⁹/L z zależnością od transfuzji między dniem +4 a dniem +10 po przeszczepie. Główne kryteria wyłączenia obejmują niekontrolowaną aktywną infekcję, istotną historię zakrzepicy, aktywną transplantacyjną mikroangiopatię zakrzepową (TA-TMA), przedtransplantacyjne włóknienie szpiku ≥ stopnia MF-2 oraz znaną alergię na leki badane.

Interwencje:

Grupa eksperymentalna (n≈33): Romiplostim podawany podskórnie w dawce początkowej 5,0 µg/kg raz w tygodniu, rozpoczynając w dniu +4 po przeszczepie. Kolejne dawki (od dnia +18) będą korygowane co tydzień na podstawie liczby płytek krwi.

Grupa kontrolna aktywnej (n≈33): rhTPO podawana podskórnie w stałej dawce 15000 U raz dziennie, rozpoczynając w dniu +4 po przeszczepie.

Leczenie w obu grupach trwa do momentu, gdy liczba płytek krwi wynosi ≥50×10⁹/L bez wsparcia transfuzyjnego przez 7 kolejnych dni, do dnia +60 po przeszczepie lub maksymalnie przez 8 tygodni, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Wszyscy pacjenci otrzymają standaryzowaną opiekę wspomagającą po przeszczepie.

Punkty końcowe:

Pierwszorzędowe punkty końcowe:

Czas wszczepienia płytek krwi, zdefiniowany jako pierwszy z trzech kolejnych dni z liczbą płytek krwi ≥20×10⁹/L bez transfuzji płytek krwi w poprzednich 7 dniach.

Występowanie działań niepożądanych (AEs) o nasileniu ≥ stopnia 3 w ciągu 100 dni po przeszczepie, ze szczególnym uwzględnieniem choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) i zdarzeń zakrzepowych.

Drugorzędowe punkty końcowe: Wskaźnik wszczepienia płytek krwi w dniu 60 (≥50×10⁹/L), całkowita liczba jednostek transfuzji płytek krwi od dnia 0 do 60, całkowite przeżycie (OS), przeżycie wolne od progresji (PFS) i śmiertelność niezwiązana z nawrotem (NRM).

Eksploracyjne punkty końcowe: Rekonstytucja immunologiczna (podzbiory limfocytów), biomarkery związane z megakariocytami oraz ocena farmakoekonomiczna.

Nadzór i bezpieczeństwo:

Zostanie powołany Niezależny Komitet Monitorujący Bezpieczeństwo Danych (DSMB) w celu okresowego przeglądu zgromadzonych danych dotyczących bezpieczeństwa. Bezpieczeństwo będzie aktywnie monitorowane poprzez cotygodniowe oceny kliniczne i laboratoryjne w okresie leczenia, ze szczególnym uwzględnieniem zdarzeń zakrzepowych, GVHD i potencjalnej ewolucji klonalnej. Badanie będzie prowadzone w Katedrze Hematologii, Pierwszym Szpitalu Uniwersyteckim Uniwersytetu Soochow w Chinach, po uzyskaniu zgody jego instytucjonalnej Komisji Etycznej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

66

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Depei Wu Professor, Director of Hematology Department, MD
  • Numer telefonu: +86-512-67972861
  • E-mail: depeiwu@suda.edu.cn

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Xiaojin Wu Associate Professor, MD
  • Numer telefonu: +86-512-67972861
  • E-mail: wuxiaojin@suda.edu.cn

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215006
        • Rekrutacyjny
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University, Department of Hematology
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator, Hematology Department
          • Numer telefonu: +8651267780111
          • E-mail: wuxiaojin@suda.edu.cn

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek 18-65 lat (włącznie).
  2. Rozpoznanie zespołu mielodysplastycznego (MDS) według kryteriów WHO lub ciężkiej/bardzo ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA/VSAA) według kryteriów Camitta oraz kwalifikacja do allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT).
  3. Planowane allo-HSCT od dawcy zgodnego rodzeństwa, haploidentycznego lub niespokrewnionego (w tym krwi pępowinowej).
  4. Stan sprawności wg Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.
  5. Utrzymująca się liczba płytek krwi <20×10⁹/L z zależnością od przetoczeń płytek między +4 a +10 dniem po przeszczepie. Zależność od transfuzji definiuje się jako brak podwojenia liczby płytek w ciągu 24-48 godzin po przetoczeniu lub konieczność kontynuowania transfuzji profilaktycznych.
  6. Prawidłowa czynność serca, wątroby i nerek wymagana do przeszczepienia, w ocenie badacza.
  7. Dobrowolny udział z pisemną świadomą zgodą uzyskaną przed wszelkimi procedurami specyficznymi dla badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Aktywna, niekontrolowana infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa w momencie rekrutacji.
  2. Wywiad zakrzepicy tętniczej lub żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej w ciągu ostatnich 6 miesięcy (chyba że wyleczona lub stabilna przez ponad 6 miesięcy).
  3. Aktywna transplantacyjna mikroangiopatia zakrzepowa (TA-TMA).
  4. Biopsja szpiku przed przeszczepem wykazująca włóknienie stopnia ≥ MF-2 (według kryteriów WHO).
  5. Znana nadwrażliwość na Romiplostim, rekombinowaną ludzką trombopoetynę (rhTPO) lub którykolwiek z ich składników pomocniczych.
  6. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  7. Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować wysoce skutecznej antykoncepcji w trakcie badania i przez co najmniej 3 miesiące po ostatniej dawce leku badawczego.
  8. Jakikolwiek inny stan, który zdaniem badacza uniemożliwia udział pacjenta w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: rhTPO (rekombinowana ludzka trombopoetyna)
Uczestnicy otrzymają podskórne iniekcje rhTPO w stałej dawce 15000 U raz dziennie, począwszy od dnia +4 po przeszczepie. Leczenie będzie kontynuowane do momentu, gdy liczba płytek krwi osiągnie ≥50×10⁹/L bez przetoczeń przez 7 dni, do dnia +60 po przeszczepie lub przez maksymalnie 8 tygodni, w zależności od tego, który warunek zostanie spełniony jako pierwszy.
Lek: Rekombinowana ludzka trombopoetyna
Rekombinowana ludzka trombopoetyna jest cytokiną, która stymuluje produkcję płytek krwi poprzez wiązanie się z receptorem TPO na megakariocytach. W tym badaniu podawana jest jako iniekcja podskórna raz dziennie.
Inne nazwy:
  • rhTPO
Eksperymentalny: Romiplostim
Uczestnicy będą otrzymywać podskórne iniekcje Romiplostimu w dawce początkowej 5,0 µg/kg raz w tygodniu, począwszy od dnia +4 po przeszczepie. Dawka będzie korygowana co tydzień na podstawie liczby płytek krwi. Leczenie będzie kontynuowane do momentu, gdy liczba płytek krwi wyniesie ≥50×10⁹/L bez przetoczeń przez 7 dni, do dnia +60 po przeszczepie lub przez maksymalnie 8 tygodni, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Lek: Romiplostim
Romiplostim jest agonistą receptora trombopoetyny (TPO-RA), który stymuluje produkcję płytek krwi.
Jest to białko fuzyjne (peptibody), które wiąże się z receptorem TPO i go aktywuje, promując proliferację i różnicowanie megakariocytów.
W tym badaniu podawany jest jako podskórny zastrzyk raz w tygodniu.
Inne nazwy:
  • TPO-RA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość przeszczepienia płytek krwi do dnia +60 (płytki krwi ≥50×10^9/L bez transfuzji przez 7 kolejnych dni)
Ramy czasowe: Od początku transplantacji do 60. dnia po przeszczepie (lub do momentu spełnienia kryterium przyjęcia przeszczepu).
W celu wstępnej oceny i porównania skuteczności romiplostimu w porównaniu z rhTPO w promowaniu odzyskiwania płytek krwi po allo-HSCT.
Przeszczepienie definiuje się jako osiągnięcie liczby płytek krwi ≥50×10^9/L bez wsparcia transfuzyjnego przez 7 kolejnych dni.
Od początku transplantacji do 60. dnia po przeszczepie (lub do momentu spełnienia kryterium przyjęcia przeszczepu).
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych ≥ stopnia 3 w ciągu 100 dni po przeszczepie (w tym GVHD i zdarzenia zakrzepowe)
Ramy czasowe: Od początku przeszczepienia do 100 dnia po przeszczepieniu.
Ocena i porównanie profilu bezpieczeństwa romiplostimu i rhTPO, ze szczególnym uwzględnieniem ciężkich zdarzeń niepożądanych.
Zdarzenia szczególnego zainteresowania obejmują ostre/przewlekłe GVHD (klasyfikowane według kryteriów NIH) oraz zdarzenia zakrzepowe (np. TA-TMA, zakrzepica żył głębokich).
Od początku przeszczepienia do 100 dnia po przeszczepieniu.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik przyjęcia się płytek krwi po 60 dniach
Ramy czasowe: 60 dni po przeszczepie.
Proporcja uczestników osiągających przeszczepienie płytek krwi (zdefiniowane jako liczba płytek krwi ≥50×10⁹/L) do 60. dnia po przeszczepie bez wsparcia transfuzji płytek krwi.
60 dni po przeszczepie.
Wymagania dotyczące transfuzji płytek krwi (dni 0-60)
Ramy czasowe: Od dnia 0 (dzień przeszczepienia) do dnia 60 po przeszczepieniu.
Całkowita liczba jednostek koncentratu płytek krwi (w tym zarówno transfuzje profilaktyczne, jak i terapeutyczne) podanych od dnia 0 (dzień przeszczepu) do 60 dnia po przeszczepie.
Od dnia 0 (dzień przeszczepienia) do dnia 60 po przeszczepieniu.
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od daty przeszczepienia do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, oceniane do 2 lat.
Czas od daty przeszczepu do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny. Uczestnicy żyjący na koniec okresu obserwacji zostaną ocenzurowani.
Od daty przeszczepienia do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, oceniane do 2 lat.
Czas Przeżycia Bez Postępu Choroby (PFS)
Ramy czasowe: Od daty przeszczepu do progresji choroby/nawrotu lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny, oceniane do 2 lat.
Czas od daty przeszczepu do progresji choroby/nawrotu lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Od daty przeszczepu do progresji choroby/nawrotu lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny, oceniane do 2 lat.
Śmiertelność niepowiązana z nawrotem (NRM)
Ramy czasowe: Od daty przeszczepu do zgonu z przyczyn niezwiązanych z nawrotem choroby, oceniane do 2 lat.
Skumulowana częstość zgonów z przyczyn innych niż nawrót/progresja choroby.
Od daty przeszczepu do zgonu z przyczyn niezwiązanych z nawrotem choroby, oceniane do 2 lat.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odtwarzanie odporności
Ramy czasowe: W dniu +30 i dniu +100 po przeszczepie (±7 dni)
Reconstitucja immunologiczna (podzbiory limfocytów, takie jak komórki T CD4+/CD8+, komórki NK, liczby komórek B)
W dniu +30 i dniu +100 po przeszczepie (±7 dni)
Liczba i dojrzałość megakariocytów w szpiku kostnym
Ramy czasowe: W 14. dniu po przeszczepie (±3 dni) i 28. dniu po przeszczepie (±3 dni)
Ocena ilości i stadium dojrzewania megakariocytów w szpiku kostnym po przeszczepie, mierzona metodą cytometrii przepływowej dla CD41+/CD61+ (liczba całkowita) i CD41+/CD61+/CD36+ (dojrzałość)
W 14. dniu po przeszczepie (±3 dni) i 28. dniu po przeszczepie (±3 dni)
Poziom trombopoetyny (TPO) w surowicy
Ramy czasowe: W dniu +14 po przeszczepie (±3 dni) i dniu +28 (±3 dni)
Pomiar stężenia trombopoetyny (TPO) w surowicy po przeszczepie.
W dniu +14 po przeszczepie (±3 dni) i dniu +28 (±3 dni)
Od początku przeszczepienia (dzień 0) do dnia +100 po przeszczepieniu
Ramy czasowe: Od początku transplantacji (dzień 0) do dnia +100 po przeszczepie.
Porównanie całkowitych bezpośrednich kosztów medycznych między grupami leczonymi, obejmujące koszty hospitalizacji szpitalnej i podania leku badawczego (romiplostym lub rhTPO). Koszty będą obliczane w juanach chińskich (CNY) i raportowane jako średni koszt na uczestnika.
Od początku transplantacji (dzień 0) do dnia +100 po przeszczepie.
Przyrostowy współczynnik kosztu do skuteczności (ICER)
Ramy czasowe: Od początku transplantacji (dzień 0) do dnia +100 po przeszczepie
Koszt krańcowy na dodatkową jednostkę korzyści zdrowotnej (np. na dodatkowego pacjenta, u którego osiągnięto odtworzenie płytkowe do dnia 60.) zostanie obliczony poprzez porównanie różnicy w kosztach całkowitych z różnicą w pierwszorzędowym punkcie końcowym skuteczności (wskaźnik odtworzenia płytkowego) między grupami.
Od początku transplantacji (dzień 0) do dnia +100 po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 stycznia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SOOCHOW-WXJ-2025-1294

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Indywidualne, zanonimizowane dane uczestników, które stanowią podstawę raportowanych wyników, mogą zostać udostępnione na uzasadnioną prośbę po publikacji artykułu, pod warunkiem zawarcia umowy o wykorzystaniu danych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na MDS (zespół mielodysplastyczny)

Badania kliniczne na Rekombinowana ludzka trombopoetyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mozambique

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj