Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k vyhodnocení účinků přípravku NXT007 ve srovnání s profylaxí emicizumabem u osob s hemofilií A (ZEBRHA 2)

5. května 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Multicentrická, randomizovaná, otevřená klinická studie fáze III k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky profylaxe přípravkem NXT007 versus profylaxe emicizumabem u osob s hemofilií A

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku profylaxe přípravkem NXT007 ve srovnání s profylaxí přípravkem emicizumab u osob ve věku 12 let a starších s těžkou nebo středně těžkou vrozenou hemofilií A bez inhibitorů faktoru VIII (FVIII) nebo s hemofilií A jakékoliv závažnosti (těžkou, středně těžkou a mírnou) s inhibitory FVIII.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

360

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Japonsko
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japonsko, 371-8511
        • Nábor
        • Gunma University Hospital
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Japonsko, 634-8522
        • Nábor
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami-Ku, Tokyo, Japonsko, 167-0035
        • Nábor
        • Ogikubo Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Nábor
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101-3932
        • Nábor
        • Washington Center for Bleeding Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

  • Diagnóza těžké (FVIII:C <1 mezinárodní jednotka na decilitr [IU/dL]) nebo středně těžké (FVIII:C mezi ≥1 IU/dL a ≤5 IU/dL) vrozené hemofilie A s inhibitory proti FVIII nebo bez nich
  • Diagnóza mírné (FVIII:C mezi >5 IU/dL a <40 IU/dL) vrozené hemofilie A s chronickými inhibitory FVIII, definovanými jako doložený inhibitor FVIII (≥0,6 BU/mL nebo ≥1,0 BU/mL pouze pro laboratoře s historickou mezní hodnotou citlivosti pro detekci inhibitoru 1,0 BU/mL) a chronické snížení endogenní bazální hodnoty FVIII:C na <5 IU/dL po dobu ≥12 měsíců
  • Doložené historické výsledky testu na inhibitor FVIII v průběhu 12 měsíců před zařazením do studie
  • Dokumentace podrobností o profylaktické a epizodické léčbě FVIII, léčbě obejítelným činidlem (BPA), profylaktické léčbě emicizumabem a počtu a typu krvácivých epizod po dobu alespoň posledních 6 měsíců před screeningem
  • Pro potenciální účastníky užívající léčbu dle potřeby před vstupem do studie: souhlas s přechodem na profylaktickou léčbu emicizumabem nebo NXT007 podle přiřazené randomizace

Kriteria pro vyloučení:

