En klinisk studie for å evaluere effektene av NXT007 sammenlignet med Emicizumab-profilakse hos personer med hemofili A (ZEBRHA 2)
3. september 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En multicenter, randomisert, åpen, fase III klinisk studie for å evaluere effekt, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk ved NXT007-profilakse sammenlignet med emicizumab-profilakse hos personer med hemofili A
Formålet med denne studien er å evaluere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til NXT007-profilaksisammenlignet med emicizumab-profilaksi hos personer i alderen 12 år og eldre med alvorlig eller moderat medfødt hemofili A uten faktor VIII (FVIII)-hemmere eller med hemofili A av enhver alvorlighetsgrad (alvorlig, moderat og mild) med FVIII-hemmere.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
360
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Studer Kontakt Backup
- Navn: Reference Study ID Number: BO45887 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Telefonnummer: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-post: global-roche-genentech-trials@gene.com
Studiesteder
-
-
Mendoza Province
-
Godoy Cruz, Mendoza Province, Argentina, M5504FKD
- Rekruttering
- Arbesu Hematologia
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000CFK
- Rekruttering
- Instituto de Hematología Y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Rekruttering
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
Antwerp
-
Leuven, Antwerp, Belgia, 3000
- Rekruttering
- UZ Leuven
-
-
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Rekruttering
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
-
-
-
Capital
-
København Ø, Capital, Danmark, 2100
- Rekruttering
- Rigshospitalet
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- Center for Inherited Blood Disorders
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045-7202
- Rekruttering
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33607-6307
- Rekruttering
- St Joseph's Children's Hospital of Tampa
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Rekruttering
- Innovative Hematology, Inc.
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242-1009
- Rekruttering
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98101-3932
- Rekruttering
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69500
- Rekruttering
- Hospices Civils de Lyon
-
Lille, Frankrike, 59037
- Rekruttering
- CHU de Lille - Institut Cœur Poumon
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrike, 94270
- Rekruttering
- AP-HP - Hôpital Bicêtre
-
-
-
-
Central District
-
Ramat Gan, Central District, Israel, 5262100
- Rekruttering
- The Chaim Sheba Medical Center - PPDS
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Rekruttering
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20089
- Rekruttering
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50134
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
-
-
-
Aiti
-
Nagoya, Aiti, Japan, 466-8560
- Rekruttering
- Nagoya University Hospital
-
-
Gunma
-
Maebashi, Gunma, Japan, 371-8511
- Rekruttering
- Gunma University Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara-shi, Nara, Japan, 634-8522
- Rekruttering
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Suginami-Ku, Tokyo, Japan, 167-0035
- Rekruttering
- Ogikubo Hospital
-
-
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Rekruttering
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610073
- Rekruttering
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 301617
- Suspendert
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Rekruttering
- Universitair Medisch Centrum Utrecht Cancer Center - PPDS
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1023
- Rekruttering
- Auckland City Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08041
- Rekruttering
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spania, 08035
- Rekruttering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Spania, 28046
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
Málaga, Spania, 29010
- Rekruttering
- Hospital Regional Universitario de Malaga ? Hospital General
-
Seville, Spania, 41013
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Spania, 46026
- Rekruttering
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
- Rekruttering
- University Hospital of Wales
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Rekruttering
- Great Ormond Street Hospital
-
-
Middlesex
-
London, Middlesex, Storbritannia, E1 1FR
- Rekruttering
- The Royal London Hospital
-
-
-
-
-
Daegu, Sør -Korea, 41944
- Rekruttering
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
- Rekruttering
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Rekruttering
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Rekruttering
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
-
-
Pest County
-
Debrecen, Pest County, Ungarn, 4032
- Rekruttering
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont Nagyerdei Campus
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av alvorlig (FVIII:C <1 internasjonal enhet per desiliter [IU/dL]) eller moderat (FVIII:C mellom ≥1 IU/dL og ≤5 IU/dL) medfødt hemofili A med eller uten inhibitorer mot FVIII
- Diagnose av mild (FVIII:C mellom >5 IU/dL og <40 IU/dL) medfødt hemofili A med kroniske FVIII-inhibitorer, definert som dokumentert FVIII-inhibitor (≥0,6 BU/mL eller ≥1,0 BU/mL kun for laboratorier med en historisk sensitivitetsgrense for inhibitorpåvisning på 1,0 BU/mL) og kronisk reduksjon av endogen basislinje FVIII:C til <5 IU/dL i ≥12 måneder
- Dokumenterte historiske FVIII-inhibitorassay-resultater innen de 12 månedene før inkludering
- Dokumentasjon av detaljer om profylaktisk og episodisk FVIII-behandling, bypassing agent (BPA)-behandling, emicizumab-profylaksebehandling, og antall og type blødningsepisoder i minst de siste 6 månedene før screening
- For potensielle deltakere som tar on-demand-behandlinger før studiestart: avtale om å bytte til en profylaksebehandling med enten emicizumab eller NXT007, i henhold til tildelt randomisering
Eksklusjonskriterier:
- Overfølsomhet for noen av studiens undersøkelser eller komponenter derav, eller legemiddel- eller annen allergi som etter forskerens vurdering kontraindicerer deltakelse i studien
- Bruk av systemiske immunmodulatorer (f.eks. interferon eller rituximab) ved inkluderingstidspunktet eller planlagt bruk under studien, bortsett fra antiretroviral terapi for behandling av HIV
- Nekting av å motta plasma-derivert og/eller blodprodukttransfusjonsstøtte i en nødssituasjon
- Planlagt kirurgi (unntatt mindre inngrep, som ikke-molar tanntrekking eller incisjon og drenering) under studien
- Historie med ventrikulære dysrytmier eller risikofaktorer for ventrikulære dysrytmier som strukturell hjertesykdom (f.eks. alvorlig systolisk dysfunksjon i venstre ventrikkel, venstre ventrikkelhypertrofi), koronar hjertesykdom (symptomatisk eller med iskemi påvist ved diagnostisk testing)
- Historie eller tilstedeværelse av et unormalt EKG som anses som klinisk signifikant (f.eks. komplett venstre grenblokk, andre- eller tredjegrads atrioventrikulært hjerteblokk) eller tegn eller klinisk historie med tidligere hjerteinfarkt
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Hovedstudiebehandlingsperiode: NXT007-profilakse
Deltakere som randomiseres til denne arm vil motta NXT007-profylaksen i hovedstudiebehandlingsperioden.
|
NXT007 vil bli administrert subkutant (SC) ved bruk av et integrert legemiddel-innretnings kombinasjonsprodukt.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Hovedstudiebehandlingsperiode: Emicizumab-profilakse
Deltakere som randomiseres til denne gruppen vil motta emicizumab-profilakse i hovedstudiebehandlingsperioden med 3 mg/kg en gang i uken (QW) i 4 uker som ladedoser, etterfulgt av vedlikeholdsdosering på enten 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg en gang hver 14. dag (Q2W), eller 6 mg/kg en gang hver 4. uke (Q4W). Ladedoser kreves ikke for deltakere som brukte emicizumab før studiestart.
|
Emicizumab vil bli administrert subkutant (SC) ved hjelp av flaske og sprøyte.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Åpen merkevidde forlengelsesperiode: NXT007 Profylakse
Etter hovedstudiebehandlingsperioden vil deltakere i NXT007-armen kunne fortsette med NXT007-dosering, og deltakere i Emicizumab-armen vil kunne bytte til NXT007, i åpen-merket forlengelsesperioden.
|
NXT007 vil bli administrert subkutant (SC) ved bruk av et integrert legemiddel-innretnings kombinasjonsprodukt.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årlig blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 til den kliniske sluttdatoen (minst 7 måneder med studibehandling)
|
Fra måned 2 til den kliniske sluttdatoen (minst 7 måneder med studibehandling)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
ABR for alle blødninger over hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 frem til klinisk cutoff-dato (minst 7 måneders studiebehandling)
|
Fra måned 2 frem til klinisk cutoff-dato (minst 7 måneders studiebehandling)
|
|
ABR for behandlede spontane blødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 til den kliniske cutoff-datoen (minst 7 måneders studiebehandling)
|
Fra måned 2 til den kliniske cutoff-datoen (minst 7 måneders studiebehandling)
|
|
ABR for behandlede leddblødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 til den kliniske sluttdatoen (minst 7 måneders studibehandling)
|
Fra måned 2 til den kliniske sluttdatoen (minst 7 måneders studibehandling)
|
|
Justeret gjennomsnittlig behandlingsbyrdedomene-poengsum i Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) spørreskjema - voksenversjon ved måned 8
Tidsramme: Måned 8
|
Måned 8
|
|
ABR for behandlede mål-leddblødninger i hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 frem til klinisk cutoff-dato (minst 7 måneder med studibehandling)
|
Fra måned 2 frem til klinisk cutoff-dato (minst 7 måneder med studibehandling)
|
|
Prosentandel av deltakere med null behandlede blødninger i løpet av hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 frem til klinisk cutoff-dato (minst 7 måneders studibehandling)
|
Fra måned 2 frem til klinisk cutoff-dato (minst 7 måneders studibehandling)
|
|
Antall injeksjoner og dose per blødning av koagulasjonsfaktorer eller bypass-midler administrert for å behandle en blødning i løpet av hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 til den kliniske avslutningsdatoen (minst 7 måneders studiemedisinering)
|
Fra måned 2 til den kliniske avslutningsdatoen (minst 7 måneders studiemedisinering)
|
|
Årlig injeksjonsrate for FVIII eller bypassing-agent gjennom hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 til den kliniske avslutningsdatoen (minst 7 måneder med studibehandling)
|
Fra måned 2 til den kliniske avslutningsdatoen (minst 7 måneder med studibehandling)
|
|
Årlig forbruksrate av FVIII eller bypassmiddel i løpet av hovedstudiebehandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 frem til klinisk avskjæringsdato (minst 7 måneders studiemedisinering)
|
Fra måned 2 frem til klinisk avskjæringsdato (minst 7 måneders studiemedisinering)
|
|
Gjennomsnittlig behandlingsbyrdedomene-poengsum i CATCH-spørreskjema - Ungdomsversjon ved måned 8
Tidsramme: Måned 8
|
Måned 8
|
|
Endring fra baseline i preoccupasjonsdomene-poengsummen på CATCH-spørreskjemaet (voksen- og ungdomversjoner)
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Endring fra utgangspunkt i Sosial aktivitets påvirkningsdomene-poengsum for CATCH-spørreskjemaet (voksen- og ungdomsversjoner)
Tidsramme: På forhånd fastsatte tidspunkter fra utgangspunktet til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
På forhånd fastsatte tidspunkter fra utgangspunktet til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Endring fra baseline i rekreasjonsaktivitet påvirkningsdomene-skåren av CATCH-spørreskjemaet (voksen- og ungdomsversjoner)
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra utgangspunkt til studiens fullførelse (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra utgangspunkt til studiens fullførelse (omtrent 3,5 år)
|
|
Fysisk påvirkningsdomene-poengsum for Behandlingsadministrasjonstilfredshetsskjema (TASQ) på spesifiserte tidspunkter
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkt fra utgangspunkt til måned 4
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkt fra utgangspunkt til måned 4
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger, med alvorlighetsgrad bestemt i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, versjon 5.0 (NCI CTCAE V5.0) graderingsskala
Tidsramme: Fra baseline til studiet fullføres (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiet fullføres (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av tromboemboliske hendelser og trombotisk mikroangiopati
Tidsramme: Fra baseline til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av injeksjonsstedsreaksjoner
Tidsramme: Fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst av bivirkninger som fører til avbrudd av tildelt studiebehandling
Tidsramme: Fra baseline til studiens fullførelse (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiens fullførelse (omtrent 3,5 år)
|
|
Forekomst av alvorlig overfølsomhet, anafylaksi eller anafylaktoide reaksjoner
Tidsramme: Fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
Fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Plasmakonsentrasjon av NXT007
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens fullføring (omtrent 3,5 år)
|
|
Prosentandel av deltakere med anti-legemiddel-antistoffer (ADA) mot NXT007 ved utgangspunktet og under studien
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra utgangspunktet til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra utgangspunktet til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
|
Prosentandel av deltakere med nøytraliserende ADA mot NXT007
Tidsramme: Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
Ved forhåndsbestemte tidspunkter fra baseline til studiens avslutning (omtrent 3,5 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. april 2026
Primær fullføring (Antatt)
29. februar 2028
Studiet fullført (Antatt)
29. januar 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
18. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BO45887
- 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522435-33-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
For kvalifiserte studier kan kvalifiserte forskere be om tilgang til kliniske data på individuelle pasientnivå.
Se Roches forpliktelse til åpenhet om kliniske studier her: https://go.roche.com/data_sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .