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Ensayo de Fase III de MSA-01 en Atrofia de Múltiples Sistemas (MSA-01_P3)

2 de marzo de 2026 actualizado por: Jun Mitsui, Tokyo University

Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de fase III de MSA-01 en pacientes con atrofia multisistémica

El propósito de este estudio es evaluar si MSA-01 retrasa la progresión de la atrofia multisistémica (MSA) y evaluar su seguridad.

La pregunta principal es:

• ¿Retrasa MSA-01 la progresión del deterioro motor medido por la puntuación de la parte 2 de UMSARS?

Los participantes serán asignados aleatoriamente para recibir MSA-01 o placebo durante 12 meses. Asistirán a visitas clínicas regulares para evaluaciones de seguridad y eficacia, y registrarán el uso de medicación y cualquier efecto secundario en un diario.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La atrofia multisistémica (AMS) es un trastorno neurodegenerativo progresivo sin tratamiento modificador de la enfermedad establecido. La evidencia sugiere que la deficiencia de coenzima Q10 (CoQ10) puede contribuir a la fisiopatología de la AMS. MSA-01 (ubiquinol), una forma altamente biodisponible de CoQ10, demostró seguridad aceptable y eficacia potencial en un ensayo de fase II previo.

Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase III que evalúa la eficacia y seguridad de MSA-01 en pacientes con AMS. Aproximadamente 140 participantes serán aleatorizados 1:1 para recibir MSA-01 oral o placebo durante 52 semanas.

El criterio de valoración principal es el cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación de la Parte 2 de la Escala Unificada de Evaluación de la Atrofia Multisistémica (UMSARS). Los criterios de valoración secundarios incluyen escalas clínicas adicionales y evaluaciones de seguridad. La eficacia se analizará utilizando un modelo de efectos mixtos para medidas repetidas. El estudio tiene como objetivo determinar si MSA-01 ralentiza la progresión clínica en comparación con el placebo, manteniendo un perfil de seguridad aceptable.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

140

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Japón
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japón
        • Aún no reclutando
        • Nagoya University Hospital
        • Contacto:
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japón
        • Aún no reclutando
        • Chiba University Hospital
        • Contacto:
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japón
        • Aún no reclutando
        • Kyushu University Hospital
        • Contacto:
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón
        • Aún no reclutando
        • Hokkaido University Hospital
        • Contacto:
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japón
        • Aún no reclutando
        • Kagoshima University Hospital
        • Contacto:
    • Kyoto
      • Kyoto, Kyoto, Japón
        • Aún no reclutando
        • Kyoto University Hospital
        • Contacto:
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japón
        • Aún no reclutando
        • Okayama University Hospital
        • Contacto:
    • Saitama
      • Hasuda, Saitama, Japón
        • Aún no reclutando
        • NHO Higashisaitama National Hospital
        • Contacto:
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japón
        • Reclutamiento
        • The University of Tokyo Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japón
        • Aún no reclutando
        • Institute of Science Tokyo Hospital
        • Contacto:
      • Kodaira, Tokyo, Japón
        • Aún no reclutando
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
        • Contacto:
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japón
        • Aún no reclutando
        • Tottori University Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

En el momento del consentimiento informado

  1. Pacientes diagnosticados como MSA 'clínicamente establecido' o 'clínicamente probable' según los criterios de diagnóstico revisados de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS).
  2. Pacientes que pueden caminar de forma independiente o con el uso de dispositivos de asistencia.

  3. Pacientes que pueden asistir a visitas ambulatorias en el centro de estudio participante.

    Al inicio de la administración del fármaco del estudio

  4. Pacientes que pueden interrumpir el uso de suplementos de CoQ10.

Criterios de exclusión:

  1. Pacientes con trastornos neurológicos graves, otros trastornos del movimiento progresivos o deterioro cognitivo.
  2. Pacientes con enfermedad hepática grave.
  3. Pacientes con antecedentes conocidos de hipersensibilidad a cualquier componente del fármaco en investigación.
  4. Mujeres embarazadas, mujeres en período de lactancia o mujeres que puedan estar embarazadas.
  5. Pacientes que han participado previamente en un ensayo clínico de MSA-01.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Placebo
Experimental: MSA-01
Droga: MSA-01
Ubiquinol

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio del estudio hasta la semana 52 en la puntuación de la Parte 2 de la Escala Unificada de Valoración de la Atrofia Múltiple de Sistemas (UMSARS)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
Desde la línea de base hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor basal a la semana 52 en el Índice de Barthel
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
Desde la línea de base hasta la semana 52
Cambio desde el valor basal hasta la semana 52 en la puntuación de la Escala para la Evaluación y Valoración de la Ataxia (SARA)
Periodo de tiempo: Del inicio hasta la semana 52
Del inicio hasta la semana 52
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación de la parte 1 de la Escala Unificada de Valoración de la Atrofia Multisistémica (UMSARS)
Periodo de tiempo: De la línea base a la semana 52
De la línea base a la semana 52

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor basal en las puntuaciones de los ítems individuales de la parte 2 de la UMSARS
Periodo de tiempo: Baseline a la semana 52
Baseline a la semana 52
Cambio respecto al valor basal en las puntuaciones de los ítems individuales de la UMSARS Parte 1
Periodo de tiempo: Baseline to Week 52
Baseline to Week 52
Cambio desde el valor basal en las puntuaciones de los cuatro ítems relacionados con las AVD de la parte 1 de la UMSARS
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 52
Desde la línea base hasta la semana 52
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de los ocho ítems relacionados con la calidad de vida de la UMSARS Parte 1
Periodo de tiempo: Del inicio hasta la semana 52
Del inicio hasta la semana 52
Cambio desde el valor basal en la puntuación del índice EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 52
Desde la línea base hasta la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tokyo University

Colaboradores

Nobelpharma

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de febrero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

3 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2025024-11DX
  • jRCT2031250696 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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