Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Romiplostim kontra rhTPO för trombocytengraftning efter transplantation vid MDS och AA (PROMPT)

12 april 2026 uppdaterad av: The First Affiliated Hospital of Soochow University

En randomiserad fas II-studie av romiplostim jämfört med rhTPO för trombocytingrafting efter allo-HSCT hos patienter med MDS och aplastisk anemi (PROMPT)

Den här studien är för vuxna i åldern 18–65 år med myelodysplastiskt syndrom (MDS) eller svår aplastisk anemi (AA) som är planerade att få en donatorstamcellstransplantation (allogen hematopoetisk stamcellstransplantation). Efter transplantationen är det avgörande att kroppen börjar producera sina egna blodceller igen. Ett vanligt och allvarligt problem är en fördröjning i återhämtningen av trombocyter (de celler som hjälper till att stoppa blödningar), vilket ökar risken för blödningar, infektioner och död.

Den här studien syftar till att undersöka om en ny behandling kan hjälpa trombocyter att återhämta sig snabbare och säkrare efter transplantation. Vi jämför två läkemedel:

Romiplostim: En långverkande injektion som ges bara en gång i veckan. rhTPO (rekombinant humant trombopoietin): En standardinjektion som ges varje dag. Båda läkemedlen är utformade för att hjälpa kroppen att producera fler trombocyter. Huvudfrågan är om den veckovisa romiplostim fungerar lika bra eller bättre än den dagliga rhTPO, och om den är säker.

Cirka 66 patienter kommer att delta. Genom slumpmässigt urval (som att slanta slant) kommer varje deltagare att tilldelas att få antingen romiplostim eller rhTPO. Behandlingen kommer att starta några dagar efter transplantationen och fortsätta tills trombocyterna har återhämtat sig till en säker nivå eller i upp till 8 veckor. Läkare kommer att noggrant övervaka alla deltagare i 100 dagar för att följa trombocyttillfrisknandet, behovet av transfusioner, biverkningar och den övergripande hälsan.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv, encentrerad, randomiserad, öppen, parallellkontrollerad fas II-klinisk prövning. Huvudsyftet är att ge en preliminär effektuppskattning och utvärdera säkerheten hos romiplostim jämfört med rekombinant humant trombopoietin (rhTPO) för att främja platttengraftment efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT) hos patienter med myelodysplastiskt syndrom (MDS) eller aplastisk anemi (AA).

Studiedesign och population:

Studien kommer att rekrytera cirka 74 patienter för att uppnå 66 utvärderbara subjekt, randomiserade i ett 1:1-förhållande till romiplostimgruppen eller rhTPO-gruppen. Randomiseringen kommer att stratifieras efter underliggande sjukdom (MDS kontra AA). Behöriga patienter är 18–65 år gamla, diagnostiserade med MDS eller svår/mycket svår AA (SAA/VSAA), och är kandidater för allo-HSCT från en matchad syskon-, haploidentisk- eller orelaterad donor (inklusive navelsträngsblod). Viktiga inklusionskriterier kräver en plattcount <20×10⁹/L med transfusionsberoende mellan dag +4 och dag +10 post-transplantation. Större exklusionskriterier inkluderar okontrollerad aktiv infektion, betydande historia av trombos, aktiv transplantationsassocierad trombotisk mikroangiopati (TA-TMA), pre-transplantationsbensmärgsfibros ≥ MF-2-grad, och känd allergi mot studieläkemedlen.

Interventioner:

Experimentell grupp (n≈33): Romiplostim administreras subkutant i en startdos på 5,0 µg/kg en gång i veckan, börjande på transplantationsdag +4. Efterföljande doser (från dag +18) kommer att justeras veckovis baserat på plattcount.

Aktiv kontrollgrupp (n≈33): rhTPO administreras subkutant i en fast dos på 15000 U en gång dagligen, börjande på transplantationsdag +4.

Behandling för båda grupperna fortsätter tills plattcount är ≥50×10⁹/L utan transfusionsstöd i 7 på varandra följande dagar, tills dag +60 post-transplantation, eller i maximalt 8 veckor, beroende på vilket som inträffar först. Alla patienter kommer att få standardiserad transplantationsstödjande vård.

Slutpunkter:

Primära slutpunkter:

Platttengraftmenttid, definierad som den första av tre på varandra följande dagar med en plattcount ≥20×10⁹/L utan platttransfusion under de föregående 7 dagarna.

Förekomst av ≥ Grad 3 biverkningar (AEs) inom 100 dagar post-transplantation, med specifikt fokus på graft-versus-host-sjukdom (GVHD) och trombotiska händelser.

Sekundära slutpunkter: Platttengraftmentfrekvens vid dag 60 (≥50×10⁹/L), totala platttransfusionsenheter från dag 0 till 60, totalöverlevnad (OS), progressionsfri överlevnad (PFS) och icke-återfallsrelaterad dödlighet (NRM).

Explorativa slutpunkter: Immunrekonstitution (lymfocytundersgrupper), megakaryocytrelaterade biomarkörer och en farmakoekonomisk utvärdering.

Övervakning och säkerhet:

Ett oberoende data- och säkerhetsövervakningskommitté (DSMB) kommer att inrättas för att periodiskt granska ackumulerad säkerhetsdata. Säkerheten kommer att aktivt övervakas genom veckovisa kliniska och laboratoriebedömningar under behandlingsperioden, med specifikt fokus på trombotiska händelser, GVHD och potentiell klonal evolution. Studien kommer att genomföras vid avdelningen för hematologi, The First Affiliated Hospital of Soochow University, Kina, efter godkännande av dess institutionella etikkommitté.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

66

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Depei Wu Professor, Director of Hematology Department, MD
  • Telefonnummer: +86-512-67972861
  • E-post: depeiwu@suda.edu.cn

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Rekrytering
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University, Department of Hematology
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Coordinator, Hematology Department
          • Telefonnummer: +8651267780111
          • E-post: wuxiaojin@suda.edu.cn

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder 18-65 år (inklusive).
  2. Diagnos av myelodysplastiskt syndrom (MDS) enligt WHO-kriterier, eller svår/mycket svår aplastisk anemi (SAA/VSAA) enligt Camitta-kriterier, och bedömd som berättigad för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT).
  3. Planerad att få allo-HSCT från en matchad syskon, haploidentisk eller orelaterad donor (inklusive navelsträngsblod).
  4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestandastatus 0-2.
  5. Bestående trombocytantal <20×10⁹/L med trombocyttransfusionsberoende mellan posttransplantationsdagarna +4 och +10. Transfusionsberoende definieras som trombocytantal som inte fördubblas inom 24-48 timmar efter transfusion eller pågående behov av profylaktisk transfusion.
  6. Tillräcklig hjärt-, lever- och njurfunktion som krävs för transplantation, enligt bedömning av undersökningsledaren.
  7. Frivillig deltagande med skriftligt informerat samtycke erhållet före några studiespecifika procedurer.

Exklusionskriterier:

  1. Aktiv, okontrollerad bakteriell, svamp- eller virusinfektion vid tidpunkten för inkludering.
  2. Historia av arteriell trombos, eller venös tromboembolism inom de senaste 6 månaderna (om inte botad eller stabil i över 6 månader).
  3. Aktiv transplantationsassocierad trombotisk mikroangiopati (TA-TMA).
  4. Pre-transplantations benmärgsbiopsi som visar fibrosgrad ≥ MF-2 (enligt WHO-kriterier).
  5. Känd överkänslighet mot Romiplostim, rekombinant human trombopoietin (rhTPO), eller något av deras hjälpämnen.
  6. Gravida eller ammande kvinnor.
  7. Kvinnor i fertil ålder eller män med partners i fertil ålder som inte är villiga att använda mycket effektiv preventivmedel under studieperioden och i minst 3 månader efter sista dosen av studieläkemedlet.
  8. Något annat tillstånd som, enligt undersökningsledarens bedömning, skulle göra patienten olämplig för deltagande i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: rhTPO (rekombinant humant trombopoietin)
Deltagarna får subkutana rhTPO-injektioner i en fast dos om 15000 U en gång dagligen, med start på transplantationsdag +4. Behandlingen fortsätter tills trombocytantalet är ≥50×10⁹/L utan transfusion i 7 dagar, till dag +60 efter transplantationen, eller maximalt i 8 veckor, beroende på vilket som inträffar först.
Läkemedel: Rekombinant Human Trombopoietin
Rekombinant humant trombopoietin är en cytokin som stimulerar produktionen av trombocyter genom att binda till TPO-receptorn på megakaryocyter. I denna studie administreras det som en subkutan injektion en gång dagligen.
Andra namn:
  • rhTPO
Experimentell: Romiplostim
Deltagarna kommer att få subkutana Romiplostim-injektioner med en startdos på 5,0 µg/kg en gång i veckan, med start på transplantationsdag +4. Dosen kommer att justeras varje vecka baserat på trombocytvärden. Behandlingen fortsätter tills trombocytantalet är ≥50×10⁹/L utan transfusion i 7 dagar, tills dag +60 efter transplantationen, eller i maximalt 8 veckor, beroende på vilket som inträffar först.
Läkemedel: Romiplostim
Romiplostim är en trombopoietinreceptoragonist (TPO-RA) som stimulerar produktionen av blodplättar. Det är ett fusionsprotein (peptibody) som binder till och aktiverar TPO-receptorn, vilket främjar megakaryocytproliferation och -differentiering. I denna studie administreras det som en subkutan injektion en gång i veckan.
Andra namn:
  • TPO-RA

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel med trombocytengraftning vid dag +60 (Trombocyter ≥50×10^9/L utan transfusion under 7 på varandra följande dagar)
Tidsram: Från början av transplantationen fram till dag 60 efter transplantationen (eller tills engraftment-kriteriet är uppfyllt).
Att preliminärt utvärdera och jämföra effekten av romiplostim jämfört med rhTPO i att främja trombocyterhämtning efter allo-HSCT.
Engraftment definieras som att uppnå en trombocytantal ≥50×10^9/L utan transfusionsstöd under 7 på varandra följande dagar.
Från början av transplantationen fram till dag 60 efter transplantationen (eller tills engraftment-kriteriet är uppfyllt).
Incidens av ≥ Grad 3 biverkningar inom 100 dagar efter transplantation (inklusive GVHD och trombotiska händelser)
Tidsram: Från början av transplantationen till dag 100 efter transplantation.
För att bedöma och jämföra säkerhetsprofilen mellan romiplostim och rhTPO, med fokus på allvarliga biverkningar. Händelser av särskilt intresse inkluderar akut/kronisk GVHD (graderad enligt NIH-kriterier) och trombotiska händelser (t.ex. TA-TMA, djup ventrombos).
Från början av transplantationen till dag 100 efter transplantation.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
60-dagars engraftmentfrekvens för trombocyter
Tidsram: Vid dag 60 efter transplantation.
Andel deltagare som uppnår trombocytengraftment (definierat som trombocytantal ≥50×10⁹/L) dag 60 efter transplantation utan stöd av trombocyttransfusion.
Vid dag 60 efter transplantation.
Trombocytbehov för transfusion (Dag 0-60)
Tidsram: Från dag 0 (transplantationsdagen) till dag 60 efter transplantationen.
Totalt antal trombocytkoncentratenheter (inklusive både profylaktiska och terapeutiska transfusioner) som administrerats från dag 0 (transplantationsdagen) till dag 60 efter transplantation.
Från dag 0 (transplantationsdagen) till dag 60 efter transplantationen.
Överlevnad totalt (OS)
Tidsram: Från transplanteringsdatum till dödsfall av vilken orsak som helst, bedöms upp till 2 år.
Tid från transplantationsdatumet till döden av vilken orsak som helst. Deltagare som lever vid uppföljningens slut kommer att censureras.
Från transplanteringsdatum till dödsfall av vilken orsak som helst, bedöms upp till 2 år.
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Från datum för transplantation fram till sjukdomsprogression/återfall eller död av vilken orsak som helst, utvärderad upp till 2 år.
Tid från transplantationsdatumet fram till sjukdomsprogression/återfall eller död av vilken orsak som helst, beroende på vilket som inträffar först.
Från datum för transplantation fram till sjukdomsprogression/återfall eller död av vilken orsak som helst, utvärderad upp till 2 år.
Icke-relapsmortalitet (NRM)
Tidsram: Från datum för transplantation fram till dödsfall av orsaker som inte är återfall, utvärderat upp till 2 år.
Kumulativ incidens av dödsfall från andra orsaker än återfall/förvärring av sjukdomen.
Från datum för transplantation fram till dödsfall av orsaker som inte är återfall, utvärderat upp till 2 år.

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Immunrekonstitution
Tidsram: Vid dag +30 och dag +100 efter transplantation (±7 dagar)
Immunrekonstitution (lymfocytundersgrupper, såsom CD4+/CD8+ T-celler, NK-celler, B-cellräkningar)
Vid dag +30 och dag +100 efter transplantation (±7 dagar)
Megakaryocytantal och mognad i benmärg
Tidsram: Vid posttransplantationsdag +14 (±3 dagar) och dag +28 (±3 dagar)
Bedömning av megakaryocytkvantitet och mognadsstadium i benmärg efter transplantation, mätt med flödescytometri för CD41+/CD61+ (totalt antal) och CD41+/CD61+/CD36+ (mognadsgrad)
Vid posttransplantationsdag +14 (±3 dagar) och dag +28 (±3 dagar)
Serumtrombopoietin (TPO)-nivå
Tidsram: Vid posttransplantationsdag +14 (±3 dagar) och dag +28 (±3 dagar)
Mätning av serumtrombopoietin (TPO)-koncentration efter transplantation.
Vid posttransplantationsdag +14 (±3 dagar) och dag +28 (±3 dagar)
Från början av transplantationen (dag 0) till dag +100 efter transplantation
Tidsram: Från starten av transplantationen (dag 0) till dag +100 efter transplantationen.
Jämförelse av totala direkta medicinska kostnader mellan behandlingsgrupperna, inklusive kostnader för sjukhusvård och administrering av studiepreparat (romiplostim eller rhTPO). Kostnaderna kommer att beräknas i kinesiska yuan (CNY) och rapporteras som genomsnittskostnad per deltagare.
Från starten av transplantationen (dag 0) till dag +100 efter transplantationen.
Inkrementell kostnadseffektivitetskvot (ICER)
Tidsram: Från början av transplantationen (dag 0) till dag +100 efter transplantation
Den inkrementella kostnaden per ytterligare enhet av hälsofördel (t.ex. per ytterligare patient som uppnår trombocytengraftment vid dag 60) kommer att beräknas genom att jämföra skillnaden i totala kostnader med skillnaden i det primära effektutfallsmåttet (andelen som uppnår trombocytengraftment) mellan grupperna.
Från början av transplantationen (dag 0) till dag +100 efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 januari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 januari 2028

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 februari 2026

Första postat (Faktisk)

10 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 april 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SOOCHOW-WXJ-2025-1294

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Individuella avidentifierade deltagardata som ligger till grund för de rapporterade resultaten kan delas på rimlig begäran efter artikelpublicering, under förutsättning av ett dataanvändningsavtal.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera