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Romiplostim rispetto a rhTPO per l'attecchimento piastrinico dopo il trapianto in MDS e AA (PROMPT)

12 aprile 2026 aggiornato da: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Studio randomizzato di fase II sul Romiplostim vs. rhTPO per l'attecchimento piastrinico dopo Allo-HSCT in pazienti con MDS e Anemia Aplastica (PROMPT)

Questo studio è rivolto ad adulti di età compresa tra 18 e 65 anni con sindrome mielodisplastica (MDS) o anemia aplastica grave (AA) che sono programmati per ricevere un trapianto di cellule staminali da donatore (trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche). Dopo il trapianto, è fondamentale che l'organismo ricominci a produrre le proprie cellule del sangue. Un problema comune e grave è il ritardo nel recupero delle piastrine (le cellule che aiutano a fermare il sanguinamento), che aumenta il rischio di sanguinamento, infezione e morte.

Questo studio mira a verificare se un nuovo trattamento può aiutare le piastrine a recuperare più velocemente e in modo più sicuro dopo il trapianto. Stiamo confrontando due farmaci:

Romiplostim: Un'iniezione a lunga durata d'azione somministrata solo una volta alla settimana. rhTPO (Trombopoietina umana ricombinante): Un'iniezione standard somministrata ogni giorno. Entrambi i farmaci sono progettati per aiutare l'organismo a produrre più piastrine. La domanda principale è se il romiplostim settimanale funzioni altrettanto bene o meglio del rhTPO giornaliero, e se sia sicuro.

Parteciperanno circa 66 pazienti. Per caso casuale (come lanciare una moneta), ogni partecipante sarà assegnato a ricevere romiplostim o rhTPO. Il trattamento inizierà pochi giorni dopo il trapianto e continuerà fino a quando le piastrine non si saranno riprese a un livello sicuro o per un massimo di 8 settimane. I medici monitoreranno attentamente tutti i partecipanti per 100 giorni per tracciare il recupero delle piastrine, la necessità di trasfusioni, gli effetti collaterali e la salute generale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico prospettico, monocentrico, randomizzato, in aperto, di fase II, controllato con disegno parallelo. L'obiettivo primario è fornire una stima preliminare dell'efficacia e valutare la sicurezza del romiplostim rispetto alla trombopoietina umana ricombinante (rhTPO) nel promuovere l'attecchimento piastrinico dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) in pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) o anemia aplastica (AA).

Disegno dello studio e popolazione:

Lo studio arruolerà circa 74 pazienti per ottenere 66 soggetti valutabili, randomizzati in un rapporto 1:1 al gruppo romiplostim o al gruppo rhTPO. La randomizzazione sarà stratificata in base alla patologia di base (MDS vs. AA). I pazienti eleggibili hanno un'età compresa tra 18 e 65 anni, sono diagnosticati con MDS o AA grave/molto grave (SAA/VSAA) e sono candidati per allo-HSCT da donatore familiare compatibile, aploidentico o non consanguineo (incluso sangue cordonale). I criteri di inclusione chiave richiedono una conta piastrinica <20×10⁹/L con dipendenza da trasfusione tra il giorno +4 e il giorno +10 post-trapianto. I principali criteri di esclusione includono infezione attiva non controllata, storia significativa di trombosi, microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA) attiva, fibrosi midollare pre-trapianto ≥ grado MF-2 e allergia nota ai farmaci dello studio.

Interventi:

Gruppo sperimentale (n≈33): Romiplostim somministrato per via sottocutanea alla dose iniziale di 5,0 µg/kg una volta alla settimana, a partire dal giorno +4 del trapianto. Le dosi successive (dal giorno +18) saranno adattate settimanalmente in base alle conte piastriniche.

Gruppo di controllo attivo (n≈33): rhTPO somministrata per via sottocutanea alla dose fissa di 15000 U una volta al giorno, a partire dal giorno +4 del trapianto.

Il trattamento per entrambi i gruppi continua fino a quando la conta piastrinica è ≥50×10⁹/L senza supporto trasfusionale per 7 giorni consecutivi, fino al giorno +60 post-trapianto, o per un massimo di 8 settimane, a seconda di quale si verifichi per primo. Tutti i pazienti riceveranno cure di supporto standardizzate per il trapianto.

Endpoint:

Endpoint primari:

Tempo di attecchimento piastrinico, definito come il primo di tre giorni consecutivi con una conta piastrinica ≥20×10⁹/L senza trasfusione di piastrine nei 7 giorni precedenti.

Incidenza di eventi avversi (AE) ≥ Grado 3 entro 100 giorni dal trapianto, con particolare attenzione alla malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) e agli eventi trombotici.

Endpoint secondari: Tasso di attecchimento piastrinico al giorno 60 (≥50×10⁹/L), unità totali di trasfusione piastrinica dal giorno 0 al 60, sopravvivenza globale (OS), sopravvivenza libera da progressione (PFS) e mortalità non da recidiva (NRM).

Endpoint esplorativi: Ricostituzione immunitaria (sottopopolazioni linfocitarie), biomarcatori correlati ai megacariociti e una valutazione farmacoeconomica.

Sorveglianza e sicurezza:

Sarà istituito un Comitato Indipendente di Monitoraggio dei Dati di Sicurezza (DSMB) per esaminare periodicamente i dati di sicurezza accumulati. La sicurezza sarà monitorata attivamente tramite valutazioni cliniche e di laboratorio settimanali durante il periodo di trattamento, con particolare attenzione agli eventi trombotici, alla GVHD e alla potenziale evoluzione clonale. Lo studio sarà condotto presso il Dipartimento di Ematologia del Primo Ospedale Affiliato dell'Università di Soochow, in Cina, previa approvazione del suo Comitato Etico istituzionale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

66

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Depei Wu Professor, Director of Hematology Department, MD
  • Numero di telefono: +86-512-67972861
  • Email: depeiwu@suda.edu.cn

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Xiaojin Wu Associate Professor, MD
  • Numero di telefono: +86-512-67972861
  • Email: wuxiaojin@suda.edu.cn

Luoghi di studio

  • Cina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University, Department of Hematology
        • Contatto:
          • Clinical Trial Coordinator, Hematology Department
          • Numero di telefono: +8651267780111
          • Email: wuxiaojin@suda.edu.cn

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età compresa tra 18 e 65 anni (inclusi).
  2. Diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) secondo i criteri WHO, o anemia aplastica grave/molto grave (SAA/VSAA) secondo i criteri di Camitta, e ritenuti idonei per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT).
  3. Pianificato di ricevere allo-HSCT da donatore fratello compatibile, aploidentico o non correlato (incluso sangue cordonale).
  4. Stato di performance Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.
  5. Piastrinopenia persistente <20×10⁹/L con dipendenza da trasfusione di piastrine tra i giorni +4 e +10 post-trapianto. La dipendenza da trasfusione è definita come conta piastrinica che non raddoppia entro 24-48 ore dalla trasfusione o persistente necessità di trasfusione profilattica.
  6. Funzione cardiaca, epatica e renale adeguata come richiesto per il trapianto, secondo la valutazione dello sperimentatore.
  7. Partecipazione volontaria con consenso informato scritto ottenuto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Infezione batterica, fungina o virale attiva e non controllata al momento dell'arruolamento.
  2. Storia di trombosi arteriosa o tromboembolismo venoso negli ultimi 6 mesi (a meno che non sia guarito o stabile da oltre 6 mesi).
  3. Microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA) attiva.
  4. Biopsia del midollo osseo pre-trapianto che mostra fibrosi di grado ≥ MF-2 (secondo i criteri WHO).
  5. Ipersensibilità nota a Romiplostim, trombopoietina umana ricombinante (rhTPO) o a qualsiasi loro eccipiente.
  6. Donne in gravidanza o in allattamento.
  7. Donne in età fertile o uomini con partner in età fertile non disposti a utilizzare una contraccezione altamente efficace durante il periodo dello studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  8. Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il paziente non idoneo a partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: rhTPO (Trombopoietina Umana Ricombinante)
I partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee di rhTPO a una dose fissa di 15000 U una volta al giorno, a partire dal giorno +4 del trapianto. Il trattamento continua fino a quando la conta piastrinica è ≥50×10⁹/L senza trasfusione per 7 giorni, fino al giorno +60 dopo il trapianto, o per un massimo di 8 settimane, a seconda di quale condizione si verifichi per prima.
Droga: Trombopoietina Umana Ricombinante
La trombopoietina umana ricombinante è una citochina che stimola la produzione di piastrine legandosi al recettore TPO sui megacariociti. In questo studio, viene somministrata come iniezione sottocutanea una volta al giorno.
Altri nomi:
  • rhTPO
Sperimentale: Romiplostim
I partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee di Romiplostim a una dose iniziale di 5,0 µg/kg una volta alla settimana, a partire dal giorno +4 del trapianto. La dose verrà adeguata settimanalmente in base alla conta piastrinica. Il trattamento continua fino a quando la conta piastrinica è ≥50×10⁹/L senza trasfusione per 7 giorni, fino al giorno +60 post-trapianto, o per un massimo di 8 settimane, a seconda di quale si verifichi per primo.
Droga: Romiplostim
Romiplostim è un agonista del recettore della trombopoietina (TPO-RA) che stimola la produzione di piastrine. Si tratta di una proteina di fusione (peptibody) che si lega e attiva il recettore TPO, promuovendo la proliferazione e la differenziazione dei megacariociti. In questo studio, viene somministrato come iniezione sottocutanea una volta alla settimana.
Altri nomi:
  • TPO-RA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di innesto piastrinico entro il giorno +60 (Piastrine ≥50×10^9/L senza trasfusione per 7 giorni consecutivi)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trapianto fino al giorno 60 post-trapianto (o fino a quando non viene soddisfatto il criterio di attecchimento).
Valutare preliminarmente e confrontare l'efficacia di romiplostim rispetto a rhTPO nel promuovere il recupero piastrinico dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT). L'attecchimento è definito come il raggiungimento di una conta piastrinica ≥50×10^9/L senza supporto trasfusionale per 7 giorni consecutivi.
Dall'inizio del trapianto fino al giorno 60 post-trapianto (o fino a quando non viene soddisfatto il criterio di attecchimento).
Incidenza di Eventi Avversi di Grado ≥ 3 entro 100 Giorni dal Trapianto (inclusi GVHD ed eventi trombotici)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trapianto fino al Giorno 100 post-trapianto.
Valutare e confrontare il profilo di sicurezza tra romiplostim e rhTPO, concentrandosi sugli eventi avversi gravi. Eventi di particolare interesse includono GVHD acuto/cronico (classificato secondo i criteri NIH) ed eventi trombotici (ad esempio, TA-TMA, trombosi venosa profonda).
Dall'inizio del trapianto fino al Giorno 100 post-trapianto.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di Attecchimento Piastrinico a 60 Giorni
Lasso di tempo: Al Giorno 60 post-trapianto.
Proporzione di partecipanti che raggiungono l'attecchimento piastrinico (definito come conta piastrinica ≥50×10⁹/L) entro il Giorno 60 post-trapianto senza supporto trasfusionale piastrinico.
Al Giorno 60 post-trapianto.
Requisiti di Trasfusione di Piastrine (Giorni 0-60)
Lasso di tempo: Dal Giorno 0 (giorno del trapianto) al Giorno 60 post-trapianto.
Numero totale di unità di trasfusione di piastrine (incluse sia le trasfusioni profilattiche che terapeutiche) somministrate dal Giorno 0 (giorno del trapianto) al Giorno 60 post-trapianto.
Dal Giorno 0 (giorno del trapianto) al Giorno 60 post-trapianto.
Sopravvivenza Globale (OS)
Lasso di tempo: Dalla data del trapianto fino al decesso per qualsiasi causa, valutato fino a 2 anni.
Tempo dalla data del trapianto fino al decesso per qualsiasi causa. I partecipanti vivi alla fine del follow-up verranno censurati.
Dalla data del trapianto fino al decesso per qualsiasi causa, valutato fino a 2 anni.
Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS)
Lasso di tempo: Dalla data del trapianto fino alla progressione della malattia/recidiva o decesso per qualsiasi causa, valutato fino a 2 anni.
Tempo dalla data del trapianto fino alla progressione della malattia/recidiva o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Dalla data del trapianto fino alla progressione della malattia/recidiva o decesso per qualsiasi causa, valutato fino a 2 anni.
Mortalità senza recidiva (NRM)
Lasso di tempo: Dalla data del trapianto fino al decesso per cause non correlate alla recidiva, valutato fino a 2 anni.
Incidenza cumulativa di decessi per cause diverse dalla recidiva/progressione della malattia.
Dalla data del trapianto fino al decesso per cause non correlate alla recidiva, valutato fino a 2 anni.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: Al giorno +30 e al giorno +100 post-trapianto (±7 giorni)
Ricostituzione immunitaria (sottopopolazioni linfocitarie, come cellule T CD4+/CD8+, cellule NK, conteggi delle cellule B)
Al giorno +30 e al giorno +100 post-trapianto (±7 giorni)
Conteggio e Maturità dei Megacariociti nel Midollo Osseo
Lasso di tempo: Al giorno +14 post-trapianto (±3 giorni) e al giorno +28 (±3 giorni)
Valutazione della quantità e dello stadio di maturazione dei megacariociti nel midollo osseo post-trapianto, misurata mediante citometria a flusso per CD41+/CD61+ (conteggio totale) e CD41+/CD61+/CD36+ (maturità)
Al giorno +14 post-trapianto (±3 giorni) e al giorno +28 (±3 giorni)
Livello Sierico di Trombopoietina (TPO)
Lasso di tempo: Al giorno +14 post-trapianto (±3 giorni) e al giorno +28 (±3 giorni)
Misurazione della concentrazione sierica di trombopoietina (TPO) post-trapianto.
Al giorno +14 post-trapianto (±3 giorni) e al giorno +28 (±3 giorni)
Dall'inizio del trapianto (Giorno 0) fino al Giorno +100 post-trapianto
Lasso di tempo: Dall'inizio del trapianto (Giorno 0) fino al Giorno +100 post-trapianto.
Confronto dei costi medici diretti totali tra i gruppi di trattamento, inclusi i costi di ricovero ospedaliero e la somministrazione del farmaco dello studio (romiplostim o rhTPO). I costi saranno calcolati in Renminbi cinese (CNY) e riportati come costo medio per partecipante.
Dall'inizio del trapianto (Giorno 0) fino al Giorno +100 post-trapianto.
Rapporto Costo-Efficacia Incrementale (ICER)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trapianto (Giorno 0) fino al Giorno +100 post-trapianto
Il costo incrementale per unità aggiuntiva di beneficio sanitario (ad esempio, per ogni paziente aggiuntivo che raggiunge l'attecchimento piastrinico entro il Giorno 60) sarà calcolato confrontando la differenza nei costi totali con la differenza nell'endpoint primario di efficacia (tasso di attecchimento piastrinico) tra i gruppi.
Dall'inizio del trapianto (Giorno 0) fino al Giorno +100 post-trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

10 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 aprile 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SOOCHOW-WXJ-2025-1294

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati individuali deidentificati dei partecipanti alla base dei risultati riportati possono essere condivisi su richiesta ragionevole dopo la pubblicazione dell'articolo, soggetti a un accordo di utilizzo dei dati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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