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Uno Studio Clinico per Valutare gli Effetti di NXT007 Rispetto alla Profilassi con Emicizumab nelle Persone con Emofilia A (ZEBRHA 2)

5 maggio 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in aperto, di fase III per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica della profilassi con NXT007 rispetto alla profilassi con emicizumab in persone con emofilia A

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica della profilassi con NXT007 rispetto alla profilassi con emicizumab in persone di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A congenita grave o moderata senza inibitori del fattore VIII (FVIII) o con emofilia A di qualsiasi gravità (grave, moderata e lieve) con inibitori del FVIII.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

360

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Gunma
      • Maebashi, Gunma, Giappone, 371-8511
        • Reclutamento
        • Gunma University Hospital
    • Nara
      • Kashihara-shi, Nara, Giappone, 634-8522
        • Reclutamento
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami-Ku, Tokyo, Giappone, 167-0035
        • Reclutamento
        • Ogikubo Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Center for Inherited Blood Disorders
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Reclutamento
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101-3932
        • Reclutamento
        • Washington Center for Bleeding Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di emofilia A congenita grave (FVIII:C <1 Unità Internazionale per decilitro [IU/dL]) o moderata (FVIII:C tra ≥1 IU/dL e ≤5 IU/dL) con o senza inibitori contro FVIII
  • Diagnosi di emofilia A congenita lieve (FVIII:C tra >5 IU/dL e <40 IU/dL) con inibitori cronici di FVIII, definiti come inibitore di FVIII documentato (≥0,6 BU/mL o ≥1,0 BU/mL solo per laboratori con un cutoff di sensibilità storica per il rilevamento dell'inibitore di 1,0 BU/mL) e riduzione cronica della FVIII:C basale endogena a <5 IU/dL per ≥12 mesi
  • Risultati documentati di test per inibitore di FVIII storici nei 12 mesi precedenti l'arruolamento
  • Documentazione dei dettagli del trattamento profilattico ed episodico con FVIII, trattamento con agente bypassante (BPA), trattamento profilattico con emicizumab e numero e tipo di episodi emorragici per almeno gli ultimi 6 mesi prima dello screening
  • Per i potenziali partecipanti in trattamento on-demand prima dell'ingresso nello studio: accordo a passare a un trattamento profilattico con emicizumab o NXT007, secondo la randomizzazione assegnata

Criteri di esclusione:

  • Sensibilità a qualsiasi delle indagini dello studio, o dei loro componenti, o allergia a farmaci o altro che, secondo l'opinione dello sperimentatore, controindica la partecipazione allo studio
  • Uso di immunomodulatori sistemici (ad esempio, interferone o rituximab) al momento dell'arruolamento o uso pianificato durante lo studio, eccetto la terapia antiretrovirale per trattare l'HIV
  • Rifiuto di accettare supporto trasfusionale con prodotti plasmatici e/o ematici in uno scenario di emergenza
  • Chirurgia pianificata (escluse procedure minori, come l'estrazione di un dente non molare o l'incisione e drenaggio) durante lo studio
  • Storia di disritmie ventricolari o fattori di rischio per disritmie ventricolari come cardiopatia strutturale (ad esempio, grave disfunzione sistolica del ventricolo sinistro, ipertrofia ventricolare sinistra), coronaropatia (sintomatica o con ischemia dimostrata da test diagnostici)
  • Storia o presenza di un ECG anomalo ritenuto clinicamente significativo (ad esempio, blocco di branca sinistro completo, blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado) o evidenza o storia clinica di precedente infarto miocardico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo di trattamento dello studio principale: Profilassi NXT007
I partecipanti randomizzati a questo braccio riceveranno la profilassi con NXT007 per il periodo di trattamento principale dello studio.
Prodotto combinato: NXT007
NXT007 sarà somministrato per via sottocutanea (SC) utilizzando un prodotto combinato integrato farmaco-dispositivo.
Altri nomi:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig
Comparatore attivo: Periodo di trattamento dello studio principale: Profilassi con Emicizumab
I partecipanti randomizzati a questo braccio riceveranno profilassi con emicizumab per il periodo di trattamento principale dello studio a 3 mg/kg una volta alla settimana (QW) per 4 settimane come dosi di carico, seguito da dosaggio di mantenimento di 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg una volta ogni 2 settimane (Q2W) o 6 mg/kg una volta ogni 4 settimane (Q4W). Le dosi di carico non sono richieste per i partecipanti che assumevano emicizumab prima dell'inizio dello studio.
Droga: Emicizumab
L'emicizumab verrà somministrato per via sottocutanea (SC) utilizzando flacone e siringa.
Altri nomi:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
Sperimentale: Periodo di estensione in aperto: Profilassi NXT007
Dopo il periodo di trattamento principale dello studio, i partecipanti del braccio NXT007 potranno continuare con la somministrazione di NXT007 e i partecipanti del braccio Emicizumab potranno passare a NXT007 durante il periodo di estensione in aperto.
Prodotto combinato: NXT007
NXT007 sarà somministrato per via sottocutanea (SC) utilizzando un prodotto combinato integrato farmaco-dispositivo.
Altri nomi:
  • RO7589655
  • RG6512
  • Zemocimig

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) per sanguinamenti trattati durante il periodo di trattamento principale dello studio
Lasso di tempo: Dal Mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Dal Mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
ABR per Tutte le Emorragie nel Periodo di Trattamento Principale dello Studio
Lasso di tempo: Dal mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Dal mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
ABR per sanguinamenti spontanei trattati durante il periodo di trattamento principale dello studio
Lasso di tempo: Dal Mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Dal Mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Tasso di Risoluzione delle Emorragie Articolari Trattate nel Periodo Principale di Trattamento dello Studio
Lasso di tempo: Dal Mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Dal Mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Punteggio Medio Aggiustato del Dominio del Carico Terapeutico nello Strumento di Valutazione Completa delle Sfide nell'Emofilia (CATCH) Questionario - Versione Adulti al Mese 8
Lasso di tempo: Mese 8
Mese 8
Tasso di risposta ABR per emorragie articolari bersaglio trattate durante il periodo di trattamento principale dello studio
Lasso di tempo: Dal mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Dal mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Percentuale di partecipanti con zero emorragie trattate durante il periodo di trattamento principale dello studio
Lasso di tempo: Dal mese 2 fino alla data di chiusura clinica (almeno 7 mesi di trattamento di studio)
Dal mese 2 fino alla data di chiusura clinica (almeno 7 mesi di trattamento di studio)
Numero di iniezioni e dose per episodio emorragico di fattori della coagulazione o agenti bypassanti somministrati per trattare un'emorragia durante il periodo di trattamento principale dello studio
Lasso di tempo: Dal mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Dal mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Tasso di iniezione annualizzato di FVIII o di agente bypassante durante il periodo di trattamento principale dello studio
Lasso di tempo: Dal mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Dal mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Tasso di consumo annualizzato di FVIII o agente bypassante durante il periodo di trattamento principale dello studio
Lasso di tempo: Dal mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Dal mese 2 fino alla data di cutoff clinico (almeno 7 mesi di trattamento dello studio)
Punteggio medio del dominio del carico di trattamento nel questionario CATCH - Versione adolescenti al mese 8
Lasso di tempo: Mese 8
Mese 8
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio Preoccupazione del questionario CATCH (versioni per adulti e adolescenti)
Lasso di tempo: A momenti predeterminati dalla Baseline fino al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
A momenti predeterminati dalla Baseline fino al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio Impatto sulle Attività Sociali del Questionario CATCH (Versioni per Adulti e Adolescenti)
Lasso di tempo: A tempi predeterminati dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
A tempi predeterminati dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio dell'impatto sulle attività ricreative del questionario CATCH (versioni per adulti e adolescenti)
Lasso di tempo: A momenti temporali prestabiliti dalla Baseline fino al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
A momenti temporali prestabiliti dalla Baseline fino al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
Punteggio del Dominio dell'Impatto Fisico del Questionario di Soddisfazione per la Somministrazione del Trattamento (TASQ) nei Tempi Specificati
Lasso di tempo: In momenti predeterminati dalla Baseline al Mese 4
In momenti predeterminati dalla Baseline al Mese 4
Incidenza e Gravità degli Eventi Avversi, con Gravità Determinata Secondo i Criteri Comuni di Terminologia per gli Eventi Avversi del National Cancer Institute, Versione 5.0 (NCI CTCAE V5.0) Scala di Classificazione
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Incidenza e Gravità degli Eventi Tromboembolici e della Microangiopatia Trombotica
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Incidenza e Gravità delle Reazioni nel Sito di Iniezione
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Incidenza di eventi avversi che portano all'interruzione del trattamento di studio assegnato
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Incidenza di reazioni di ipersensibilità grave, anafilassi o reazioni anafilattoidi
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Dal basale fino al completamento dello studio (circa 3,5 anni)
Concentrazione plasmatica di NXT007
Lasso di tempo: A tempi predeterminati dalla Baseline al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
A tempi predeterminati dalla Baseline al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADAs) contro NXT007 al basale e durante lo studio
Lasso di tempo: In momenti predeterminati dalla Baseline al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
In momenti predeterminati dalla Baseline al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con ADA neutralizzanti contro NXT007
Lasso di tempo: In momenti predeterminati dal Baseline al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)
In momenti predeterminati dal Baseline al Completamento dello Studio (circa 3,5 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Collaboratori

Chugai Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

29 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

29 gennaio 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

18 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BO45887
  • 2025-522435-33-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Per gli studi idonei, i ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati clinici a livello del singolo paziente. Vedi l'impegno di Roche per la trasparenza delle informazioni degli studi clinici qui: https://go.roche.com/data_sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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