一项评估NXT007与艾美珠单抗预防性治疗相比在A型血友病患者中疗效的临床研究 (ZEBRHA 2)
2026年9月3日 更新者：Hoffmann-La Roche
一项多中心、随机、开放标签、III期临床试验，旨在评估NXT007预防治疗与艾美珠单抗预防治疗在A型血友病患者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学
本研究旨在评估NXT007预防性治疗与emicizumab预防性治疗相比，在12岁及以上患有严重或中度先天性血友病A且无因子VIII（FVIII）抑制物的患者，或患有任何严重程度（严重、中度和轻度）血友病A且伴有FVIII抑制物的患者中的疗效、安全性、药代动力学和药效学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
360
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
研究联系人备份
- 姓名：Reference Study ID Number: BO45887 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- 电话号码：888-662-6728 (U.S. Only)
- 邮箱：global-roche-genentech-trials@gene.com
学习地点
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- 招聘中
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610073
- 招聘中
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国、301617
- 暂停
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
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Capital
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København Ø、Capital、丹麦、2100
- 招聘中
- Rigshospitalet
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Central District
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Ramat Gan、Central District、以色列、5262100
- 招聘中
- The Chaim Sheba Medical Center - PPDS
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Pest County
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Debrecen、Pest County、匈牙利、4032
- 招聘中
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont Nagyerdei Campus
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Gauteng
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Parktown、Gauteng、南非、2193
- 招聘中
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Taipei、台湾、10002
- 招聘中
- National Taiwan University Hospital
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São Paulo
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Ribeirão Preto、São Paulo、巴西、14051-140
- 招聘中
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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North Rhine-Westphalia
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Bonn、North Rhine-Westphalia、德国、53127
- 招聘中
- Universitatsklinikum Bonn
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Lombardy
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Milan、Lombardy、意大利、20122
- 招聘中
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rozzano、Lombardy、意大利、20089
- 招聘中
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
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Tuscany
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Florence、Tuscany、意大利、50134
- 招聘中
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Auckland、新西兰、1023
- 招聘中
- Auckland City Hospital
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Aiti
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Nagoya、Aiti、日本、466-8560
- 招聘中
- Nagoya University Hospital
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Gunma
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Maebashi、Gunma、日本、371-8511
- 招聘中
- Gunma University Hospital
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Nara
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Kashihara-shi、Nara、日本、634-8522
- 招聘中
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo
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Suginami-Ku、Tokyo、日本、167-0035
- 招聘中
- Ogikubo Hospital
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Brussels、比利时、1200
- 招聘中
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Antwerp
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Leuven、Antwerp、比利时、3000
- 招聘中
- UZ Leuven
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Bron、法国、69500
- 招聘中
- Hospices Civils de Lyon
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Lille、法国、59037
- 招聘中
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
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Val-de-Marne
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Le Kremlin-Bicêtre、Val-de-Marne、法国、94270
- 招聘中
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
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California
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Orange、California、美国、92868
- 招聘中
- Center for Inherited Blood Disorders
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045-7202
- 招聘中
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33607-6307
- 招聘中
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46260
- 招聘中
- Innovative Hematology, Inc.
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242-1009
- 招聘中
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98101-3932
- 招聘中
- Washington Center for Bleeding Disorders
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Cardiff、英国、CF14 4XW
- 招聘中
- University Hospital of Wales
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London、英国、WC1N 3JH
- 招聘中
- Great Ormond Street Hospital
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Middlesex
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London、Middlesex、英国、E1 1FR
- 招聘中
- The Royal London Hospital
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Utrecht、荷兰、3584 CX
- 招聘中
- Universitair Medisch Centrum Utrecht Cancer Center - PPDS
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Barcelona、西班牙、08041
- 招聘中
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona、西班牙、08035
- 招聘中
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid、西班牙、28046
- 招聘中
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
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Málaga、西班牙、29010
- 招聘中
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
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Seville、西班牙、41013
- 招聘中
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
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Valencia、西班牙、46026
- 招聘中
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Mendoza Province
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Godoy Cruz、Mendoza Province、阿根廷、M5504FKD
- 招聘中
- Arbesu Hematologia
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Santa Fe Province
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Rosario、Santa Fe Province、阿根廷、S2000CFK
- 招聘中
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
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Daegu、韩国、41944
- 招聘中
- Kyungpook National University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
入选标准：
- 诊断为重度（FVIII:C <1 国际单位/分升 [IU/dL]）或中度（FVIII:C 在≥1 IU/dL 和≤5 IU/dL 之间）先天性血友病 A，无论是否伴有针对 FVIII 的抑制剂
- 诊断为轻度（FVIII:C 在>5 IU/dL 和<40 IU/dL 之间）先天性血友病 A，并伴有慢性 FVIII 抑制剂，定义为有记录的 FVIII 抑制剂（≥0.6 BU/mL 或仅对于历史上抑制剂检测灵敏度截止值为 1.0 BU/mL 的实验室为≥1.0 BU/mL），且内源性基线 FVIII:C 在≥12 个月内持续降低至<5 IU/dL
- 在入组前 12 个月内有记录的历史 FVIII 抑制剂检测结果
- 在筛选前至少 6 个月内，有预防性和按需 FVIII 治疗、旁路制剂（BPA）治疗、emicizumab 预防治疗以及出血事件次数和类型的详细记录
- 对于研究入组前接受按需治疗的潜在参与者：同意根据随机分组结果，转为使用 emicizumab 或 NXT007 进行预防性治疗
排除标准：
- 对研究调查或其任何成分敏感，或存在研究者认为会妨碍参与研究的药物或其他过敏史
- 在入组时使用全身性免疫调节剂（例如，干扰素或利妥昔单抗），或计划在研究期间使用，但用于治疗 HIV 的抗逆转录病毒疗法除外
- 在紧急情况下拒绝接受血浆来源和/或血液制品输血支持
- 计划在研究期间进行手术（不包括小手术，如非磨牙拔牙或切开引流）
- 有室性心律失常史或室性心律失常风险因素，如结构性心脏病（例如，严重左心室收缩功能障碍、左心室肥大）、冠心病（有症状或通过诊断测试显示缺血）
- 有临床意义异常心电图史或存在（例如，完全性左束支传导阻滞、二度或三度房室传导阻滞），或有心肌梗死史或临床证据
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：主要研究治疗期：NXT007预防
随机分配到该组的受试者将在主要研究治疗期间接受NXT007预防治疗。
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NXT007将采用集成药物-器械组合产品进行皮下（SC）给药。
其他名称：
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有源比较器：主要研究治疗期：艾美珠单抗预防
随机分配至该组的受试者将在主要研究治疗期间接受艾美珠单抗预防性治疗，负荷剂量为3 mg/kg每周一次（QW），持续4周，随后维持剂量为1.5 mg/kg QW、3 mg/kg每两周一次（Q2W）或6 mg/kg每四周一次（Q4W）。在研究开始前已使用艾美珠单抗的受试者无需负荷剂量。
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艾美珠单抗将通过小瓶和注射器进行皮下（SC）给药。
其他名称：
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实验性的：开放标签延长期：NXT007预防治疗
在主要研究治疗期结束后，NXT007组的参与者将能够在开放标签延长期继续接受NXT007给药，而Emicizumab组的参与者将能够转为接受NXT007治疗。
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NXT007将采用集成药物-器械组合产品进行皮下（SC）给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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主要研究治疗期间已治疗出血事件的年化出血率（ABR）
大体时间：从第2个月至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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从第2个月至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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主要研究治疗期内所有出血事件的ABR
大体时间：从第2个月至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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从第2个月至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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主要研究治疗期内经治疗的自发性出血的ABR
大体时间：从第2个月至临床截止日期（至少7个月的研究治疗）
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从第2个月至临床截止日期（至少7个月的研究治疗）
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主要研究治疗期间治疗关节出血的年度出血率
大体时间：从第2个月至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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从第2个月至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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血友病综合评估挑战工具（CATCH）问卷成人版第8个月调整后平均治疗负担领域评分
大体时间：第8个月
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第8个月
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主要研究治疗期间治疗靶关节出血的年出血率
大体时间：从第2个月直至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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从第2个月直至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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主要研究治疗期间零治疗性出血的参与者百分比
大体时间：从第2个月至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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从第2个月至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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主要研究治疗期间为治疗出血事件而给予的凝血因子或旁路制剂注射次数及每次出血剂量
大体时间：从第2个月直至临床截止日期（至少7个月的研究治疗）
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从第2个月直至临床截止日期（至少7个月的研究治疗）
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主要研究治疗期间FVIII或旁路制剂的年化注射率
大体时间：从第2个月至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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从第2个月至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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主要研究治疗期间FVIII或旁路药物的年化使用率
大体时间：从第2个月直至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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从第2个月直至临床截止日期（至少接受7个月的研究治疗）
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CATCH 问卷青少年版第 8 个月的平均治疗负担领域得分
大体时间：第8个月
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第8个月
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CATCH问卷（成人和青少年版本）专注领域评分相对于基线的变化
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
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从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
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CATCH问卷（成人版和青少年版）社会活动影响领域评分相对于基线的变化
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）期间的预设时间点
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从基线至研究完成（约3.5年）期间的预设时间点
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CATCH问卷（成人和青少年版本）休闲活动影响领域评分相对于基线的变化
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
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从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
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治疗给药满意度问卷（TASQ）在指定时间点的身体影响领域评分
大体时间：从基线至第4个月的预设时间点
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从基线至第4个月的预设时间点
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不良事件的发生率和严重程度，严重程度依据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准第5.0版（NCI CTCAE V5.0）分级标准确定
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）
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从基线至研究完成（约3.5年）
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血栓栓塞事件和血栓性微血管病的发生率和严重程度
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）
|
从基线至研究完成（约3.5年）
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注射部位反应的发生率和严重程度
大体时间：从基线期至研究完成（约3.5年）
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从基线期至研究完成（约3.5年）
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导致停止指定研究治疗的不良事件发生率
大体时间：从基线期至研究完成（约3.5年）
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从基线期至研究完成（约3.5年）
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严重超敏反应、过敏反应或类过敏反应的发生率
大体时间：从基线期至研究完成（约3.5年）
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从基线期至研究完成（约3.5年）
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NXT007的血浆浓度
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
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从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
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基线及研究期间出现抗NXT007药物抗体（ADAs）的受试者百分比
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
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从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
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产生针对NXT007的中和性抗药抗体的参与者百分比
大体时间：从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
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从基线至研究完成（约3.5年）的预设时间点
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年4月27日
初级完成 (估计的)
2028年2月29日
研究完成 (估计的)
2032年1月29日
研究注册日期
首次提交
2026年2月11日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月11日
首次发布 (实际的)
2026年2月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月3日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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其他研究编号
- BO45887
- 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522435-33-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
对于符合条件的研究，合格的研究人员可申请访问患者个体层面的临床数据。
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药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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