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Um Estudo Clínico para Avaliar os Efeitos do NXT007 em Comparação com a Profilaxia com Emicizumab em Pessoas com Hemofilia A (ZEBRHA 2)

3 de setembro de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um Estudo Clínico Multicêntrico, Randomizado, Aberto, de Fase III para Avaliar a Eficácia, Segurança, Farmacocinética e Farmacodinâmica da Profilaxia com NXT007 em Comparação com a Profilaxia com Emicizumab em Pessoas com Hemofilia A

O propósito deste estudo é avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica da profilaxia com NXT007 em comparação com a profilaxia com emicizumab em pessoas com 12 anos ou mais com hemofilia A congénita grave ou moderada sem inibidores do fator VIII (FVIII) ou com hemofilia A de qualquer gravidade (grave, moderada e leve) com inibidores de FVIII.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

360

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry

Estude backup de contato

  • Nome: Reference Study ID Number: BO45887 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Número de telefone: 888-662-6728 (U.S. Only)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Locais de estudo

  • Alemanha
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 53127
        • Recrutamento
        • Universitatsklinikum Bonn
  • Argentina
    • Mendoza Province
      • Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, M5504FKD
        • Recrutamento
        • Arbesu Hematologia
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000CFK
        • Recrutamento
        • Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
  • Brasil
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Recrutamento
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Recrutamento
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
    • Antwerp
      • Leuven, Antwerp, Bélgica, 3000
        • Recrutamento
        • UZ Leuven
  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Recrutamento
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610073
        • Recrutamento
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 301617
        • Suspenso
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
  • Coréia do Sul
      • Daegu, Coréia do Sul, 41944
        • Recrutamento
        • Kyungpook National University Hospital
  • Dinamarca
    • Capital
      • København Ø, Capital, Dinamarca, 2100
        • Recrutamento
        • Rigshospitalet
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Recrutamento
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Recrutamento
        • Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
      • Seville, Espanha, 41013
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7202
        • Recrutamento
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607-6307
        • Recrutamento
        • St Joseph's Children's Hospital of Tampa
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Recrutamento
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242-1009
        • Recrutamento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101-3932
        • Recrutamento
        • Washington Center for Bleeding Disorders
  • França
      • Bron, França, 69500
        • Recrutamento
        • Hospices Civils de Lyon
      • Lille, França, 59037
        • Recrutamento
        • CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, França, 94270
        • Recrutamento
        • AP-HP - Hôpital Bicêtre
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • Recrutamento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht Cancer Center - PPDS
  • Hungria
    • Pest County
      • Debrecen, Pest County, Hungria, 4032
        • Recrutamento
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont Nagyerdei Campus
  • Israel
    • Central District
      • Ramat Gan, Central District, Israel, 5262100
        • Recrutamento
        • The Chaim Sheba Medical Center - PPDS
  • Itália
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itália, 20122
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rozzano, Lombardy, Itália, 20089
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Itália, 50134
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  • Japão
    • Aiti
      • Nagoya, Aiti, Japão, 466-8560
        • Recrutamento
        • Nagoya University Hospital
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Japão, 371-8511
        • Recrutamento
        • Gunma University Hospital
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Japão, 634-8522
        • Recrutamento
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami-Ku, Tokyo, Japão, 167-0035
        • Recrutamento
        • Ogikubo Hospital
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1023
        • Recrutamento
        • Auckland City Hospital
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Recrutamento
        • University Hospital of Wales
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital
    • Middlesex
      • London, Middlesex, Reino Unido, E1 1FR
        • Recrutamento
        • The Royal London Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Recrutamento
        • National Taiwan University Hospital
  • África do Sul
    • Gauteng
      • Parktown, Gauteng, África do Sul, 2193
        • Recrutamento
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico de hemofilia A congénita grave (FVIII:C <1 Unidade Internacional por decilitro [IU/dL]) ou moderada (FVIII:C entre ≥1 IU/dL e ≤5 IU/dL) com ou sem inibidores contra o FVIII
  • Diagnóstico de hemofilia A congénita ligeira (FVIII:C entre >5 IU/dL e <40 IU/dL) com inibidores crónicos de FVIII, definidos como inibidor de FVIII documentado (≥0,6 BU/mL ou ≥1,0 BU/mL apenas para laboratórios com um limite de sensibilidade histórico para deteção de inibidores de 1,0 BU/mL) e redução crónica da FVIII:C endógena basal para <5 IU/dL durante ≥12 meses
  • Resultados documentados de ensaios históricos de inibidores de FVIII nos 12 meses anteriores à inscrição
  • Documentação dos detalhes do tratamento profilático e episódico com FVIII, tratamento com agente de bypass (BPA), tratamento profilático com emicizumab e o número e tipo de episódios hemorrágicos durante pelo menos os últimos 6 meses antes do rastreio
  • Para potenciais participantes em tratamentos sob demanda antes da entrada no estudo: concordância em mudar para um tratamento profilático com emicizumab ou NXT007, de acordo com a randomização atribuída

Critérios de Exclusão:

  • Sensibilidade a qualquer das investigações do estudo, ou seus componentes, ou alergia a medicamentos ou outros que, na opinião do investigador, contraindicam a participação no estudo
  • Uso de imunomoduladores sistémicos (por exemplo, interferon ou rituximab) no momento da inscrição ou uso planeado durante o estudo, exceto terapia antirretroviral para tratar o VIH
  • Recusa em aceitar transfusão de produtos derivados do plasma e/ou sangue em cenários de emergência
  • Cirurgia planeada (excluindo procedimentos menores, como extração dentária não molar ou incisão e drenagem) durante o estudo
  • Histórico de disritmias ventriculares ou fatores de risco para disritmias ventriculares, como doença cardíaca estrutural (por exemplo, disfunção sistólica ventricular esquerda grave, hipertrofia ventricular esquerda), doença cardíaca coronária (sintomática ou com isquemia demonstrada por testes de diagnóstico)
  • Histórico ou presença de um ECG anormal considerado clinicamente significativo (por exemplo, bloqueio completo de ramo esquerdo, bloqueio cardíaco atrioventricular de segundo ou terceiro grau) ou evidência ou histórico clínico de enfarte do miocárdio prévio

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Período de Tratamento do Estudo Principal: Profilaxia com NXT007
Os participantes aleatorizados para este braço receberão profilaxia com NXT007 durante o período de tratamento principal do estudo.
Produto combinado: NXT007
O NXT007 será administrado por via subcutânea (SC) utilizando um produto combinado integrado de fármaco-dispositivo.
Outros nomes:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Comparador Ativo: Período de Tratamento do Estudo Principal: Profilaxia com Emicizumab
Os participantes randomizados para este braço receberão profilaxia com emicizumab durante o período de tratamento principal do estudo a 3 mg/kg uma vez por semana (QW) durante 4 semanas como doses de carga, seguido de dose de manutenção de 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg uma vez a cada 2 semanas (Q2W) ou 6 mg/kg uma vez a cada 4 semanas (Q4W). As doses de carga não são necessárias para participantes que estavam a tomar emicizumab antes do início do estudo.
Medicamento: Emicizumab
O emicizumab será administrado por via subcutânea (SC) com frasco e seringa.
Outros nomes:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
Experimental: Período de Extensão em Aberto: Profilaxia NXT007
Após o período de tratamento do estudo principal, os participantes no braço NXT007 poderão continuar com a dosagem de NXT007, e os participantes no braço Emicizumab poderão mudar para NXT007, no período de extensão aberta.
Produto combinado: NXT007
O NXT007 será administrado por via subcutânea (SC) utilizando um produto combinado integrado de fármaco-dispositivo.
Outros nomes:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Taxa Anualizada de Hemorragias (ABR) para Hemorragias Tratadas Durante o Período de Tratamento Principal do Estudo
Prazo: Do Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento do estudo)
Do Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento do estudo)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
ABR para Todas as Hemorragias Durante o Período de Tratamento Principal do Estudo
Prazo: Desde o Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento no estudo)
Desde o Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento no estudo)
ABR para Hemorragias Espontâneas Tratadas Durante o Período de Tratamento Principal do Estudo
Prazo: Desde o Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento no estudo)
Desde o Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento no estudo)
ABR para Hemorragias Articulares Tratadas Durante o Período Principal de Tratamento do Estudo
Prazo: Do Mês 2 até à data de corte clínica (pelo menos 7 meses de tratamento no estudo)
Do Mês 2 até à data de corte clínica (pelo menos 7 meses de tratamento no estudo)
Pontuação Média Ajustada do Domínio de Sobrecarga do Tratamento na Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia (CATCH) - Versão Adulto no Mês 8
Prazo: Mês 8
Mês 8
ABR para Hemorragias Articulares Alvo Tratadas Durante o Período Principal de Tratamento do Estudo
Prazo: Desde o Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento do estudo)
Desde o Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento do estudo)
Percentagem de Participantes com Zero Hemorragias Tratadas Durante o Período Principal de Tratamento do Estudo
Prazo: A partir do Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento no estudo)
A partir do Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento no estudo)
Número de Injeções e Dose por Hemorragia de Fatores de Coagulação ou Agente de Bypass Administrados para Tratar uma Hemorragia Durante o Período de Tratamento Principal do Estudo
Prazo: Do Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento do estudo)
Do Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento do estudo)
Taxa Anualizada de Injeção de FVIII ou Agente de Bypass Durante o Período de Tratamento Principal do Estudo
Prazo: A partir do Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento do estudo)
A partir do Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento do estudo)
Taxa Anualizada de Consumo de FVIII ou Agente de Bypass Durante o Período de Tratamento Principal do Estudo
Prazo: Desde o Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento no estudo)
Desde o Mês 2 até à data de corte clínico (pelo menos 7 meses de tratamento no estudo)
Pontuação Média do Domínio de Sobrecarga do Tratamento no Questionário CATCH - Versão Adolescente no Mês 8
Prazo: Mês 8
Mês 8
Alteração em relação à Linha de Base no Domínio da Preocupação do Questionário CATCH (Versões para Adultos e Adolescentes)
Prazo: Em momentos predeterminados desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Em momentos predeterminados desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação do Domínio de Impacto da Atividade Social do Questionário CATCH (Versões para Adultos e Adolescentes)
Prazo: Em momentos predeterminados desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Em momentos predeterminados desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Alteração em Relação à Linha de Base no Domínio de Impacto das Atividades Recreativas do Questionário CATCH (Versões para Adultos e Adolescentes)
Prazo: Em momentos pré-especificados desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Em momentos pré-especificados desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Pontuação do Domínio de Impacto Físico do Questionário de Satisfação com a Administração do Tratamento (TASQ) em Momentos Temporais Especificados
Prazo: Em momentos predeterminados desde a Linha de Base até ao Mês 4
Em momentos predeterminados desde a Linha de Base até ao Mês 4
Incidência e Gravidade de Eventos Adversos, com a Gravidade Determinada de Acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos do Instituto Nacional do Cancro, Versão 5.0 (NCI CTCAE V5.0) Escala de Classificação
Prazo: Desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Incidência e Gravidade de Eventos Tromboembólicos e Microangiopatia Trombótica
Prazo: Desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Incidência e Gravidade das Reações no Local da Injeção
Prazo: Desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Incidência de Eventos Adversos que Levam à Descontinuação do Tratamento do Estudo Atribuído
Prazo: Desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Incidência de Reações de Hipersensibilidade Grave, Anafilaxia ou Reações Anafilactoides
Prazo: Desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Concentração Plasmática de NXT007
Prazo: Em pontos de tempo pré-especificados desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Em pontos de tempo pré-especificados desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Percentagem de Participantes com Anticorpos Anti-Fármaco (ADAs) Contra o NXT007 na Linha de Base e Durante o Estudo
Prazo: Em momentos predeterminados desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Em momentos predeterminados desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Percentagem de Participantes com ADAs Neutralizantes Contra NXT007
Prazo: Em momentos predeterminados desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)
Em momentos predeterminados desde a Linha de Base até à Conclusão do Estudo (aproximadamente 3,5 anos)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Colaboradores

Chugai Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

29 de fevereiro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

29 de janeiro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

18 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BO45887
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522435-33-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Para estudos elegíveis, investigadores qualificados podem solicitar acesso a dados clínicos individuais ao nível do paciente. Veja o compromisso da Roche com a transparência da informação de estudos clínicos aqui: https://go.roche.com/data_sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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