Egy klinikai vizsgálat a NXT007 és az emicizumab profilaxis hatásainak összehasonlítására hemophilia A-ban szenvedő személyekben (ZEBRHA 2)
2026. szeptember 3. frissítette: Hoffmann-La Roche
Többközpontú, randomizált, nyílt címkézésű, III. fázisú klinikai vizsgálat a NXT007 profilaxis versus emicizumab profilaxis hatékonyságának, biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelésére hemofilia A-s betegekben
Ennek a vizsgálatnak a célja, hogy értékelje az NXT007 profilaxis hatékonyságát, biztonságosságát, farmakokinetikáját és farmakodinámiáját az emicizumab profilaxissal összehasonlítva 12 éves és annál idősebb, súlyos vagy közepes súlyosságú veleszületett hemophilia A-s betegekben, akik nem rendelkeznek faktor VIII (FVIII) gátlókkal, vagy bármilyen súlyosságú (súlyos, közepes és enyhe) hemophilia A-s betegekben, akik FVIII gátlókkal rendelkeznek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
360
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Reference Study ID Number: BO45887 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Telefonszám: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Tanulmányi helyek
-
-
Mendoza Province
-
Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentína, M5504FKD
- Toborzás
- Arbesu Hematologia
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentína, S2000CFK
- Toborzás
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1200
- Toborzás
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
Antwerp
-
Leuven, Antwerp, Belgium, 3000
- Toborzás
- UZ Leuven
-
-
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazília, 14051-140
- Toborzás
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
-
-
-
Capital
-
København Ø, Capital, Dánia, 2100
- Toborzás
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Daegu, Dél -Korea, 41944
- Toborzás
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Dél-Afrika, 2193
- Toborzás
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- Toborzás
- University Hospital of Wales
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Toborzás
- Great Ormond Street Hospital
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, Egyesült Királyság, E1 1FR
- Toborzás
- The Royal London Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Toborzás
- Center for Inherited Blood Disorders
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045-7202
- Toborzás
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607-6307
- Toborzás
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
- Toborzás
- Innovative Hematology, Inc.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242-1009
- Toborzás
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98101-3932
- Toborzás
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
-
-
-
Bron, Franciaország, 69500
- Toborzás
- Hospices Civils de Lyon
-
Lille, Franciaország, 59037
- Toborzás
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Franciaország, 94270
- Toborzás
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
-
-
-
-
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- Toborzás
- Universitair Medisch Centrum Utrecht Cancer Center - PPDS
-
-
-
-
Central District
-
Ramat Gan, Central District, Izrael, 5262100
- Toborzás
- The Chaim Sheba Medical Center - PPDS
-
-
-
-
Aiti
-
Nagoya, Aiti, Japán, 466-8560
- Toborzás
- Nagoya University Hospital
-
-
Gunma
-
Maebashi, Gunma, Japán, 371-8511
- Toborzás
- Gunma University Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japán, 634-8522
- Toborzás
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Suginami-Ku, Tokyo, Japán, 167-0035
- Toborzás
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kína, 510515
- Toborzás
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kína, 610073
- Toborzás
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kína, 301617
- Felfüggesztett
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
Pest County
-
Debrecen, Pest County, Magyarország, 4032
- Toborzás
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont Nagyerdei Campus
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Németország, 53127
- Toborzás
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Olaszország, 20122
- Toborzás
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Olaszország, 20089
- Toborzás
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Olaszország, 50134
- Toborzás
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08041
- Toborzás
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Toborzás
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Toborzás
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Málaga, Spanyolország, 29010
- Toborzás
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
-
Seville, Spanyolország, 41013
- Toborzás
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Toborzás
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Taipei, Tajvan, 10002
- Toborzás
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland, 1023
- Toborzás
- Auckland City Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Diagnózis: súlyos (FVIII:C <1 nemzetközi egység/deciliter [IU/dL]) vagy mérsékelt (FVIII:C ≥1 IU/dL és ≤5 IU/dL között) veleszületett hemofília A, FVIII-ellenes inhibitorokkal vagy anélkül
- Diagnózis: enyhe (FVIII:C >5 IU/dL és <40 IU/dL között) veleszületett hemofília A krónikus FVIII-inhibitorokkal, amelyet dokumentált FVIII-inhibitor (≥0,6 BU/mL vagy ≥1,0 BU/mL csak olyan laboratóriumoknál, ahol a gátlóanyag-kimutatás történelmi érzékenységi küszöbértéke 1,0 BU/mL) és a belső alapvonali FVIII:C krónikus csökkenése <5 IU/dL-re legalább 12 hónapra meghatároz
- Dokumentált történelmi FVIII-inhibitor vizsgálati eredmények a regisztráció előtti 12 hónapban
- A profilaktikus és epizódszerű FVIII-kezelés, bypass-agens (BPA) kezelés, emicizumab profilaxis kezelés részleteinek, valamint a vérzéses epizódok számának és típusának dokumentációja legalább az utolsó 6 hónapra a szűrés előtt
- A vizsgálatba lépés előtt igény szerinti kezelést kapó potenciális résztvevők számára: megállapodás az emicizumab vagy NXT007 profilaxis kezelésre való áttérésről a véletlenszerű hozzárendelés szerint
Kizárási kritériumok:
- Érzékenység a vizsgálat bármely vizsgálati eljárására vagy annak összetevőire, vagy gyógyszer- vagy egyéb allergia, amely a vizsgáló véleménye szerint ellenjavall a vizsgálatban való részvételre
- Rendszeres immunmodulátorok (pl. interferon vagy rituximab) használata a regisztráció időpontjában vagy tervezett használata a vizsgálat során, kivéve az HIV kezelésére szolgáló antiretrovirális terápiát
- Plazma származékú és/vagy vértermék transzfúziós támogatás elutasítása vészhelyzetben
- Tervezett műtét (kisebb beavatkozások kivételével, például nem zápfogeltávolítás vagy bemetszés és drenázs) a vizsgálat során
- Kamrai diszritmia anamnézise vagy a kamrai diszritmiák kockázati tényezői, mint a strukturális szívbetegség (pl. súlyos bal kamrai szisztolés diszfunkció, bal kamrai hipertrófia), koszorúér-betegség (tünetes vagy iszkémiával diagnosztikai vizsgálatokon)
- Klinikailag jelentősnek ítélt abnormális EKG anamnézise vagy jelenléte (pl. teljes bal Tawara-szárblokk, másod- vagy harmadfokú pitvar-kamrai blokk) vagy előző szívinfarktus bizonyítéka vagy klinikai anamnézise
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Fő tanulmányi kezelési időszak: NXT007 profilaxis
Az ebben a csoportba randomizált résztvevők a fő vizsgálati kezelési időszak alatt NXT007 profilaxist kapnak.
|
Az NXT007-t egy integrált gyógyszer-eszköz kombinációs termék segítségével subcután (SC) adják be.
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: Fő vizsgálati kezelési időszak: Emicizumab profilaxis
A fő vizsgálati kezelési időszakban erre az ágra randomizált résztvevők emicizumab profilaxist kapnak, 3 mg/kg heti egyszeri (QW) adagolásban 4 hétig terhelő dózisként, majd karbantartó dózisban, ami lehet 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg kétheti egyszeri (Q2W) vagy 6 mg/kg négyheti egyszeri (Q4W) adagolás.
A vizsgálat kezdete előtt emicizumabet szedő résztvevők számára nem szükségesek a terhelő dózisok.
|
Az emicizumabot palackból és fecskendővel subcután (SC) adják be.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Nyílt címkéjű kiterjesztési időszak: NXT007 profilaxis
A fő vizsgálati kezelési időszak után a NXT007 csoportba tartozó résztvevők folytathatják a NXT007 adagolását, és az Emicizumab csoportba tartozó résztvevők átválthatnak NXT007-re a nyílt címkézésű bővítési időszakban.
|
Az NXT007-t egy integrált gyógyszer-eszköz kombinációs termék segítségével subcután (SC) adják be.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Évesített vérzési arány (ABR) a kezelt vérzésekre vonatkozóan a fő tanulmányi kezelési időszak alatt
Időkeret: A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos tanulmányi kezelés)
|
A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos tanulmányi kezelés)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
ABR az összes vérzésre a fő tanulmányi kezelési időszak alatt
Időkeret: A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos vizsgálati kezelés)
|
A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos vizsgálati kezelés)
|
|
ABR a kezelt spontán vérzések esetén a fő vizsgálati kezelési időszak alatt
Időkeret: A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos tanulmányi kezelés)
|
A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos tanulmányi kezelés)
|
|
ABR a kezelt ízületi vérzéseknél a fő vizsgálati kezelési időszak alatt
Időkeret: A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos vizsgálati kezelés)
|
A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos vizsgálati kezelés)
|
|
Korrigált Átlagos Terápiaterhelési Domain Pontszám a Hemofíliában Tapasztalt Kihívások Átfogó Értékelési Eszközében (CATCH) Kérdőív - Felnőtt Változat 8. Hónapban
Időkeret: 8. hónap
|
8. hónap
|
|
ABR a kezelt célízületi vérzések tekintetében a fő vizsgálati kezelési időszak alatt
Időkeret: A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos vizsgálati kezelés)
|
A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos vizsgálati kezelés)
|
|
A vizsgálati személyek százalékos aránya, akiknek a fő vizsgálati kezelési időszak alatt nulla kezelt vérzésük volt
Időkeret: A 2. hónaptól a klinikai zárási dátumig (legalább 7 hónapos vizsgálati kezelés)
|
A 2. hónaptól a klinikai zárási dátumig (legalább 7 hónapos vizsgálati kezelés)
|
|
A fő vizsgálati kezelési időszak alatt egy vérzés kezelésére beadott koagulációs faktorok vagy bypasszáló szer injekcióinak száma és dózisa vérzésenként
Időkeret: A 2. hónaptól a klinikai határidőig (legalább 7 hónap tanulmányi kezelés)
|
A 2. hónaptól a klinikai határidőig (legalább 7 hónap tanulmányi kezelés)
|
|
A FVIII vagy a bypasszoló szer éves injekciógyakorisága a fő vizsgálati kezelési időszak alatt
Időkeret: A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos vizsgálati kezelés)
|
A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos vizsgálati kezelés)
|
|
Az FVIII vagy a bypass-agens éves fogyasztási aránya a fő vizsgálati kezelési időszak alatt
Időkeret: A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos vizsgálati kezelés)
|
A 2. hónaptól a klinikai lezárási dátumig (legalább 7 hónapos vizsgálati kezelés)
|
|
A CATCH Kérdőív – Serdülő változat 8. hónapján mért Átlagos Terápiás Terhelési Domain Pontszám
Időkeret: 8. hónap
|
8. hónap
|
|
Az alappontból való változás a CATCH Kérdőív (Felnőtt és Serdülő Változat) Preokkupáció Tartomány Pontszámában
Időkeret: Az előre meghatározott időpontokban a kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
Az előre meghatározott időpontokban a kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
|
Alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a CATCH kérdőív (felnőtt és serdülő változata) társas tevékenységekre gyakorolt hatás tartományának pontszámában
Időkeret: Az előre meghatározott időpontokban a kezdettől a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
Az előre meghatározott időpontokban a kezdettől a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
|
A CATCH kérdőív (felnőtt és serdülő változat) szabadidős tevékenység hatástartomány pontszámának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Az előre meghatározott időpontokban a kiindulástól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
Az előre meghatározott időpontokban a kiindulástól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
|
A kezelés beadásának elégedettség kérdőív (TASQ) fizikai hatás tartomány pontszáma a meghatározott időpontokban
Időkeret: Előre meghatározott időpontokban a kiindulástól a 4. hónapig
|
Előre meghatározott időpontokban a kiindulástól a 4. hónapig
|
|
A mellékhatások előfordulási gyakorisága és súlyossága, a súlyosság a Nemzeti Rákkutató Intézet Általános Terminológiai Kritériumai szerint, 5.0-s verzió (NCI CTCAE V5.0) súlyossági skála alapján meghatározva
Időkeret: A kiindulási értéktől a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
A kiindulási értéktől a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
|
A trombembóliás események és a trombosztikus mikroangiopátia előfordulási gyakorisága és súlyossága
Időkeret: Az alapvonalaktól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
Az alapvonalaktól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
|
Injekciós helyi reakciók előfordulása és súlyossága
Időkeret: Alapvonalaktól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
Alapvonalaktól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
|
A hozzárendelt vizsgálati kezelés megszakításához vezető mellékhatások előfordulása
Időkeret: A kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
A kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
|
Súlyos túlérzékenység, anafilaxia vagy anafilactoid reakciók előfordulása
Időkeret: A kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
A kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
|
NXT007 plazmakoncentrációja
Időkeret: Az előre meghatározott időpontokban a kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
Az előre meghatározott időpontokban a kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
|
Az anti-gyógyszer antitestekkel (ADA) rendelkező résztvevők százalékos aránya NXT007 ellen a kiindulási állapotban és a vizsgálat során
Időkeret: Az előre meghatározott időpontokban a Kiindulási állapottól a Vizsgálat Befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
Az előre meghatározott időpontokban a Kiindulási állapottól a Vizsgálat Befejezéséig (kb. 3,5 év)
|
|
NXT007 elleni semlegesítő ADA-val rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A kezdeti időponttól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év) meghatározott időpontokon
|
A kezdeti időponttól a vizsgálat befejezéséig (kb. 3,5 év) meghatározott időpontokon
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. április 27.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. február 29.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2032. január 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. február 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 11.
Első közzététel (Tényleges)
2026. február 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 3.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BO45887
- 2025 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522435-33-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az alkalmas tanulmányok esetén a jogosult kutatók kérhetnek hozzáférést az egyéni betegszintű klinikai adatokhoz.
A Roche elkötelezettségét a klinikai vizsgálati információk átláthatósága mellett itt tekintheti meg: https://go.roche.com/data_sharing
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .