Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование по оценке эффектов препарата NXT007 в сравнении с профилактикой эмицизумабом у людей с гемофилией А (ZEBRHA 2)

3 сентября 2026 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Многоцентровое, рандомизированное, открытое, клиническое исследование III фазы для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики профилактики препаратом NXT007 в сравнении с профилактикой эмицизумабом у пациентов с гемофилией А

Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики профилактического применения NXT007 по сравнению с профилактическим применением эмицизумаба у лиц в возрасте 12 лет и старше с тяжелой или умеренной врожденной гемофилией A без ингибиторов фактора VIII (FVIII) или с гемофилией A любой степени тяжести (тяжелой, умеренной и легкой) с ингибиторами FVIII.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

360

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Reference Study ID Number: BO45887 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Номер телефона: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • Электронная почта: global-roche-genentech-trials@gene.com

Места учебы

  • Аргентина
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Аргентина, M5504FKD
        • Рекрутинг
        • Arbesu Hematologia
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Аргентина, S2000CFK
        • Рекрутинг
        • Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Рекрутинг
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
    • Antwerp
      • Leuven, Antwerp, Бельгия, 3000
        • Рекрутинг
        • UZ Leuven
  • Бразилия
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051-140
        • Рекрутинг
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • Венгрия
    • Pest County
      • Debrecen, Pest County, Венгрия, 4032
        • Рекрутинг
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont Nagyerdei Campus
  • Германия
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Германия, 53127
        • Рекрутинг
        • Universitatsklinikum Bonn
  • Дания
    • Capital
      • København Ø, Capital, Дания, 2100
        • Рекрутинг
        • Rigshospitalet
  • Израиль
    • Central District
      • Ramat Gan, Central District, Израиль, 5262100
        • Рекрутинг
        • The Chaim Sheba Medical Center - PPDS
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08041
        • Рекрутинг
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Málaga, Испания, 29010
        • Рекрутинг
        • Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
      • Seville, Испания, 41013
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Испания, 46026
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Италия
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Италия, 20122
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano, Lombardy, Италия, 20089
        • Рекрутинг
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Италия, 50134
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • Китай
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
        • Рекрутинг
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610073
        • Рекрутинг
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Китай, 301617
        • Приостановленный
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Рекрутинг
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht Cancer Center - PPDS
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1023
        • Рекрутинг
        • Auckland City Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Рекрутинг
        • University Hospital of Wales
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Соединенное Королевство, E1 1FR
        • Рекрутинг
        • The Royal London Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045-7202
        • Рекрутинг
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607-6307
        • Рекрутинг
        • St Joseph's Children's Hospital of Tampa
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Рекрутинг
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242-1009
        • Рекрутинг
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101-3932
        • Рекрутинг
        • Washington Center for Bleeding Disorders
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 10002
        • Рекрутинг
        • National Taiwan University Hospital
  • Франция
      • Bron, Франция, 69500
        • Рекрутинг
        • Hospices Civils de Lyon
      • Lille, Франция, 59037
        • Рекрутинг
        • CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Франция, 94270
        • Рекрутинг
        • AP-HP - Hôpital Bicêtre
  • Южная Африка
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, Южная Африка, 2193
        • Рекрутинг
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • Южная Корея
      • Daegu, Южная Корея, 41944
        • Рекрутинг
        • Kyungpook National University Hospital
  • Япония
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Япония, 466-8560
        • Рекрутинг
        • Nagoya University Hospital
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Япония, 371-8511
        • Рекрутинг
        • Gunma University Hospital
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Япония, 634-8522
        • Рекрутинг
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami-Ku, Tokyo, Япония, 167-0035
        • Рекрутинг
        • Ogikubo Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз тяжелой (FVIII:C <1 международной единицы на децилитр [МЕ/дл]) или умеренной (FVIII:C между ≥1 МЕ/дл и ≤5 МЕ/дл) врожденной гемофилии A с ингибиторами к FVIII или без них
  • Диагноз легкой (FVIII:C между >5 МЕ/дл и <40 МЕ/дл) врожденной гемофилии A с хроническими ингибиторами FVIII, определяемыми как документированный ингибитор FVIII (≥0,6 БЕ/мл или ≥1,0 БЕ/мл только для лабораторий с историческим порогом чувствительности для обнаружения ингибитора 1,0 БЕ/мл) и хроническое снижение эндогенного исходного уровня FVIII:C до <5 МЕ/дл в течение ≥12 месяцев
  • Документированные результаты анализа на ингибитор FVIII в течение 12 месяцев до включения в исследование
  • Документация с подробностями профилактического и эпизодического лечения FVIII, лечения обходными агентами (BPA), профилактического лечения эмицизумабом, а также количеством и типом эпизодов кровотечений как минимум за последние 6 месяцев до скрининга
  • Для потенциальных участников, принимавших лечение по требованию до начала исследования: согласие на переход к профилактическому лечению либо эмицизумабом, либо NXT007 в соответствии с назначенной рандомизацией

Критерии исключения:

  • Чувствительность к любому из исследуемых препаратов или их компонентам, или лекарственная или другая аллергия, которая, по мнению исследователя, противопоказывает участие в исследовании
  • Использование системных иммуномодуляторов (например, интерферона или ритуксимаба) на момент включения в исследование или планируемое использование во время исследования, за исключением антиретровирусной терапии для лечения ВИЧ
  • Отказ от приема плазмопроизводных и/или продуктов крови в экстренной ситуации
  • Планируемая операция (за исключением малых процедур, таких как удаление немолярных зубов или вскрытие и дренирование) во время исследования
  • Анамнез желудочковых нарушений ритма или факторы риска желудочковых аритмий, такие как структурные заболевания сердца (например, тяжелая систолическая дисфункция левого желудочка, гипертрофия левого желудочка), ишемическая болезнь сердца (симптоматическая или с ишемией, выявленной при диагностическом тестировании)
  • Анамнез или наличие патологической ЭКГ, признанной клинически значимой (например, полная блокада левой ножки пучка Гиса, атриовентрикулярная блокада второй или третьей степени), или признаки или клинический анамнез предшествующего инфаркта миокарда

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Основной период лечения в исследовании: Профилактика NXT007
Участники, рандомизированные в эту группу, будут получать профилактику NXT007 в течение основного периода лечения исследования.
Комбинированный продукт: NXT007
NXT007 будет вводиться подкожно (ПК) с использованием комбинированного продукта "лекарство-устройство".
Другие имена:
  • РО7589655
  • RG6512
  • Земоцимиг
Активный компаратор: Основной период лечения в исследовании: Профилактика эмицизумабом
Участники, рандомизированные в эту группу, будут получать профилактику эмицизумабом в течение основного периода лечения исследования в дозе 3 мг/кг один раз в неделю (QW) в течение 4 недель в качестве нагрузочных доз, после чего перейдут на поддерживающую дозу: либо 1,5 мг/кг QW, либо 3 мг/кг один раз в две недели (Q2W), либо 6 мг/кг один раз в четыре недели (Q4W). Нагрузочные дозы не требуются для участников, которые принимали эмицизумаб до начала исследования.
Лекарство: Эмицизумаб
Эмицизумаб будет вводиться подкожно (ПК) с использованием флакона и шприца.
Другие имена:
  • Гемлибра
  • РО5534262
  • RG6013
Экспериментальный: Период открытого расширения: Профилактика NXT007
После основного периода лечения исследования участники группы NXT007 смогут продолжить приём NXT007, а участники группы Эмицизумаба смогут перейти на NXT007 в период открытого расширения исследования.
Комбинированный продукт: NXT007
NXT007 будет вводиться подкожно (ПК) с использованием комбинированного продукта "лекарство-устройство".
Другие имена:
  • РО7589655
  • RG6512
  • Земоцимиг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Годовая частота кровотечений (ABR) для леченых кровотечений за период основного лечения в исследовании
Временное ограничение: Со 2-го месяца до даты клинического отсечения (не менее 7 месяцев лечения в рамках исследования)
Со 2-го месяца до даты клинического отсечения (не менее 7 месяцев лечения в рамках исследования)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
ABR для всех кровотечений в течение основного периода лечения исследования
Временное ограничение: С 2-го месяца до даты клинического отсечения (не менее 7 месяцев лечения в исследовании)
С 2-го месяца до даты клинического отсечения (не менее 7 месяцев лечения в исследовании)
ABR для пролеченных спонтанных кровотечений в течение основного периода лечения исследования
Временное ограничение: Со 2-го месяца до даты клинического отсечения (не менее 7 месяцев лечения в исследовании)
Со 2-го месяца до даты клинического отсечения (не менее 7 месяцев лечения в исследовании)
ABR для пролеченных суставных кровотечений в течение основного периода лечения исследования
Временное ограничение: Со 2-го месяца до даты клинического обрезания (как минимум 7 месяцев исследования лечения)
Со 2-го месяца до даты клинического обрезания (как минимум 7 месяцев исследования лечения)
Скорректированный средний балл по домену бремени лечения в комплексном опроснике оценки проблем при гемофилии (CATCH) – версия для взрослых на 8-м месяце
Временное ограничение: Месяц 8
Месяц 8
ABR для обработанных кровотечений в целевых суставах за основной период лечения в исследовании
Временное ограничение: С 2-го месяца до даты клинического завершения (не менее 7 месяцев лечения в исследовании)
С 2-го месяца до даты клинического завершения (не менее 7 месяцев лечения в исследовании)
Процент участников с нулевым количеством пролеченных кровотечений в течение основного периода исследования
Временное ограничение: С 2-го месяца до даты клинического завершения (не менее 7 месяцев лечения в рамках исследования)
С 2-го месяца до даты клинического завершения (не менее 7 месяцев лечения в рамках исследования)
Количество инъекций и доза на одно кровотечение факторов свертывания крови или обходного агента, введенных для лечения кровотечения в течение основного периода лечения исследования
Временное ограничение: Со 2 месяца до даты клинического отсечения (не менее 7 месяцев лечения в исследовании)
Со 2 месяца до даты клинического отсечения (не менее 7 месяцев лечения в исследовании)
Годовая частота инъекций FVIII или шунтирующего агента в течение основного периода лечения исследования
Временное ограничение: Со 2-го месяца до даты клинического завершения (не менее 7 месяцев лечения в рамках исследования)
Со 2-го месяца до даты клинического завершения (не менее 7 месяцев лечения в рамках исследования)
Годовая норма потребления фактора VIII или обходного агента в течение основного периода лечения исследования
Временное ограничение: С 2-го месяца до даты клинического отсечения (не менее 7 месяцев лечения в рамках исследования)
С 2-го месяца до даты клинического отсечения (не менее 7 месяцев лечения в рамках исследования)
Средний балл домена бремени лечения по опроснику CATCH – подростковая версия на 8-м месяце
Временное ограничение: Месяц 8
Месяц 8
Изменение от исходного уровня в баллах домена фиксации вопросника CATCH (версии для взрослых и подростков)
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Изменение от исходного уровня показателя в области влияния на социальную активность по опроснику CATCH (версии для взрослых и подростков)
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
Изменение от исходного уровня по шкале влияния на досуговую активность опросника CATCH (версии для взрослых и подростков)
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Балл по домену физического воздействия Опросника удовлетворенности способом введения лекарственного препарата (TASQ) в указанные временные точки
Временное ограничение: В заранее установленные временные точки от исходного уровня до 4 месяца
В заранее установленные временные точки от исходного уровня до 4 месяца
Частота и тяжесть нежелательных явлений, с определением тяжести в соответствии с критериями Национального института рака для нежелательных явлений, версия 5.0 (NCI CTCAE V5.0) оценочной шкалы
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Частота и тяжесть тромбоэмболических событий и тромботической микроангиопатии
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Частота и тяжесть реакций в месте инъекции
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
От исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
Частота нежелательных явлений, приводящих к прекращению назначенного исследуемого лечения
Временное ограничение: С момента включения в исследование до его завершения (приблизительно 3,5 года)
С момента включения в исследование до его завершения (приблизительно 3,5 года)
Частота возникновения тяжелых реакций гиперчувствительности, анафилаксии или анафилактоидных реакций
Временное ограничение: От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
От исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Концентрация NXT007 в плазме
Временное ограничение: В заранее установленные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
В заранее установленные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
Процент участников с антилекарственными антителами (АЛА) к NXT007 на исходном уровне и в ходе исследования
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (примерно 3,5 года)
Процент участников с нейтрализующими АДА против NXT007
Временное ограничение: В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)
В заранее определенные моменты времени от исходного уровня до завершения исследования (приблизительно 3,5 года)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Соавторы

Chugai Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

29 февраля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

29 января 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BO45887
  • 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522435-33-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Для соответствующих критериям исследований квалифицированные исследователи могут запросить доступ к клиническим данным на уровне отдельных пациентов. Подробнее об обязательствах Roche в отношении прозрачности информации о клинических исследованиях: https://go.roche.com/data_sharing

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться