Une étude clinique pour évaluer les effets du NXT007 par rapport à la prophylaxie par emicizumab chez les personnes atteintes d'hémophilie A (ZEBRHA 2)
3 septembre 2026 mis à jour par: Hoffmann-La Roche
Un essai clinique multicentrique, randomisé, ouvert, de phase III pour évaluer l'efficacité, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de la prophylaxie par NXT007 par rapport à la prophylaxie par emicizumab chez les personnes atteintes d'hémophilie A
L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de la prophylaxie par NXT007 comparée à la prophylaxie par émicizumab chez des personnes âgées de 12 ans et plus atteintes d'hémophilie A congénitale sévère ou modérée sans inhibiteurs du facteur VIII (FVIII) ou avec une hémophilie A de toute sévérité (sévère, modérée et légère) avec inhibiteurs du FVIII.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
360
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Reference Study ID Number: BO45887 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Numéro de téléphone: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Lieux d'étude
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Gauteng
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Parktown, Gauteng, Afrique du Sud, 2193
- Recrutement
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 53127
- Recrutement
- Universitätsklinikum Bonn
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Mendoza Province
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Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentine, M5504FKD
- Recrutement
- Arbesu Hematologia
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Santa Fe Province
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Rosario, Santa Fe Province, Argentine, S2000CFK
- Recrutement
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
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Brussels, Belgique, 1200
- Recrutement
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Antwerp
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Leuven, Antwerp, Belgique, 3000
- Recrutement
- UZ Leuven
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brésil, 14051-140
- Recrutement
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
- Recrutement
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Chine, 610073
- Recrutement
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Chine, 301617
- Suspendu
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
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Daegu, Corée du Sud, 41944
- Recrutement
- Kyungpook National University Hospital
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Capital
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København Ø, Capital, Danemark, 2100
- Recrutement
- Rigshospitalet
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Barcelona, Espagne, 08041
- Recrutement
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, Espagne, 08035
- Recrutement
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid, Espagne, 28046
- Recrutement
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
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Málaga, Espagne, 29010
- Recrutement
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
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Seville, Espagne, 41013
- Recrutement
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
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Valencia, Espagne, 46026
- Recrutement
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Bron, France, 69500
- Recrutement
- Hospices Civils de Lyon
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Lille, France, 59037
- Recrutement
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
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Val-de-Marne
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Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, France, 94270
- Recrutement
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
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Pest County
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Debrecen, Pest County, Hongrie, 4032
- Recrutement
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont Nagyerdei Campus
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Central District
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Ramat Gan, Central District, Israël, 5262100
- Recrutement
- The Chaim Sheba Medical Center - PPDS
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Italie, 20122
- Recrutement
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rozzano, Lombardy, Italie, 20089
- Recrutement
- Irccs Istituto Clinico Humanitas
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Tuscany
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Florence, Tuscany, Italie, 50134
- Recrutement
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Aiti
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Nagoya, Aiti, Japon, 466-8560
- Recrutement
- Nagoya University Hospital
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Gunma
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Maebashi, Gunma, Japon, 371-8511
- Recrutement
- Gunma University Hospital
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Nara
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Kashihara-shi, Nara, Japon, 634-8522
- Recrutement
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo
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Suginami-Ku, Tokyo, Japon, 167-0035
- Recrutement
- Ogikubo Hospital
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
- Recrutement
- Auckland City Hospital
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Recrutement
- Universitair Medisch Centrum Utrecht Cancer Center - PPDS
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Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
- Recrutement
- University Hospital of Wales
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Recrutement
- Great Ormond Street Hospital
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Middlesex
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London, Middlesex, Royaume-Uni, E1 1FR
- Recrutement
- The Royal London Hospital
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-
Taipei, Taïwan, 10002
- Recrutement
- National Taiwan University Hospital
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California
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Recrutement
- Center for Inherited Blood Disorders
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045-7202
- Recrutement
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Florida
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Tampa, Florida, États-Unis, 33607-6307
- Recrutement
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
- Recrutement
- Innovative Hematology, Inc.
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242-1009
- Recrutement
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98101-3932
- Recrutement
- Washington Center for Bleeding Disorders
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Diagnostic d'hémophilie A congénitale sévère (FVIII:C <1 unité internationale par décilitre [UI/dL]) ou modérée (FVIII:C entre ≥1 UI/dL et ≤5 UI/dL) avec ou sans inhibiteurs contre le FVIII
- Diagnostic d'hémophilie A congénitale légère (FVIII:C entre >5 UI/dL et <40 UI/dL) avec inhibiteurs chroniques du FVIII, définis comme un inhibiteur du FVIII documenté (≥0,6 BU/mL ou ≥1,0 BU/mL uniquement pour les laboratoires dont le seuil de sensibilité historique pour la détection des inhibiteurs est de 1,0 BU/mL) et une réduction chronique du FVIII:C endogène de base à <5 UI/dL pendant ≥12 mois
- Résultats documentés d'analyse d'inhibiteur du FVIII historiques dans les 12 mois précédant l'inclusion
- Documentation des détails du traitement prophylactique et épisodique par FVIII, du traitement par agent de contournement (BPA), du traitement prophylactique par émicizumab, et du nombre et du type d'épisodes hémorragiques pendant au moins les 6 derniers mois avant le dépistage
- Pour les participants potentiels suivant des traitements à la demande avant l'entrée dans l'étude : accord pour passer à un traitement prophylactique avec soit l'émicizumab, soit le NXT007, selon la randomisation attribuée
Critères d'exclusion :
- Sensibilité à l'une des investigations de l'étude, ou à leurs composants, ou allergie médicamenteuse ou autre qui, de l'avis de l'investigateur, contre-indique la participation à l'étude
- Utilisation d'immunomodulateurs systémiques (par exemple, interféron ou rituximab) au moment de l'inclusion ou utilisation prévue pendant l'étude, à l'exception de la thérapie antirétrovirale pour traiter le VIH
- Refus d'accepter une transfusion de produits dérivés du plasma et/ou de produits sanguins dans un scénario d'urgence
- Chirurgie prévue (à l'exclusion des interventions mineures, telles que l'extraction d'une dent non molaire ou l'incision et le drainage) pendant l'étude
- Antécédents de troubles du rythme ventriculaire ou facteurs de risque de troubles du rythme ventriculaire tels qu'une cardiopathie structurelle (par exemple, dysfonction ventriculaire gauche sévère, hypertrophie ventriculaire gauche), une cardiopathie coronarienne (symptomatique ou avec ischémie démontrée par des tests diagnostiques)
- Antécédents ou présence d'un ECG anormal jugé cliniquement significatif (par exemple, bloc de branche gauche complet, bloc auriculo-ventriculaire du deuxième ou troisième degré) ou preuve ou antécédents cliniques d'infarctus du myocarde antérieur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Période de traitement de l'étude principale : Prophylaxie NXT007
Les participants randomisés dans ce bras recevront une prophylaxie par NXT007 pendant la période de traitement de l'étude principale.
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NXT007 sera administré par voie sous-cutanée (SC) à l'aide d'un produit combiné intégré médicament-dispositif.
Autres noms:
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Comparateur actif: Période de traitement de l'étude principale : Prophylaxie à l'émicizumab
Les participants randomisés dans ce groupe recevront une prophylaxie par emicizumab pendant la période de traitement principale de l'étude à la dose de 3 mg/kg une fois par semaine (QW) pendant 4 semaines en tant que doses de charge, suivie d'une dose d'entretien de soit 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg une fois toutes les 2 semaines (Q2W), ou 6 mg/kg une fois toutes les 4 semaines (Q4W).
Les doses de charge ne sont pas requises pour les participants qui prenaient de l'emicizumab avant le début de l'étude.
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L'émicizumab sera administré par voie sous-cutanée (SC) à l'aide d'un flacon et d'une seringue.
Autres noms:
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Expérimental: Période d'extension en ouvert : Prophylaxie NXT007
Après la période de traitement principale de l'étude, les participants du bras NXT007 pourront continuer avec la posologie de NXT007, et les participants du bras Emicizumab pourront passer au NXT007, pendant la période d'extension en ouvert.
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NXT007 sera administré par voie sous-cutanée (SC) à l'aide d'un produit combiné intégré médicament-dispositif.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Taux annuel de saignements (TAS) pour les saignements traités au cours de la période de traitement principale de l'étude
Délai: Du mois 2 jusqu'à la date de coupure clinique (au moins 7 mois de traitement de l'étude)
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Du mois 2 jusqu'à la date de coupure clinique (au moins 7 mois de traitement de l'étude)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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ABR pour tous les saignements sur la période de traitement de l'étude principale
Délai: Du mois 2 jusqu'à la date limite clinique (au moins 7 mois de traitement dans l'étude)
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Du mois 2 jusqu'à la date limite clinique (au moins 7 mois de traitement dans l'étude)
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Taux de réponse hémorragique pour les saignements spontanés traités pendant la période de traitement principale de l'étude
Délai: Du mois 2 jusqu'à la date de coupure clinique (au moins 7 mois de traitement dans le cadre de l'étude)
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Du mois 2 jusqu'à la date de coupure clinique (au moins 7 mois de traitement dans le cadre de l'étude)
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Taux de réponse global pour les hémorragies articulaires traitées pendant la période principale de traitement de l'étude
Délai: Du mois 2 jusqu'à la date limite de l'étude (au moins 7 mois de traitement)
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Du mois 2 jusqu'à la date limite de l'étude (au moins 7 mois de traitement)
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Score moyen ajusté du domaine de la charge thérapeutique dans l'outil d'évaluation globale des défis dans l'hémophilie (CATCH) - Version adulte au mois 8
Délai: Mois 8
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Mois 8
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Taux de réponse ABR pour les hémorragies articulaires cibles traitées pendant la période de traitement principale de l'étude
Délai: Du mois 2 jusqu'à la date limite clinique (au moins 7 mois de traitement dans le cadre de l'étude)
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Du mois 2 jusqu'à la date limite clinique (au moins 7 mois de traitement dans le cadre de l'étude)
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Pourcentage de participants avec zéro saignements traités pendant la période de traitement principale de l'étude
Délai: Du mois 2 jusqu'à la date de coupure clinique (au moins 7 mois de traitement de l'étude)
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Du mois 2 jusqu'à la date de coupure clinique (au moins 7 mois de traitement de l'étude)
|
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Nombre d'injections et dose par hémorragie de facteurs de coagulation ou d'agent de contournement administrés pour traiter une hémorragie pendant la période de traitement principale de l'étude
Délai: À partir du mois 2 jusqu’à la date limite clinique (au moins 7 mois de traitement de l’étude)
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À partir du mois 2 jusqu’à la date limite clinique (au moins 7 mois de traitement de l’étude)
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Taux d'injection annualisé de FVIII ou d'agent de contournement sur la période de traitement principale de l'étude
Délai: À partir du mois 2 jusqu'à la date de coupure clinique (au moins 7 mois de traitement dans le cadre de l'étude)
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À partir du mois 2 jusqu'à la date de coupure clinique (au moins 7 mois de traitement dans le cadre de l'étude)
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Taux de consommation annualisé de FVIII ou d'agent de contournement sur la période de traitement principale de l'étude
Délai: Du mois 2 jusqu'à la date de coupure clinique (au moins 7 mois de traitement de l'étude)
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Du mois 2 jusqu'à la date de coupure clinique (au moins 7 mois de traitement de l'étude)
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Score moyen du domaine de la charge thérapeutique dans le questionnaire CATCH - Version adolescent à 8 mois
Délai: Mois 8
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Mois 8
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Changement par rapport à la valeur de base du score du domaine de préoccupation du questionnaire CATCH (versions adulte et adolescent)
Délai: À des moments prédéfinis, de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéfinis, de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Variation par rapport à la valeur initiale du score du domaine d'impact de l'activité sociale du questionnaire CATCH (versions adulte et adolescent)
Délai: À des moments prédéfinis depuis la ligne de base jusqu'à l'achèvement de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéfinis depuis la ligne de base jusqu'à l'achèvement de l'étude (environ 3,5 ans)
|
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Variation par rapport à la valeur initiale du score du domaine d'impact des activités récréatives du questionnaire CATCH (versions adulte et adolescent)
Délai: À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
|
À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Score du domaine impact physique du questionnaire de satisfaction d'administration du traitement (TASQ) aux points temporels spécifiés
Délai: Aux moments prédéfinis de la ligne de base jusqu'au mois 4
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Aux moments prédéfinis de la ligne de base jusqu'au mois 4
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Incidence et gravité des événements indésirables, la gravité étant déterminée selon les critères communs de terminologie pour les événements indésirables de l'Institut National du Cancer, version 5.0 (NCI CTCAE V5.0)
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence et sévérité des événements thromboemboliques et de la microangiopathie thrombotique
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
|
De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence et gravité des réactions au site d'injection
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence des événements indésirables conduisant à l'arrêt du traitement de l'étude assigné
Délai: Du point de départ jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Du point de départ jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Incidence de réactions d'hypersensibilité sévère, d'anaphylaxie ou de réactions anaphylactoïdes
Délai: Du début de l'étude jusqu'à son achèvement (environ 3,5 ans)
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Du début de l'étude jusqu'à son achèvement (environ 3,5 ans)
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Concentration plasmatique du NXT007
Délai: À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à l'achèvement de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à l'achèvement de l'étude (environ 3,5 ans)
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Pourcentage de participants avec des anticorps anti-médicament (ADA) contre NXT007 au départ et pendant l'étude
Délai: À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéterminés de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Pourcentage de participants avec des ADA neutralisants contre NXT007
Délai: À des moments prédéfinis de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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À des moments prédéfinis de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 3,5 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 avril 2026
Achèvement primaire (Estimé)
29 février 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
29 janvier 2032
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 février 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 février 2026
Première publication (Réel)
18 février 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Hémophilie A
- émizumab
Autres numéros d'identification d'étude
- BO45887
- 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522435-33-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Pour les études éligibles, les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données cliniques au niveau individuel du patient.
Voir l'engagement de Roche en matière de transparence des informations sur les études cliniques ici : https://go.roche.com/data_sharing
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .