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Essai de phase III du MSA-01 dans l'atrophie multisystématisée (MSA-01_P3)

2 mars 2026 mis à jour par: Jun Mitsui, Tokyo University

Étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo de phase III du MSA-01 chez des patients atteints d'atrophie multisystématisée

L'objectif de cette étude est d'évaluer si MSA-01 ralentit la progression de l'atrophie multisystématisée (AMS) et d'en évaluer la sécurité.

La question principale est :

• Est-ce que MSA-01 ralentit la progression de l'atteinte motrice mesurée par le score UMSARS Partie 2 ?

Les participants seront assignés au hasard à recevoir MSA-01 ou un placebo pendant 12 mois. Ils effectueront des visites régulières en clinique pour des évaluations de sécurité et d'efficacité, et noteront leur utilisation des médicaments et tout effet secondaire dans un journal.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'atrophie multisystématisée (AMS) est un trouble neurodégénératif progressif sans traitement modificateur de la maladie établi. Des preuves suggèrent qu'une déficience en coenzyme Q10 (CoQ10) pourrait contribuer à la physiopathologie de l'AMS. Le MSA-01 (ubiquinol), une forme hautement biodisponible de CoQ10, a démontré une sécurité acceptable et une efficacité potentielle dans un essai de phase II antérieur.

Il s'agit d'une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo de phase III évaluant l'efficacité et la sécurité du MSA-01 chez les patients atteints d'AMS. Environ 140 participants seront randomisés 1:1 pour recevoir du MSA-01 oral ou un placebo pendant 52 semaines.

Le critère d'évaluation principal est le changement par rapport à la ligne de base jusqu'à la semaine 52 du score de la partie 2 de l'échelle d'évaluation unifiée de l'atrophie multisystématisée (UMSARS). Les critères d'évaluation secondaires incluent des échelles cliniques supplémentaires et des évaluations de sécurité. L'efficacité sera analysée à l'aide d'un modèle à effets mixtes pour mesures répétées. L'étude vise à déterminer si le MSA-01 ralentit la progression clinique par rapport au placebo tout en maintenant un profil de sécurité acceptable.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

140

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Japon
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • Nagoya University Hospital
        • Contact:
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • Chiba University Hospital
        • Contact:
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • Kyushu University Hospital
        • Contact:
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • Hokkaido University Hospital
        • Contact:
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • Kagoshima University Hospital
        • Contact:
    • Kyoto
      • Kyoto, Kyoto, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • Kyoto University Hospital
        • Contact:
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • Okayama University Hospital
        • Contact:
    • Saitama
      • Hasuda, Saitama, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • NHO Higashisaitama National Hospital
        • Contact:
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japon
        • Recrutement
        • The University of Tokyo Hospital
        • Contact:
        • Contact:
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • Institute of Science Tokyo Hospital
        • Contact:
      • Kodaira, Tokyo, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
        • Contact:
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japon
        • Pas encore de recrutement
        • Tottori University Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

Au moment du consentement éclairé

  1. Patients diagnostiqués comme « cliniquement établis » ou « cliniquement probables » de MSA selon les critères diagnostiques révisés de la MSA de la Société des troubles du mouvement (MDS).
  2. Patients capables de marcher indépendamment ou avec l'aide de dispositifs d'assistance.

  3. Patients capables de se rendre aux visites ambulatoires sur le site de l'étude participant.

    Au début de l'administration du médicament de l'étude

  4. Patients capables d'arrêter l'utilisation de suppléments de CoQ10.

Critères d'exclusion :

  1. Patients atteints de troubles neurologiques graves, d'autres troubles du mouvement progressifs ou de troubles cognitifs.
  2. Patients atteints d'une maladie hépatique grave.
  3. Patients ayant des antécédents connus d'hypersensibilité à l'un des composants du médicament à l'étude.
  4. Femmes enceintes, femmes allaitantes ou femmes susceptibles d'être enceintes.
  5. Patients ayant déjà participé à un essai clinique du MSA-01.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Placebo
Expérimental: MSA-01
Médicament: MSA-01
Ubiquinol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement entre la valeur de base et la semaine 52 du score de la partie 2 de l'échelle unifiée d'évaluation de l'atrophie multisystématisée (UMSARS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la valeur de base à la semaine 52 sur l'Indice de Barthel
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52
Changement par rapport au niveau de base jusqu'à la semaine 52 du score de l'échelle d'évaluation et de notation de l'ataxie (SARA)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur initiale à la semaine 52 dans le score de la partie 1 de l'échelle unifiée d'évaluation de l'atrophie multisystématisée (UMSARS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Évolution par rapport à la valeur initiale des scores individuels des items de la partie 2 de l'UMSARS
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur de base des scores individuels des items de la partie 1 de l'UMSARS
Délai: Baseline à la semaine 52
Baseline à la semaine 52
Changement par rapport à la valeur de base des scores des quatre items liés aux AVQ de la partie 1 de l'UMSARS
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52
Modification par rapport aux valeurs initiales des scores des huit items liés à la QV de la Partie 1 de l'UMSARS
Délai: Du départ à la semaine 52
Du départ à la semaine 52
Variation par rapport à la valeur initiale du score d'indice EQ-5D-5L
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
De la ligne de base à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Tokyo University

Collaborateurs

Nobelpharma

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2026

Première publication (Réel)

3 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2025024-11DX
  • jRCT2031250696 (Identificateur de registre: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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