  • Přecitlivělost na jakoukoli ze studijních vyšetření nebo jejich složek, nebo alergie na léčivo či jiné látky, která podle názoru zkoušejícího kontraindikuje účast ve studii
  • Užívání systémových imunomodulátorů (např. interferonu nebo rituximabu) v době zařazení do studie nebo plánované užívání během studie, s výjimkou antiretrovirové terapie k léčbě HIV
  • Odmítnutí přijmout transfuzní podporu plazmou a/nebo krevními produkty v nouzové situaci
  • Plánovaný chirurgický zákrok (s výjimkou drobných výkonů, jako je extrakce nemolárního zubu nebo incize a drenáž) během studie
  • Anamnéza komorových dysrytmií nebo rizikové faktory pro komorové dysrytmie, jako je strukturální onemocnění srdce (např. těžká systolická dysfunkce levé komory, hypertrofie levé komory), ischemická choroba srdeční (symptomatická nebo s ischemií prokázanou diagnostickými testy)
  • Anamnéza nebo přítomnost abnormálního EKG, které je považováno za klinicky významné (např. úplný blok levého raménka Tawarova, atrioventrikulární blok druhého nebo třetího stupně) nebo důkazy či klinická anamnéza předchozího infarktu myokardu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hlavní léčebné období studie: Profylaxe přípravkem NXT007
Účastníci randomizovaní do této větve obdrží profylaxi NXT007 po dobu hlavního léčebného období studie.
Kombinovaný produkt: NXT007
NXT007 bude podáván subkutánně (SC) pomocí integrovaného kombinovaného výrobku léčivo-přístroj.
Ostatní jména:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Aktivní komparátor: Hlavní léčebné období studie: Profylaxe emicizumabem
Účastníci randomizovaní do této větve obdrží profylaxi emicizumabem během hlavního období léčby studie v dávce 3 mg/kg jednou týdně (QW) po dobu 4 týdnů jako nasycovací dávky, následované udržovací dávkou buď 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg jednou za 2 týdny (Q2W) nebo 6 mg/kg jednou za 4 týdny (Q4W). Nasycovací dávky nejsou vyžadovány u účastníků, kteří užívali emicizumab před zahájením studie.
Lék: Emicizumab
Emicizumab bude podáván subkutánně (SC) pomocí lahvičky a stříkačky.
Ostatní jména:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
Experimentální: Otevřená prodloužená fáze: Profylaxe NXT007
Po hlavním léčebném období studie budou moci účastníci v rameni NXT007 pokračovat v dávkování přípravku NXT007 a účastníci v rameni Emicizumab budou moci přejít na přípravek NXT007 během otevřeného prodlouženého období.
Kombinovaný produkt: NXT007
NXT007 bude podáván subkutánně (SC) pomocí integrovaného kombinovaného výrobku léčivo-přístroj.
Ostatní jména:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Roční míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení během hlavního léčebného období studie
Časové okno: Od 2. měsíce do klinického data ukončení (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Od 2. měsíce do klinického data ukončení (nejméně 7 měsíců studijní léčby)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
ABR pro všechna krvácení během hlavního léčebného období studie
Časové okno: Od měsíce 2 až do klinického mezního data (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Od měsíce 2 až do klinického mezního data (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
ABR pro léčbou ovlivněné spontánní krvácení během hlavního léčebného období studie
Časové okno: Od měsíce 2 až do klinického datu ukončení (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Od měsíce 2 až do klinického datu ukončení (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
ABR pro léčbu krvácení do kloubů během hlavního léčebného období studie
Časové okno: Od měsíce 2 až do klinického data ukončení (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Od měsíce 2 až do klinického data ukončení (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Upravený průměrný skór domény zátěže léčbou v komplexním hodnotícím nástroji výzev u hemofilie (CATCH) - verze pro dospělé v měsíci 8
Časové okno: Měsíc 8
Měsíc 8
ABR pro léčbu krvácení do cílového kloubu během hlavní fáze léčby studie
Časové okno: Od 2. měsíce do klinického data ukončení (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Od 2. měsíce do klinického data ukončení (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Procento účastníků s nulovým počtem léčených krvácení během hlavního období léčby studie
Časové okno: Od měsíce 2 až do klinického mezního data (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Od měsíce 2 až do klinického mezního data (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Počet injekcí a dávka na krvácení podaných koagulačních faktorů nebo bypassového činidla k léčbě krvácení během hlavního období léčby studie
Časové okno: Od 2. měsíce do klinického data ukončení (minimálně 7 měsíců studijní léčby)
Od 2. měsíce do klinického data ukončení (minimálně 7 měsíců studijní léčby)
Roční injekční dávka FVIII nebo obejít činidlo během hlavní léčebné studie
Časové okno: Od druhého měsíce do klinického data ukončení (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Od druhého měsíce do klinického data ukončení (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Roční spotřební sazba FVIII nebo bypassového činidla během hlavního léčebného období studie
Časové okno: Od 2. měsíce až do klinického data ukončení (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Od 2. měsíce až do klinického data ukončení (nejméně 7 měsíců studijní léčby)
Průměrné skóre domény zátěže léčbou v dotazníku CATCH – verze pro dospívající v měsíci 8
Časové okno: Měsíc 8
Měsíc 8
Změna od výchozí hodnoty v doméně zaujetí dotazníku CATCH (verze pro dospělé a dospívající)
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od výchozí hodnoty do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
V předem stanovených časových bodech od výchozí hodnoty do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre oblasti dopadu na společenskou aktivitu dotazníku CATCH (verze pro dospělé a dospívající)
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Změna oproti výchozímu stavu ve skóre domény dopadu na rekreační aktivity v dotazníku CATCH (verze pro dospělé a dospívající)
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od začátku studie do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
V předem stanovených časových bodech od začátku studie do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Skóre fyzického dopadu dotazníku spokojenosti s podáváním léčby (TASQ) v určených časových bodech
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do 4. měsíce
V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do 4. měsíce
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod, se závažností stanovenou podle Národního onkologického institutu Společná terminologická kritéria pro nežádoucí příhody, verze 5.0 (NCI CTCAE V5.0) stupnice hodnocení
Časové okno: Od výchozí hodnoty do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Od výchozí hodnoty do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Incidence a závažnost tromboembolických příhod a trombotické mikroangiopatie
Časové okno: Od výchozí hodnoty do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Od výchozí hodnoty do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Výskyt a závažnost reakcí v místě vpichu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Od výchozí hodnoty do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Výskyt nežádoucích příhod vedoucích k přerušení předepsané léčby ve studii
Časové okno: Od výchozí hodnoty do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Od výchozí hodnoty do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Výskyt závažných přecitlivělostních, anafylaktických nebo anafylaktických reakcí
Časové okno: Od výchozí hodnoty do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Od výchozí hodnoty do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Plazmatická koncentrace NXT007
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do dokončení studie (přibližně 3,5 roku)
Procento účastníků s protilátkami proti léčivu (ADA) proti NXT007 na začátku studie a v jejím průběhu
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
Procento účastníků s neutralizujícími ADA proti NXT007
Časové okno: V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)
V předem stanovených časových bodech od výchozího stavu do ukončení studie (přibližně 3,5 roku)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Spolupracovníci

Chugai Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

29. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

29. ledna 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

18. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BO45887
  • 2025-522435-33-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Pro způsobilé studie mohou kvalifikovaní výzkumníci požádat o přístup k individuálním pacientovým klinickým datům. Zde najdete závazek společnosti Roche k transparentnosti informací o klinických studiích: https://go.roche.com/data_sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NXT007

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit