血液系统恶性肿瘤多组学平台的可行性 (FOCUS)
2026年2月25日 更新者：Giovanni Roti、Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma
这是一项基于多个意大利血液学中心（包括协调中心）合作开展的生物学研究。
该研究将回顾性和前瞻性地使用骨髓（BM）或外周血（PB）样本、淋巴结或组织活检（伴有转移性受累）以及其他生物体液，如脑脊液和病理性胸腔积液。
研究概览
详细说明
关于前瞻性研究，样本将在各参与中心的常规诊断/复发检查期间采集。样本将作为新鲜或冷冻样本送至我们的实验室。
关于回顾性部分，之前已接收并储存在UNIPR THEC用于常规诊断评估或其他研究方案的冷冻样本的患者将被纳入当前研究。
本项目将评估的血液恶性肿瘤包括WHO 2022分类中描述的所有血液病实体，例如急性（AML、ALL）或慢性（CLL、CML、HCL）白血病、骨髓增生性或淋巴增生性疾病（MF、PV、TE、CMML、NHL、HL），以及骨髓增生异常或骨髓增生异常/骨髓增生性疾病。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
1040
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Giovanni Roti, Associate Professor
- 电话号码：+39 0521 702200
- 邮箱：giovanni.roti@unipr.it
学习地点
-
-
PR
-
Parma、PR、意大利、43126
- 招聘中
- University of Parma
-
接触：
- Giovanni Roti
- 电话号码：+39 0521 702200
- 邮箱：giovanni.roti@unipr.it
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者年龄 > 2岁
- 回顾性研究：
- 既往诊断为血液系统恶性肿瘤的患者
- 前瞻性研究：
- 临床怀疑为血液系统恶性肿瘤，需使用骨髓或外周血样本、淋巴结或转移受累组织活检或其他生物体液（如脑脊液、病理性胸腔积液）进行诊断评估的患者
- 临床怀疑为复发/难治性血液肿瘤疾病，需使用骨髓穿刺/活检或转移受累组织（包括淋巴结、腰椎穿刺液、组织穿刺液等）进行诊断评估的患者
- 慢性疾病发生急变或怀疑为复发/难治性血液疾病，需使用外周血抽取、骨髓穿刺/活检、淋巴结活检或转移受累组织（包括腰椎穿刺脑脊液、组织穿刺液等）进行诊断评估的患者
排除标准：
- 年龄 <2岁
- 未确诊为血液系统恶性肿瘤的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：血液系统恶性肿瘤
临床疑似血液系统恶性肿瘤或复发难治性（R/R）血液肿瘤患者
|
将对每位入组患者的主要样本进行功能分析。
恶性细胞经过培养后，与包含300种药物的特定药物库在四种不同浓度下共同孵育72小时。
我们的科学方法重点基于多组学分析：NGS（下一代测序分析）、批量转录组学、单细胞分辨率、单细胞转录组学和磷酸化蛋白质组学。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
表征不同血液恶性肿瘤的多组学特征以鉴定疾病生物标志物
大体时间：基线时
|
这将通过应用转录组学、磷酸化蛋白质组学、代谢组学、基因组学及其他组学技术来完成。 通过多组学评估（NGS、RNA-seq/Nanostring、单细胞/CITE-seq或磷酸化蛋白质组学分析）鉴定出≥1个候选生物标志物的样本比例，按预定义的证据等级（根据当前指南如ESCAT (5)分为高/中/探索性）分类。 |
基线时
|
|
评估生物活性化合物及其衍生物的抗癌活性，以实现疾病的功能性药理分型，并构建一个面向全国的多中心药物反应谱平台。
大体时间：基线时
|
离体对化合物/衍生物的敏感性：根据药物敏感性评分（DSS）和/或AUC/IC50的预设阈值，显示对化合物库中至少一类化合物具有离体反应的样本比例。
阈值基于先前报告、数据库（例如FORALL、癌症药物敏感性基因组学）以及我们化学基因组平台既往评估案例的内部验证确定。
其他指标将包括每个样本中活性化合物的平均数量，以及DSS分布在实验队列中的进一步应用（sDSS、dDSS、zDSS）。
|
基线时
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年3月31日
初级完成 (估计的)
2030年3月1日
研究完成 (估计的)
2030年3月1日
研究注册日期
首次提交
2026年2月13日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月25日
首次发布 (实际的)
2026年3月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月25日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.