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MSA-01治疗多系统萎缩症的III期临床试验 (MSA-01_P3)

2026年3月2日 更新者：Jun Mitsui、Tokyo University

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的MSA-01治疗多系统萎缩患者的III期研究

本研究旨在评估MSA-01是否能减缓多系统萎缩（MSA）的进展，并评估其安全性。

主要研究问题是：

• MSA-01是否能通过UMSARS第二部分评分测量的运动功能损害进展？

参与者将被随机分配接受MSA-01或安慰剂治疗12个月。他们将定期参加临床访视进行安全性和疗效评估，并在日记中记录药物使用情况和任何副作用。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

多系统萎缩（MSA）是一种进展性神经退行性疾病，目前尚无已确立的疾病修饰疗法。 证据表明，辅酶Q10（CoQ10）缺乏可能参与MSA的病理生理过程。 MSA-01（泛醇）是CoQ10的高生物利用度形式，在先前的一项II期试验中显示出可接受的安全性和潜在疗效。

这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，旨在评估MSA-01在MSA患者中的疗效和安全性。 约140名参与者将按1:1的比例随机分组，接受口服MSA-01或安慰剂治疗52周。

主要终点是从基线至第52周时统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）第2部分评分的变化。 次要终点包括其他临床量表和安全性评估。 疗效将采用混合效应重复测量模型进行分析。 本研究旨在确定与安慰剂相比，MSA-01是否能减缓临床进展，同时保持可接受的安全性。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

140

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 日本
    • Aichi-ken
      • Nagoya、Aichi-ken、日本
        • 尚未招聘
        • Nagoya University Hospital
        • 接触：
    • Chiba
      • Chiba、Chiba、日本
        • 尚未招聘
        • Chiba University Hospital
        • 接触：
    • Fukuoka
      • Fukuoka、Fukuoka、日本
        • 尚未招聘
        • Kyushu University Hospital
        • 接触：
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本
        • 尚未招聘
        • Hokkaido University Hospital
        • 接触：
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima、Kagoshima-ken、日本
        • 尚未招聘
        • Kagoshima University Hospital
        • 接触：
    • Kyoto
      • Kyoto、Kyoto、日本
        • 尚未招聘
        • Kyoto University Hospital
        • 接触：
    • Okayama-ken
      • Okayama、Okayama-ken、日本
        • 尚未招聘
        • Okayama University Hospital
        • 接触：
    • Saitama
      • Hasuda、Saitama、日本
        • 尚未招聘
        • NHO Higashisaitama National Hospital
        • 接触：
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku、Tokyo、日本
      • Bunkyō-Ku、Tokyo、日本
        • 尚未招聘
        • Institute of Science Tokyo Hospital
        • 接触：
      • Kodaira、Tokyo、日本
        • 尚未招聘
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
        • 接触：
    • Tottori
      • Yonago、Tottori、日本
        • 尚未招聘
        • Tottori University Hospital
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

签署知情同意书时

  1. 根据国际运动障碍学会（MDS）修订的多系统萎缩诊断标准，被诊断为“临床确诊”或“临床很可能”多系统萎缩的患者。
  2. 能够独立行走或借助辅助设备行走的患者。

  3. 能够前往参与研究的中心进行门诊随访的患者。

    研究药物开始给药时

  4. 能够停用辅酶Q10补充剂的患者。

排除标准：

  1. 患有严重神经系统疾病、其他进展性运动障碍或认知障碍的患者。
  2. 患有严重肝脏疾病的患者。
  3. 已知对试验药物任何成分有过敏史的患者。
  4. 孕妇、哺乳期妇女或可能怀孕的妇女。
  5. 曾参与过MSA-01临床试验的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：安慰剂
安慰剂
实验性的：MSA-01
药品：MSA-01
辅酶Q10（泛醇）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
从基线至第52周时统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）第2部分评分的变化
大体时间：基线至第52周
基线至第52周

次要结果测量

结果测量
大体时间
巴氏指数从基线至第52周的变化
大体时间：基线至第52周
基线至第52周
从基线到第52周共济失调评估量表（SARA）评分的变化
大体时间：基线至第52周
基线至第52周
从基线至第52周统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）第1部分评分的变化
大体时间：基线至第52周
基线至第52周

其他结果措施

结果测量
大体时间
UMSARS 第2部分单项评分相对于基线的变化
大体时间：基线至第52周
基线至第52周
基线后个体UMSARS第1部分项目评分的变化
大体时间：基线至第52周
基线至第52周
UMSARS 第 1 部分四个 ADL 相关项目评分的基线变化
大体时间：基线至第52周
基线至第52周
UMSARS 第1部分中八项与生活质量相关项目的评分相对于基线的变化
大体时间：基线至第52周
基线至第52周
EQ-5D-5L指数评分相对于基线的变化
大体时间：基线至第52周
基线至第52周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Tokyo University

合作者

Nobelpharma

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年2月9日

初级完成 (估计的)

2028年3月31日

研究完成 (估计的)

2028年3月31日

研究注册日期

首次提交

2026年2月25日

首先提交符合 QC 标准的

2026年2月25日

首次发布 (实际的)

2026年3月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月2日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2025024-11DX
  • jRCT2031250696 (注册表标识符：Japan Registry of Clinical Trials)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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