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Romiplostim versus rhTPO für die Thrombozytenengraftment nach Transplantation bei MDS und AA (PROMPT)

12. April 2026 aktualisiert von: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Eine randomisierte Phase-II-Studie von Romiplostim vs. rhTPO zur Plättchen-Engraftment nach Allo-HSCT bei Patienten mit MDS und aplastischer Anämie (PROMPT)

Diese Studie richtet sich an Erwachsene im Alter von 18-65 Jahren mit myelodysplastischem Syndrom (MDS) oder schwerer aplastischer Anämie (AA), bei denen eine Spender-Stammzelltransplantation (allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation) geplant ist. Nach der Transplantation ist es entscheidend, dass der Körper wieder beginnt, eigene Blutzellen zu produzieren. Ein häufiges und schwerwiegendes Problem ist eine Verzögerung bei der Erholung der Thrombozyten (der Zellen, die helfen, Blutungen zu stoppen), was das Risiko für Blutungen, Infektionen und Tod erhöht.

Diese Studie zielt darauf ab, zu untersuchen, ob eine neue Behandlung dazu beitragen kann, dass sich Thrombozyten nach der Transplantation schneller und sicherer erholen. Wir vergleichen zwei Medikamente:

Romiplostim: Eine langwirksame Injektion, die nur einmal pro Woche verabreicht wird. rhTPO (rekombinantes humanes Thrombopoietin): Eine Standardinjektion, die täglich verabreicht wird. Beide Medikamente sind darauf ausgelegt, dem Körper zu helfen, mehr Thrombozyten zu produzieren. Die Hauptfrage ist, ob das einmal wöchentliche Romiplostim genauso gut oder besser wirkt als das tägliche rhTPO und ob es sicher ist.

Etwa 66 Patienten werden teilnehmen. Durch Zufall (wie beim Münzwurf) wird jeder Teilnehmer entweder Romiplostim oder rhTPO zugeteilt. Die Behandlung beginnt einige Tage nach der Transplantation und dauert an, bis sich die Thrombozyten auf ein sicheres Niveau erholt haben oder bis zu 8 Wochen. Die Ärzte werden alle Teilnehmer 100 Tage lang engmaschig überwachen, um die Thrombozytenregeneration, den Bedarf an Transfusionen, Nebenwirkungen und den allgemeinen Gesundheitszustand zu verfolgen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, monozentrische, randomisierte, offene, parallel-kontrollierte Phase-II-Studie. Das primäre Ziel ist es, eine vorläufige Wirksamkeitsschätzung zu liefern und die Sicherheit von Romiplostim im Vergleich zu rekombinantem humanem Thrombopoietin (rhTPO) zur Förderung der Plättchenengraftment nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (allo-HSCT) bei Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS) oder aplastischer Anämie (AA) zu bewerten.

Studiendesign und Population:

Die Studie wird etwa 74 Patienten einschließen, um 66 auswertbare Probanden zu erreichen, die im Verhältnis 1:1 zur Romiplostim-Gruppe oder zur rhTPO-Gruppe randomisiert werden. Die Randomisierung wird nach der zugrunde liegenden Erkrankung (MDS vs. AA) stratifiziert. Berechtigte Patienten sind 18-65 Jahre alt, diagnostiziert mit MDS oder schwerer/sehr schwerer AA (SAA/VSAA) und Kandidaten für allo-HSCT von einem passenden Geschwister-, haploidentischen oder unverwandten Spender (einschließlich Nabelschnurblut). Wichtige Einschlusskriterien erfordern eine Thrombozytenzahl <20×10⁹/L mit Transfusionsabhängigkeit zwischen Tag +4 und Tag +10 nach der Transplantation. Wichtige Ausschlusskriterien umfassen unkontrollierte aktive Infektion, signifikante Thrombose-Anamnese, aktive transplantationsassoziierte thrombotische Mikroangiopathie (TA-TMA), prä-transplantative Knochenmarkfibrose ≥ MF-2 Grad und bekannte Allergie gegen die Studienmedikamente.

Interventionen:

Experimentelle Gruppe (n≈33): Romiplostim wird subkutan in einer Startdosis von 5,0 µg/kg einmal wöchentlich verabreicht, beginnend am Transplantationstag +4. Nachfolgende Dosen (ab Tag +18) werden wöchentlich basierend auf den Thrombozytenzahlen angepasst.

Aktive Kontrollgruppe (n≈33): rhTPO wird subkutan in einer festen Dosis von 15000 U einmal täglich verabreicht, beginnend am Transplantationstag +4.

Die Behandlung für beide Gruppen wird fortgesetzt, bis die Thrombozytenzahl ≥50×10⁹/L ohne Transfusionsunterstützung für 7 aufeinanderfolgende Tage erreicht ist, bis Tag +60 nach der Transplantation oder für maximal 8 Wochen, je nachdem, was zuerst eintritt. Alle Patienten erhalten standardisierte transplantationsunterstützende Pflege.

Endpunkte:

Primäre Endpunkte:

Plättchenengraftment-Zeit, definiert als der erste von drei aufeinanderfolgenden Tagen mit einer Thrombozytenzahl ≥20×10⁹/L ohne Plättchentransfusion in den vorangegangenen 7 Tagen.

Inzidenz von ≥ Grad 3 unerwünschten Ereignissen (AEs) innerhalb von 100 Tagen nach der Transplantation, mit speziellem Fokus auf Graft-versus-Host-Erkrankung (GVHD) und thrombotische Ereignisse.

Sekundäre Endpunkte: Plättchenengraftment-Rate am Tag 60 (≥50×10⁹/L), Gesamtzahl der Plättchentransfusionseinheiten von Tag 0 bis 60, Gesamtüberleben (OS), progressionsfreies Überleben (PFS) und Nicht-Rezidiv-Mortalität (NRM).

Explorative Endpunkte: Immunrekonstitution (Lymphozyten-Subsets), megakaryozytenbezogene Biomarker und eine pharmakoökonomische Bewertung.

Überwachung und Sicherheit:

Ein unabhängiger Daten- und Sicherheitsüberwachungsausschuss (DSMB) wird eingerichtet, um regelmäßig die akkumulierten Sicherheitsdaten zu überprüfen. Die Sicherheit wird aktiv durch wöchentliche klinische und Laborbewertungen während der Behandlungsperiode überwacht, mit speziellem Fokus auf thrombotische Ereignisse, GVHD und potenzielle klonale Evolution. Die Studie wird an der Abteilung für Hämatologie des First Affiliated Hospital der Soochow University in China durchgeführt, nach Genehmigung durch dessen institutionelle Ethikkommission.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

66

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Depei Wu Professor, Director of Hematology Department, MD
  • Telefonnummer: +86-512-67972861
  • E-Mail: depeiwu@suda.edu.cn

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Studienorte

  • China
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • Rekrutierung
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University, Department of Hematology
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator, Hematology Department
          • Telefonnummer: +8651267780111
          • E-Mail: wuxiaojin@suda.edu.cn

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 18-65 Jahre (einschließlich).
  2. Diagnose eines Myelodysplastischen Syndroms (MDS) nach WHO-Kriterien oder einer schweren/sehr schweren aplastischen Anämie (SAA/VSAA) nach Camitta-Kriterien und Eignung für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSCT).
  3. Geplante allo-HSCT von einem HLA-identischen Geschwister-, haploidentischen oder unverwandten Spender (einschließlich Nabelschnurblut).
  4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-Leistungsstatus von 0-2.
  5. Anhaltende Thrombozytenzahl <20×10⁹/L mit Thrombozytentransfusionsabhängigkeit zwischen Tag +4 und +10 nach der Transplantation. Transfusionsabhängigkeit ist definiert als keine Verdoppelung der Thrombozytenzahl innerhalb von 24-48 Stunden nach Transfusion oder fortbestehender Bedarf an prophylaktischen Transfusionen.
  6. Ausreichende kardiale, hepatische und renale Funktion gemäß den Anforderungen für die Transplantation, bewertet durch den Prüfarzt.
  7. Freiwillige Teilnahme mit schriftlicher Einwilligungserklärung vor studienspezifischen Verfahren.

Ausschlusskriterien:

  1. Aktive, unkontrollierte bakterielle, fungale oder virale Infektion zum Zeitpunkt der Einschreibung.
  2. Anamnese von arterieller Thrombose oder venöser Thromboembolie innerhalb der letzten 6 Monate (sofern nicht geheilt oder seit über 6 Monaten stabil).
  3. Aktive transplantationsassoziierte thrombotische Mikroangiopathie (TA-TMA).
  4. Prätransplantations-Knochenmarkbiopsie mit Fibrosegrad ≥ MF-2 (nach WHO-Kriterien).
  5. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Romiplostim, rekombinantes humanes Thrombopoietin (rhTPO) oder einen ihrer Hilfsstoffe.
  6. Schwangere oder stillende Frauen.
  7. Frauen im gebärfähigen Alter oder Männer mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter, die während der Studiendauer und für mindestens 3 Monate nach der letzten Studienmedikamentendosis keine hochwirksame Kontrazeption anwenden möchten.
  8. Jeder andere Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten für die Studienteilnahme ungeeignet macht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: rhTPO (rekombinantes humanes Thrombopoietin)
Die Teilnehmer erhalten subkutane rhTPO-Injektionen in einer festen Dosis von 15000 U einmal täglich, beginnend am Transplantationstag +4. Die Behandlung wird fortgesetzt, bis die Thrombozytenzahl ≥50×10⁹/L ohne Transfusion für 7 Tage beträgt, bis Tag +60 nach der Transplantation oder für maximal 8 Wochen, je nachdem, was zuerst eintritt.
Arzneimittel: Rekombinantes menschliches Thrombopoietin
Rekombinantes humanes Thrombopoietin ist ein Zytokin, das die Thrombozytenproduktion stimuliert, indem es an den TPO-Rezeptor auf Megakaryozyten bindet. In dieser Studie wird es als subkutane Injektion einmal täglich verabreicht.
Andere Namen:
  • rhTPO
Experimental: Romiplostim
Die Teilnehmer erhalten subkutane Romiplostim-Injektionen mit einer Startdosis von 5,0 µg/kg einmal wöchentlich, beginnend am Transplantat-Tag +4. Die Dosis wird wöchentlich basierend auf der Thrombozytenzahl angepasst. Die Behandlung wird fortgesetzt, bis die Thrombozytenzahl ≥50×10⁹/L ohne Transfusion für 7 Tage beträgt, bis Tag +60 nach der Transplantation oder für maximal 8 Wochen, je nachdem, was zuerst eintritt.
Arzneimittel: Romiplostim
Romiplostim ist ein Thrombopoietin-Rezeptor-Agonist (TPO-RA), der die Thrombozytenproduktion stimuliert. Es handelt sich um ein Fusionsprotein (Peptibody), das an den TPO-Rezeptor bindet und diesen aktiviert, wodurch die Proliferation und Differenzierung von Megakaryozyten gefördert wird. In dieser Studie wird es einmal wöchentlich als subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • TPO-RA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der Thrombozytenengraftment bis Tag +60 (Thrombozyten ≥50×10^9/L ohne Transfusion für 7 aufeinanderfolgende Tage)
Zeitfenster: Vom Beginn der Transplantation bis Tag 60 nach der Transplantation (oder bis das Engraftment-Kriterium erfüllt ist).
Zur vorläufigen Bewertung und zum Vergleich der Wirksamkeit von Romiplostim gegenüber rhTPO bei der Förderung der Thrombozytenregeneration nach Allo-HSCT.
Engraftment wird definiert als das Erreichen einer Thrombozytenzahl von ≥50×10^9/L ohne Transfusionsunterstützung an 7 aufeinanderfolgenden Tagen.
Vom Beginn der Transplantation bis Tag 60 nach der Transplantation (oder bis das Engraftment-Kriterium erfüllt ist).
Inzidenz von ≥ Grad 3 unerwünschten Ereignissen innerhalb von 100 Tagen nach der Transplantation (einschließlich GVHD und thrombotischen Ereignissen)
Zeitfenster: Vom Beginn der Transplantation bis zum 100. Tag nach der Transplantation.
Zur Bewertung und zum Vergleich des Sicherheitsprofils zwischen Romiplostim und rhTPO, mit Fokus auf schwere unerwünschte Ereignisse. Besondere Interessenereignisse umfassen akute/chromische GVHD (gemäß NIH-Kriterien eingestuft) und thrombotische Ereignisse (z. B. TA-TMA, tiefe Venenthrombose).
Vom Beginn der Transplantation bis zum 100. Tag nach der Transplantation.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
60-Tage-Thrombozyten-Engraftment-Rate
Zeitfenster: Am Tag 60 nach der Transplantation.
Anteil der Teilnehmer, die eine Thrombozyten-Engraftment (definiert als Thrombozytenzahl ≥50×10⁹/L) bis Tag 60 nach der Transplantation ohne Thrombozytentransfusionsunterstützung erreichen.
Am Tag 60 nach der Transplantation.
Thrombozytentransfusionsbedarf (Tage 0-60)
Zeitfenster: Von Tag 0 (Tag der Transplantation) bis Tag 60 nach der Transplantation.
Gesamtzahl der verabreichten Thrombozytentransfusionseinheiten (einschließlich sowohl prophylaktischer als auch therapeutischer Transfusionen) vom Tag 0 (Tag der Transplantation) bis zum Tag 60 nach der Transplantation.
Von Tag 0 (Tag der Transplantation) bis Tag 60 nach der Transplantation.
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Vom Datum der Transplantation bis zum Tod aus jeglicher Ursache, bewertet über einen Zeitraum von bis zu 2 Jahren.
Zeit vom Datum der Transplantation bis zum Tod aus irgendeinem Grund. Teilnehmer, die am Ende der Nachbeobachtungszeit noch leben, werden zensiert.
Vom Datum der Transplantation bis zum Tod aus jeglicher Ursache, bewertet über einen Zeitraum von bis zu 2 Jahren.
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: Vom Datum der Transplantation bis zum Fortschreiten der Erkrankung/Rezidiv oder Tod jeglicher Ursache, bewertet bis zu 2 Jahre.
Zeit vom Datum der Transplantation bis zum Fortschreiten der Erkrankung/Rückfall oder Tod aus beliebiger Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt.
Vom Datum der Transplantation bis zum Fortschreiten der Erkrankung/Rezidiv oder Tod jeglicher Ursache, bewertet bis zu 2 Jahre.
Nicht-Rezidiv-bedingte Mortalität (NRM)
Zeitfenster: Vom Datum der Transplantation bis zum Tod durch nicht rückfallbedingte Ursachen, beurteilt bis zu 2 Jahre.
Kumulative Inzidenz des Todes aus anderen Gründen als Krankheitsrückfall/-progression.
Vom Datum der Transplantation bis zum Tod durch nicht rückfallbedingte Ursachen, beurteilt bis zu 2 Jahre.

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Immunrekonstitution
Zeitfenster: Am Tag +30 und Tag +100 nach der Transplantation (±7 Tage)
Immunkonstitution (Lymphozyten-Subsets, wie z.B. CD4+/CD8+ T-Zellen, NK-Zellen, B-Zellzahlen)
Am Tag +30 und Tag +100 nach der Transplantation (±7 Tage)
Megakaryozytenzahl und -reife im Knochenmark
Zeitfenster: Am Tag +14 nach der Transplantation (±3 Tage) und am Tag +28 (±3 Tage)
Bewertung der Megakaryozytenmenge und des Reifungsstadiums im Knochenmark nach der Transplantation, gemessen durch Durchflusszytometrie für CD41+/CD61+ (Gesamtzahl) und CD41+/CD61+/CD36+ (Reifegrad)
Am Tag +14 nach der Transplantation (±3 Tage) und am Tag +28 (±3 Tage)
Serum-Thrombopoietin (TPO)-Spiegel
Zeitfenster: Am Post-Transplant-Tag +14 (±3 Tage) und Tag +28 (±3 Tage)
Messung der Serum-Thrombopoietin (TPO)-Konzentration nach der Transplantation.
Am Post-Transplant-Tag +14 (±3 Tage) und Tag +28 (±3 Tage)
Vom Beginn der Transplantation (Tag 0) bis Tag +100 nach der Transplantation
Zeitfenster: Vom Beginn der Transplantation (Tag 0) bis Tag +100 nach der Transplantation.
Vergleich der gesamten direkten medizinischen Kosten zwischen den Behandlungsgruppen, einschließlich der Kosten für stationäre Krankenhausaufenthalte und der Verabreichung des Studienmedikaments (Romiplostim oder rhTPO). Die Kosten werden in Chinesischen Yuan (CNY) berechnet und als durchschnittliche Kosten pro Teilnehmer angegeben.
Vom Beginn der Transplantation (Tag 0) bis Tag +100 nach der Transplantation.
Inkrementelles Kosten-Effektivitäts-Verhältnis (ICER)
Zeitfenster: Vom Beginn der Transplantation (Tag 0) bis Tag +100 nach der Transplantation
Die inkrementellen Kosten pro zusätzlicher Einheit des Gesundheitsnutzens (z.B. pro zusätzlichem Patienten, der bis Tag 60 eine Thrombozytenengraftment erreicht) werden durch den Vergleich der Differenz der Gesamtkosten mit der Differenz des primären Wirksamkeitsergebnisses (Rate des Thrombozytenengraftments) zwischen den Gruppen berechnet.
Vom Beginn der Transplantation (Tag 0) bis Tag +100 nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Januar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SOOCHOW-WXJ-2025-1294

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelne, anonymisierte Teilnehmerdaten, die den berichteten Ergebnissen zugrunde liegen, können nach Veröffentlichung des Artikels auf begründete Anfrage hin geteilt werden, vorbehaltlich einer Datenverwendungsvereinbarung.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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