Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse til evaluering af effekterne af NXT007 sammenlignet med Emicizumab-profilakse hos personer med hæmofili A (ZEBRHA 2)

5. maj 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Et multicenter, randomiseret, åbent-mærket, fase III klinisk forsøg til evaluering af effekt, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af NXT007 profylakse versus emicizumab profylakse hos personer med hæmofili A

Formålet med dette studie er at evaluere effektiviteten, sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af NXT007-profilakse sammenlignet med emicizumab-profilakse hos personer i alderen 12 år og derover med svær eller moderat medfødt hæmofili A uden faktor VIII (FVIII)-hæmmere eller med hæmofili A af enhver sværhedsgrad (svær, moderat og mild) med FVIII-hæmmere.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

360

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Rekruttering
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101-3932
        • Rekruttering
        • Washington Center for Bleeding Disorders
  • Japan
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japan, 371-8511
        • Rekruttering
        • Gunma University Hospital
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
        • Rekruttering
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami-Ku, Tokyo, Japan, 167-0035
        • Rekruttering
        • Ogikubo Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af svær (FVIII:C <1 international enhed per deciliter [IU/dL]) eller moderat (FVIII:C mellem ≥1 IU/dL og ≤5 IU/dL) medfødt hæmofili A med eller uden inhibitormod FVIII
  • Diagnose af mild (FVIII:C mellem >5 IU/dL og <40 IU/dL) medfødt hæmofili A med kroniske FVIII-inhibitorer, defineret som dokumenteret FVIII-inhibitor (≥0,6 BU/mL eller ≥1,0 BU/mL kun for laboratorier med en historisk følsomhedsgrænse for inhibitorpåvisning på 1,0 BU/mL) og kronisk reduktion af endogen basislinje FVIII:C til <5 IU/dL i ≥12 måneder
  • Dokumenterede historiske FVIII-inhibitoranalyseresultater inden for de 12 måneder før indmelding
  • Dokumentation af detaljer om profylaktisk og episodisk FVIII-behandling, bypassing agent (BPA)-behandling, emicizumab-profylaksebehandling og antallet og typen af blødningsepisoder i mindst de sidste 6 måneder før screening
  • For potentielle deltagere, der modtager on-demand-behandlinger før studieindgang: aftale om at skifte til en profylaksebehandling med enten emicizumab eller NXT007 i henhold til tildelt randomisering

Eksklusionskriterier:

  • Følsomhed over for nogen af studieundersøgelserne eller komponenter heraf, eller lægemiddel- eller anden allergi, som efter forsøgslederens vurdering kontraindicerer deltagelse i studiet
  • Brug af systemiske immunmodulatorer (f.eks. interferon eller rituximab) på tidspunktet for indmelding eller planlagt brug under studiet, undtagen antiretroviral behandling til behandling af HIV
  • Afvisning af at acceptere plasmaafledt og/eller blodprodukttransfusionsstøtte i en nødsituation
  • Planlagt kirurgi (undtagen mindre indgreb, såsom ikke-molar tandudtrækning eller incision og drainage) under studiet
  • Historie med ventrikulære dysrytmier eller risikofaktorer for ventrikulære dysrytmier såsom strukturel hjertesygdom (f.eks. svær systolisk dysfunktion i venstre ventrikel, venstre ventrikelhypertrofi), koronar hjertesygdom (symptomatisk eller med iskæmi påvist ved diagnostisk testning)
  • Historie eller tilstedeværelse af et abnormt EKG, der anses for klinisk signifikant (f.eks. komplet venstre grenblok, anden- eller tredjegrads atrioventrikulært hjerteblok) eller tegn eller klinisk historie med tidligere myokardieinfarkt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hovedundersøgelsens behandlingsperiode: NXT007 profylakse
Deltagere, der er randomiseret til denne arm, vil modtage NXT007-profylykse i hovedstudiebehandlingsperioden.
Kombinationsprodukt: NXT007
NXT007 vil blive administreret subkutant (SC) ved hjælp af et integreret lægemiddel-enheds kombinationsprodukt.
Andre navne:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Aktiv komparator: Hovedundersøgelsens behandlingsperiode: Emicizumab-profilakse
Deltagere randomiseret til denne gruppe vil modtage emicizumab-profilakse i hovedstudiebehandlingsperioden med 3 mg/kg en gang om ugen (QW) i 4 uger som opstartsdoser, efterfulgt af vedligeholdelsesdosis på enten 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg en gang hver 2. uge (Q2W) eller 6 mg/kg en gang hver 4. uge (Q4W). Opstartsdoser er ikke påkrævet for deltagere, der tog emicizumab før studiestart.
Medicin: Emicizumab
Emicizumab administreres subkutant (SC) med flaske og sprøjte.
Andre navne:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
Eksperimentel: Åben-etiket udvidelsesperiode: NXT007 profylakse
Efter hovedstudiebehandlingsperioden vil deltagere i NXT007-armen kunne fortsætte med NXT007-dosering, og deltagere i Emicizumab-armen vil kunne skifte til NXT007 i den åbne etiketforlængelsesperiode.
Kombinationsprodukt: NXT007
NXT007 vil blive administreret subkutant (SC) ved hjælp af et integreret lægemiddel-enheds kombinationsprodukt.
Andre navne:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger over hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 til den kliniske cutoff-dato (mindst 7 måneders behandling i studiet)
Fra måned 2 til den kliniske cutoff-dato (mindst 7 måneders behandling i studiet)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
ABR for alle blødninger over hovedforsøgets behandlingsperiode
Tidsramme: Fra måned 2 indtil den kliniske afbrydelsesdato (mindst 7 måneders studievehandling)
Fra måned 2 indtil den kliniske afbrydelsesdato (mindst 7 måneders studievehandling)
ABR for behandlede spontane blødninger over hovedundersøgelsens behandlingsperiode
Tidsramme: Fra måned 2 indtil den kliniske afskæringsdato (mindst 7 måneders studiemedicinering)
Fra måned 2 indtil den kliniske afskæringsdato (mindst 7 måneders studiemedicinering)
ABR for behandlede ledblødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 indtil den kliniske afskæringsdato (mindst 7 måneders behandling i studiet)
Fra måned 2 indtil den kliniske afskæringsdato (mindst 7 måneders behandling i studiet)
Justeret Gennemsnitlig Behandlingsbyrde-domænescore i Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) Spørgeskema - Voksenversion ved Måned 8
Tidsramme: Måned 8
Måned 8
ABR for behandlede målartikelsblødninger over hovedundersøgelsens behandlingsperiode
Tidsramme: Fra måned 2 indtil den kliniske afslutningsdato (mindst 7 måneders behandling)
Fra måned 2 indtil den kliniske afslutningsdato (mindst 7 måneders behandling)
Procentdel af deltagere med nul behandlede blødninger i hovedundersøgelsens behandlingsperiode
Tidsramme: Fra måned 2 indtil den kliniske afbrydelsesdato (mindst 7 måneders studievehandling)
Fra måned 2 indtil den kliniske afbrydelsesdato (mindst 7 måneders studievehandling)
Antal indsprøjtninger og dosis per blødning af koagulationsfaktorer eller bypass-agenter administreret til behandling af en blødning i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 indtil den kliniske afslutningsdato (mindst 7 måneders studiebehandling)
Fra måned 2 indtil den kliniske afslutningsdato (mindst 7 måneders studiebehandling)
Årlig injektionsrate for FVIII eller bypass-agents under hovedforsøgets behandlingsperiode
Tidsramme: Fra måned 2 indtil den kliniske afslutningsdato (mindst 7 måneders studiemedicinering)
Fra måned 2 indtil den kliniske afslutningsdato (mindst 7 måneders studiemedicinering)
Årligt forbrug af FVIII eller bypassing-agent under hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 indtil den kliniske cutoff-dato (mindst 7 måneders studievehandling)
Fra måned 2 indtil den kliniske cutoff-dato (mindst 7 måneders studievehandling)
Gennemsnitlig behandlingsbyrde-domænescore i CATCH-spørgeskema - Ungdomsversion ved måned 8
Tidsramme: Måned 8
Måned 8
Ændring fra baseline i præokkupationsdomænescore for CATCH-spørgeskemaet (voksen- og ungdomsversioner)
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra baseline indtil afslutningen af undersøgelsen (ca. 3,5 år)
På forudbestemte tidspunkter fra baseline indtil afslutningen af undersøgelsen (ca. 3,5 år)
Ændring fra baseline i Social aktivitets påvirkningsdomænescore for CATCH-spørgeskemaet (Voksen- og ungdomssversioner)
Tidsramme: Ved forudbestemte tidspunkter fra baseline indtil studiet er afsluttet (ca. 3,5 år)
Ved forudbestemte tidspunkter fra baseline indtil studiet er afsluttet (ca. 3,5 år)
Ændring fra baseline i fritidsaktiviteters påvirkningsdomænescore i CATCH-spørgeskemaet (voksen- og teenageversioner)
Tidsramme: Ved forudbestemte tidspunkter fra udgangspunktet indtil afslutningen af studiet (cirka 3,5 år)
Ved forudbestemte tidspunkter fra udgangspunktet indtil afslutningen af studiet (cirka 3,5 år)
Fysisk påvirkningsdomænescore for Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ) på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Ved forudbestemte tidspunkter fra baseline til måned 4
Ved forudbestemte tidspunkter fra baseline til måned 4
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger, med sværhedsgrad bestemt i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 5.0 (NCI CTCAE V5.0) graderingsskala
Tidsramme: Fra baseline til studiet afslutning (cirka 3,5 år)
Fra baseline til studiet afslutning (cirka 3,5 år)
Forekomst og sværhedsgrad af tromboemboliske hændelser og trombotisk mikroangiopati
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Forekomst og alvorlighed af injektionssted-reaktioner
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Forekomst af bivirkninger, der fører til afbrydelse af den tildelte studiebehandling
Tidsramme: Fra baseline til studiet afsluttes (cirka 3,5 år)
Fra baseline til studiet afsluttes (cirka 3,5 år)
Forekomst af alvorlige overfølsomhedsreaktioner, anafylaksi eller anafylaktoide reaktioner
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Plasmakoncentration af NXT007
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
På forudbestemte tidspunkter fra baseline til afslutning af studiet (cirka 3,5 år)
Procentdel af deltagere med anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er) mod NXT007 ved baseline og under studiet
Tidsramme: På foruddefinerede tidspunkter fra baseline til studiefærdiggørelse (ca. 3,5 år)
På foruddefinerede tidspunkter fra baseline til studiefærdiggørelse (ca. 3,5 år)
Procentdel af deltagere med neutraliserende ADAs mod NXT007
Tidsramme: På forudbestemte tidspunkter fra baseline til afslutning af undersøgelsen (cirka 3,5 år)
På forudbestemte tidspunkter fra baseline til afslutning af undersøgelsen (cirka 3,5 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Samarbejdspartnere

Chugai Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

29. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

29. januar 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

18. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BO45887
  • 2025-522435-33-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

For kvalificerede studier kan kvalificerede forskere anmode om adgang til individuelle patientdata på klinisk niveau. Se Roches engagement for gennemsigtighed af kliniske undersøgelsesoplysninger her: https://go.roche.com/data_sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med NXT007

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner