Een klinische studie om de effecten van NXT007 te evalueren in vergelijking met emicizumabprofylaxe bij mensen met hemofilie A (ZEBRHA 2)
3 september 2026 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche
Een multicenter, gerandomiseerd, open-label fase III klinische studie om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NXT007-profylaxe versus emicizumab-profylaxe te evalueren bij personen met hemofilie A
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NXT007-profylaxe in vergelijking met emicizumab-profylaxe bij personen van 12 jaar en ouder met ernstige of matige aangeboren hemofilie A zonder factor VIII (FVIII)-remmers of met hemofilie A van elke ernst (ernstig, matig en mild) met FVIII-remmers.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
360
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Studie Contact Back-up
- Naam: Reference Study ID Number: BO45887 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Telefoonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Studie Locaties
-
-
Mendoza Province
-
Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentinië, M5504FKD
- Werving
- Arbesu Hematologia
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentinië, S2000CFK
- Werving
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
-
-
-
-
-
Brussels, België, 1200
- Werving
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
Antwerp
-
Leuven, Antwerp, België, 3000
- Werving
- UZ Leuven
-
-
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14051-140
- Werving
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
-
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Werving
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, China, 610073
- Werving
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, China, 301617
- Geschorst
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
Capital
-
København Ø, Capital, Denemarken, 2100
- Werving
- Rigshospitalet
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 53127
- Werving
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
Bron, Frankrijk, 69500
- Werving
- Hospices Civils de Lyon
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Werving
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrijk, 94270
- Werving
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
-
-
-
-
Pest County
-
Debrecen, Pest County, Hongarije, 4032
- Werving
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont Nagyerdei Campus
-
-
-
-
Central District
-
Ramat Gan, Central District, Israël, 5262100
- Werving
- The Chaim Sheba Medical Center - PPDS
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italië, 20122
- Werving
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italië, 20089
- Werving
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italië, 50134
- Werving
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
-
-
Aiti
-
Nagoya, Aiti, Japan, 466-8560
- Werving
- Nagoya University Hospital
-
-
Gunma
-
Maebashi, Gunma, Japan, 371-8511
- Werving
- Gunma University Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
- Werving
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Suginami-Ku, Tokyo, Japan, 167-0035
- Werving
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Werving
- Universitair Medisch Centrum Utrecht Cancer Center - PPDS
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
- Werving
- Auckland City Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08041
- Werving
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Werving
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Spanje, 28046
- Werving
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Málaga, Spanje, 29010
- Werving
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
-
Seville, Spanje, 41013
- Werving
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Spanje, 46026
- Werving
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Werving
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
- Werving
- University Hospital of Wales
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Werving
- Great Ormond Street Hospital
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
- Werving
- The Royal London Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Werving
- Center for Inherited Blood Disorders
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045-7202
- Werving
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607-6307
- Werving
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
- Werving
- Innovative Hematology, Inc.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242-1009
- Werving
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101-3932
- Werving
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
-
-
-
Daegu, Zuid -Korea, 41944
- Werving
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Zuid-Afrika, 2193
- Werving
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Insluitingscriteria:
- Diagnose van ernstige (FVIII:C <1 Internationale Eenheid per deciliter [IE/dL]) of matige (FVIII:C tussen ≥1 IE/dL en ≤5 IE/dL) aangeboren hemofilie A met of zonder remmers tegen FVIII
- Diagnose van milde (FVIII:C tussen >5 IE/dL en <40 IE/dL) aangeboren hemofilie A met chronische FVIII-remmers, gedefinieerd als gedocumenteerde FVIII-remmer (≥0,6 BE/mL of ≥1,0 BE/mL alleen voor laboratoria met een historische gevoeligheidsdrempel voor remmerdetectie van 1,0 BE/mL) en chronische verlaging van endogene baseline FVIII:C tot <5 IE/dL gedurende ≥12 maanden
- Gedocumenteerde historische FVIII-remmerassayresultaten binnen de 12 maanden voorafgaand aan inschrijving
- Documentatie van de details van profylactische en episodische FVIII-behandeling, bypassmiddel (BPA)-behandeling, emicizumabprofylaxe-behandeling en het aantal en type bloedingen gedurende ten minste de laatste 6 maanden voorafgaand aan screening
- Voor potentiële deelnemers die voorafgaand aan studie-inschrijving on-demand behandelingen gebruiken: overeenkomst om over te stappen op een profylactische behandeling met emicizumab of NXT007, volgens toegewezen randomisatie
Uitsluitingscriteria:
- Overgevoeligheid voor een van de studie-onderzoeken, of onderdelen daarvan, of geneesmiddel- of andere allergie die volgens de onderzoeker deelname aan de studie gecontra-indiceerd maakt
- Gebruik van systemische immunomodulatoren (bijv. interferon of rituximab) ten tijde van inschrijving of gepland gebruik tijdens de studie, met uitzondering van antiretrovirale therapie voor de behandeling van hiv
- Weigering om plasma-afgeleide en/of bloedproducttransfusieondersteuning in een noodsituatie te accepteren
- Geplande operatie (exclusief kleine ingrepen, zoals niet-molaire tandextractie of incisie en drainage) tijdens de studie
- Voorgeschiedenis van ventriculaire dysritmieën of risicofactoren voor ventriculaire dysritmieën zoals structurele hartziekte (bijv. ernstige linker ventrikel systolische dysfunctie, linker ventrikelhypertrofie), coronaire hartziekte (symptomatisch of met ischemie aangetoond door diagnostische tests)
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van een abnormaal ECG dat als klinisch significant wordt beschouwd (bijv. volledig linker bundeltakblok, tweede- of derdegraads atrioventriculair hartblok) of bewijs of klinische voorgeschiedenis van eerdere myocardinfarct
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Hoofdstudie Behandelingsperiode: NXT007 Profylaxe
Deelnemers die gerandomiseerd zijn voor deze arm zullen NXT007-profylaxe ontvangen voor de hoofdstudiebehandelingsperiode.
|
NXT007 zal subcutaan (SC) worden toegediend met behulp van een geïntegreerd geneesmiddel-hulpmiddelcombinatieproduct.
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Main Study Treatment Period: Emicizumab Prophylaxe
Deelnemers die gerandomiseerd zijn voor deze arm zullen tijdens de hoofdstudiebehandelingsperiode emicizumabprofylaxe ontvangen met 3 mg/kg eenmaal per week (QW) gedurende 4 weken als laaddoses, gevolgd door onderhoudsdosering van ofwel 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg eenmaal per 2 weken (Q2W), of 6 mg/kg eenmaal per 4 weken (Q4W).
Laaddoses zijn niet vereist voor deelnemers die vóór de start van de studie emicizumab gebruikten.
|
Emicizumab wordt subcutaan (SC) toegediend met behulp van een injectieflacon en spuit.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Open-label verlengingsperiode: NXT007-profylaxe
Na de belangrijkste behandelingsperiode van de studie, kunnen deelnemers in de NXT007-arm doorgaan met NXT007-dosering, en deelnemers in de Emicizumab-arm kunnen overschakelen naar NXT007, in de open-label-extensieperiode.
|
NXT007 zal subcutaan (SC) worden toegediend met behulp van een geïntegreerd geneesmiddel-hulpmiddelcombinatieproduct.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Geannualiseerde bloedsnelheid (ABR) voor behandelde bloedingen gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf maand 2 tot de klinische afsluitdatum (minstens 7 maanden studiebehandeling)
|
Vanaf maand 2 tot de klinische afsluitdatum (minstens 7 maanden studiebehandeling)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
ABR voor alle bloedingen tijdens de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf maand 2 tot aan de klinische afkapdatum (minstens 7 maanden studiemedicatie)
|
Vanaf maand 2 tot aan de klinische afkapdatum (minstens 7 maanden studiemedicatie)
|
|
ABR voor Behandelde Spontane Bloedingen Tijdens de Belangrijkste Studiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf maand 2 tot de klinische afsluitdatum (minstens 7 maanden studiebehandeling)
|
Vanaf maand 2 tot de klinische afsluitdatum (minstens 7 maanden studiebehandeling)
|
|
ABR voor behandelde gewrichtsbloedingen tijdens de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf maand 2 tot de klinische einddatum (ten minste 7 maanden studiebehandeling)
|
Vanaf maand 2 tot de klinische einddatum (ten minste 7 maanden studiebehandeling)
|
|
Aangepaste gemiddelde behandellast domeinscore in Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) Vragenlijst - Volwassenenversie op maand 8
Tijdsspanne: Maand 8
|
Maand 8
|
|
ABR voor behandelde doelgewrichtsbloedingen gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf maand 2 tot aan de klinische afkapdatum (minstens 7 maanden studiebehandeling)
|
Vanaf maand 2 tot aan de klinische afkapdatum (minstens 7 maanden studiebehandeling)
|
|
Percentage deelnemers met nul behandelde bloedingen gedurende de belangrijkste studiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: Van maand 2 tot de klinische afsluitdatum (minstens 7 maanden studiebehandeling)
|
Van maand 2 tot de klinische afsluitdatum (minstens 7 maanden studiebehandeling)
|
|
Aantal injecties en dosis per bloeding van toegediende stollingsfactoren of bypassmiddel voor de behandeling van een bloeding gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf maand 2 tot de klinische afkapdatum (minstens 7 maanden studiebehandeling)
|
Vanaf maand 2 tot de klinische afkapdatum (minstens 7 maanden studiebehandeling)
|
|
Geannualiseerde injectiefrequentie van FVIII of bypass-agent gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: Vanaf maand 2 tot de klinische afsluitdatum (minimaal 7 maanden studiebehandeling)
|
Vanaf maand 2 tot de klinische afsluitdatum (minimaal 7 maanden studiebehandeling)
|
|
Jaarlijks geannualiseerd verbruik van FVIII of bypassing agent gedurende de hoofdstudiebehandelingsperiode
Tijdsspanne: Van maand 2 tot de klinische afkapdatum (minstens 7 maanden studietherapie)
|
Van maand 2 tot de klinische afkapdatum (minstens 7 maanden studietherapie)
|
|
Gemiddelde Behandelbelasting Domeinscore in CATCH Vragenlijst - Adolescentenversie bij Maand 8
Tijdsspanne: Maand 8
|
Maand 8
|
|
Verandering vanaf de uitgangswaarde in de preoccupatieschaduwscore van de CATCH-vragenlijst (volwassen en adolescentenversies)
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de domeinscore voor impact op sociale activiteiten van de CATCH-vragenlijst (volwassen en adolescentenversies)
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen vanaf Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
Op vooraf bepaalde tijdstippen vanaf Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
|
Verandering vanaf baseline in de score van het domein impact op recreatieve activiteiten van de CATCH-vragenlijst (volwassen en adolescentenversies)
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van de baseline tot aan studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
Op vooraf bepaalde tijdstippen van de baseline tot aan studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
|
Fysieke Impact Domeinscore van de Behandelingsadministratie Tevredenheidsvragenlijst (TASQ) op Gespecificeerde Tijdstippen
Tijdsspanne: Op vooraf vastgestelde tijdstippen van Baseline tot Maand 4
|
Op vooraf vastgestelde tijdstippen van Baseline tot Maand 4
|
|
Incidentie en Ernst van Bijwerkingen, met Ernst Bepaald Volgens de National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, Versie 5.0 (NCI CTCAE V5.0) Gradingschaal
Tijdsspanne: Vanaf Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
Vanaf Baseline tot Studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
|
Incidentie en Ernst van Trombo-embolische Gebeurtenissen en Trombotische Microangiopathie
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot voltooiing van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
|
Vanaf de basislijn tot voltooiing van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
|
|
Incidentie en ernst van injectieplaatsreacties
Tijdsspanne: Vanaf de baseline tot aan de voltooiing van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
|
Vanaf de baseline tot aan de voltooiing van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
|
|
Incidentie van bijwerkingen die leiden tot het staken van de toegewezen studiebehandeling
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
Vanaf baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
|
Incidentie van Ernstige Overgevoeligheid, Anafylaxie of Anafylactoïde Reacties
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
Vanaf baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
|
Plasmaconcentratie van NXT007
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
|
Percentage van deelnemers met anti-medicijnantistoffen (ADA's) tegen NXT007 bij aanvang en tijdens de studie
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
Op vooraf bepaalde tijdstippen van Baseline tot studievoltooiing (ongeveer 3,5 jaar)
|
|
Percentage deelnemers met neutraliserende ADA's tegen NXT007
Tijdsspanne: Op vooraf bepaalde tijdstippen vanaf de basislijn tot aan het einde van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
|
Op vooraf bepaalde tijdstippen vanaf de basislijn tot aan het einde van de studie (ongeveer 3,5 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 april 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
29 februari 2028
Studie voltooiing (Geschat)
29 januari 2032
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 februari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 februari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 februari 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BO45887
- 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522435-33-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Voor in aanmerking komende studies kunnen gekwalificeerde onderzoekers toegang aanvragen tot klinische gegevens op patiëntniveau.
Zie hier de toewijding van Roche aan transparantie van klinische studie-informatie: https://go.roche.com/data_sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .