Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Romiplostim versus rhTPO til trombocytengraftment efter transplantation ved MDS og AA (PROMPT)

12. april 2026 opdateret af: The First Affiliated Hospital of Soochow University

En randomiseret fase II-studie af Romiplostim vs. rhTPO til trombocytengraftment efter allo-HSCT hos patienter med MDS og aplastisk anæmi (PROMPT)

Denne undersøgelse er for voksne i alderen 18-65 år med myelodysplastisk syndrom (MDS) eller svær aplastisk anæmi (AA), som er planlagt til at modtage en donor stamcelletransplantation (allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation). Efter transplantationen er det afgørende, at kroppen igen begynder at danne sine egne blodceller. Et almindeligt og alvorligt problem er en forsinkelse i genvindingen af trombocytter (de celler, der hjælper med at stoppe blødning), hvilket øger risikoen for blødning, infektion og død.

Denne undersøgelse har til formål at se, om en ny behandling kan hjælpe trombocytter med at komme sig hurtigere og mere sikkert efter transplantation. Vi sammenligner to lægemidler:

Romiplostim: En langtidsvirkende injektion, der kun gives én gang om ugen. rhTPO (rekombinant humant trombopoietin): En standardinjektion, der gives hver dag. Begge lægemidler er designet til at hjælpe kroppen med at danne flere trombocytter. Hovedspørgsmålet er, om den ugentlige romiplostim virker lige så godt eller bedre end den daglige rhTPO, og om den er sikker.

Omkring 66 patienter vil deltage. Ved tilfældighed (som at slå plat eller krone) vil hver deltager blive tildelt til at modtage enten romiplostim eller rhTPO. Behandlingen vil starte få dage efter transplantationen og fortsætte, indtil trombocytterne er genvundet til et sikkert niveau eller i op til 8 uger. Læger vil nøje overvåge alle deltagere i 100 dage for at følge trombocytgenvinding, behov for transfusioner, bivirkninger og generel sundhed.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, enkeltcenter, randomiseret, åben-label, parallelkontrolleret fase II klinisk forsøg. Det primære formål er at give en foreløbig effektvurdering og evaluere sikkerheden af romiplostim sammenlignet med rekombinant human trombopoietin (rhTPO) for at fremme trombocytengraftment efter allogen hematopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT) hos patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) eller aplastisk anæmi (AA).

Studiedesign og population:

Studiet vil inkludere ca. 74 patienter for at opnå 66 evaluerbare deltagere, randomiseret i et 1:1-forhold til romiplostimgruppen eller rhTPO-gruppen. Randomisering vil blive stratificeret efter den underliggende sygdom (MDS vs. AA). Kvalificerede patienter er i alderen 18-65 år, diagnosticeret med MDS eller svær/meget svær AA (SAA/VSAA), og er kandidater til allo-HSCT fra en matchende søskende, haploidentisk eller ikke-beslægtet donor (inklusive navlestrengsblod). Vigtige inklusionskriterier kræver et trombocytantal <20×10⁹/L med transfusionsafhængighed mellem dag +4 og dag +10 efter transplantation. Vigtige eksklusionskriterier inkluderer ukontrolleret aktiv infektion, signifikant historie for trombose, aktiv transplanterings-associeret trombotisk mikroangiopati (TA-TMA), præ-transplant knoglemarvsfibrose ≥ MF-2 grad, og kendt allergi over for forsøgsmedicin.

Interventioner:

Eksperimentalgruppe (n≈33): Romiplostim administreres subkutant i en startdosis på 5,0 µg/kg en gang ugentligt, startende på transplantationsdag +4. Efterfølgende doser (fra dag +18) vil blive justeret ugentligt baseret på trombocytantal.

Aktiv kontrolgruppe (n≈33): rhTPO administreres subkutant i en fast dosis på 15000 U en gang dagligt, startende på transplantationsdag +4.

Behandling for begge grupper fortsætter, indtil trombocytantallet er ≥50×10⁹/L uden transfusionsstøtte i 7 på hinanden følgende dage, indtil dag +60 efter transplantation, eller i maksimalt 8 uger, alt efter hvad der indtræffer først. Alle patienter vil modtage standardiseret transplantationsstøttebehandling.

Endepunkter:

Primære endepunkter:

Trombocytengraftmenttid, defineret som den første af tre på hinanden følgende dage med et trombocytantal ≥20×10⁹/L uden trombocyttransfusion i de foregående 7 dage.

Forekomst af ≥ grad 3 bivirkninger (AEs) inden for 100 dage efter transplantation, med specifikt fokus på graft-versus-host sygdom (GVHD) og trombotiske hændelser.

Sekundære endepunkter: Trombocytengraftmentrate på dag 60 (≥50×10⁹/L), totale trombocyttransfusionsenheder fra dag 0 til 60, total overlevelse (OS), progressionsfri overlevelse (PFS) og ikke-relapsmortalitet (NRM).

Udforskende endepunkter: Immunrekonstitution (lymfocytundersæt), megakaryocyt-relaterede biomarkører og en farmakoøkonomisk evaluering.

Tilsyn og sikkerhed:

Et uafhængigt Data Safety Monitoring Board (DSMB) vil blive etableret for periodisk at gennemgå akkumulerede sikkerhedsdata. Sikkerhed vil blive aktivt overvåget gennem ugentlige kliniske og laboratorieundersøgelser i behandlingsperioden, med specifikt fokus på trombotiske hændelser, GVHD og potentiel klonal evolution. Studiet vil blive udført på Hematologisk Afdeling, The First Affiliated Hospital of Soochow University, Kina, efter godkendelse af dets institutionelle etiske komité.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

66

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Depei Wu Professor, Director of Hematology Department, MD
  • Telefonnummer: +86-512-67972861
  • E-mail: depeiwu@suda.edu.cn

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University, Department of Hematology
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator, Hematology Department
          • Telefonnummer: +8651267780111
          • E-mail: wuxiaojin@suda.edu.cn

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 18-65 år (inklusiv).
  2. Diagnose af myelodysplastisk syndrom (MDS) ifølge WHO-kriterier, eller alvorlig/meget alvorlig aplastisk anæmi (SAA/VSAA) ifølge Camitta-kriterier, og vurderet egnet til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT).
  3. Planlagt til at modtage allo-HSCT fra en matchet søskende, haploidentisk eller ubeslægtet donor (inklusive navlestrengeblod).
  4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status på 0-2.
  5. Vedvarende trombocytantal <20×10⁹/L med trombocyt-transfusionsafhængighed mellem post-transplant dage +4 og +10. Transfusionsafhængighed defineres som trombocytantal, der ikke fordobles inden for 24-48 timer efter transfusion, eller fortsat behov for profylaktisk transfusion.
  6. Tilstrækkelig hjerte-, lever- og nyrefunktion som krævet for transplantation, ifølge undersøgelseslederens vurdering.
  7. Frivillig deltagelse med skriftligt informeret samtykke indhentet før nogen undersøgelsesspecifikke procedurer.

Eksklusionskriterier:

  1. Aktiv, ukontrolleret bakteriell, svampe- eller virusinfektion på optagelsestidspunktet.
  2. Historie med arteriel trombose eller venøs tromboemboli inden for de seneste 6 måneder (medmindre kureret eller stabil i over 6 måneder).
  3. Aktiv transplanterings-associeret trombotisk mikroangiopati (TA-TMA).
  4. Præ-transplant knoglemarvsbiopsi, der viser fibrosegrad ≥ MF-2 (ifølge WHO-kriterier).
  5. Kendt overfølsomhed over for Romiplostim, rekombinant humant trombopoietin (rhTPO) eller nogen af deres hjælpestoffer.
  6. Gravide eller ammende kvinder.
  7. Kvinder i den fertile alder eller mænd med partnere i den fertile alder, der ikke er villige til at anvende højeffektiv prævention i undersøgelsesperioden og i mindst 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  8. Enhver anden tilstand, der efter undersøgelseslederens vurdering vil gøre patienten uegnet til deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: rhTPO (rekombinant humant trombopoietin)
Deltagerne vil modtage subkutane rhTPO-injektioner i en fast dosis på 15000 U én gang dagligt, startende på transplantationsdag +4. Behandlingen fortsætter, indtil trombocyttallet er ≥50×10⁹/L uden transfusion i 7 dage, indtil dag +60 efter transplantationen, eller i højst 8 uger, alt efter hvad der indtræffer først.
Medicin: Rekombinant humant trombopoietin
Rekombinant humant trombopoietin er et cytokin, der stimulerer blodpladeproduktionen ved at binde til TPO-receptoren på megakaryocytter. I denne undersøgelse administreres det som en subkutan injektion én gang dagligt.
Andre navne:
  • rhTPO
Eksperimentel: Romiplostim
Deltagerne vil modtage subkutane Romiplostim-injektioner med en startdosis på 5,0 µg/kg én gang om ugen, startende på transplantationsdag +4. Dosis vil blive justeret ugentligt baseret på trombocytællinger. Behandlingen fortsætter, indtil trombocytællingen er ≥50×10⁹/L uden transfusion i 7 dage, indtil dag +60 efter transplantationen, eller i højst 8 uger, alt efter hvad der indtræffer først.
Medicin: Romiplostim
Romiplostim er en trombopoietinreceptoragonist (TPO-RA), der stimulerer blodpladeproduktionen. Det er et fusionsprotein (peptibody), der binder til og aktiverer TPO-receptoren, hvilket fremmer megakaryocytproliferation og -differentiering. I dette studie administreres det som en subkutan injektion en gang om ugen.
Andre navne:
  • TPO-RA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rate of Platelet Engraftment by Day +60 (Platelets ≥50×10^9/L without transfusion for 7 consecutive days)
Tidsramme: Fra starten af transplantationen indtil dag 60 efter transplantationen (eller indtil engraftment-kriteriet er opfyldt).
At foreløbigt evaluere og sammenligne effektiviteten af romiplostim versus rhTPO i at fremme blodpladeregenerering efter allo-HSCT. Engraftment er defineret som at opnå en blodpladetælling på ≥50×10^9/L uden transfusionsstøtte i 7 på hinanden følgende dage.
Fra starten af transplantationen indtil dag 60 efter transplantationen (eller indtil engraftment-kriteriet er opfyldt).
Forekomst af ≥ grad 3 bivirkninger inden for 100 dage efter transplantation (inklusive GVHD og trombotiske hændelser)
Tidsramme: Fra starten af transplantationen indtil dag 100 efter transplantation.
At vurdere og sammenligne sikkerhedsprofilen mellem romiplostim og rhTPO, med fokus på alvorlige bivirkninger. Særlige hændelser af interesse omfatter akut/kronisk GVHD (gradueret efter NIH-kriterier) og trombotiske hændelser (f.eks. TA-TMA, dyb venetrombose).
Fra starten af transplantationen indtil dag 100 efter transplantation.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
60-dages blodpladeengraftment-rate
Tidsramme: 60 dage efter transplantationen.
Andel af deltagere, der opnår blodpladeengraftment (defineret som blodpladeantal ≥50×10⁹/L) inden for dag 60 efter transplantation uden støtte til blodpladetransfusion.
60 dage efter transplantationen.
Trombocyt-transfusionsbehov (Dag 0-60)
Tidsramme: Fra dag 0 (transplantationsdagen) til dag 60 efter transplantation.
Samlet antal trombocyt-transfusionsenheder (inklusive både profylaktiske og terapeutiske transfusioner) administreret fra dag 0 (transplantationsdagen) til dag 60 efter transplantation.
Fra dag 0 (transplantationsdagen) til dag 60 efter transplantation.
Overlevelse i alt (OS)
Tidsramme: Fra transplanteringsdatoen indtil død af enhver årsag, vurderet op til 2 år.
Tid fra transplantationsdatoen til død af enhver årsag. Deltagere, der er i live ved slutningen af opfølgningen, vil blive censureret.
Fra transplanteringsdatoen indtil død af enhver årsag, vurderet op til 2 år.
Progressionfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra datoen for transplantation indtil sygdomsprogression/recidiv eller død af enhver årsag, vurderet op til 2 år.
Tid fra transplantationsdatoen til sygdomsprogression/recidiv eller død af enhver årsag, alt efter hvad der indtræffer først.
Fra datoen for transplantation indtil sygdomsprogression/recidiv eller død af enhver årsag, vurderet op til 2 år.
Ikke-relapserelateret dødelighed (NRM)
Tidsramme: Fra transplantationsdatoen indtil dødsfald af årsager uden for tilbagefald, vurderet op til 2 år.
Kumulativ incidens af død fra andre årsager end sygdomsrelaps/-progression.
Fra transplantationsdatoen indtil dødsfald af årsager uden for tilbagefald, vurderet op til 2 år.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Immunrekonstitution
Tidsramme: Ved post-transplantationsdag +30 og dag +100 (±7 dage)
Immun rekonstitution (lymfocyt-subgrupper, såsom CD4+/CD8+ T-celler, NK-celler, B-celletal)
Ved post-transplantationsdag +30 og dag +100 (±7 dage)
Megakaryocytantal og modenhed i knoglemarv
Tidsramme: Ved dag +14 efter transplantation (±3 dage) og dag +28 (±3 dage)
Vurdering af megakaryocyters mængde og modningsstadie i knoglemarv efter transplantation, målt ved flowcytometri for CD41+/CD61+ (samlet antal) og CD41+/CD61+/CD36+ (modenhed)
Ved dag +14 efter transplantation (±3 dage) og dag +28 (±3 dage)
Serum Thrombopoietin (TPO)-niveau
Tidsramme: Ved dag +14 efter transplantation (±3 dage) og dag +28 (±3 dage)
Måling af serum Thrombopoietin (TPO)-koncentration efter transplantation.
Ved dag +14 efter transplantation (±3 dage) og dag +28 (±3 dage)
Fra starten af transplantationen (dag 0) til dag +100 efter transplantation
Tidsramme: Fra starten af transplantationen (dag 0) indtil dag +100 efter transplantation.
Sammenligning af de samlede direkte medicinske omkostninger mellem behandlingsgrupper, herunder omkostninger ved indlæggelse på hospital og administration af studielægemidlet (romiplostim eller rhTPO).
Omkostninger vil blive beregnet i kinesiske yuan (CNY) og rapporteret som gennemsnitlige omkostninger pr. deltager.
Fra starten af transplantationen (dag 0) indtil dag +100 efter transplantation.
Inkrementel Omkostningseffektivitetsratio (ICER)
Tidsramme: Fra starten af transplantationen (dag 0) til dag +100 efter transplantation
Den trinvise omkostning pr. yderligere enhed af sundhedsgevinst (f.eks. pr. yderligere patient, der opnår blodpladeengraftment inden dag 60) vil blive beregnet ved at sammenligne forskellen i de samlede omkostninger med forskellen i det primære effektmål (rate af blodpladeengraftment) mellem grupperne.
Fra starten af transplantationen (dag 0) til dag +100 efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. januar 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

10. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. april 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SOOCHOW-WXJ-2025-1294

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle de-identificerede deltagerdata, der ligger til grund for de rapporterede resultater, kan deles efter rimelig anmodning efter artikelpublikation, underlagt en dataanvendelsesaftale.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MDS (myelodysplastisk syndrom)

Kliniske forsøg med Rekombinant humant trombopoietin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner