En klinisk studie för att utvärdera effekterna av NXT007 jämfört med Emicizumab-profilaxi hos personer med hemofili A (ZEBRHA 2)
3 september 2026 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche
En multicenter, randomiserad, öppen, fas III klinisk prövning för att utvärdera effekt, säkerhet, farmakokinetik och farmakodynamik av NXT007-profilax jämfört med emicizumab-profilax hos personer med hemofili A
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten, säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos NXT007-profilax jämfört med emicizumab-profilax hos personer 12 år och äldre med svår eller måttlig medfödd hemofili A utan faktor VIII (FVIII)-hämmare eller med hemofili A av vilken svårighetsgrad som helst (svår, måttlig och mild) med FVIII-hämmare.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
360
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Studera Kontakt Backup
- Namn: Reference Study ID Number: BO45887 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Telefonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-post: global-roche-genentech-trials@gene.com
Studieorter
-
-
Mendoza Province
-
Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, M5504FKD
- Rekrytering
- Arbesu Hematologia
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000CFK
- Rekrytering
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien, 1200
- Rekrytering
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
Antwerp
-
Leuven, Antwerp, Belgien, 3000
- Rekrytering
- UZ Leuven
-
-
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
- Rekrytering
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
-
-
-
Capital
-
København Ø, Capital, Danmark, 2100
- Rekrytering
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69500
- Rekrytering
- Hospices Civils de Lyon
-
Lille, Frankrike, 59037
- Rekrytering
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrike, 94270
- Rekrytering
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Rekrytering
- Center for Inherited Blood Disorders
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045-7202
- Rekrytering
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607-6307
- Rekrytering
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Rekrytering
- Innovative Hematology, Inc.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242-1009
- Rekrytering
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101-3932
- Rekrytering
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
-
-
Central District
-
Ramat Gan, Central District, Israel, 5262100
- Rekrytering
- The Chaim Sheba Medical Center - PPDS
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italien, 20122
- Rekrytering
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italien, 20089
- Rekrytering
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italien, 50134
- Rekrytering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
-
-
Aiti
-
Nagoya, Aiti, Japan, 466-8560
- Rekrytering
- Nagoya University Hospital
-
-
Gunma
-
Maebashi, Gunma, Japan, 371-8511
- Rekrytering
- Gunma University Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
- Rekrytering
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Suginami-Ku, Tokyo, Japan, 167-0035
- Rekrytering
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Rekrytering
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610073
- Rekrytering
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 301617
- Upphängd
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- Rekrytering
- Universitair Medisch Centrum Utrecht Cancer Center - PPDS
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1023
- Rekrytering
- Auckland City Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08041
- Rekrytering
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Rekrytering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Spanien, 28046
- Rekrytering
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Málaga, Spanien, 29010
- Rekrytering
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
-
Seville, Spanien, 41013
- Rekrytering
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Spanien, 46026
- Rekrytering
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
- Rekrytering
- University Hospital of Wales
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Rekrytering
- Great Ormond Street Hospital
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, Storbritannien, E1 1FR
- Rekrytering
- The Royal London Hospital
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Sydafrika, 2193
- Rekrytering
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
-
Daegu, Sydkorea, 41944
- Rekrytering
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Rekrytering
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Rekrytering
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
-
-
Pest County
-
Debrecen, Pest County, Ungern, 4032
- Rekrytering
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont Nagyerdei Campus
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av svår (FVIII:C <1 internationell enhet per deciliter [IE/dL]) eller måttlig (FVIII:C mellan ≥1 IE/dL och ≤5 IE/dL) medfödd hemofili A med eller utan inhibitorer mot FVIII
- Diagnos av mild (FVIII:C mellan >5 IE/dL och <40 IE/dL) medfödd hemofili A med kroniska FVIII-inhibitorer, definierat som dokumenterad FVIII-inhibitor (≥0,6 BU/mL eller ≥1,0 BU/mL endast för laboratorier med en historisk sensitivitetsgräns för inhibitorpåvisning på 1,0 BU/mL) och kronisk reduktion av endogen basnivå FVIII:C till <5 IE/dL i ≥12 månader
- Dokumenterade historiska FVIII-inhibitoranalysresultat inom de 12 månaderna före inkludering
- Dokumentation av detaljer om profylaktisk och episodisk FVIII-behandling, bypassande medel (BPA)-behandling, emicizumabprofylaxbehandling samt antalet och typen av blödningsepisoider under minst de senaste 6 månaderna före screening
- För potentiella deltagare som tar behandling vid behov före studieinträde: samtycke att övergå till en profylaxbehandling med antingen emicizumab eller NXT007, enligt tilldelad randomisering
Exklusionskriterier:
- Överkänslighet mot någon av studieundersökningarna eller dess komponenter, eller läkemedels- eller annan allergi som, enligt utredarens bedömning, kontraindicerar deltagande i studien
- Användning av systemiska immunmodulatorer (t.ex. interferon eller rituximab) vid inkludering eller planerad användning under studien, förutom antiretroviral behandling mot HIV
- Vägran att acceptera plasma- och/eller blodprodukttransfusionsstöd i ett akut scenario
- Planerad kirurgi (exklusive mindre ingrepp, såsom icke-molärt tanduttag eller incision och dränage) under studien
- Anamnes på ventrikulära dysrytmier eller riskfaktorer för ventrikulära dysrytmier såsom strukturell hjärtsjukdom (t.ex. svår systolisk vänsterkammardysfunktion, vänsterkammarhypertrofi), kranskärlssjukdom (symptomatisk eller med ischemi påvisad av diagnostiska tester)
- Anamnes på eller förekomst av ett avvikande EKG som bedöms vara kliniskt signifikant (t.ex. komplett vänster grenblock, andra- eller tredjegrads atrioventrikulärt block) eller tecken eller klinisk anamnes på tidigare hjärtinfarkt
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Huvudstudiebehandlingsperiod: NXT007 Profylax
Deltagare som randomiseras till denna arm kommer att få NXT007-profilax under huvudstudiebehandlingsperioden.
|
NXT007 kommer att administreras subkutant (SC) med hjälp av en integrerad läkemedels- och utrustningskombinationsprodukt.
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Huvudstudiebehandlingsperiod: Emicizumabprofylax
Deltagare som randomiseras till denna arm kommer att få emicizumabprofylax under huvudstudiebehandlingsperioden med 3 mg/kg en gång per vecka (QW) i 4 veckor som laddningsdoser, följt av underhållsdosering av antingen 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg en gång varannan vecka (Q2W) eller 6 mg/kg en gång var fjärde vecka (Q4W).
Laddningsdoser krävs inte för deltagare som tog emicizumab innan studien startade.
|
Emicizumab administreras subkutant (SC) med flaska och spruta.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Öppen-etikett Förlängningsperiod: NXT007 Profylax
Efter huvudstudiebehandlingsperioden kommer deltagarna i NXT007-armen att kunna fortsätta med NXT007-dosering, och deltagarna i Emicizumab-armen kommer att kunna byta till NXT007 under den öppna förlängningsperioden.
|
NXT007 kommer att administreras subkutant (SC) med hjälp av en integrerad läkemedels- och utrustningskombinationsprodukt.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Årlig blödningsfrekvens (ABR) för behandlade blödningar under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: Från månad 2 fram till det kliniska slutdatumet (minst 7 månaders studiebehandling)
|
Från månad 2 fram till det kliniska slutdatumet (minst 7 månaders studiebehandling)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
ABR för alla blödningar under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: Från månad 2 fram till det kliniska slutdatumet (minst 7 månaders studibehandling)
|
Från månad 2 fram till det kliniska slutdatumet (minst 7 månaders studibehandling)
|
|
ABR för behandlade spontana blödningar under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: Från månad 2 fram till det kliniska slutdatumet (minst 7 månaders studibehandling)
|
Från månad 2 fram till det kliniska slutdatumet (minst 7 månaders studibehandling)
|
|
ABR för behandlade ledblödningar under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: Från månad 2 fram till det kliniska avskärningsdatumet (minst 7 månaders studiebehandling)
|
Från månad 2 fram till det kliniska avskärningsdatumet (minst 7 månaders studiebehandling)
|
|
Justerat medelvärde för behandlingsbörda i Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) frågeformulär - vuxenversion vid månad 8
Tidsram: Månad 8
|
Månad 8
|
|
ABR för behandlade målledblödningar under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: Från månad 2 till det kliniska avslutsdatumet (minst 7 månaders studibehandling)
|
Från månad 2 till det kliniska avslutsdatumet (minst 7 månaders studibehandling)
|
|
Andel deltagare utan några behandlade blödningar under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: Från månad 2 fram till det kliniska avbrottsdatumet (minst 7 månaders studibehandling)
|
Från månad 2 fram till det kliniska avbrottsdatumet (minst 7 månaders studibehandling)
|
|
Antal injektioner och dos per blödning av koagulationsfaktorer eller bypassagent som administrerats för att behandla en blödning under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: Från månad 2 fram till det kliniska slutdatumet (minst 7 månaders studibehandling)
|
Från månad 2 fram till det kliniska slutdatumet (minst 7 månaders studibehandling)
|
|
Årlig injektionsfrekvens för FVIII eller bypassagent under huvudbehandlingsperioden för studien
Tidsram: Från månad 2 fram till den kliniska slutdatumet (minst 7 månaders behandling i studien)
|
Från månad 2 fram till den kliniska slutdatumet (minst 7 månaders behandling i studien)
|
|
Årsgenomsnittlig förbrukningshastighet för FVIII eller bypasserande medel under huvudstudiebehandlingsperioden
Tidsram: Från månad 2 fram till det kliniska slutdatumet (minst 7 månaders studiebehandling)
|
Från månad 2 fram till det kliniska slutdatumet (minst 7 månaders studiebehandling)
|
|
Medelbehandlingsbörda domänpoäng i CATCH-frågeformulär - Ungdomsversion vid månad 8
Tidsram: Månad 8
|
Månad 8
|
|
Förändring från baslinjen i Preoccupation-domänpoängen för CATCH-enkäten (vuxen- och ungdomsversioner)
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje tills studieavslut (cirka 3,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje tills studieavslut (cirka 3,5 år)
|
|
Förändring från baslinjen i poäng för social aktivitetspåverkansområde i CATCH-frågeformuläret (vuxen- och tonårsversioner)
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje till studiens avslutande (ungefär 3,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje till studiens avslutande (ungefär 3,5 år)
|
|
Förändring från baslinjen i poäng för rekreationsaktivitetens påverkansområde i CATCH-frågeformuläret (vuxen- och ungdomssversioner)
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjen tills studien avslutas (cirka 3,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjen tills studien avslutas (cirka 3,5 år)
|
|
Poäng för fysisk påverkan i behandlingsadministrationstillfredsställelseformuläret (TASQ) vid angivna tidpunkter
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjen till månad 4
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjen till månad 4
|
|
Förekomst och allvarlighetsgrad av biverkningar, med allvarlighetsgrad bestämd enligt National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 5.0 (NCI CTCAE V5.0) graderingsskala
Tidsram: Från baslinjen till studiens avslutande (cirka 3,5 år)
|
Från baslinjen till studiens avslutande (cirka 3,5 år)
|
|
Förekomst och svårighetsgrad av tromboemboliska händelser och trombotisk mikroangiopati
Tidsram: Från baslinje till studieavslut (cirka 3,5 år)
|
Från baslinje till studieavslut (cirka 3,5 år)
|
|
Förekomst och svårighetsgrad av injektionsplatsreaktioner
Tidsram: Från baslinjen till studiens slutförande (cirka 3,5 år)
|
Från baslinjen till studiens slutförande (cirka 3,5 år)
|
|
Förekomst av biverkningar som leder till avslut av den tilldelade studiebehandlingen
Tidsram: Från baslinjen tills studieavslut (cirka 3,5 år)
|
Från baslinjen tills studieavslut (cirka 3,5 år)
|
|
Förekomst av allvarlig överkänslighet, anafylaxi eller anafylaktoida reaktioner
Tidsram: Från baslinjen till studiens avslutande (ungefär 3,5 år)
|
Från baslinjen till studiens avslutande (ungefär 3,5 år)
|
|
Plasmakoncentration av NXT007
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjemätningen till studiens slutförande (cirka 3,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjemätningen till studiens slutförande (cirka 3,5 år)
|
|
Procentandel av deltagare med anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot NXT007 vid baslinjen och under studien
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjen till studieavslut (cirka 3,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinjen till studieavslut (cirka 3,5 år)
|
|
Andel deltagare med neutraliserande ADA mot NXT007
Tidsram: Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje till studieavslut (ungefär 3,5 år)
|
Vid förutbestämda tidpunkter från baslinje till studieavslut (ungefär 3,5 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 april 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
29 februari 2028
Avslutad studie (Beräknad)
29 januari 2032
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 februari 2026
Första postat (Faktisk)
18 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BO45887
- 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522435-33-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
För kvalificerade studier kan kvalificerade forskare begära tillgång till kliniska data på individuell patientnivå.
Se Roches åtagande för transparens i kliniska studieinformation här: https://go.roche.com/data_sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .